Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label studie van trofinetide voor de behandeling van meisjes van twee tot vijf jaar die het Rett-syndroom hebben (DAFFODIL™)

17 september 2024 bijgewerkt door: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
Onderzoek naar de veiligheid en verdraagbaarheid van langdurige behandeling met orale trofinetide bij meisjes met het Rett-syndroom

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital/Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55101
        • Gillette Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 5 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Vrouwelijk onderwerp

    1. 2 tot 4 jaar en lichaamsgewicht ≥9 kg en <20 kg bij screenings-OK
    2. 5 jaar en lichaamsgewicht ≥9 kg en <12 kg bij Screening
  • Kan de verstrekte studiemedicatie als vloeibare oplossing doorslikken of kan het via een gastrostomiesonde innemen
  • De verzorger van de proefpersoon spreekt Engels en heeft voldoende taalvaardigheid om de beoordelingen van de verzorger te voltooien
  • Heeft klassiek/typisch Rett-syndroom (RTT) of mogelijke RTT volgens de diagnostische criteria van het Rett-syndroom
  • Heeft een gedocumenteerde ziekteverwekkende mutatie in het MECP2-gen
  • Heeft een stabiel patroon van aanvallen of heeft geen aanvallen gehad binnen 8 weken voorafgaand aan de screening
  • Proefpersoon en verzorger(s) moeten op een locatie wonen waar het onderzoeksgeneesmiddel kan worden afgeleverd en minstens 4 weken voorafgaand aan de screening in hun huidige woonplaats zijn geweest

Uitsluitingscriteria:

  • Is behandeld met insuline binnen 12 weken na baseline
  • Heeft momenteel klinisch significante cardiovasculaire, endocriene (zoals hypo- of hyperthyreoïdie, diabetes mellitus type 1 of ongecontroleerde diabetes mellitus type 2), nier-, lever-, ademhalings- of gastro-intestinale aandoeningen (zoals coeliakie of inflammatoire darmziekte) of heeft een grote operatie ondergaan gepland tijdens de studie
  • Heeft een voorgeschiedenis van, of huidige, cerebrovasculaire ziekte of hersentrauma
  • Heeft een significante, niet-gecorrigeerde visuele of niet-gecorrigeerde gehoorstoornis
  • Heeft een geschiedenis van, of huidige, maligniteit

  • Heeft een van de volgende kenmerken:

    1. QTcF-interval van >450 ms bij screening of baseline
    2. Geschiedenis van een risicofactor voor torsades de pointes (bijv. Hartfalen of familiegeschiedenis van lang QT-syndroom)
    3. Geschiedenis van klinisch significante QT-verlenging die geacht wordt de proefpersoon een verhoogd risico op klinisch significante QT-verlenging te geven
    4. Andere klinisch significante bevinding op ECG bij screening of baseline

Er gelden aanvullende in- en uitsluitingscriteria. Patiënten zullen bij baseline worden geëvalueerd om er zeker van te zijn dat aan alle criteria voor deelname aan de studie wordt voldaan. Patiënten kunnen worden uitgesloten van het onderzoek op basis van deze beoordelingen (en in het bijzonder als wordt vastgesteld dat hun gezondheid en toestand bij aanvang niet voldoen aan alle vooraf gespecificeerde toelatingscriteria).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Geneesmiddel - trofinetide
Orale dosis trofinetide
Geneesmiddel: Trofinetide
Trofinetide-oplossing van 10-30 ml op basis van het gewicht van de proefpersoon bij baseline, tweemaal daags toegediend via de mond of gastrostomiesonde (G-tube)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid van behandeling met orale trofinetide
Tijdsspanne: Gemiddelde blootstelling aan het onderzoeksgeneesmiddel 434 dagen, wat overeenkomt met 1,2 jaar
Percentage patiënten met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), ernstige bijwerkingen (SAE's), terugtrekkingen vanwege bijwerkingen, potentieel klinisch belangrijke (PCI) veranderingen in andere veiligheidsbeoordelingen (laboratoriumwaarden, vitale functies of ECG's, volgens in het protocol gedefinieerd PCI-criteria)
Gemiddelde blootstelling aan het onderzoeksgeneesmiddel 434 dagen, wat overeenkomt met 1,2 jaar
AUC0-12,ss (gebied onder de concentratie-tijdcurve van tijdstip 0 tot 12 uur bij stabiele toestand)
Tijdsspanne: PK-monsters werden genomen vóór de dosis en in week 2, 4, 8 en 12
Oppervlakte onder de concentratie-tijdcurve van tijd 0 tot 12 uur bij steady-state, zoals verkregen uit farmacokinetische (PK) populatiemodellering
PK-monsters werden genomen vóór de dosis en in week 2, 4, 8 en 12
Cmax,ss (maximaal waargenomen geneesmiddelconcentratie bij stabiele toestand)
Tijdsspanne: PK-monsters werden genomen vóór de dosis en in week 2, 4, 8 en 12
Maximaal waargenomen geneesmiddelconcentratie bij steady-state, zoals verkregen uit populatiefarmacokinetische (PK)-modellering
PK-monsters werden genomen vóór de dosis en in week 2, 4, 8 en 12
Cmin,ss (minimaal waargenomen geneesmiddelconcentratie bij stabiele toestand van oraal trofinetide)
Tijdsspanne: PK-monsters werden genomen vóór de dosis en in week 2, 4, 8 en 12
Minimale waargenomen geneesmiddelconcentratie bij steady-state van oraal trofinetide, zoals verkregen uit farmacokinetische (PK) populatiemodellering
PK-monsters werden genomen vóór de dosis en in week 2, 4, 8 en 12
Tmax (tijdstip van de maximaal waargenomen geneesmiddelconcentratie bij stabiele toestand)
Tijdsspanne: PK-monsters werden genomen vóór de dosis en in week 2, 4, 8 en 12
Tijdstip van de maximale waargenomen geneesmiddelconcentratie bij steady-state, zoals verkregen uit populatiefarmacokinetische (PK)-modellering
PK-monsters werden genomen vóór de dosis en in week 2, 4, 8 en 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 september 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 mei 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 mei 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 juli 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 augustus 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 augustus 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 september 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 september 2024

Laatst geverifieerd

1 september 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ACP-2566-009

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren