Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Videnskabelig begrundelse og vurdering af effektiviteten af ​​patogenetiske terapimetoder for medfødt iktyose hos børn

30. juli 2021 opdateret af: National Medical Research Center for Children's Health, Russian Federation
Dette er et eksperimentelt ikke-randomiseret klinisk studie, der har til formål at udvide indikationerne for brug af biologiske lægemidler med det formål at bruge dem til patogenetisk terapi af børn med medfødt iktyose.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et eksperimentelt ikke-randomiseret klinisk studie, der har til formål at udvide indikationerne for brug af biologiske lægemidler med det formål at bruge dem til patogenetisk terapi af børn med medfødt iktyose.

Studiet vil omfatte 50 børn i alderen 6 måneder til 18 år med en klinisk og genetisk bekræftet diagnose af medfødt iktyose. Patienterne vil blive opdelt i 4 grupper, som vil modtage symptomatisk behandling (ved anvendelse af aktive eksterne midler, blødgørende midler og/eller systemiske retinoider) eller biologiske lægemidler rettet mod cytokinerne IL-12/IL-23, IL-4/IL-13 og IL-17A. Immunfænotypning af alle patienter vil blive udført, cytokinprofilen og spektret af sensibilisering og graden af ​​NF-kB-aktivering i lymfocytter vil blive bestemt. I forsøgsgruppe №3 vil 10 patienter med Netherton syndrom modtage dupilumab, i forsøgsgruppe №2 vil 10 patienter modtage ustekinumab, og i forsøgsgruppe №1 vil 10 patienter modtage secukinumab. Effektiviteten vil blive vurderet ved hjælp af Ichthyosis Area Severity Index (IASI), bestemmelse af niveauet af TEWL, og ændringen i livskvalitet vil også blive vurderet ved hjælp af Children's Dermatological Life Quality Index (CDLQI) sammenlignet med baseline, end ved 16 og 52 uger. Gennem hele undersøgelsen vil sikkerhedsprofilen (registrering af udvikling af infektionssygdomme) blive vurderet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

50

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen har underskrevet et informeret samtykke; samtykke fra forældre eller juridisk repræsentant for patienter under 18 år, samt yderligere samtykke til patienter på ≥ 15 og <18 år.

    • På tidspunktet for deltagelse i undersøgelsen er forsøgspersonens alder ikke mindre end 6 måneder og ikke mere end 18 år.
    • På tidspunktet for deltagelse i undersøgelsen blev der stillet en klinisk diagnose: Medfødt iktyose med forskellige kliniske former, med undtagelse af vulgær og X-bundet medfødt iktyose (genetisk forskning er ikke en forudsætning for deltagelse i undersøgelsen).
  • Forsøgspersoner bør have mindst moderat IASI erytem forbundet med hans/hendes iktyose og et fald i livskvaliteten ifølge CDLQI ≥ 10
  • Fravær af tegn på alvorlige infektionssygdomme (lungebetændelse, tuberkulose osv.)
  • Ingen tidligere historie med brug af følgende gensplejsede biologiske lægemidler: ustekinumab, secukinumab, dupilumab

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner, der har en allergisk reaktion over for ustekinumab, secukinumab eller andre komponenter af lægemidlet.
  • Forsøgspersoner, der har bakterielle og/eller svampesygdomme.
  • Forsøgspersoner, der har problemer med dynamisk observation.
  • Forsøgspersoner, der vil have en forværring af kliniske symptomer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eksperimentel gruppe №1 (Secukinumab)
Secukinumab - subkutane injektioner i skulderen i henhold til skemaet på 0,1,2,3 uger, derefter injektioner 1 gang på 3 måneder op til 52 ugers behandling.
Medicin: Secukinumab injektion
Patogenetisk terapi med biologiske lægemidler
Eksperimentel: Eksperimentel gruppe №2 (Ustekinumab)
Ustekinumab - subkutane injektioner i skulderen efter plan 0; 1 måned, derefter hver 2. måned op til 52 ugers behandling.
Medicin: Ustekinumab injektion
Patogenetisk terapi med biologiske lægemidler
Eksperimentel: Eksperimentel gruppe №3 (Dupilumab)

Dupilumab - subkutane injektioner i skulderen:

for patienter, der vejer fra 15 til <30 kg: startdosis - 600 mg (2 injektioner á 300 mg), derefter 300 mg hver 4. uge; for patienter, der vejer fra 30 til <60 kg: startdosis - 400 mg (2 injektioner á 200 mg), derefter 200 mg hver 2. uge; til patienter, der vejer 60 kg eller mere: startdosis er 600 mg (2 injektioner á 300 mg), derefter 300 mg hver 2. uge.
Medicin: Dupilumab injektion
Patogenetisk terapi med biologiske lægemidler
Aktiv komparator: Kontrolgruppe (symptomatisk behandling)
symptomatisk behandling med blødgørende midler + systemiske retinoider
Andet: Symptomatisk terapi
Aktive eksterne midler, blødgørende midler, systemiske retinoider om nødvendigt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Ichthyosis Area Severity Index (IASI)
Tidsramme: Fra baseline op til 16 uger
Kliniske mål inkluderer Ichthyosis Area Severity Index (IASI), som integrerer erytem (IASI-E) og skalering (IASI-S)
Fra baseline op til 16 uger
Ændring i Ichthyosis Area Severity Index (IASI)
Tidsramme: 52 uger
Kliniske mål inkluderer Ichthyosis Area Severity Index (IASI), som integrerer erytem (IASI-E) og skalering (IASI-S)
52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Transepidermalt vandtab (TEWL) niveauændring
Tidsramme: Fra baseline op til 16 uger
Ændring i transepidermalt vandtab (TEWL), mens den epidermale barriere af huden genopbygges (en indikator for behandlingens effektivitet). Målt i g/hm2.
Fra baseline op til 16 uger
Transepidermalt vandtab (TEWL) niveauændring
Tidsramme: 52 uger
Ændring i transepidermalt vandtab (TEWL), mens den epidermale barriere af huden genopbygges (en indikator for behandlingens effektivitet). Målt i g/hm2.
52 uger
Ændring i Children's Dermatology Life Quality Index (CDLQI)
Tidsramme: Fra baseline op til 16 uger
at øge The Children's Dermatology Life Quality Index, som en indikator for effektiviteten af ​​terapi. CDLQI beregnes ved at summere scoren for hvert spørgsmål, hvilket resulterer i et maksimum på 30 og et minimum på 0. Jo højere score, jo mere forringes livskvaliteten. CDLQI kan også udtrykkes som en procentdel af den maksimalt mulige score på 30.
Fra baseline op til 16 uger
Ændring i Children's Dermatology Life Quality Index (CDLQI)
Tidsramme: 52 uger
Ændring i Children's Dermatology Life Quality Index (CDLQI), som en indikator for terapiens effektivitet. CDLQI beregnes ved at summere scoren for hvert spørgsmål, hvilket resulterer i et maksimum på 30 og et minimum på 0. Jo højere score, jo mere forringes livskvaliteten. CDLQI kan også udtrykkes som en procentdel af den maksimalt mulige score på 30.
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Medical Research Center for Children's Health, Russian Federation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. marts 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. marts 2023

Studieafslutning (Forventet)

1. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

9. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. juli 2021

Sidst verificeret

1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 12269723

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt iktyose

Kliniske forsøg med Secukinumab injektion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner