Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie trofinetydu w leczeniu dziewcząt w wieku od dwóch do pięciu lat z zespołem Retta (DAFFODIL™)

17 września 2024 zaktualizowane przez: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
Zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji długotrwałego leczenia doustnym trofinetydem u dziewcząt z zespołem Retta

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital/Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55101
        • Gillette Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Temat kobiecy

    1. Wiek od 2 do 4 lat i masa ciała ≥9 kg i <20 kg w czasie przesiewowej sali operacyjnej
    2. 5 lat i masa ciała ≥9 kg i <12 kg w momencie badania przesiewowego
  • Może połknąć badany lek dostarczony w postaci płynnego roztworu lub może go przyjąć przez sondę gastrostomijną
  • Opiekun pacjenta mówi po angielsku i ma wystarczające umiejętności językowe, aby ukończyć ocenę opiekuna
  • Ma klasyczny/typowy zespół Retta (RTT) lub możliwy RTT zgodnie z kryteriami diagnostycznymi zespołu Retta
  • Ma udokumentowaną chorobotwórczą mutację w genie MECP2
  • Ma stabilny wzorzec napadów lub nie miał napadów w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • Uczestnik i opiekunowie muszą mieszkać w miejscu, do którego można dostarczyć badany lek i przebywać w swoim obecnym miejscu zamieszkania przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym

Kryteria wyłączenia:

  • Był leczony insuliną w ciągu 12 tygodni od rozpoczęcia leczenia
  • Ma obecnie klinicznie istotną chorobę sercowo-naczyniową, endokrynologiczną (taką jak niedoczynność lub nadczynność tarczycy, cukrzyca typu 1 lub niekontrolowana cukrzyca typu 2), chorobę nerek, wątroby, układu oddechowego lub przewodu pokarmowego (taką jak celiakia lub nieswoiste zapalenie jelit) lub ma poważną operację zaplanowane w trakcie studiów
  • Ma historię lub obecną chorobę naczyniowo-mózgową lub uraz mózgu
  • Ma znaczną, nieskorygowaną wadę wzroku lub nieskorygowaną wadę słuchu
  • Ma historię złośliwości lub obecnie

  • Czy którykolwiek z poniższych:

    1. Odstęp QTcF >450 ms podczas badania przesiewowego lub na początku badania
    2. Historia czynnika ryzyka dla torsades de pointes (np. Niewydolność serca lub wywiad rodzinny w kierunku zespołu długiego QT)
    3. Historia klinicznie istotnego wydłużenia odstępu QT, które uważa się za narażające pacjenta na zwiększone ryzyko klinicznie istotnego wydłużenia odstępu QT
    4. Inne istotne klinicznie odkrycie w zapisie EKG podczas badania przesiewowego lub na początku badania

Obowiązują dodatkowe kryteria włączenia/wyłączenia. Pacjenci będą oceniani na początku badania, aby upewnić się, że spełnione są wszystkie kryteria udziału w badaniu. Pacjenci mogą zostać wykluczeni z badania na podstawie tych ocen (w szczególności, jeśli zostanie ustalone, że ich wyjściowy stan zdrowia i stan nie spełniają wszystkich wcześniej określonych kryteriów włączenia).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Lek - trofinetyd
Doustna dawka trofinetydu
Lek: Trofinetyd
Roztwór trofinetydu 10-30 ml w oparciu o masę ciała pacjenta na początku badania, podawany dwa razy dziennie doustnie lub przez sondę gastrostomijną (G-rurka)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja leczenia doustnym trofinetydem
Ramy czasowe: Średnia ekspozycja na badany lek 434 dni, co odpowiada 1,2 roku
Odsetek pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE), poważne zdarzenia niepożądane (SAE), pacjenci, którzy wycofali się z leczenia z powodu AE, potencjalnie istotne klinicznie (PCI) zmiany w innych ocenach bezpieczeństwa (wartości laboratoryjne, parametry życiowe lub zapis EKG, zgodnie z protokołem określonym w kryteria PCI)
Średnia ekspozycja na badany lek 434 dni, co odpowiada 1,2 roku
AUC0-12,ss (obszar pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do 12 h w stanie ustalonym)
Ramy czasowe: Próbki PK pobrano przed podaniem dawki oraz w tygodniach 2, 4, 8 i 12
Pole pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do 12 godzin w stanie stacjonarnym, uzyskane z modelowania farmakokinetyki populacyjnej (PK)
Próbki PK pobrano przed podaniem dawki oraz w tygodniach 2, 4, 8 i 12
Cmax,ss (maksymalne zaobserwowane stężenie leku w stanie stacjonarnym)
Ramy czasowe: Próbki PK pobrano przed podaniem dawki oraz w tygodniach 2, 4, 8 i 12
Maksymalne obserwowane stężenie leku w stanie stacjonarnym uzyskane z modelowania farmakokinetyki populacyjnej (PK).
Próbki PK pobrano przed podaniem dawki oraz w tygodniach 2, 4, 8 i 12
Cmin,ss (minimalne zaobserwowane stężenie leku w stanie stacjonarnym doustnego trofinetydu)
Ramy czasowe: Próbki PK pobrano przed podaniem dawki oraz w tygodniach 2, 4, 8 i 12
Minimalne obserwowane stężenie leku w stanie stacjonarnym doustnego trofinetydu uzyskane z modelowania farmakokinetyki populacyjnej (PK)
Próbki PK pobrano przed podaniem dawki oraz w tygodniach 2, 4, 8 i 12
Tmax (czas maksymalnego obserwowanego stężenia leku w stanie stacjonarnym)
Ramy czasowe: Próbki PK pobrano przed podaniem dawki oraz w tygodniach 2, 4, 8 i 12
Czas maksymalnego obserwowanego stężenia leku w stanie stacjonarnym, obliczony na podstawie modelowania farmakokinetyki populacyjnej (PK).
Próbki PK pobrano przed podaniem dawki oraz w tygodniach 2, 4, 8 i 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 września 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 maja 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 maja 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 lipca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 września 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 września 2024

Ostatnia weryfikacja

1 września 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ACP-2566-009

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj