Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Naukowe uzasadnienie i ocena skuteczności patogenetycznych metod leczenia wrodzonej rybiej łuski u dzieci

30 lipca 2021 zaktualizowane przez: National Medical Research Center for Children's Health, Russian Federation
Jest to eksperymentalne, nierandomizowane badanie kliniczne, którego celem jest rozszerzenie wskazań do stosowania leków biologicznych w celu wykorzystania ich w terapii patogenetycznej dzieci z wrodzoną rybią łuską.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to eksperymentalne, nierandomizowane badanie kliniczne, którego celem jest rozszerzenie wskazań do stosowania leków biologicznych w celu wykorzystania ich w terapii patogenetycznej dzieci z wrodzoną rybią łuską.

Badaniem zostanie objętych 50 dzieci w wieku od 6 miesięcy do 18 lat z klinicznie i genetycznie potwierdzonym rozpoznaniem wrodzonej rybiej łuski. Pacjenci zostaną podzieleni na 4 grupy, które otrzymają leczenie objawowe (przy użyciu aktywnych środków zewnętrznych, emolientów i/lub retinoidów ogólnoustrojowych) lub leki biologiczne ukierunkowane na cytokiny IL-12/IL-23, IL-4/IL-13 i IL-17A. U wszystkich pacjentów przeprowadzone zostanie immunofenotypowanie, zostanie określony profil cytokin i spektrum uczulenia oraz stopień aktywacji NF-kB w limfocytach. W grupie eksperymentalnej nr 3 10 pacjentów z zespołem Nethertona otrzyma dupilumab, w grupie eksperymentalnej nr 2 10 pacjentów otrzyma ustekinumab, aw grupie eksperymentalnej nr 1 10 pacjentów otrzyma sekukinumab. Efektywność oceniana będzie za pomocą wskaźnika nasilenia rybiej łuski (IASI), określania poziomu TEWL, a zmiana jakości życia będzie również oceniana za pomocą wskaźnika jakości życia dermatologicznego dzieci (CDLQI) w porównaniu z wartością wyjściową, niż przy 16 i 52 tygodnie. W trakcie badania oceniany będzie profil bezpieczeństwa (rejestracja rozwoju chorób zakaźnych).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

50

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 119296
        • Rekrutacyjny
        • National Medical Research Center for Children's Health
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podmiot podpisał świadomą zgodę; zgoda rodzica lub przedstawiciela ustawowego w przypadku pacjentów poniżej 18 roku życia oraz dodatkowa zgoda w przypadku pacjentów w wieku ≥ 15 i <18 lat.

    • W chwili udziału w badaniu wiek osoby badanej wynosi nie mniej niż 6 miesięcy i nie więcej niż 18 lat.
    • W momencie udziału w badaniu postawiono rozpoznanie kliniczne: Rybia łuska wrodzona o różnych postaciach klinicznych, z wyjątkiem wrodzonej rybiej łuski i sprzężonej z chromosomem X (badania genetyczne nie są warunkiem udziału w badaniu).
  • Badani powinni mieć co najmniej umiarkowany rumień IASI związany z rybią łuską oraz obniżenie jakości życia według CDLQI ≥ 10
  • Brak objawów ciężkich chorób zakaźnych (zapalenie płuc, gruźlica itp.)
  • Brak wcześniejszej historii stosowania następujących genetycznie modyfikowanych leków biologicznych: ustekinumab, secukinumab, dupilumab

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby, u których wystąpiła reakcja alergiczna na ustekinumab, sekukinumab lub inne składniki leków.
  • Osoby z chorobami bakteryjnymi i/lub grzybiczymi.
  • Osoby, które mają problemy z dynamiczną obserwacją.
  • Pacjenci, u których wystąpi pogorszenie objawów klinicznych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa eksperymentalna nr 1 (Secukinumab)
Secukinumab - iniekcje podskórne w ramię wg schematu 0,1,2,3 tyg., następnie iniekcje 1 raz w ciągu 3 miesięcy do 52 tyg. terapii.
Lek: Wstrzyknięcie Sekukinumabu
Terapia patogenetyczna lekami biologicznymi
Eksperymentalny: Grupa eksperymentalna nr 2 (Ustekinumab)
Ustekinumab – iniekcje podskórne w ramię wg schematu 0; 1 miesiąc, następnie co 2 miesiące do 52 tygodni terapii.
Lek: Wstrzyknięcie ustekinumabu
Terapia patogenetyczna lekami biologicznymi
Eksperymentalny: Grupa eksperymentalna nr 3 (Dupilumab)

Dupilumab - zastrzyki podskórne w ramię:

dla pacjentów o masie ciała od 15 do <30 kg: dawka początkowa - 600 mg (2 wstrzyknięcia po 300 mg), następnie 300 mg co 4 tygodnie; dla pacjentów o masie ciała od 30 do <60 kg: dawka początkowa - 400 mg (2 wstrzyknięcia po 200 mg), następnie 200 mg co 2 tygodnie; dla pacjentów o masie ciała 60 kg lub większej: dawka początkowa to 600 mg (2 wstrzyknięcia po 300 mg), następnie 300 mg co 2 tygodnie.
Lek: Wstrzyknięcie Dupilumabu
Terapia patogenetyczna lekami biologicznymi
Aktywny komparator: Grupa kontrolna (terapia objawowa)
leczenie objawowe emolientami + retinoidy ogólnoustrojowe
Inny: Terapia objawowa
Aktywne czynniki zewnętrzne, Emolienty, retinoidy ogólnoustrojowe w razie potrzeby

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wskaźnika ciężkości obszaru rybiej łuski (IASI)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 16 tygodni
Pomiary kliniczne obejmowały Indeks ciężkości obszaru rybiej łuski (IASI), który obejmuje rumień (IASI-E) i łuszczenie się (IASI-S)
Od linii podstawowej do 16 tygodni
Zmiana wskaźnika ciężkości obszaru rybiej łuski (IASI)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Pomiary kliniczne obejmowały Indeks ciężkości obszaru rybiej łuski (IASI), który obejmuje rumień (IASI-E) i łuszczenie się (IASI-S)
52 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu transepidermalnej utraty wody (TEWL).
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 16 tygodni
Zmiana transepidermalnej utraty wody (TEWL) przy odbudowie bariery naskórkowej skóry (wskaźnik skuteczności terapii). Mierzone w g/hm2.
Od linii podstawowej do 16 tygodni
Zmiana poziomu transepidermalnej utraty wody (TEWL).
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana transepidermalnej utraty wody (TEWL) przy odbudowie bariery naskórkowej skóry (wskaźnik skuteczności terapii). Mierzone w g/hm2.
52 tygodnie
Zmiana wskaźnika jakości życia w dermatologii dziecięcej (CDLQI)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 16 tygodni
zwiększenie Wskaźnika Jakości Życia Dermatologii Dziecięcej, jako wskaźnika skuteczności terapii. CDLQI oblicza się poprzez zsumowanie wyniku każdego pytania, co daje maksymalnie 30 i minimum 0. Im wyższy wynik, tym bardziej pogarsza się jakość życia. CDLQI można również wyrazić jako procent maksymalnego możliwego wyniku 30.
Od linii podstawowej do 16 tygodni
Zmiana wskaźnika jakości życia w dermatologii dziecięcej (CDLQI)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana Indeksu Jakości Życia Dermatologii Dziecięcej (CDLQI), jako wskaźnika skuteczności terapii. CDLQI oblicza się poprzez zsumowanie wyniku każdego pytania, co daje maksymalnie 30 i minimum 0. Im wyższy wynik, tym bardziej pogarsza się jakość życia. CDLQI można również wyrazić jako procent maksymalnego możliwego wyniku 30.
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Medical Research Center for Children's Health, Russian Federation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2021

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 marca 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 czerwca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 lipca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 lipca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 lipca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 12269723

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzona rybia łuska

Badania kliniczne na Wstrzyknięcie Sekukinumabu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Congo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj