Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Wissenschaftliche Begründung und Bewertung der Wirksamkeit pathogenetischer Therapieverfahren bei angeborener Ichthyose bei Kindern

30. Juli 2021 aktualisiert von: National Medical Research Center for Children's Health, Russian Federation
Es handelt sich um eine experimentelle nicht-randomisierte klinische Studie zur Erweiterung der Indikationen für den Einsatz biologischer Arzneimittel mit dem Ziel, diese zur pathogenetischen Therapie von Kindern mit angeborener Ichthyose einzusetzen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Es handelt sich um eine experimentelle nicht-randomisierte klinische Studie zur Erweiterung der Indikationen für den Einsatz biologischer Arzneimittel mit dem Ziel, diese zur pathogenetischen Therapie von Kindern mit angeborener Ichthyose einzusetzen.

An der Studie werden 50 Kinder im Alter von 6 Monaten bis 18 Jahren mit einer klinisch und genetisch bestätigten Diagnose einer angeborenen Ichthyose teilnehmen. Die Patienten werden in 4 Gruppen eingeteilt, die eine symptomatische Therapie (unter Verwendung aktiver externer Wirkstoffe, Weichmacher und/oder systemischer Retinoide) oder Biologika erhalten, die auf die Zytokine IL-12/IL-23, IL-4/IL-13 und IL-17A abzielen. Bei allen Patienten wird eine Immunphänotypisierung durchgeführt, das Zytokinprofil und Sensibilisierungsspektrum sowie der Grad der NF-kB-Aktivierung in Lymphozyten bestimmt. In der experimentellen Gruppe Nr. 3 erhalten 10 Patienten mit Netherton-Syndrom Dupilumab, in der experimentellen Gruppe Nr. 2 erhalten 10 Patienten Ustekinumab und in der experimentellen Gruppe Nr. 1 erhalten 10 Patienten Secukinumab. Die Leistungsfähigkeit wird anhand des Ichthyosis Area Severity Index (IASI) bewertet, die Bestimmung des TEWL-Niveaus und die Veränderung der Lebensqualität wird ebenfalls anhand des Children's Dermatological Life Quality Index (CDLQI) im Vergleich zum Ausgangswert bewertet, als bei 16 und 52 Wochen. Während der gesamten Studie wird das Sicherheitsprofil (Registrierung der Entwicklung von Infektionskrankheiten) bewertet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

50

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Das Subjekt hat eine Einverständniserklärung unterzeichnet; Zustimmung der Eltern oder gesetzlichen Vertreter für Patienten unter 18 Jahren sowie zusätzliche Zustimmung für Patienten im Alter von ≥ 15 und < 18 Jahren.

    • Zum Zeitpunkt der Teilnahme an der Studie beträgt das Alter des Probanden nicht weniger als 6 Monate und nicht mehr als 18 Jahre.
    • Zum Zeitpunkt der Teilnahme an der Studie wurde eine klinische Diagnose gestellt: Angeborene Ichthyose mit verschiedenen klinischen Formen, mit Ausnahme der vulgären und der X-chromosomalen angeborenen Ichthyose (Genforschung ist keine Voraussetzung für die Teilnahme an der Studie).
  • Die Probanden sollten mindestens ein moderates IASI-Erythem in Verbindung mit ihrer Ichthyose und eine Abnahme der Lebensqualität gemäß CDLQI ≥ 10 haben
  • Fehlen von Anzeichen schwerer Infektionskrankheiten (Lungenentzündung, Tuberkulose usw.)
  • Keine frühere Verwendung der folgenden gentechnisch hergestellten biologischen Arzneimittel: Ustekinumab, Secukinumab, Dupilumab

Ausschlusskriterien:

  • Personen, die allergisch auf Ustekinumab, Secukinumab oder andere Bestandteile der Arzneimittel reagieren.
  • Patienten mit bakteriellen und/oder Pilzerkrankungen.
  • Probanden, die Probleme bei der dynamischen Beobachtung haben.
  • Patienten, bei denen sich die klinischen Symptome verschlechtern

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Versuchsgruppe Nr. 1 (Secukinumab)
Secukinumab - subkutane Injektionen in die Schulter nach dem Zeitplan von 0,1,2,3 Wochen, dann Injektionen 1 Mal in 3 Monaten bis zu 52 Wochen Therapie.
Arzneimittel: Secukinumab-Injektion
Pathogenetische Therapie mit biologischen Arzneimitteln
Experimental: Versuchsgruppe Nr. 2 (Ustekinumab)
Ustekinumab - subkutane Injektionen in die Schulter nach Zeitplan 0; 1 Monat, dann alle 2 Monate bis zu 52 Therapiewochen.
Arzneimittel: Ustekinumab-Injektion
Pathogenetische Therapie mit biologischen Arzneimitteln
Experimental: Versuchsgruppe Nr. 3 (Dupilumab)

Dupilumab - subkutane Injektionen in die Schulter:

für Patienten mit einem Gewicht von 15 bis <30 kg: Anfangsdosis - 600 mg (2 Injektionen von 300 mg), dann 300 mg alle 4 Wochen; für Patienten mit einem Gewicht von 30 bis <60 kg: Anfangsdosis - 400 mg (2 Injektionen von 200 mg), dann 200 mg alle 2 Wochen; für Patienten mit einem Körpergewicht ab 60 kg: Die Anfangsdosis beträgt 600 mg (2 Injektionen zu 300 mg), dann 300 mg alle 2 Wochen.
Arzneimittel: Dupilumab-Injektion
Pathogenetische Therapie mit biologischen Arzneimitteln
Aktiver Komparator: Kontrollgruppe (Symptomatische Therapie)
symptomatische Therapie mit Weichmachern + systemischen Retinoiden
Sonstiges: Symptomatische Therapie
Aktive externe Wirkstoffe, Weichmacher, systemische Retinoide, falls erforderlich

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Ichthyosis Area Severity Index (IASI)
Zeitfenster: Von Baseline bis zu 16 Wochen
Zu den klinischen Maßnahmen gehörte der Ichthyosis Area Severity Index (IASI), der Erythem (IASI-E) und Schuppung (IASI-S) integriert
Von Baseline bis zu 16 Wochen
Änderung des Ichthyosis Area Severity Index (IASI)
Zeitfenster: 52 Wochen
Zu den klinischen Maßnahmen gehörte der Ichthyosis Area Severity Index (IASI), der Erythem (IASI-E) und Schuppung (IASI-S) integriert
52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des transepidermalen Wasserverlusts (TEWL).
Zeitfenster: Von Baseline bis zu 16 Wochen
Veränderung des transepidermalen Wasserverlustes (TEWL) bei gleichzeitigem Wiederaufbau der epidermalen Barriere der Haut (ein Indikator für die Wirksamkeit der Therapie). Gemessen in g/hm2.
Von Baseline bis zu 16 Wochen
Änderung des transepidermalen Wasserverlusts (TEWL).
Zeitfenster: 52 Wochen
Veränderung des transepidermalen Wasserverlustes (TEWL) bei gleichzeitigem Wiederaufbau der epidermalen Barriere der Haut (ein Indikator für die Wirksamkeit der Therapie). Gemessen in g/hm2.
52 Wochen
Veränderung des Children's Dermatology Life Quality Index (CDLQI)
Zeitfenster: Von Baseline bis zu 16 Wochen
Erhöhung des Children's Dermatology Life Quality Index als Indikator für die Wirksamkeit der Therapie. Der CDLQI wird berechnet, indem die Punktzahl jeder Frage summiert wird, was zu einem Maximum von 30 und einem Minimum von 0 führt. Je höher die Punktzahl, desto stärker ist die Lebensqualität beeinträchtigt. Der CDLQI kann auch in Prozent der maximal möglichen Punktzahl von 30 ausgedrückt werden.
Von Baseline bis zu 16 Wochen
Veränderung des Children's Dermatology Life Quality Index (CDLQI)
Zeitfenster: 52 Wochen
Veränderung des Children's Dermatology Life Quality Index (CDLQI), als Indikator für die Wirksamkeit der Therapie. Der CDLQI wird berechnet, indem die Punktzahl jeder Frage summiert wird, was zu einem Maximum von 30 und einem Minimum von 0 führt. Je höher die Punktzahl, desto stärker ist die Lebensqualität beeinträchtigt. Der CDLQI kann auch in Prozent der maximal möglichen Punktzahl von 30 ausgedrückt werden.
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Medical Research Center for Children's Health, Russian Federation

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. März 2021

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. März 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Juni 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. August 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juli 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 12269723

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Angeborene Ichthyose

Klinische Studien zur Secukinumab-Injektion

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Albania

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren