Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A gyermekek veleszületett ichthyosisának patogenetikai terápiás módszereinek tudományos alátámasztása és hatékonyságának értékelése

2021. július 30. frissítette: National Medical Research Center for Children's Health, Russian Federation
Ez egy kísérleti, nem randomizált klinikai vizsgálat, amelynek célja a biológiai gyógyszerek alkalmazási indikációinak kiterjesztése azzal a céllal, hogy ezeket veleszületett ichthyosisban szenvedő gyermekek patogenetikai terápiájában használják fel.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy kísérleti, nem randomizált klinikai vizsgálat, amelynek célja a biológiai gyógyszerek alkalmazási indikációinak kiterjesztése azzal a céllal, hogy ezeket veleszületett ichthyosisban szenvedő gyermekek patogenetikai terápiájában használják fel.

A vizsgálatba 50, 6 hónap és 18 év közötti gyermeket vonnak be, akiknek klinikailag és genetikailag megerősített diagnózisa a veleszületett ichthyosis. A betegeket 4 csoportba osztják, akik tüneti terápiát kapnak (aktív külső szerek, bőrpuhító és/vagy szisztémás retinoidok felhasználásával) vagy az IL-12/IL-23, IL-4/IL-13 és IL-17A citokineket célzó biológiai szereket. Valamennyi beteg immunfenotipizálását elvégzik, meghatározzák a citokinprofilt és a szenzibilizáció spektrumát, valamint a limfocitákban az NF-kB aktiváció mértékét. A 3-as kísérleti csoportban 10 Netherton-szindrómás beteg kap dupilumabot, a 2-es kísérleti csoportban 10 beteg usztekinumabot, az 1-es kísérleti csoportban pedig 10 beteg szekukinumabot. A hatékonyságot az Ichthyosis Area Severity Index (IASI), a TEWL szintjének meghatározásával, az életminőség változását pedig a Children's Dermatological Life Quality Index (CDLQI) segítségével értékelik az alapvonalhoz képest, mint 16 és 52 hét. A vizsgálat során a biztonsági profilt (a fertőző betegségek kialakulásának regisztrálását) értékelik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

50

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Orosz Föderáció
      • Moscow, Orosz Föderáció, 119296
        • Toborzás
        • National Medical Research Center for Children's Health
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 hónap (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az alany tájékozott hozzájárulást írt alá; 18 év alatti betegek szülői vagy törvényes képviselői hozzájárulása, valamint 15 éven aluli és 18 év alatti betegek kiegészítő hozzájárulása.

    • A vizsgálatban való részvétel időpontjában az alany életkora legalább 6 hónap és legfeljebb 18 év.
    • A vizsgálatban való részvétel időpontjában klinikai diagnózist állapítottak meg: Veleszületett ichthyosis különböző klinikai formákkal, kivéve a vulgáris és X-hez köthető veleszületett ichthyosis (a genetikai kutatás nem előfeltétele a vizsgálatban való részvételnek).
  • Az alanyoknak legalább mérsékelt IASI erythemával kell rendelkezniük az ichthyosisához kapcsolódóan, és életminőségüknek CDLQI ≥ 10-esnek kell lenniük.
  • Súlyos fertőző betegségek (tüdőgyulladás, tuberkulózis stb.) jeleinek hiánya
  • Korábban nem használták a következő génmanipulált biológiai gyógyszereket: usztekinumab, secukinumab, dupilumab

Kizárási kritériumok:

  • Olyan alanyok, akik allergiás reakciót mutatnak az usztekinumabra, a szekukinumabra vagy a gyógyszerek egyéb összetevőire.
  • Bakteriális és/vagy gombás betegségben szenvedő alanyok.
  • Alanyok, akiknek problémái vannak a dinamikus megfigyeléssel.
  • Olyan alanyok, akiknél a klinikai tünetek rosszabbodnak

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. számú kísérleti csoport (Secukinumab)
Secukinumab - szubkután injekciók a vállba 0,1,2,3 hetes ütemterv szerint, majd injekciók 1 alkalommal 3 hónapon belül 52 hetes kezelésig.
Drog: Secukinumab injekció
Patogenetikai terápia biológiai gyógyszerekkel
Kísérleti: 2. számú kísérleti csoport (usztekinumab)
Ustekinumab - szubkután injekciók a vállba a 0. ütemterv szerint; 1 hónapig, majd 2 havonta 52 hetes kezelésig.
Drog: Ustekinumab injekció
Patogenetikai terápia biológiai gyógyszerekkel
Kísérleti: 3. számú kísérleti csoport (Dupilumab)

Dupilumab - szubkután injekciók a vállba:

15–30 kg testtömegű betegek esetében: kezdő adag - 600 mg (2 injekció 300 mg-os), majd 300 mg 4 hetente; 30–60 kg testtömegű betegek esetében: kezdeti adag - 400 mg (2 200 mg-os injekció), majd 200 mg 2 hetente; 60 kg-os vagy annál nagyobb testtömegű betegek esetében: a kezdő adag 600 mg (2 injekció 300 mg-os), majd 300 mg 2 hetente.
Drog: Dupilumab injekció
Patogenetikai terápia biológiai gyógyszerekkel
Aktív összehasonlító: Kontroll csoport (tüneti terápia)
tüneti terápia bőrpuhító szerekkel + szisztémás retinoidok
Egyéb: Tüneti terápia
Aktív külső szerek, bőrpuhító szerek, szükség esetén szisztémás retinoidok

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az ichthyosis terület súlyossági indexében (IASI)
Időkeret: Kiindulási állapottól 16 hétig
A klinikai mérések közé tartozott az Ichthyosis Area Severity Index (IASI), amely integrálja az erythemát (IASI-E) és a hámlást (IASI-S).
Kiindulási állapottól 16 hétig
Változás az ichthyosis terület súlyossági indexében (IASI)
Időkeret: 52 hét
A klinikai mérések közé tartozott az Ichthyosis Area Severity Index (IASI), amely integrálja az erythemát (IASI-E) és a hámlást (IASI-S).
52 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A transzepidermális vízveszteség (TEWL) szintjének változása
Időkeret: Kiindulási állapottól 16 hétig
A transzepidermális vízveszteség (TEWL) változása, miközben újjáépül a bőr epidermális gátja (a terápia hatékonyságának mutatója). G/hm2-ben mérve.
Kiindulási állapottól 16 hétig
A transzepidermális vízveszteség (TEWL) szintjének változása
Időkeret: 52 hét
A transzepidermális vízveszteség (TEWL) változása, miközben újjáépül a bőr epidermális gátja (a terápia hatékonyságának mutatója). G/hm2-ben mérve.
52 hét
Változás a gyermek bőrgyógyászati ​​életminőségi indexében (CDLQI)
Időkeret: Kiindulási állapottól 16 hétig
a Gyermekbőrgyógyászati ​​Életminőségi Index növelése, mint a terápia hatékonyságának mutatója. A CDLQI-t úgy számítják ki, hogy az egyes kérdések pontszámait összeadják, így a maximum 30 és a minimum 0. Minél magasabb a pontszám, annál jobban romlik az életminőség. A CDLQI a maximálisan elérhető 30-as pontszám százalékában is kifejezhető.
Kiindulási állapottól 16 hétig
Változás a gyermek bőrgyógyászati ​​életminőségi indexében (CDLQI)
Időkeret: 52 hét
A gyermekbőrgyógyászati ​​életminőség-index (CDLQI) változása, mint a terápia hatékonyságának mutatója. A CDLQI-t úgy számítják ki, hogy az egyes kérdések pontszámait összeadják, így a maximum 30 és a minimum 0. Minél magasabb a pontszám, annál jobban romlik az életminőség. A CDLQI a maximálisan elérhető 30-as pontszám százalékában is kifejezhető.
52 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Medical Research Center for Children's Health, Russian Federation

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. március 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2023. március 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2023. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. július 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. július 30.

Első közzététel (Tényleges)

2021. augusztus 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. augusztus 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. július 30.

Utolsó ellenőrzés

2021. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 12269723

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Veleszületett ichthyosis

Klinikai vizsgálatok a Secukinumab injekció

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Albania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel