Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vědecké zdůvodnění a posouzení účinnosti patogenetických metod léčby vrozené ichtyózy u dětí

30. července 2021 aktualizováno: National Medical Research Center for Children's Health, Russian Federation
Jedná se o experimentální nerandomizovanou klinickou studii zaměřenou na rozšíření indikací pro použití biologických léků s cílem jejich využití pro patogenetickou terapii dětí s vrozenou ichtyózou.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o experimentální nerandomizovanou klinickou studii zaměřenou na rozšíření indikací pro použití biologických léků s cílem jejich využití pro patogenetickou terapii dětí s vrozenou ichtyózou.

Studie bude zahrnovat 50 dětí ve věku od 6 měsíců do 18 let s klinicky a geneticky potvrzenou diagnózou vrozené ichtyózy. Pacienti budou rozděleni do 4 skupin, které budou dostávat symptomatickou terapii (s použitím aktivních externích látek, změkčovadel a/nebo systémových retinoidů) nebo biologickou léčbu cílenou na cytokiny IL-12 / IL-23, IL-4 / IL-13 a IL-17A. U všech pacientů bude provedena imunofenotypizace, bude stanoven cytokinový profil a spektrum senzibilizace a stupeň aktivace NF-kB v lymfocytech. V experimentální skupině č. 3 dostane 10 pacientů s Nethertonovým syndromem dupilumab, v experimentální skupině č. 2 10 pacientů dostane ustekinumab a v experimentální skupině č. 1 10 pacientů dostane secukinumab. Účinnost bude hodnocena pomocí indexu závažnosti oblasti ichtyózy (IASI), stanovení úrovně TEWL a změna kvality života bude také hodnocena pomocí indexu dětské dermatologické kvality života (CDLQI) ve srovnání s výchozí hodnotou, než v 16. a 52 týdnů. V průběhu studie bude hodnocen bezpečnostní profil (registrace rozvoje infekčních onemocnění).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

50

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 119296
        • Nábor
        • National Medical Research Center for Children's Health
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt podepsal informovaný souhlas; souhlas rodičů nebo zákonného zástupce pro pacienty mladší 18 let, jakož i další souhlas pro pacienty ve věku ≥ 15 a <18.

    • V době účasti ve studii není věk subjektu nižší než 6 měsíců a není vyšší než 18 let.
    • V době účasti ve studii byla stanovena klinická diagnóza: Vrozená ichtyóza s různými klinickými formami, s výjimkou vulgární a X vázané kongenitální ichtyózy (genetický výzkum není podmínkou účasti ve studii).
  • Subjekty by měly mít alespoň střední erytém IASI spojený s ichtyózou a snížení kvality života podle CDLQI ≥ 10
  • Absence známek závažných infekčních onemocnění (pneumonie, tuberkulóza atd.)
  • Žádná předchozí historie užívání následujících geneticky upravených biologických léků: ustekinumab, secukinumab, dupilumab

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty, které mají alergickou reakci na ustekinumab, secukinumab nebo jiné složky léků.
  • Subjekty, které mají bakteriální a/nebo plísňová onemocnění.
  • Subjekty, které mají problémy s dynamickým pozorováním.
  • Subjekty, které budou mít zhoršení klinických příznaků

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Experimentální skupina №1 (Secukinumab)
Secukinumab - subkutánní injekce do ramene dle schématu 0,1,2,3 týdnů, dále injekce 1x za 3 měsíce až do 52 týdnů terapie.
Lék: Injekce secukinumabu
Patogenetická léčba biologickými léky
Experimentální: Experimentální skupina №2 (Ustekinumab)
Ustekinumab - subkutánní injekce do ramene podle plánu 0; 1 měsíc, poté každé 2 měsíce až do 52 týdnů terapie.
Lék: Injekce ustekinumabu
Patogenetická léčba biologickými léky
Experimentální: Experimentální skupina №3 (dupilumab)

Dupilumab - subkutánní injekce do ramene:

pro pacienty s hmotností od 15 do <30 kg: počáteční dávka - 600 mg (2 injekce po 300 mg), poté 300 mg každé 4 týdny; pro pacienty s hmotností od 30 do <60 kg: počáteční dávka - 400 mg (2 injekce po 200 mg), poté 200 mg každé 2 týdny; pro pacienty s hmotností 60 kg nebo více: počáteční dávka je 600 mg (2 injekce po 300 mg), poté 300 mg každé 2 týdny.
Lék: Injekce dupilumabu
Patogenetická léčba biologickými léky
Aktivní komparátor: Kontrolní skupina (symptomatická terapie)
symptomatická terapie emoliencií + systémovými retinoidy
Jiný: Symptomatická terapie
Aktivní externí látky, změkčovadla, v případě potřeby systémové retinoidy

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna indexu závažnosti oblasti ichtyózy (IASI)
Časové okno: Od základní linie až do 16 týdnů
Klinická měření zahrnovala index ichtyózy (IASI), který integruje erytém (IASI-E) a škálování (IASI-S)
Od základní linie až do 16 týdnů
Změna indexu závažnosti oblasti ichtyózy (IASI)
Časové okno: 52 týdnů
Klinická měření zahrnovala index ichtyózy (IASI), který integruje erytém (IASI-E) a škálování (IASI-S)
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna úrovně transepidermální ztráty vody (TEWL).
Časové okno: Od základní linie až do 16 týdnů
Změna transepidermální ztráty vody (TEWL) při obnově epidermální bariéry kůže (ukazatel účinnosti terapie). Měřeno v g/hm2.
Od základní linie až do 16 týdnů
Změna úrovně transepidermální ztráty vody (TEWL).
Časové okno: 52 týdnů
Změna transepidermální ztráty vody (TEWL) při obnově epidermální bariéry kůže (ukazatel účinnosti terapie). Měřeno v g/hm2.
52 týdnů
Změna v indexu kvality života dětské dermatologie (CDLQI)
Časové okno: Od základní linie až do 16 týdnů
zvýšení Indexu kvality života dětské dermatologie, jako ukazatele účinnosti terapie. CDLQI se vypočítá sečtením skóre každé otázky, což vede k maximu 30 a minimu 0. Čím vyšší skóre, tím více je narušena kvalita života. CDLQI lze také vyjádřit jako procento z maximálního možného skóre 30.
Od základní linie až do 16 týdnů
Změna v indexu kvality života dětské dermatologie (CDLQI)
Časové okno: 52 týdnů
Změna indexu kvality života dětské dermatologie (CDLQI), jako indikátoru účinnosti terapie. CDLQI se vypočítá sečtením skóre každé otázky, což vede k maximu 30 a minimu 0. Čím vyšší skóre, tím více je narušena kvalita života. CDLQI lze také vyjádřit jako procento z maximálního možného skóre 30.
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Medical Research Center for Children's Health, Russian Federation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2021

Primární dokončení (Očekávaný)

1. března 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

1. června 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

9. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. srpna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. července 2021

Naposledy ověřeno

1. července 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 12269723

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená ichtyóza

Klinické studie na Injekce secukinumabu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Portugal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit