Otevřená studie trofinetidu pro léčbu dívek ve věku od dvou do pěti let, které mají Rettův syndrom (DAFFODIL™)
17. září 2024 aktualizováno: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
Zkoumat bezpečnost a snášenlivost dlouhodobé léčby perorálním trofinetidem u dívek s Rettovým syndromem
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
15
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital/Harvard Medical School
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55101
- Gillette Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 5 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Ženský subjekt
- 2 až 4 roky a tělesná hmotnost ≥9 kg a <20 kg při screeningu OR
- 5 let a tělesná hmotnost ≥9 kg a <12 kg při screeningu
- Může spolknout poskytnutý studijní lék jako tekutý roztok nebo jej může podat gastrostomickou sondou
- Ošetřovatel předmětu mluví anglicky a má dostatečné jazykové znalosti k dokončení hodnocení pečovatele
- Má klasický/typický Rettův syndrom (RTT) nebo možný RTT podle diagnostických kritérií Rettova syndromu
- Má zdokumentovanou chorobu způsobující mutaci v genu MECP2
- Má stabilní vzorec záchvatů nebo neměl žádné záchvaty během 8 týdnů před screeningem
- Subjekt a pečovatel(é) musí bydlet v místě, kam lze studovaný lék doručit, a musí být ve svém současném bydlišti alespoň 4 týdny před screeningem
Kritéria vyloučení:
- Byl léčen inzulínem do 12 týdnů od výchozího stavu
- Má v současné době klinicky významné kardiovaskulární, endokrinní (jako je hypo- nebo hypertyreóza, diabetes mellitus 1. typu nebo nekontrolovaný diabetes mellitus 2. typu), ledvinové, jaterní, respirační nebo gastrointestinální onemocnění (jako je celiakie nebo zánětlivé onemocnění střev) nebo má velkou operaci plánované během studia
- Má v anamnéze nebo v současnosti cerebrovaskulární onemocnění nebo trauma mozku
- Má výraznou, nekorigovanou zrakovou nebo nekorigovanou poruchu sluchu
- Má v anamnéze nebo v současnosti malignitu
Má některou z následujících možností:
- QTcF interval >450 ms při screeningu nebo základní linii
- Anamnéza rizikového faktoru pro torsades de pointes (např. srdeční selhání nebo rodinná anamnéza syndromu dlouhého QT intervalu)
- Anamnéza klinicky významného prodloužení QT intervalu, o kterém se má za to, že vystavuje subjekt zvýšenému riziku klinicky významného prodloužení QT
- Jiný klinicky významný nález na EKG při screeningu nebo výchozím stavu
Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení. Pacienti budou na začátku hodnoceni, aby bylo zajištěno, že jsou splněna všechna kritéria pro účast ve studii. Pacienti mohou být ze studie vyloučeni na základě těchto hodnocení (a konkrétně, pokud se zjistí, že jejich výchozí zdravotní stav a stav nesplňují všechna předem specifikovaná vstupní kritéria).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Lék - trofinetid
Perorální dávka trofinetidu
|
Roztok trofinetidu 10-30 ml na základě hmotnosti subjektu na začátku, podávaný dvakrát denně ústy nebo gastrostomickou sondou (G-tuba)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost a snášenlivost léčby perorálním trofinetidem
Časové okno: Průměrná studijní expozice léku 434 dní, což odpovídá 1,2 roku
|
Procento pacientů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), závažnými nežádoucími účinky (SAE), vysazením kvůli AE, potenciálně klinicky významnými (PCI) změnami v jiných hodnoceních bezpečnosti (laboratorní hodnoty, vitální funkce nebo EKG, podle protokolu definovaného PCI kritéria)
|
Průměrná studijní expozice léku 434 dní, což odpovídá 1,2 roku
|
|
AUC0-12,ss (plocha pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do 12 h v ustáleném stavu)
Časové okno: PK vzorky byly odebrány před dávkou a v týdnech 2, 4, 8 a 12
|
Plocha pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do 12 h v ustáleném stavu, jak bylo získáno z populačního farmakokinetického (PK) modelování
|
PK vzorky byly odebrány před dávkou a v týdnech 2, 4, 8 a 12
|
|
Cmax,ss (maximální pozorovaná koncentrace léčiva v ustáleném stavu)
Časové okno: PK vzorky byly odebrány před dávkou a v týdnech 2, 4, 8 a 12
|
Maximální pozorovaná koncentrace léčiva v ustáleném stavu, jak byla získána z populačního farmakokinetického (PK) modelování
|
PK vzorky byly odebrány před dávkou a v týdnech 2, 4, 8 a 12
|
|
Cmin,ss (minimální pozorovaná koncentrace léčiva při ustáleném stavu orálního trofinetidu)
Časové okno: PK vzorky byly odebrány před dávkou a v týdnech 2, 4, 8 a 12
|
Minimální pozorovaná koncentrace léku v ustáleném stavu perorálního trofinetidu, jak byla získána z populačního farmakokinetického (PK) modelování
|
PK vzorky byly odebrány před dávkou a v týdnech 2, 4, 8 a 12
|
|
Tmax (čas maximální pozorované koncentrace léčiva v ustáleném stavu)
Časové okno: PK vzorky byly odebrány před dávkou a v týdnech 2, 4, 8 a 12
|
Čas maximální pozorované koncentrace léčiva v ustáleném stavu, jak byl získán z populačního farmakokinetického (PK) modelování
|
PK vzorky byly odebrány před dávkou a v týdnech 2, 4, 8 a 12
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
22. září 2021
Primární dokončení (Aktuální)
31. května 2023
Dokončení studie (Aktuální)
31. května 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. července 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. srpna 2021
První zveřejněno (Aktuální)
4. srpna 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. září 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. září 2024
Naposledy ověřeno
1. září 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ACP-2566-009
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .