Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyílt vizsgálat a Trofinetidről Rett-szindrómás lányok kezelésére 2-5 éves kor között (DAFFODIL™)

2023. június 20. frissítette: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
A hosszú távú orális trofinetide kezelés biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálata Rett-szindrómás lányoknál

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

15

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital/Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55101
        • Gillette Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Női alany

    1. 2-4 éves kor és testtömeg ≥9 kg és <20 kg a szűrésen VAGY
    2. 5 éves kor és testsúly ≥9 kg és <12 kg a szűréskor
  • Lenyelheti a folyékony oldat formájában biztosított vizsgálati gyógyszert, vagy beveheti gyomorszondán keresztül
  • Az alany gondozója angolul beszél, és elegendő nyelvtudással rendelkezik a gondozói felmérések elvégzéséhez
  • Klasszikus/tipikus Rett-szindróma (RTT) vagy lehetséges RTT-je van a Rett-szindróma diagnosztikai kritériumainak megfelelően
  • Dokumentált betegséget okozó mutációja van a MECP2 génben
  • Stabil görcsmintázatú, vagy nem voltak rohamai a szűrést megelőző 8 héten belül
  • Az alanynak és a gondozó(k)nak olyan helyen kell lakniuk, ahová a vizsgált gyógyszer szállítható, és a szűrés előtt legalább 4 hétig a jelenlegi lakóhelyükön kell lenniük.

Kizárási kritériumok:

  • A kiindulási állapottól számított 12 héten belül inzulinnal kezelték
  • Jelenleg klinikailag jelentős szív- és érrendszeri, endokrin (például hypo- vagy hyperthyreosis, 1-es típusú diabetes mellitus vagy kontrollálatlan 2-es típusú diabetes mellitus), vese-, máj-, légzőszervi vagy gyomor-bélrendszeri betegsége (például cöliákia vagy gyulladásos bélbetegség) van, vagy nagy műtéten esett át a tanulmány során tervezett
  • A kórelőzményében vagy jelenleg van agyi érbetegsége vagy agyi traumája
  • Jelentős, korrigálatlan látás- vagy nem korrigált halláskárosodása van
  • Előzményében vagy jelenlegi rosszindulatú daganata van

  • A következők bármelyikével rendelkezik:

    1. QTcF intervallum >450 ms a szűréskor vagy az alapállapotban
    2. A torsades de pointes kockázati tényezője (pl. szívelégtelenség vagy hosszú QT-szindróma a családban)
    3. Klinikailag jelentős QT-megnyúlás a kórelőzményében, amelyről úgy gondolják, hogy az alany fokozottan ki van téve a klinikailag jelentős QT-megnyúlás kockázatának
    4. Egyéb klinikailag szignifikáns EKG-lelet a szűréskor vagy a kiinduláskor

További felvételi/kizárási kritériumok érvényesek. A betegeket kiinduláskor értékelik annak biztosítása érdekében, hogy a vizsgálatban való részvétel minden kritériuma teljesüljön. A betegek ezen értékelések alapján kizárhatók a vizsgálatból (és különösen, ha megállapítást nyer, hogy kiindulási egészségi állapotuk és állapotuk nem felel meg az összes előre meghatározott felvételi kritériumnak).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Gyógyszer - trofinetide
A trofinetide orális adagja
Drog: Trofinetide
Trofinetid oldat 10-30 ml-es, az alany kiindulási súlya alapján, naponta kétszer szájon át vagy gastrostomás szondán keresztül (G-cső) beadva

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az orális trofinetide kezelés biztonságossága és tolerálhatósága
Időkeret: Körülbelül 24 hónapos kezelési idő
Azon alanyok százalékos aránya, akiknél a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE), súlyos nemkívánatos események (SAE), nemkívánatos események miatti visszavonások, potenciálisan klinikailag fontos változások más biztonsági értékelésekben szenvedtek
Körülbelül 24 hónapos kezelési idő
Az orális trofinetide teljes vérkoncentrációja
Időkeret: Beadás előtti és 2., 4., 8. és 12. hét
Beadás előtti és 2., 4., 8. és 12. hét
A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület (AUC)
Időkeret: Beadás előtti és 2., 4., 8. és 12. hét
Beadás előtti és 2., 4., 8. és 12. hét
Maximális (csúcs) megfigyelt gyógyszerkoncentráció (Cmax)
Időkeret: Beadás előtti és 2., 4., 8. és 12. hét
Beadás előtti és 2., 4., 8. és 12. hét
Látszólagos terminális eliminációs felezési idő (t½)
Időkeret: Beadás előtti és 2., 4., 8. és 12. hét
Beadás előtti és 2., 4., 8. és 12. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. szeptember 22.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. május 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. május 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. július 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. augusztus 3.

Első közzététel (Tényleges)

2021. augusztus 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. június 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 20.

Utolsó ellenőrzés

2023. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ACP-2566-009

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Rett szindróma

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel