儿童先天性鱼鳞病致病治疗方法有效性的科学论证与评估
研究概览
详细说明
这是一项实验性非随机临床研究，旨在扩大生物药物的使用适应症，旨在将其用于儿童先天性鱼鳞病的发病机制治疗。
该研究将包括 50 名年龄在 6 个月至 18 岁之间且经临床和基因确诊为先天性鱼鳞病的儿童。 患者将分为 4 组，他们将接受对症治疗（使用活性外用剂、润肤剂和/或全身类视黄醇）或靶向细胞因子 IL-12 / IL-23、IL-4 / IL-13 和 IL -17A 的生物制剂。 将对所有患者进行免疫表型分析，确定淋巴细胞中的细胞因子谱和致敏谱以及 NF-kB 活化程度。 在 3 号实验组中，10 名 Netherton 综合征患者将接受 dupilumab，在 2 号实验组中，10 名患者将接受 ustekinumab，在 1 号实验组中，10 名患者将接受 secukinumab。 将使用鱼鳞病面积严重程度指数 (IASI) 评估效率，确定 TEWL 水平，生活质量的变化也将使用儿童皮肤病生活质量指数 (CDLQI) 与基线相比进行评估，与 16 岁时相比和 52 周。 在整个研究过程中，将评估安全性概况（传染病发展的登记）。
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Karine O. Avetisyan, MD
- 电话号码：+79260869259
- 邮箱：avetisyan.karine@mail.ru
学习地点
-
-
-
Moscow、俄罗斯联邦、119296
- 招聘中
- National Medical Research Center for Children's Health
-
接触：
- Karine Avetisyan, MD
- 电话号码：+79260869259
- 邮箱：Avetisyan.karine@mail.ru
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
受试者已签署知情同意书； 18 岁以下患者的父母或法定代表同意书，以及 ≥ 15 岁和 <18 岁患者的额外同意书。
- 在参与研究时，受试者的年龄不少于 6 个月且不超过 18 岁。
- 在参与研究时，确定了临床诊断：具有各种临床形式的先天性鱼鳞病，除了普通和 X 连锁先天性鱼鳞病（基因研究不是参与研究的先决条件）。
- 受试者应该至少有中度 IASI 红斑与其鱼鳞病相关，并且根据 CDLQI ≥ 10 生活质量下降
- 没有严重传染病（肺炎、肺结核等）的迹象
- 以前没有使用以下基因工程生物药物的历史：ustekinumab、secukinumab、dupilumab
排除标准：
- 对优特克单抗、苏金单抗或药物的其他成分有过敏反应的受试者。
- 患有细菌和/或真菌疾病的受试者。
- 动态观察有问题的受试者。
- 临床症状会恶化的受试者
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：实验组 №1（苏金单抗）
苏金单抗-根据第 0、1、2、3 周的时间表皮下注射到肩部，然后在 3 个月内注射 1 次，直至治疗 52 周。
|
生物药物致病治疗
|
|
实验性的：实验组 №2（优特克单抗）
Ustekinumab - 按计划 0 在肩部皮下注射； 1 个月，然后每 2 个月一次，直至 52 周的治疗。
|
生物药物致病治疗
|
|
实验性的：实验组 №3（Dupilumab）
Dupilumab - 肩部皮下注射： 对于体重从 15 到 <30 公斤的患者：初始剂量 - 600 毫克（2 次注射 300 毫克），然后每 4 周 300 毫克；对于体重从 30 到 <60 公斤的患者：初始剂量 - 400 毫克（2 次注射 200 毫克），然后每 2 周 200 毫克；对于体重 60 公斤或以上的患者：初始剂量为 600 毫克（2 次注射 300 毫克），然后每 2 周一次 300 毫克。 |
生物药物致病治疗
|
|
有源比较器：对照组（对症治疗）
润肤剂+全身类视黄醇的对症治疗
|
活性外用剂、润肤剂、全身类视黄醇（如果需要）
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
鱼鳞病面积严重程度指数 (IASI) 的变化
大体时间：从基线到 16 周
|
临床指标包括鱼鳞病面积严重程度指数 (IASI)，它综合了红斑 (IASI-E) 和鳞屑 (IASI-S)
|
从基线到 16 周
|
|
鱼鳞病面积严重程度指数 (IASI) 的变化
大体时间：52周
|
临床指标包括鱼鳞病面积严重程度指数 (IASI)，它综合了红斑 (IASI-E) 和鳞屑 (IASI-S)
|
52周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
经表皮失水 (TEWL) 水平变化
大体时间：从基线到 16 周
|
重建皮肤表皮屏障时经表皮水分流失 (TEWL) 的变化（治疗有效性的指标）。
以 g/hm2 为单位测量。
|
从基线到 16 周
|
|
经表皮失水 (TEWL) 水平变化
大体时间：52周
|
重建皮肤表皮屏障时经表皮水分流失 (TEWL) 的变化（治疗有效性的指标）。
以 g/hm2 为单位测量。
|
52周
|
|
儿童皮肤科生活质量指数 (CDLQI) 的变化
大体时间：从基线到 16 周
|
增加儿童皮肤科生活质量指数，作为治疗有效性的指标。
CDLQI 是通过将每个问题的分数相加得出最大值 30 和最小值 0 来计算的。分数越高，生活质量受损越多。
CDLQI 也可以表示为最大可能分数 30 的百分比。
|
从基线到 16 周
|
|
儿童皮肤科生活质量指数 (CDLQI) 的变化
大体时间：52周
|
作为治疗有效性指标的儿童皮肤病生活质量指数 (CDLQI) 的变化。
CDLQI 是通过将每个问题的分数相加得出最大值 30 和最小值 0 来计算的。分数越高，生活质量受损越多。
CDLQI 也可以表示为最大可能分数 30 的百分比。
|
52周
|
合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
苏金单抗注射液的临床试验
-
Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial...Tri-Service General Hospital招聘中