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Um estudo aberto de trofinetida para o tratamento de meninas de dois a cinco anos de idade com síndrome de Rett (DAFFODIL™)

17 de setembro de 2024 atualizado por: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
Investigar a segurança e a tolerabilidade do tratamento de longo prazo com trofinetida oral em meninas com síndrome de Rett

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

15

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital/Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
        • Gillette Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 5 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • sujeito feminino

    1. 2 a 4 anos de idade e peso corporal ≥9 kg e <20 kg na triagem OU
    2. 5 anos de idade e peso corporal ≥9 kg e <12 kg na triagem
  • Pode engolir a medicação do estudo fornecida como uma solução líquida ou pode tomá-la por tubo de gastrostomia
  • O cuidador do sujeito fala inglês e tem habilidades linguísticas suficientes para concluir as avaliações do cuidador
  • Tem síndrome de Rett clássica/típica (RTT) ou possível RTT de acordo com os critérios de diagnóstico da síndrome de Rett
  • Tem uma mutação causadora de doença documentada no gene MECP2
  • Tem um padrão estável de convulsões, ou não teve convulsões, dentro de 8 semanas antes da Triagem
  • O sujeito e o(s) cuidador(es) devem residir em um local para o qual o medicamento do estudo possa ser entregue e estar em sua residência atual por pelo menos 4 semanas antes da triagem

Critério de exclusão:

  • Foi tratado com insulina dentro de 12 semanas da linha de base
  • Tem doença cardiovascular, endócrina clinicamente significativa (como hipo ou hipertireoidismo, diabetes mellitus tipo 1 ou diabetes mellitus tipo 2 não controlada), doença renal, hepática, respiratória ou gastrointestinal (como doença celíaca ou doença inflamatória intestinal) ou cirurgia de grande porte planejado durante o estudo
  • Tem um histórico de, ou atual, doença cerebrovascular ou trauma cerebral
  • Tem deficiência visual ou auditiva significativa não corrigida
  • Tem uma história de, ou atual, malignidade

  • Tem algum dos seguintes:

    1. Intervalo QTcF de >450 ms na triagem ou linha de base
    2. História de um fator de risco para torsades de pointes (por exemplo, insuficiência cardíaca ou história familiar de síndrome do QT longo)
    3. Histórico de prolongamento QT clinicamente significativo que é considerado como colocando o sujeito em risco aumentado de prolongamento QT clinicamente significativo
    4. Outro achado clinicamente significativo no ECG na triagem ou linha de base

Aplicam-se critérios adicionais de inclusão/exclusão. Os pacientes serão avaliados no início do estudo para garantir que todos os critérios para participação no estudo sejam atendidos. Os pacientes podem ser excluídos do estudo com base nessas avaliações (e especificamente, se for determinado que sua saúde e condição inicial não atendem a todos os critérios de entrada pré-especificados).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Droga - trofinetida
Dose oral de trofinetido
Medicamento: Trofinetida
Solução de trofinetida de 10-30 mL com base no peso do indivíduo na linha de base, administrada duas vezes ao dia por via oral ou tubo de gastrostomia (tubo G)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade do tratamento com trofinetida oral
Prazo: Exposição média ao medicamento em estudo de 434 dias, correspondendo a 1,2 anos
Porcentagem de pacientes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), eventos adversos graves (SAEs), retiradas devido a EAs, alterações potencialmente clinicamente importantes (ICP) em outras avaliações de segurança (valores laboratoriais, sinais vitais ou ECGs, seguindo protocolo definido Critérios PCI)
Exposição média ao medicamento em estudo de 434 dias, correspondendo a 1,2 anos
AUC0-12,ss (Área sob a curva concentração-tempo do tempo 0 a 12 h no estado estacionário)
Prazo: Amostras farmacocinéticas foram coletadas antes da dose e nas semanas 2, 4, 8 e 12
Área sob a curva concentração-tempo do tempo 0 a 12 h no estado estacionário, conforme obtido a partir da modelagem farmacocinética populacional (PK)
Amostras farmacocinéticas foram coletadas antes da dose e nas semanas 2, 4, 8 e 12
Cmax,ss (Concentração Máxima Observada do Medicamento no Estado Estacionário)
Prazo: Amostras farmacocinéticas foram coletadas antes da dose e nas semanas 2, 4, 8 e 12
Concentração máxima observada do medicamento no estado estacionário, obtida a partir da modelagem farmacocinética populacional (PK)
Amostras farmacocinéticas foram coletadas antes da dose e nas semanas 2, 4, 8 e 12
Cmin,ss (concentração mínima observada do medicamento no estado estacionário da trofinetida oral)
Prazo: Amostras farmacocinéticas foram coletadas antes da dose e nas semanas 2, 4, 8 e 12
Concentração mínima observada do medicamento no estado estacionário da trofinetida oral, obtida a partir da modelagem farmacocinética populacional (PK)
Amostras farmacocinéticas foram coletadas antes da dose e nas semanas 2, 4, 8 e 12
Tmax (tempo da concentração máxima observada do medicamento no estado estacionário)
Prazo: Amostras farmacocinéticas foram coletadas antes da dose e nas semanas 2, 4, 8 e 12
Tempo da concentração máxima observada do medicamento no estado estacionário, obtido a partir da modelagem farmacocinética populacional (PK)
Amostras farmacocinéticas foram coletadas antes da dose e nas semanas 2, 4, 8 e 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de setembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

31 de maio de 2023

Conclusão do estudo (Real)

31 de maio de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de julho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de agosto de 2021

Primeira postagem (Real)

4 de agosto de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de setembro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de setembro de 2024

Última verificação

1 de setembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ACP-2566-009

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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