Justification scientifique et évaluation de l'efficacité des méthodes pathogéniques de traitement de l'ichtyose congénitale chez les enfants
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Il s'agit d'une étude clinique expérimentale non randomisée visant à élargir les indications d'utilisation de médicaments biologiques dans le but de les utiliser pour la thérapie pathogénique des enfants atteints d'ichtyose congénitale.
L'étude inclura 50 enfants âgés de 6 mois à 18 ans avec un diagnostic cliniquement et génétiquement confirmé d'ichtyose congénitale. Les patients seront divisés en 4 groupes qui recevront un traitement symptomatique (utilisant des agents externes actifs, des émollients et/ou des rétinoïdes systémiques) ou des agents biologiques ciblant les cytokines IL-12/IL-23, IL-4/IL-13 et IL-17A. L'immunophénotypage de tous les patients sera effectué, le profil des cytokines et le spectre de sensibilisation et le degré d'activation de NF-kB dans les lymphocytes seront déterminés. Dans le groupe expérimental №3, 10 patients atteints du syndrome de Netherton recevront dupilumab, dans le groupe expérimental №2, 10 patients recevront de l'ustekinumab et dans le groupe expérimental №1 10 patients recevront du sécukinumab. L'efficacité sera évaluée à l'aide de l'indice de gravité de la zone d'ichtyose (IASI), la détermination du niveau de TEWL, et le changement de qualité de vie sera également évalué à l'aide de l'indice de qualité de vie dermatologique des enfants (CDLQI) par rapport à la ligne de base, qu'à 16 ans. et 52 semaines. Tout au long de l'étude, le profil de sécurité (enregistrement du développement de maladies infectieuses) sera évalué.
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Karine O. Avetisyan, MD
- Numéro de téléphone: +79260869259
- E-mail: avetisyan.karine@mail.ru
Lieux d'étude
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Moscow, Fédération Russe, 119296
- Recrutement
- National Medical Research Center for Children's Health
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Contact:
- Karine Avetisyan, MD
- Numéro de téléphone: +79260869259
- E-mail: Avetisyan.karine@mail.ru
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
Le sujet a signé un consentement éclairé ; consentement parental ou du représentant légal pour les patients de moins de 18 ans, ainsi qu'un consentement supplémentaire pour les patients âgés de ≥ 15 ans et < 18 ans.
- Au moment de la participation à l'étude, l'âge du sujet n'est pas inférieur à 6 mois et pas supérieur à 18 ans.
- Au moment de la participation à l'étude, un diagnostic clinique a été établi : Ichtyose congénitale avec diverses formes cliniques, à l'exception de l'ichtyose congénitale vulgaire et liée à l'X (la recherche génétique n'est pas une condition préalable à la participation à l'étude).
- Les sujets doivent avoir au moins un érythème IASI modéré associé à son ichtyose, et une diminution de la qualité de vie selon CDLQI ≥ 10
- Absence de signes de maladies infectieuses graves (pneumonie, tuberculose, etc.)
- Aucun antécédent d'utilisation des médicaments biologiques génétiquement modifiés suivants : ustekinumab, secukinumab, dupilumab
Critère d'exclusion:
- Sujets qui ont une réaction allergique à l'ustekinumab, au sécukinumab ou à d'autres composants des médicaments.
- Sujets atteints de maladies bactériennes et/ou fongiques.
- Sujets qui ont des problèmes d'observation dynamique.
- Sujets qui auront une aggravation des symptômes cliniques
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Groupe expérimental №1 (Secukinumab )
Sécukinumab - injections sous-cutanées dans l'épaule selon le schéma de 0,1,2,3 semaines, puis injections 1 fois en 3 mois jusqu'à 52 semaines de traitement.
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Thérapie pathogénique avec des médicaments biologiques
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Expérimental: Groupe expérimental №2 (Ustekinumab)
Ustekinumab - injections sous-cutanées dans l'épaule selon le schéma 0 ; 1 mois, puis tous les 2 mois jusqu'à 52 semaines de traitement.
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Thérapie pathogénique avec des médicaments biologiques
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Expérimental: Groupe expérimental №3 (Dupilumab)
Dupilumab - injections sous-cutanées dans l'épaule : pour les patients pesant de 15 à <30 kg : dose initiale - 600 mg (2 injections de 300 mg), puis 300 mg toutes les 4 semaines ; pour les patients pesant de 30 à < 60 kg : dose initiale - 400 mg (2 injections de 200 mg), puis 200 mg toutes les 2 semaines ; pour les patients de 60 kg ou plus : la dose initiale est de 600 mg (2 injections de 300 mg), puis 300 mg toutes les 2 semaines. |
Thérapie pathogénique avec des médicaments biologiques
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Comparateur actif: Groupe témoin (thérapie symptomatique)
traitement symptomatique avec émollients + rétinoïdes systémiques
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Agents externes actifs, Emollients, rétinoïdes systémiques si besoin
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de l'indice de gravité de la zone d'ichtyose (IASI)
Délai: De la ligne de base jusqu'à 16 semaines
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Les mesures cliniques comprenaient l'indice de gravité de la zone d'ichtyose (IASI), qui intègre l'érythème (IASI-E) et la desquamation (IASI-S)
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De la ligne de base jusqu'à 16 semaines
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Modification de l'indice de gravité de la zone d'ichtyose (IASI)
Délai: 52 semaines
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Les mesures cliniques comprenaient l'indice de gravité de la zone d'ichtyose (IASI), qui intègre l'érythème (IASI-E) et la desquamation (IASI-S)
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52 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modification du niveau de perte d'eau transépidermique (TEWL)
Délai: De la ligne de base jusqu'à 16 semaines
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Modification de la perte d'eau transépidermique (PIE) lors de la reconstruction de la barrière épidermique de la peau (un indicateur de l'efficacité de la thérapie).
Mesuré en g/hm2.
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De la ligne de base jusqu'à 16 semaines
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Modification du niveau de perte d'eau transépidermique (TEWL)
Délai: 52 semaines
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Modification de la perte d'eau transépidermique (PIE) lors de la reconstruction de la barrière épidermique de la peau (un indicateur de l'efficacité de la thérapie).
Mesuré en g/hm2.
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52 semaines
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Modification de l'indice de qualité de vie en dermatologie pédiatrique (CDLQI)
Délai: De la ligne de base jusqu'à 16 semaines
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augmenter l'indice de qualité de vie de la dermatologie des enfants, en tant qu'indicateur de l'efficacité de la thérapie.
Le CDLQI est calculé en additionnant le score de chaque question donnant un maximum de 30 et un minimum de 0. Plus le score est élevé, plus la qualité de vie est altérée.
Le CDLQI peut également être exprimé en pourcentage du score maximum possible de 30.
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De la ligne de base jusqu'à 16 semaines
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Modification de l'indice de qualité de vie en dermatologie pédiatrique (CDLQI)
Délai: 52 semaines
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Modification de l'indice de qualité de vie en dermatologie pédiatrique (CDLQI), en tant qu'indicateur de l'efficacité de la thérapie.
Le CDLQI est calculé en additionnant le score de chaque question donnant un maximum de 30 et un minimum de 0. Plus le score est élevé, plus la qualité de vie est altérée.
Le CDLQI peut également être exprimé en pourcentage du score maximum possible de 30.
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52 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 12269723
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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