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Une étude ouverte sur le trofinetide pour le traitement des filles de deux à cinq ans atteintes du syndrome de Rett (DAFFODIL™)

17 septembre 2024 mis à jour par: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
Étudier l'innocuité et la tolérabilité d'un traitement à long terme par trofinetide oral chez les filles atteintes du syndrome de Rett

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital/Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55101
        • Gillette Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 5 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Sujet féminin

    1. 2 à 4 ans et poids corporel ≥ 9 kg et < 20 kg au dépistage OU
    2. 5 ans et poids corporel ≥ 9 kg et < 12 kg au dépistage
  • Peut avaler le médicament à l'étude fourni sous forme de solution liquide ou peut le prendre par tube de gastrostomie
  • Le soignant du sujet est anglophone et possède des compétences linguistiques suffisantes pour compléter les évaluations du soignant
  • A un syndrome de Rett classique / typique (RTT) ou un RTT possible selon les critères de diagnostic du syndrome de Rett
  • A une mutation pathogène documentée dans le gène MECP2
  • A un schéma stable de crises, ou n'a eu aucune crise, dans les 8 semaines précédant le dépistage
  • Le sujet et le (s) soignant (s) doivent résider à un endroit où le médicament à l'étude peut être livré et avoir été à leur résidence actuelle pendant au moins 4 semaines avant le dépistage

Critère d'exclusion:

  • A été traité avec de l'insuline dans les 12 semaines suivant le départ
  • Présente une maladie cardiovasculaire, endocrinienne (telle que l'hypo ou l'hyperthyroïdie, le diabète sucré de type 1 ou le diabète sucré de type 2 non contrôlé), rénale, hépatique, respiratoire ou gastro-intestinale (telle que la maladie cœliaque ou la maladie inflammatoire de l'intestin) ou a subi une intervention chirurgicale majeure prévu au cours de l'étude
  • A des antécédents ou présente une maladie cérébrovasculaire ou un traumatisme cérébral
  • A une déficience visuelle ou auditive importante et non corrigée
  • A des antécédents ou une malignité actuelle

  • Possède l'un des éléments suivants :

    1. Intervalle QTcF > 450 ms au dépistage ou à la ligne de base
    2. Antécédents d'un facteur de risque de torsades de pointes (par exemple, insuffisance cardiaque ou antécédents familiaux de syndrome du QT long)
    3. Antécédents d'allongement de l'intervalle QT cliniquement significatif qui est réputé exposer le sujet à un risque accru d'allongement de l'intervalle QT cliniquement significatif
    4. Autre résultat cliniquement significatif sur l'ECG lors du dépistage ou de la ligne de base

Des critères d'inclusion/exclusion supplémentaires s'appliquent. Les patients seront évalués au départ pour s'assurer que tous les critères de participation à l'étude sont remplis. Les patients peuvent être exclus de l'étude sur la base de ces évaluations (et plus précisément, s'il est déterminé que leur santé et leur état de base ne répondent pas à tous les critères d'entrée prédéfinis).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Médicament - trofinetide
Dose orale de trofinetide
Médicament: Trofinetide
Solution de trofinetide de 10 à 30 ml en fonction du poids du sujet au départ, administrée deux fois par jour par voie orale ou par tube de gastrostomie (tube G)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité et tolérance du traitement par trofinétide oral
Délai: Exposition moyenne au médicament à l'étude 434 jours, correspondant à 1,2 an
Pourcentage de patients présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE), des événements indésirables graves (EIG), des abandons dus à des EI, des changements potentiellement cliniquement importants (PCI) dans d'autres évaluations de sécurité (valeurs de laboratoire, signes vitaux ou ECG, selon le protocole défini). critères PCI)
Exposition moyenne au médicament à l'étude 434 jours, correspondant à 1,2 an
AUC0-12,ss (aire sous la courbe concentration-temps du temps 0 à 12 h à l'état d'équilibre)
Délai: Des échantillons pharmacocinétiques ont été prélevés avant l'administration et aux semaines 2, 4, 8 et 12.
Aire sous la courbe concentration-temps de 0 à 12 h à l'état d'équilibre, obtenue à partir de la modélisation pharmacocinétique de population (PK)
Des échantillons pharmacocinétiques ont été prélevés avant l'administration et aux semaines 2, 4, 8 et 12.
Cmax,ss (concentration maximale observée du médicament à l'état d'équilibre)
Délai: Des échantillons pharmacocinétiques ont été prélevés avant l'administration et aux semaines 2, 4, 8 et 12.
Concentration maximale observée du médicament à l'état d'équilibre, telle qu'obtenue à partir de la modélisation pharmacocinétique (PK) de population
Des échantillons pharmacocinétiques ont été prélevés avant l'administration et aux semaines 2, 4, 8 et 12.
Cmin,ss (concentration minimale de médicament observée à l'état d'équilibre du trofinétide oral)
Délai: Des échantillons pharmacocinétiques ont été prélevés avant l'administration et aux semaines 2, 4, 8 et 12.
Concentration minimale observée du médicament à l'état d'équilibre du trofinétide oral, telle qu'obtenue à partir de la modélisation pharmacocinétique (PK) de population
Des échantillons pharmacocinétiques ont été prélevés avant l'administration et aux semaines 2, 4, 8 et 12.
Tmax (durée de la concentration maximale observée du médicament à l'état d'équilibre)
Délai: Des échantillons pharmacocinétiques ont été prélevés avant l'administration et aux semaines 2, 4, 8 et 12.
Temps de concentration maximale observée du médicament à l'état d'équilibre, tel qu'obtenu à partir de la modélisation pharmacocinétique (PK) de population
Des échantillons pharmacocinétiques ont été prélevés avant l'administration et aux semaines 2, 4, 8 et 12.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 septembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

31 mai 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

31 mai 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 juillet 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 août 2021

Première publication (Réel)

4 août 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 septembre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 septembre 2024

Dernière vérification

1 septembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ACP-2566-009

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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