Trofinetidia koskeva avoin tutkimus 2–5-vuotiaiden tyttöjen hoitoon, joilla on Rett-oireyhtymä (DAFFODIL™)
tiistai 17. syyskuuta 2024 päivittänyt: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
Tutkia suun kautta otettavan trofinetidin pitkäaikaishoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä tytöillä, joilla on Rett-oireyhtymä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
15
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital/Harvard Medical School
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55101
- Gillette Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 5 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Naispuolinen aihe
- 2–4-vuotiaat ja ruumiinpaino ≥9 kg ja <20 kg seulonnassa TAI
- 5-vuotias ja paino ≥9 kg ja <12 kg seulonnassa
- Voi niellä nestemäisenä liuoksena toimitetun tutkimuslääkkeen tai ottaa sen gastrostomialetkulla
- Kohteen omaishoitaja puhuu englantia ja hänellä on riittävä kielitaito hoitaakseen hoitajaarvioinnit
- hänellä on klassinen/tyypillinen Rett-oireyhtymä (RTT) tai mahdollinen RTT-oireyhtymä Rett-oireyhtymän diagnostisten kriteerien mukaan
- Sillä on dokumentoitu sairautta aiheuttava mutaatio MECP2-geenissä
- hänellä on vakaa kohtauskuvio tai hänellä ei ole ollut kohtauksia 8 viikon aikana ennen seulontaa
- Tutkittavan ja hoitajan (hoitajan) on asuttava paikassa, johon tutkimuslääke voidaan toimittaa, ja heidän on oltava nykyisessä asuinpaikassaan vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa
Poissulkemiskriteerit:
- On hoidettu insuliinilla 12 viikon sisällä lähtötilanteesta
- hänellä on kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuonitauti, endokriininen (kuten hypo- tai hypertyreoosi, tyypin 1 diabetes mellitus tai hallitsematon tyypin 2 diabetes), munuaisten, maksan, hengitysteiden tai ruoansulatuskanavan sairaus (kuten keliakia tai tulehduksellinen suolistosairaus) tai hänellä on suuri leikkaus suunnitellaan tutkimuksen aikana
- Hänellä on ollut aivoverisuonisairaus tai aivovamma tai hänellä on ollut aivoverisuonisairaus
- Hänellä on merkittävä, korjaamaton näkö- tai korjaamaton kuulovaurio
- Hänellä on ollut tai on pahanlaatuinen kasvain
Onko jokin seuraavista:
- QTcF-väli > 450 ms seulonnassa tai lähtötilanteessa
- Torsades de pointesin riskitekijä (esim. sydämen vajaatoiminta tai pitkä QT-oireyhtymä suvussa)
- Aiemmin kliinisesti merkittävä QT-ajan pidentyminen, jonka katsotaan lisäävän riskiä kliinisesti merkittävästä QT-ajan pidentymisestä
- Muu kliinisesti merkittävä löydös EKG:ssä seulonnassa tai lähtötilanteessa
Muita sisällyttämis-/poissulkemisehtoja sovelletaan. Potilaat arvioidaan lähtötilanteessa sen varmistamiseksi, että kaikki tutkimukseen osallistumisen kriteerit täyttyvät. Potilaat voidaan sulkea pois tutkimuksesta näiden arvioiden perusteella (ja erityisesti, jos todetaan, että heidän lähtötilanteensa terveydentila ja tila eivät täytä kaikkia ennalta määritettyjä osallistumiskriteerejä).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Lääke - trofinetide
Suun kautta otettava trofinetidin annos
|
Trofinetidiliuos, 10-30 ml perustuen potilaan painoon lähtötilanteessa, annettuna kahdesti päivässä suun kautta tai gastrostomialetkulla (G-putki)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Suun kautta otettavan Trofinetidin hoidon turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Keskimääräinen tutkimuslääkealtistus 434 päivää, mikä vastaa 1,2 vuotta
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on hoidosta aiheutuvia haittavaikutuksia (TEAE), vakavia haittatapahtumia (SAE), haittavaikutuksista johtuvia peruutuksia, mahdollisesti kliinisesti merkittäviä (PCI) muutoksia muissa turvallisuusarvioinneissa (laboratorioarvot, elintoiminnot tai EKG:t protokollan mukaisesti PCI-kriteerit)
|
Keskimääräinen tutkimuslääkealtistus 434 päivää, mikä vastaa 1,2 vuotta
|
|
AUC0-12,ss (pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala 0–12 tuntia vakaassa tilassa)
Aikaikkuna: PK-näytteet otettiin ennen annosta ja viikoilla 2, 4, 8 ja 12
|
Pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta 0 - 12 tuntia vakaassa tilassa saatu populaatiofarmakokineettisen (PK) mallinnuksen avulla
|
PK-näytteet otettiin ennen annosta ja viikoilla 2, 4, 8 ja 12
|
|
Cmax,ss (maksimi havaittu lääkeainepitoisuus vakaassa tilassa)
Aikaikkuna: PK-näytteet otettiin ennen annosta ja viikoilla 2, 4, 8 ja 12
|
Suurin havaittu lääkepitoisuus vakaassa tilassa populaatiofarmakokineettisen (PK) mallinnuksen perusteella
|
PK-näytteet otettiin ennen annosta ja viikoilla 2, 4, 8 ja 12
|
|
Cmin,ss (vähimmäishavaittu lääkepitoisuus oraalisen trofinetidin vakaassa tilassa)
Aikaikkuna: PK-näytteet otettiin ennen annosta ja viikoilla 2, 4, 8 ja 12
|
Pienin havaittu lääkepitoisuus suun kautta otettavan trofinetidin vakaassa tilassa populaatiofarmakokineettisen (PK) mallinnuksen perusteella
|
PK-näytteet otettiin ennen annosta ja viikoilla 2, 4, 8 ja 12
|
|
Tmax (aika, jolloin suurin havaittu lääkeainepitoisuus vakaassa tilassa)
Aikaikkuna: PK-näytteet otettiin ennen annosta ja viikoilla 2, 4, 8 ja 12
|
Suurimman havaitun lääkepitoisuuden aika vakaassa tilassa populaatiofarmakokineettisen (PK) mallinnuksen perusteella saatuna
|
PK-näytteet otettiin ennen annosta ja viikoilla 2, 4, 8 ja 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 22. syyskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 31. toukokuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 31. toukokuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 23. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 3. elokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 4. elokuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 24. syyskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 17. syyskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. syyskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ACP-2566-009
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .