En åpen studie av trofinetide for behandling av jenter i alderen to til fem år som har Rett syndrom (DAFFODIL™)
17. september 2024 oppdatert av: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
For å undersøke sikkerheten og toleransen ved langtidsbehandling med oral trofinetide hos jenter med Rett syndrom
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
15
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital/Harvard Medical School
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55101
- Gillette Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 5 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Kvinnelig subjekt
- 2 til 4 år og kroppsvekt ≥9 kg og <20 kg ved screening ELLER
- 5 år og kroppsvekt ≥9 kg og <12 kg ved screening
- Kan svelge studiemedisinen som leveres som en flytende løsning eller kan ta den med gastrostomisonde
- Fagets omsorgsperson er engelsktalende og har tilstrekkelige språkkunnskaper til å gjennomføre omsorgspersonvurderingene
- Har klassisk/typisk Rett syndrom (RTT) eller mulig RTT i henhold til Rett Syndrome Diagnostic Criteria
- Har en dokumentert sykdomsfremkallende mutasjon i MECP2-genet
- Har et stabilt mønster av anfall, eller har ikke hatt noen anfall, innen 8 uker før screening
- Forsøksperson og omsorgsperson(er) må være bosatt på et sted som studiemedikamentet kan leveres til og ha vært på deres nåværende bosted i minst 4 uker før screening
Ekskluderingskriterier:
- Har blitt behandlet med insulin innen 12 uker etter baseline
- Har nåværende klinisk signifikant kardiovaskulær, endokrin (som hypo- eller hypertyreose, type 1 diabetes mellitus eller ukontrollert type 2 diabetes mellitus), nyre-, lever-, luftveis- eller gastrointestinale sykdommer (som cøliaki eller inflammatorisk tarmsykdom) eller har større operasjoner planlagt under studiet
- Har en historie med, eller nåværende, cerebrovaskulær sykdom eller hjernetraume
- Har betydelig, ukorrigert syns- eller ukorrigert hørselshemming
- Har en historie med, eller nåværende, malignitet
Har noe av følgende:
- QTcF-intervall på >450 ms ved screening eller baseline
- Historie med en risikofaktor for torsades de pointes (f.eks. hjertesvikt eller familiehistorie med langt QT-syndrom)
- Anamnese med klinisk signifikant QT-forlengelse som anses å gi pasienten økt risiko for klinisk signifikant QT-forlengelse
- Andre klinisk signifikante funn på EKG ved screening eller baseline
Ytterligere inkluderings-/ekskluderingskriterier gjelder. Pasienter vil bli evaluert ved baseline for å sikre at alle kriterier for studiedeltakelse er oppfylt. Pasienter kan ekskluderes fra studien basert på disse vurderingene (og spesifikt hvis det fastslås at deres baseline helse og tilstand ikke oppfyller alle forhåndsspesifiserte inngangskriterier).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Medikament - trofinetide
Oral dose av trofinetide
|
Trofinetide-løsning på 10-30 ml basert på forsøkspersonens vekt ved baseline, administrert to ganger daglig gjennom munnen eller gastrostomisonde (G-rør)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet og toleranse ved behandling med oral trofinetide
Tidsramme: Gjennomsnittlig eksponering for studiemedisin 434 dager, tilsvarende 1,2 år
|
Prosentandel av pasienter med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), alvorlige bivirkninger (SAE), seponeringer på grunn av AE, potensielt klinisk viktige (PCI) endringer i andre sikkerhetsvurderinger (laboratorieverdier, vitale tegn eller EKG, etter protokolldefinert PCI-kriterier)
|
Gjennomsnittlig eksponering for studiemedisin 434 dager, tilsvarende 1,2 år
|
|
AUC0-12,ss (Areal under konsentrasjon-tidskurven fra tid 0 til 12 timer ved stabil tilstand)
Tidsramme: PK-prøver ble tatt før dose og i uke 2, 4, 8 og 12
|
Areal under konsentrasjon-tid-kurven fra tid 0 til 12 timer ved steady state som oppnådd fra populasjonsfarmakokinetisk (PK) modellering
|
PK-prøver ble tatt før dose og i uke 2, 4, 8 og 12
|
|
Cmax,ss (maksimal observert legemiddelkonsentrasjon ved stabil tilstand)
Tidsramme: PK-prøver ble tatt før dose og i uke 2, 4, 8 og 12
|
Maksimal observert legemiddelkonsentrasjon ved steady state som oppnådd fra populasjonsfarmakokinetisk (PK) modellering
|
PK-prøver ble tatt før dose og i uke 2, 4, 8 og 12
|
|
Cmin,ss (minimum observert legemiddelkonsentrasjon ved stabil tilstand av oral trofinetide)
Tidsramme: PK-prøver ble tatt før dose og i uke 2, 4, 8 og 12
|
Minimum observert legemiddelkonsentrasjon ved steady state av oral trofinetide som oppnådd fra populasjonsfarmakokinetisk (PK) modellering
|
PK-prøver ble tatt før dose og i uke 2, 4, 8 og 12
|
|
Tmax (tidspunkt for maksimal observert legemiddelkonsentrasjon ved stabil tilstand)
Tidsramme: PK-prøver ble tatt før dose og i uke 2, 4, 8 og 12
|
Tidspunkt for maksimal observert legemiddelkonsentrasjon ved steady state som oppnådd fra populasjonsfarmakokinetisk (PK) modellering
|
PK-prøver ble tatt før dose og i uke 2, 4, 8 og 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
22. september 2021
Primær fullføring (Faktiske)
31. mai 2023
Studiet fullført (Faktiske)
31. mai 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. juli 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. august 2021
Først lagt ut (Faktiske)
4. august 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
24. september 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. september 2024
Sist bekreftet
1. september 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ACP-2566-009
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .