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Eine Open-Label-Studie mit Trofinetide zur Behandlung von Mädchen im Alter von zwei bis fünf Jahren mit Rett-Syndrom (DAFFODIL™)

17. September 2024 aktualisiert von: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
Es sollte die Sicherheit und Verträglichkeit einer Langzeitbehandlung mit oralem Trofinetid bei Mädchen mit Rett-Syndrom untersucht werden

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital/Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Gillette Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Weibliches Thema

    1. 2 bis 4 Jahre alt und Körpergewicht ≥ 9 kg und < 20 kg beim Screening OR
    2. 5 Jahre alt und Körpergewicht ≥9 kg und <12 kg beim Screening
  • Kann das Studienmedikament, das als flüssige Lösung bereitgestellt wird, schlucken oder kann es durch eine Gastrostomiesonde einnehmen
  • Die Betreuungsperson des Probanden spricht Englisch und verfügt über ausreichende Sprachkenntnisse, um die Beurteilung der Betreuungsperson abzuschließen
  • Hat ein klassisches/typisches Rett-Syndrom (RTT) oder ein mögliches RTT gemäß den Rett-Syndrom-Diagnosekriterien
  • Hat eine dokumentierte krankheitsverursachende Mutation im MECP2-Gen
  • Hat innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening ein stabiles Anfallsmuster oder hatte keine Anfälle
  • Proband und Betreuer müssen an einem Ort wohnen, an den das Studienmedikament geliefert werden kann, und sich mindestens 4 Wochen vor dem Screening an ihrem derzeitigen Wohnsitz aufgehalten haben

Ausschlusskriterien:

  • Wurde innerhalb von 12 Wochen nach Studienbeginn mit Insulin behandelt
  • Hat eine aktuelle klinisch signifikante kardiovaskuläre, endokrine (wie Hypo- oder Hyperthyreose, Typ-1-Diabetes mellitus oder unkontrollierter Typ-2-Diabetes mellitus), Nieren-, Leber-, Atemwegs- oder Magen-Darm-Erkrankung (wie Zöliakie oder entzündliche Darmerkrankung) oder hat eine größere Operation während des Studiums geplant
  • Hat eine Vorgeschichte oder aktuelle zerebrovaskuläre Erkrankung oder Hirntrauma
  • Hat eine signifikante, unkorrigierte Seh- oder unkorrigierte Hörbehinderung
  • Hat eine Vorgeschichte oder aktuelle Malignität

  • Hat eines der folgenden:

    1. QTcF-Intervall von >450 ms beim Screening oder Baseline
    2. Anamnese eines Risikofaktors für Torsades de Pointes (z. B. Herzinsuffizienz oder Familienanamnese mit Long-QT-Syndrom)
    3. Vorgeschichte einer klinisch signifikanten QT-Verlängerung, von der angenommen wird, dass sie das Subjekt einem erhöhten Risiko einer klinisch signifikanten QT-Verlängerung aussetzt
    4. Anderer klinisch signifikanter Befund im EKG beim Screening oder Baseline

Es gelten zusätzliche Einschluss-/Ausschlusskriterien. Die Patienten werden zu Studienbeginn evaluiert, um sicherzustellen, dass alle Kriterien für die Studienteilnahme erfüllt sind. Patienten können auf der Grundlage dieser Bewertungen von der Studie ausgeschlossen werden (insbesondere, wenn festgestellt wird, dass ihre Gesundheit und ihr Zustand zu Beginn nicht alle vorgegebenen Aufnahmekriterien erfüllen).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Medikament - Trofinetid
Orale Dosis von Trofinetid
Arzneimittel: Trofinetide
Trofinetide-Lösung von 10–30 ml, basierend auf dem Gewicht des Probanden zu Studienbeginn, zweimal täglich oral oder über eine Gastrostomiesonde (G-Sonde) verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit der Behandlung mit oralem Trofinetid
Zeitfenster: Die mittlere Exposition gegenüber dem Studienmedikament betrug 434 Tage, entsprechend 1,2 Jahren
Prozentsatz der Patienten mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs), Abbrüchen aufgrund von UEs, potenziell klinisch bedeutsamen (PCI) Änderungen bei anderen Sicherheitsbewertungen (Laborwerte, Vitalfunktionen oder EKGs, gemäß dem definierten Protokoll). PCI-Kriterien)
Die mittlere Exposition gegenüber dem Studienmedikament betrug 434 Tage, entsprechend 1,2 Jahren
AUC0-12,ss (Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis 12 h im stationären Zustand)
Zeitfenster: PK-Proben wurden vor der Verabreichung und in den Wochen 2, 4, 8 und 12 entnommen
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis 12 Stunden im Steady State, wie aus der Modellierung der Populationspharmakokinetik (PK) ermittelt
PK-Proben wurden vor der Verabreichung und in den Wochen 2, 4, 8 und 12 entnommen
Cmax,ss (Maximale beobachtete Arzneimittelkonzentration im Steady State)
Zeitfenster: PK-Proben wurden vor der Verabreichung und in den Wochen 2, 4, 8 und 12 entnommen
Maximal beobachtete Arzneimittelkonzentration im Steady State, ermittelt aus der Modellierung der Populationspharmakokinetik (PK).
PK-Proben wurden vor der Verabreichung und in den Wochen 2, 4, 8 und 12 entnommen
Cmin,ss (Minimal beobachtete Arzneimittelkonzentration im Steady State von oralem Trofinetid)
Zeitfenster: PK-Proben wurden vor der Verabreichung und in den Wochen 2, 4, 8 und 12 entnommen
Minimale beobachtete Arzneimittelkonzentration im Steady-State von oralem Trofinetid, ermittelt aus der Modellierung der Populationspharmakokinetik (PK).
PK-Proben wurden vor der Verabreichung und in den Wochen 2, 4, 8 und 12 entnommen
Tmax (Zeitpunkt der maximal beobachteten Arzneimittelkonzentration im Steady State)
Zeitfenster: PK-Proben wurden vor der Verabreichung und in den Wochen 2, 4, 8 und 12 entnommen
Zeit der maximal beobachteten Arzneimittelkonzentration im Steady State, wie aus der Modellierung der Populationspharmakokinetik (PK) ermittelt
PK-Proben wurden vor der Verabreichung und in den Wochen 2, 4, 8 und 12 entnommen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. September 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Mai 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Mai 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. September 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. September 2024

Zuletzt verifiziert

1. September 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ACP-2566-009

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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