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Sostanza scientifica e valutazione dell'efficacia dei metodi patogenetici di terapia per l'ittiosi congenita nei bambini

30 luglio 2021 aggiornato da: National Medical Research Center for Children's Health, Russian Federation
Si tratta di uno studio clinico sperimentale non randomizzato volto ad ampliare le indicazioni all'uso di farmaci biologici con l'obiettivo di utilizzarli per la terapia patogenetica di bambini con ittiosi congenita.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio clinico sperimentale non randomizzato volto ad ampliare le indicazioni all'uso di farmaci biologici con l'obiettivo di utilizzarli per la terapia patogenetica di bambini con ittiosi congenita.

Lo studio includerà 50 bambini di età compresa tra 6 mesi e 18 anni con una diagnosi clinicamente e geneticamente confermata di ittiosi congenita. I pazienti saranno divisi in 4 gruppi che riceveranno terapia sintomatica (utilizzando agenti esterni attivi, emollienti e/o retinoidi sistemici) o farmaci biologici mirati alle citochine IL-12/IL-23, IL-4/IL-13 e IL-17A. Verrà eseguita l'immunofenotipizzazione di tutti i pazienti, verrà determinato il profilo delle citochine e lo spettro di sensibilizzazione e il grado di attivazione di NF-kB nei linfociti. Nel gruppo sperimentale №3, 10 pazienti con sindrome di Netherton riceveranno dupilumab, nel gruppo sperimentale №2, 10 pazienti riceveranno ustekinumab e nel gruppo sperimentale №1 10 pazienti riceveranno secukinumab. L'efficienza sarà valutata utilizzando l'Ichthyosis Area Severity Index (IASI), la determinazione del livello di TEWL e il cambiamento nella qualità della vita sarà valutato anche utilizzando il Children's Dermatological Life Quality Index (CDLQI) rispetto al basale, rispetto a 16 e 52 settimane. Durante lo studio verrà valutato il profilo di sicurezza (registrazione dello sviluppo di malattie infettive).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

50

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 119296
        • Reclutamento
        • National Medical Research Center for Children's Health
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto ha firmato un consenso informato; consenso dei genitori o del rappresentante legale per i pazienti di età inferiore a 18 anni, nonché consenso aggiuntivo per i pazienti di età ≥ 15 e <18 anni.

    • Al momento della partecipazione allo studio, l'età del soggetto non è inferiore a 6 mesi e non superiore a 18 anni.
    • Al momento della partecipazione allo studio, è stata stabilita una diagnosi clinica: ittiosi congenita con varie forme cliniche, ad eccezione dell'ittiosi congenita volgare e legata all'X (la ricerca genetica non è un prerequisito per la partecipazione allo studio).
  • I soggetti dovrebbero avere un eritema IASI almeno moderato associato alla sua ittiosi e una diminuzione della qualità della vita secondo CDLQI ≥ 10
  • Assenza di segni di gravi malattie infettive (polmonite, tubercolosi, ecc.)
  • Nessuna storia precedente dell'uso dei seguenti farmaci biologici geneticamente modificati: ustekinumab, secukinumab, dupilumab

Criteri di esclusione:

  • Soggetti che hanno una reazione allergica a ustekinumab, secukinumab o altri componenti dei farmaci.
  • Soggetti con malattie batteriche e/o fungine.
  • Soggetti che hanno problemi nell'osservazione dinamica.
  • Soggetti che avranno un peggioramento dei sintomi clinici

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo sperimentale №1 (Secukinumab)
Secukinumab - iniezioni sottocutanee nella spalla secondo il programma di 0,1,2,3 settimane, quindi iniezioni 1 volta in 3 mesi fino a 52 settimane di terapia.
Droga: Iniezione di secukinumab
Terapia patogenetica con farmaci biologici
Sperimentale: Gruppo sperimentale №2 (Ustekinumab)
Ustekinumab - iniezioni sottocutanee nella spalla secondo il programma 0; 1 mese, poi ogni 2 mesi fino a 52 settimane di terapia.
Droga: Iniezione di ustekinumab
Terapia patogenetica con farmaci biologici
Sperimentale: Gruppo sperimentale №3 (Dupilumab)

Dupilumab - iniezioni sottocutanee nella spalla:

per pazienti di peso compreso tra 15 e <30 kg: dose iniziale - 600 mg (2 iniezioni da 300 mg), quindi 300 mg ogni 4 settimane; per pazienti di peso compreso tra 30 e <60 kg: dose iniziale - 400 mg (2 iniezioni da 200 mg), quindi 200 mg ogni 2 settimane; per pazienti di peso pari o superiore a 60 kg: la dose iniziale è di 600 mg (2 iniezioni da 300 mg), poi 300 mg ogni 2 settimane.
Droga: Iniezione di Dupilumab
Terapia patogenetica con farmaci biologici
Comparatore attivo: Gruppo di controllo (terapia sintomatica)
terapia sintomatica con emollienti + retinoidi sistemici
Altro: Terapia sintomatica
Agenti esterni attivi, Emollienti, retinoidi sistemici se necessario

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dell'indice di gravità dell'area di ittiosi (IASI)
Lasso di tempo: Dal basale fino a 16 settimane
Le misure cliniche includevano l'Ichthyosis Area Severity Index (IASI), che integra eritema (IASI-E) e desquamazione (IASI-S)
Dal basale fino a 16 settimane
Variazione dell'indice di gravità dell'area di ittiosi (IASI)
Lasso di tempo: 52 settimane
Le misure cliniche includevano l'Ichthyosis Area Severity Index (IASI), che integra eritema (IASI-E) e desquamazione (IASI-S)
52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento del livello di perdita di acqua transepidermica (TEWL).
Lasso di tempo: Dal basale fino a 16 settimane
Modifica della perdita di acqua transepidermica (TEWL) durante la ricostruzione della barriera epidermica della pelle (un indicatore dell'efficacia della terapia). Misurato in g/hm2.
Dal basale fino a 16 settimane
Cambiamento del livello di perdita di acqua transepidermica (TEWL).
Lasso di tempo: 52 settimane
Modifica della perdita di acqua transepidermica (TEWL) durante la ricostruzione della barriera epidermica della pelle (un indicatore dell'efficacia della terapia). Misurato in g/hm2.
52 settimane
Variazione dell'indice di qualità della vita in dermatologia infantile (CDLQI)
Lasso di tempo: Dal basale fino a 16 settimane
aumentare il Children's Dermatology Life Quality Index, come indicatore dell'efficacia della terapia. Il CDLQI viene calcolato sommando il punteggio di ciascuna domanda risultando in un massimo di 30 e un minimo di 0. Più alto è il punteggio, più la qualità della vita è compromessa. Il CDLQI può anche essere espresso come percentuale del punteggio massimo possibile di 30.
Dal basale fino a 16 settimane
Variazione dell'indice di qualità della vita in dermatologia infantile (CDLQI)
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione del Children's Dermatology Life Quality Index (CDLQI), come indicatore dell'efficacia della terapia. Il CDLQI viene calcolato sommando il punteggio di ciascuna domanda risultando in un massimo di 30 e un minimo di 0. Più alto è il punteggio, più la qualità della vita è compromessa. Il CDLQI può anche essere espresso come percentuale del punteggio massimo possibile di 30.
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Medical Research Center for Children's Health, Russian Federation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 marzo 2021

Completamento primario (Anticipato)

1 marzo 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

1 giugno 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

9 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 luglio 2021

Ultimo verificato

1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 12269723

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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