Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Trofinetidia koskeva avoin tutkimus 2–5-vuotiaiden tyttöjen hoitoon, joilla on Rett-oireyhtymä (DAFFODIL™)

tiistai 20. kesäkuuta 2023 päivittänyt: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
Tutkia suun kautta otettavan trofinetidin pitkäaikaishoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä tytöillä, joilla on Rett-oireyhtymä

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital/Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55101
        • Gillette Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 5 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Naispuolinen aihe

    1. 2–4-vuotiaat ja ruumiinpaino ≥9 kg ja <20 kg seulonnassa TAI
    2. 5-vuotias ja paino ≥9 kg ja <12 kg seulonnassa
  • Voi niellä nestemäisenä liuoksena toimitetun tutkimuslääkkeen tai ottaa sen gastrostomialetkulla
  • Kohteen omaishoitaja puhuu englantia ja hänellä on riittävä kielitaito hoitaakseen hoitajaarvioinnit
  • hänellä on klassinen/tyypillinen Rett-oireyhtymä (RTT) tai mahdollinen RTT-oireyhtymä Rett-oireyhtymän diagnostisten kriteerien mukaan
  • Sillä on dokumentoitu sairautta aiheuttava mutaatio MECP2-geenissä
  • hänellä on vakaa kohtauskuvio tai hänellä ei ole ollut kohtauksia 8 viikon aikana ennen seulontaa
  • Tutkittavan ja hoitajan (hoitajan) on asuttava paikassa, johon tutkimuslääke voidaan toimittaa, ja heidän on oltava nykyisessä asuinpaikassaan vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa

Poissulkemiskriteerit:

  • On hoidettu insuliinilla 12 viikon sisällä lähtötilanteesta
  • hänellä on kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuonitauti, endokriininen (kuten hypo- tai hypertyreoosi, tyypin 1 diabetes mellitus tai hallitsematon tyypin 2 diabetes), munuaisten, maksan, hengitysteiden tai ruoansulatuskanavan sairaus (kuten keliakia tai tulehduksellinen suolistosairaus) tai hänellä on suuri leikkaus suunnitellaan tutkimuksen aikana
  • Hänellä on ollut aivoverisuonisairaus tai aivovamma tai hänellä on ollut aivoverisuonisairaus
  • Hänellä on merkittävä, korjaamaton näkö- tai korjaamaton kuulovaurio
  • Hänellä on ollut tai on pahanlaatuinen kasvain

  • Onko jokin seuraavista:

    1. QTcF-väli > 450 ms seulonnassa tai lähtötilanteessa
    2. Torsades de pointesin riskitekijä (esim. sydämen vajaatoiminta tai pitkä QT-oireyhtymä suvussa)
    3. Aiemmin kliinisesti merkittävä QT-ajan pidentyminen, jonka katsotaan lisäävän riskiä kliinisesti merkittävästä QT-ajan pidentymisestä
    4. Muu kliinisesti merkittävä löydös EKG:ssä seulonnassa tai lähtötilanteessa

Muita sisällyttämis-/poissulkemisehtoja sovelletaan. Potilaat arvioidaan lähtötilanteessa sen varmistamiseksi, että kaikki tutkimukseen osallistumisen kriteerit täyttyvät. Potilaat voidaan sulkea pois tutkimuksesta näiden arvioiden perusteella (ja erityisesti, jos todetaan, että heidän lähtötilanteensa terveydentila ja tila eivät täytä kaikkia ennalta määritettyjä osallistumiskriteerejä).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Lääke - trofinetide
Suun kautta otettava trofinetidin annos
Lääke: Trofinetide
Trofinetidiliuos, 10-30 ml perustuen potilaan painoon lähtötilanteessa, annettuna kahdesti päivässä suun kautta tai gastrostomialetkulla (G-putki)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suun kautta otettavan trofinetidin turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Hoidon kesto noin 24 kuukautta
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE), vakavia haittatapahtumia (SAE), haittavaikutuksista johtuvia peruutuksia, mahdollisesti kliinisesti merkittäviä muutoksia muissa turvallisuusarvioinneissa
Hoidon kesto noin 24 kuukautta
Suun kautta otettavan trofinetidin kokoveren pitoisuus
Aikaikkuna: Ennakkoannos ja viikot 2, 4, 8 ja 12
Ennakkoannos ja viikot 2, 4, 8 ja 12
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC)
Aikaikkuna: Ennakkoannos ja viikot 2, 4, 8 ja 12
Ennakkoannos ja viikot 2, 4, 8 ja 12
Suurin (huippu) havaittu lääkepitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Ennakkoannos ja viikot 2, 4, 8 ja 12
Ennakkoannos ja viikot 2, 4, 8 ja 12
Näennäinen terminaalinen eliminaation puoliintumisaika (t½)
Aikaikkuna: Ennakkoannos ja viikot 2, 4, 8 ja 12
Ennakkoannos ja viikot 2, 4, 8 ja 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 22. syyskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 31. toukokuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 31. toukokuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 23. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. elokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 4. elokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 22. kesäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 20. kesäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ACP-2566-009

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Rettin syndrooma

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Rwanda

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa