Vetenskaplig motivering och bedömning av effektiviteten av patogenetiska terapimetoder för medfödd iktyos hos barn
Studieöversikt
Status
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Detta är en experimentell icke-randomiserad klinisk studie som syftar till att utöka indikationerna för användning av biologiska läkemedel i syfte att använda dem för patogenetisk terapi av barn med medfödd iktyos.
Studien kommer att omfatta 50 barn i åldrarna 6 månader till 18 år med en kliniskt och genetiskt bekräftad diagnos av medfödd iktyos. Patienterna kommer att delas in i fyra grupper som kommer att få symtomatisk behandling (med aktiva externa medel, mjukgörande medel och/eller systemiska retinoider) eller biologiska läkemedel riktade mot cytokinerna IL-12/IL-23, IL-4/IL-13 och IL-17A. Immunfenotypning av alla patienter kommer att utföras, cytokinprofilen och spektrum av sensibilisering och graden av NF-kB-aktivering i lymfocyter kommer att bestämmas. I experimentgrupp №3 kommer 10 patienter med Nethertons syndrom att få dupilumab, i experimentgrupp №2 kommer 10 patienter att få ustekinumab och i experimentgrupp №1 kommer 10 patienter att få secukinumab. Effektiviteten kommer att bedömas med hjälp av Ichthyosis Area Severity Index (IASI), bestämning av nivån av TEWL, och förändringen i livskvalitet kommer också att bedömas med hjälp av Children's Dermatological Life Quality Index (CDLQI) i jämförelse med baslinjen, än vid 16 och 52 veckor. Under hela studien kommer säkerhetsprofilen (registrering av utveckling av infektionssjukdomar) att bedömas.
Studietyp
Inskrivning (Förväntat)
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Karine O. Avetisyan, MD
- Telefonnummer: +79260869259
- E-post: avetisyan.karine@mail.ru
Studieorter
-
-
-
Moscow, Ryska Federationen, 119296
- Rekrytering
- National Medical Research Center for Children's Health
-
Kontakt:
- Karine Avetisyan, MD
- Telefonnummer: +79260869259
- E-post: Avetisyan.karine@mail.ru
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Försökspersonen har undertecknat ett informerat samtycke; samtycke från föräldrar eller juridiskt ombud för patienter under 18 år, samt ytterligare samtycke för patienter ≥ 15 och <18 år.
- Vid tidpunkten för deltagande i studien är försökspersonens ålder inte mindre än 6 månader och högst 18 år.
- Vid tidpunkten för deltagande i studien fastställdes en klinisk diagnos: Medfödd iktyos med olika kliniska former, med undantag för vulgär och X - kopplad medfödd iktyos (genetisk forskning är inte en förutsättning för deltagande i studien).
- Försökspersoner bör ha minst måttligt IASI erytem i samband med hans/hennes iktyos och en minskning av livskvaliteten enligt CDLQI ≥ 10
- Frånvaro av tecken på allvarliga infektionssjukdomar (lunginflammation, tuberkulos, etc.)
- Ingen tidigare historia av användning av följande genetiskt modifierade biologiska läkemedel: ustekinumab, secukinumab, dupilumab
Exklusions kriterier:
- Försökspersoner som har en allergisk reaktion mot ustekinumab, secukinumab eller andra komponenter i läkemedlen.
- Försökspersoner som har bakteriella och/eller svampsjukdomar.
- Försökspersoner som har problem med dynamisk observation.
- Försökspersoner som kommer att få en försämring av kliniska symtom
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Enda
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Experimentgrupp №1 (Secukinumab )
Secukinumab - subkutana injektioner i axeln enligt schemat på 0,1,2,3 veckor, därefter injektioner 1 gång på 3 månader upp till 52 veckors behandling.
|
Patogenetisk terapi med biologiska läkemedel
|
|
Experimentell: Experimentgrupp №2 (Ustekinumab)
Ustekinumab - subkutana injektioner i axeln enligt schema 0; 1 månad, därefter varannan månad upp till 52 veckors behandling.
|
Patogenetisk terapi med biologiska läkemedel
|
|
Experimentell: Experimentgrupp №3 (Dupilumab)
Dupilumab - subkutana injektioner i axeln: för patienter som väger från 15 till <30 kg: initial dos - 600 mg (2 injektioner på 300 mg), sedan 300 mg var fjärde vecka; för patienter som väger från 30 till <60 kg: initial dos - 400 mg (2 injektioner på 200 mg), sedan 200 mg varannan vecka; för patienter som väger 60 kg eller mer: startdosen är 600 mg (2 injektioner på 300 mg), därefter 300 mg varannan vecka. |
Patogenetisk terapi med biologiska läkemedel
|
|
Aktiv komparator: Kontrollgrupp (symtomatisk terapi)
symtomatisk behandling med mjukgörande medel + systemiska retinoider
|
Aktiva externa medel, mjukgörande medel, systemiska retinoider vid behov
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i Ichthyosis Area Severity Index (IASI)
Tidsram: Från Baseline upp till 16 veckor
|
Kliniska åtgärder inkluderade Ichthyosis Area Severity Index (IASI), som integrerar erytem (IASI-E) och skalning (IASI-S)
|
Från Baseline upp till 16 veckor
|
|
Förändring i Ichthyosis Area Severity Index (IASI)
Tidsram: 52 veckor
|
Kliniska åtgärder inkluderade Ichthyosis Area Severity Index (IASI), som integrerar erytem (IASI-E) och skalning (IASI-S)
|
52 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Transepidermal vattenförlust (TEWL) nivåförändring
Tidsram: Från Baseline upp till 16 veckor
|
Förändring i transepidermal vattenförlust (TEWL) samtidigt som hudens epidermala barriär återuppbyggs (en indikator på behandlingens effektivitet).
Mätt i g/hm2.
|
Från Baseline upp till 16 veckor
|
|
Transepidermal vattenförlust (TEWL) nivåförändring
Tidsram: 52 veckor
|
Förändring i transepidermal vattenförlust (TEWL) samtidigt som hudens epidermala barriär återuppbyggs (en indikator på behandlingens effektivitet).
Mätt i g/hm2.
|
52 veckor
|
|
Förändring i Children's Dermatology Life Quality Index (CDLQI)
Tidsram: Från Baseline upp till 16 veckor
|
öka The Children's Dermatology Life Quality Index, som en indikator på effektiviteten av behandlingen.
CDLQI beräknas genom att summera poängen för varje fråga vilket resulterar i maximalt 30 och minst 0. Ju högre poäng desto mer försämras livskvaliteten.
CDLQI kan också uttryckas som en procentandel av maximalt möjliga poäng på 30.
|
Från Baseline upp till 16 veckor
|
|
Förändring i Children's Dermatology Life Quality Index (CDLQI)
Tidsram: 52 veckor
|
Förändring i Children's Dermatology Life Quality Index (CDLQI), som en indikator på effektiviteten av behandlingen.
CDLQI beräknas genom att summera poängen för varje fråga vilket resulterar i maximalt 30 och minst 0. Ju högre poäng desto mer försämras livskvaliteten.
CDLQI kan också uttryckas som en procentandel av maximalt möjliga poäng på 30.
|
52 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Förväntat)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 12269723
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .