一项关于 Trofinetide 治疗 2 至 5 岁 Rett 综合征女童的开放标签研究 (DAFFODIL™)
2023年6月20日 更新者：ACADIA Pharmaceuticals Inc.
研究长期口服曲非奈肽治疗 Rett 综合征女孩的安全性和耐受性
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
15
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama at Birmingham
-
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Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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-
Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital/Harvard Medical School
-
-
Minnesota
-
Saint Paul、Minnesota、美国、55101
- Gillette Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 5年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
女性主题
- 筛选时 2 至 4 岁且体重≥9 公斤且 <20 公斤或
- 筛选时 5 岁且体重≥9 公斤且 <12 公斤
- 可以吞服以液体溶液形式提供的研究药物或可以通过胃造口管服用
- 受试者的看护人会说英语，并具有足够的语言技能来完成看护人评估
- 根据雷特综合症诊断标准，具有经典/典型雷特综合症 (RTT) 或可能的 RTT
- 在 MECP2 基因中有一个记录的致病突变
- 在筛选前 8 周内有稳定的癫痫发作模式，或没有癫痫发作
- 受试者和看护人必须居住在可以运送研究药物的地点，并且在筛选前已在其现住所居住至少 4 周
排除标准：
- 在基线后 12 周内接受过胰岛素治疗
- 目前有临床意义的心血管、内分泌（如甲状腺功能减退或甲状腺功能亢进、1 型糖尿病或不受控制的 2 型糖尿病）、肾脏、肝脏、呼吸系统或胃肠道疾病（如乳糜泻或炎症性肠病）或进行过大手术研究期间计划
- 有或目前有脑血管病或脑外伤病史
- 有严重的、未矫正的视力或未矫正的听力障碍
- 有或目前有恶性肿瘤病史
有以下任何一项：
- 筛选或基线时 >450 毫秒的 QTcF 间期
- 尖端扭转型室速危险因素史（例如，心力衰竭或长 QT 综合征家族史）
- 临床显着 QT 延长的历史被认为使受试者处于临床显着 QT 延长的风险增加
- 筛选或基线时 ECG 的其他有临床意义的发现
额外的包含/排除标准适用。 将在基线时对患者进行评估，以确保满足研究参与的所有标准。 患者可能会根据这些评估被排除在研究之外（特别是，如果确定他们的基线健康和状况不符合所有预先指定的进入标准）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：药物——曲非奈肽
口服剂量的曲非奈肽
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根据基线时受试者的体重，10-30 mL 的托非奈肽溶液，每天两次通过口腔或胃造口管（G 管）给药
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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口服曲非奈肽治疗的安全性和耐受性
大体时间：大约 24 个月的治疗时间
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出现治疗中出现的不良事件 (TEAE)、严重不良事件 (SAE)、因 AE 退出、其他安全性评估中潜在的临床重要变化的受试者百分比
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大约 24 个月的治疗时间
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口服曲非奈肽的全血浓度
大体时间：给药前和第 2、4、8 和 12 周
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给药前和第 2、4、8 和 12 周
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血浆浓度-时间曲线下面积 (AUC)
大体时间：给药前和第 2、4、8 和 12 周
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给药前和第 2、4、8 和 12 周
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观察到的最大（峰值）药物浓度 (Cmax)
大体时间：给药前和第 2、4、8 和 12 周
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给药前和第 2、4、8 和 12 周
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表观终末消除半衰期 (t½)
大体时间：给药前和第 2、4、8 和 12 周
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给药前和第 2、4、8 和 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年9月22日
初级完成 (实际的)
2023年5月31日
研究完成 (实际的)
2023年5月31日
研究注册日期
首次提交
2021年7月23日
首先提交符合 QC 标准的
2021年8月3日
首次发布 (实际的)
2021年8月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年6月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年6月20日
最后验证
2023年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
雷特综合症的临床试验
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University of Alabama at BirminghamUniversity of Colorado, Denver; Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and... 和其他合作者完全的
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