Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование трофинетида для лечения девочек в возрасте от двух до пяти лет с синдромом Ретта (DAFFODIL™)

17 сентября 2024 г. обновлено: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
Изучить безопасность и переносимость длительного лечения пероральным трофинетидом у девочек с синдромом Ретта.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

15

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital/Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55101
        • Gillette Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 5 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Женский предмет

    1. Возраст от 2 до 4 лет и масса тела ≥9 кг и <20 кг при скрининге ИЛИ
    2. Возраст 5 лет и масса тела ≥9 кг и <12 кг при скрининге
  • Может проглотить исследуемый препарат в виде жидкого раствора или может принять его через гастростому
  • Опекун субъекта говорит по-английски и имеет достаточные языковые навыки, чтобы пройти оценку опекуна.
  • Имеет классический/типичный синдром Ретта (РТТ) или возможный РТТ в соответствии с диагностическими критериями синдрома Ретта.
  • Имеет задокументированную болезнетворную мутацию в гене MECP2.
  • Имеет стабильный характер припадков или не имел припадков в течение 8 недель до скрининга
  • Субъект и лицо, осуществляющее уход, должны проживать в месте, куда может быть доставлен исследуемый препарат, и проживать по их настоящему месту жительства не менее 4 недель до скрининга.

Критерий исключения:

  • Получал лечение инсулином в течение 12 недель после исходного уровня
  • Имеются текущие клинически значимые сердечно-сосудистые, эндокринные (такие как гипо- или гипертиреоз, сахарный диабет 1 типа или неконтролируемый сахарный диабет 2 типа), почечные, печеночные, респираторные или желудочно-кишечные заболевания (такие как глютеновая болезнь или воспалительное заболевание кишечника) или перенесенное серьезное хирургическое вмешательство планируется во время учебы
  • Имеет в анамнезе или в настоящее время цереброваскулярное заболевание или травму головного мозга
  • Имеет значительные нескорректированные нарушения зрения или слуха
  • Имеет в анамнезе или в настоящее время злокачественное новообразование

  • Имеет любое из следующего:

    1. Интервал QTcF> 450 мс при скрининге или исходном уровне
    2. Фактор риска пируэтной тахикардии в анамнезе (например, сердечная недостаточность или семейный анамнез синдрома удлиненного интервала QT)
    3. История клинически значимого удлинения интервала QT, которое, как считается, подвергает субъекта повышенному риску клинически значимого удлинения интервала QT.
    4. Другие клинически значимые находки на ЭКГ при скрининге или исходном уровне

Применяются дополнительные критерии включения/исключения. Пациентов будут оценивать на исходном уровне, чтобы убедиться, что все критерии для участия в исследовании соблюдены. Пациенты могут быть исключены из исследования на основании этих оценок (и, в частности, если будет установлено, что их исходное состояние здоровья и состояние не соответствуют всем заранее установленным критериям включения).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Препарат - трофинетид
Пероральная доза трофинетида
Лекарство: Трофинетид
Раствор трофинетида 10-30 мл в зависимости от исходного веса пациента, вводимый два раза в день через рот или через гастростому (G-трубка).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и переносимость лечения пероральным трофинетидом
Временное ограничение: Среднее воздействие исследуемого препарата 434 дня, что соответствует 1,2 годам.
Процент пациентов с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), серьезными нежелательными явлениями (SAE), выбывшими из-за AE, потенциально клинически важными (PCI) изменениями в других оценках безопасности (лабораторные показатели, показатели жизнедеятельности или ЭКГ, в соответствии с протоколом) критерии PCI)
Среднее воздействие исследуемого препарата 434 дня, что соответствует 1,2 годам.
AUC0-12,ss (площадь под кривой «концентрация-время» от 0 до 12 часов в установившемся состоянии)
Временное ограничение: ФК-образцы были взяты перед приемом препарата и на 2-й, 4-й, 8-й и 12-й неделях.
Площадь под кривой «концентрация-время» от 0 до 12 часов в равновесном состоянии, полученная в результате популяционного фармакокинетического (ФК) моделирования.
ФК-образцы были взяты перед приемом препарата и на 2-й, 4-й, 8-й и 12-й неделях.
Cmax,ss (Максимальная наблюдаемая концентрация лекарства в устойчивом состоянии)
Временное ограничение: ФК-образцы были взяты перед приемом препарата и на 2-й, 4-й, 8-й и 12-й неделях.
Максимальная наблюдаемая концентрация лекарственного средства в равновесном состоянии, полученная в результате популяционного фармакокинетического (ФК) моделирования.
ФК-образцы были взяты перед приемом препарата и на 2-й, 4-й, 8-й и 12-й неделях.
Cmin,ss (минимальная наблюдаемая концентрация препарата при стабильном состоянии перорального трофинетида)
Временное ограничение: ФК-образцы были взяты перед приемом препарата и на 2-й, 4-й, 8-й и 12-й неделях.
Минимальная наблюдаемая концентрация препарата при равновесном состоянии перорального трофинетида, полученная в результате популяционного фармакокинетического (ФК) моделирования.
ФК-образцы были взяты перед приемом препарата и на 2-й, 4-й, 8-й и 12-й неделях.
Tmax (время максимальной наблюдаемой концентрации лекарства в устойчивом состоянии)
Временное ограничение: ФК-образцы были взяты перед приемом препарата и на 2-й, 4-й, 8-й и 12-й неделях.
Время максимальной наблюдаемой концентрации лекарственного средства в равновесном состоянии, полученное в результате популяционного фармакокинетического (ФК) моделирования.
ФК-образцы были взяты перед приемом препарата и на 2-й, 4-й, 8-й и 12-й неделях.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 сентября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 мая 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 мая 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 июля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 августа 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 августа 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 сентября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 сентября 2024 г.

Последняя проверка

1 сентября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ACP-2566-009

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться