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Un estudio abierto de trofinetida para el tratamiento de niñas de dos a cinco años de edad que tienen síndrome de Rett (DAFFODIL™)

17 de septiembre de 2024 actualizado por: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
Investigar la seguridad y tolerabilidad del tratamiento a largo plazo con trofinetida oral en niñas con síndrome de Rett

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital/Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
        • Gillette Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 5 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • sujeto femenino

    1. 2 a 4 años de edad y peso corporal ≥9 kg y <20 kg en la selección O
    2. 5 años de edad y peso corporal ≥9 kg y <12 kg en la selección
  • Puede tragar el medicamento del estudio proporcionado como una solución líquida o puede tomarlo por sonda de gastrostomía
  • El cuidador del sujeto habla inglés y tiene suficientes habilidades lingüísticas para completar las evaluaciones del cuidador.
  • Tiene síndrome de Rett clásico/típico (RTT) o posible RTT según los Criterios de diagnóstico del síndrome de Rett
  • Tiene una mutación causante de enfermedad documentada en el gen MECP2
  • Tiene un patrón estable de convulsiones, o no ha tenido convulsiones, dentro de las 8 semanas anteriores a la selección
  • El sujeto y el(los) cuidador(es) deben residir en un lugar al que se pueda entregar el fármaco del estudio y haber estado en su residencia actual durante al menos 4 semanas antes de la selección.

Criterio de exclusión:

  • Ha sido tratado con insulina dentro de las 12 semanas anteriores al inicio
  • Tiene enfermedad cardiovascular, endocrina (como hipo o hipertiroidismo, diabetes mellitus tipo 1 o diabetes mellitus tipo 2 no controlada), renal, hepática, respiratoria o gastrointestinal clínicamente significativa (como enfermedad celíaca o enfermedad inflamatoria intestinal) o tiene una cirugía mayor. planeado durante el estudio
  • Tiene antecedentes de, o actual, enfermedad cerebrovascular o trauma cerebral
  • Tiene una discapacidad visual significativa o no corregida o una discapacidad auditiva no corregida
  • Tiene antecedentes de, o actual, malignidad

  • Tiene alguno de los siguientes:

    1. Intervalo QTcF de >450 ms en la selección o al inicio
    2. Antecedentes de un factor de riesgo de torsades de pointes (p. ej., insuficiencia cardíaca o antecedentes familiares de síndrome de QT prolongado)
    3. Antecedentes de prolongación QT clínicamente significativa que se considera que pone al sujeto en mayor riesgo de prolongación QT clínicamente significativa
    4. Otro hallazgo clínicamente significativo en el ECG en la selección o al inicio

Se aplican criterios de inclusión/exclusión adicionales. Los pacientes serán evaluados al inicio del estudio para garantizar que se cumplan todos los criterios para la participación en el estudio. Los pacientes pueden ser excluidos del estudio en base a estas evaluaciones (y específicamente, si se determina que su salud y condición de referencia no cumplen con todos los criterios de entrada preespecificados).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fármaco - trofinetida
Dosis oral de trofinetida
Droga: Trofinetida
Solución de trofinetida de 10-30 ml según el peso del sujeto al inicio, administrada dos veces al día por vía oral o sonda de gastrostomía (sonda G)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad del tratamiento con trofinetida oral
Periodo de tiempo: Exposición media al fármaco del estudio 434 días, correspondiente a 1,2 años
Porcentaje de pacientes con eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET), eventos adversos graves (AAG), retiros debido a EA, cambios potencialmente clínicamente importantes (PCI) en otras evaluaciones de seguridad (valores de laboratorio, signos vitales o ECG, siguiendo protocolos definidos). Criterios de PCI)
Exposición media al fármaco del estudio 434 días, correspondiente a 1,2 años
AUC0-12,ss (Área bajo la curva concentración-tiempo desde el tiempo 0 a 12 h en estado estacionario)
Periodo de tiempo: Se tomaron muestras farmacocinéticas antes de la dosis y en las semanas 2, 4, 8 y 12.
Área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo de 0 a 12 h en estado estacionario obtenida a partir del modelado farmacocinético poblacional (PK)
Se tomaron muestras farmacocinéticas antes de la dosis y en las semanas 2, 4, 8 y 12.
Cmax,ss (Concentración máxima de fármaco observada en estado estacionario)
Periodo de tiempo: Se tomaron muestras farmacocinéticas antes de la dosis y en las semanas 2, 4, 8 y 12.
Concentración máxima de fármaco observada en estado estacionario obtenida a partir del modelado farmacocinético (PK) poblacional
Se tomaron muestras farmacocinéticas antes de la dosis y en las semanas 2, 4, 8 y 12.
Cmin,ss (Concentración mínima observada del fármaco en estado estacionario de trofinetida oral)
Periodo de tiempo: Se tomaron muestras farmacocinéticas antes de la dosis y en las semanas 2, 4, 8 y 12.
Concentración mínima observada del fármaco en estado estacionario de trofinetida oral obtenida a partir del modelado farmacocinético (PK) poblacional
Se tomaron muestras farmacocinéticas antes de la dosis y en las semanas 2, 4, 8 y 12.
Tmax (Tiempo de concentración máxima de fármaco observada en estado estacionario)
Periodo de tiempo: Se tomaron muestras farmacocinéticas antes de la dosis y en las semanas 2, 4, 8 y 12.
Tiempo de concentración máxima del fármaco observada en estado estacionario obtenido del modelado farmacocinético poblacional (PK)
Se tomaron muestras farmacocinéticas antes de la dosis y en las semanas 2, 4, 8 y 12.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de septiembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

31 de mayo de 2023

Finalización del estudio (Actual)

31 de mayo de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de julio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de agosto de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

4 de agosto de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de septiembre de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de septiembre de 2024

Última verificación

1 de septiembre de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ACP-2566-009

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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