Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Wetenschappelijke onderbouwing en beoordeling van de effectiviteit van pathogenetische therapiemethoden voor congenitale ichthyosis bij kinderen

30 juli 2021 bijgewerkt door: National Medical Research Center for Children's Health, Russian Federation
Dit is een experimentele niet-gerandomiseerde klinische studie gericht op het uitbreiden van de indicaties voor het gebruik van biologische geneesmiddelen met als doel deze te gebruiken voor de pathogenetische therapie van kinderen met congenitale ichthyosis.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een experimentele niet-gerandomiseerde klinische studie gericht op het uitbreiden van de indicaties voor het gebruik van biologische geneesmiddelen met als doel deze te gebruiken voor de pathogenetische therapie van kinderen met congenitale ichthyosis.

De studie omvat 50 kinderen van 6 maanden tot 18 jaar met een klinisch en genetisch bevestigde diagnose van congenitale ichthyosis. Patiënten zullen worden verdeeld in 4 groepen die symptomatische therapie zullen krijgen (met behulp van actieve externe middelen, verzachtende middelen en/of systemische retinoïden) of biologische geneesmiddelen gericht op de cytokines IL-12 / IL-23, IL-4 / IL-13 en IL -17A. Immunofenotypering van alle patiënten zal worden uitgevoerd, het cytokineprofiel en het sensibilisatiespectrum en de mate van NF-kB-activering in lymfocyten zullen worden bepaald. In experimentele groep №3 krijgen 10 patiënten met het Netherton-syndroom dupilumab, in experimentele groep №2 krijgen 10 patiënten ustekinumab en in experimentele groep №1 krijgen 10 patiënten secukinumab. Efficiëntie zal worden beoordeeld met behulp van de Ichthyosis Area Severity Index (IASI), bepaling van het niveau van TEWL, en de verandering in kwaliteit van leven zal ook worden beoordeeld met behulp van de Children's Dermatological Life Quality Index (CDLQI) in vergelijking met baseline, dan bij 16 en 52 weken. Gedurende het onderzoek wordt het veiligheidsprofiel (registratie van het ontstaan ​​van infectieziekten) beoordeeld.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

50

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De proefpersoon heeft een geïnformeerde toestemming ondertekend; toestemming van de ouders of wettelijke vertegenwoordiger voor patiënten jonger dan 18 jaar, evenals aanvullende toestemming voor patiënten van ≥ 15 en <18 jaar.

    • Op het moment van deelname aan het onderzoek is de leeftijd van de proefpersoon niet minder dan 6 maanden en niet meer dan 18 jaar.
    • Op het moment van deelname aan de studie werd een klinische diagnose gesteld: Congenitale ichthyosis met verschillende klinische vormen, met uitzondering van vulgaire en X-gebonden congenitale ichthyosis (genetisch onderzoek is geen voorwaarde voor deelname aan de studie).
  • Proefpersonen moeten ten minste matig IASI-erytheem hebben geassocieerd met zijn/haar ichthyosis, en een afname van de kwaliteit van leven volgens CDLQI ≥ 10
  • Afwezigheid van tekenen van ernstige infectieziekten (longontsteking, tuberculose, enz.)
  • Geen voorgeschiedenis van het gebruik van de volgende genetisch gemanipuleerde biologische geneesmiddelen: ustekinumab, secukinumab, dupilumab

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen die allergisch reageren op ustekinumab, secukinumab of andere bestanddelen van de geneesmiddelen.
  • Proefpersonen die bacteriële en/of schimmelziekten hebben.
  • Onderwerpen die problemen hebben met dynamische observatie.
  • Onderwerpen die een verslechtering van de klinische symptomen zullen hebben

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Experimentele groep №1 (Secukinumab)
Secukinumab - subcutane injecties in de schouder volgens het schema van 0,1,2,3 weken, daarna injecties 1 keer in 3 maanden tot 52 weken therapie.
Geneesmiddel: Secukinumab-injectie
Pathogenetische therapie met biologische geneesmiddelen
Experimenteel: Experimentele groep №2 (Ustekinumab)
Ustekinumab - subcutane injecties in de schouder volgens schema 0; 1 maand, daarna elke 2 maanden tot 52 weken therapie.
Geneesmiddel: Ustekinumab-injectie
Pathogenetische therapie met biologische geneesmiddelen
Experimenteel: Experimentele groep №3 (Dupilumab)

Dupilumab - subcutane injecties in de schouder:

voor patiënten met een gewicht van 15 tot <30 kg: aanvangsdosis - 600 mg (2 injecties van 300 mg), daarna 300 mg om de 4 weken; voor patiënten met een gewicht van 30 tot <60 kg: aanvangsdosis - 400 mg (2 injecties van 200 mg), daarna 200 mg om de 2 weken; voor patiënten die 60 kg of meer wegen: de aanvangsdosis is 600 mg (2 injecties van 300 mg), daarna 300 mg om de 2 weken.
Geneesmiddel: Dupilumab-injectie
Pathogenetische therapie met biologische geneesmiddelen
Actieve vergelijker: Controlegroep (symptomatische therapie)
symptomatische therapie met verzachtende middelen + systemische retinoïden
Ander: Symptomatische therapie
Actieve externe middelen, verzachtende middelen, systemische retinoïden indien nodig

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in Ichthyosis Area Severity Index (IASI)
Tijdsspanne: Vanaf Baseline tot 16 weken
Klinische maatregelen omvatten de Ichthyosis Area Severity Index (IASI), die erytheem (IASI-E) en schilfering (IASI-S) integreert
Vanaf Baseline tot 16 weken
Verandering in Ichthyosis Area Severity Index (IASI)
Tijdsspanne: 52 weken
Klinische maatregelen omvatten de Ichthyosis Area Severity Index (IASI), die erytheem (IASI-E) en schilfering (IASI-S) integreert
52 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van niveau van transepidermaal waterverlies (TEWL).
Tijdsspanne: Vanaf Baseline tot 16 weken
Verandering in transepidermaal waterverlies (TEWL) terwijl de epidermale barrière van de huid wordt hersteld (een indicator van de effectiviteit van de therapie). Gemeten in g/hm2.
Vanaf Baseline tot 16 weken
Verandering van niveau van transepidermaal waterverlies (TEWL).
Tijdsspanne: 52 weken
Verandering in transepidermaal waterverlies (TEWL) terwijl de epidermale barrière van de huid wordt hersteld (een indicator van de effectiviteit van de therapie). Gemeten in g/hm2.
52 weken
Verandering in de Children's Dermatology Life Quality Index (CDLQI)
Tijdsspanne: Vanaf Baseline tot 16 weken
het verhogen van de Children's Dermatology Life Quality Index, als een indicator van de effectiviteit van therapie. De CDLQI wordt berekend door de score van elke vraag op te tellen, wat resulteert in een maximum van 30 en een minimum van 0. Hoe hoger de score, hoe meer de kwaliteit van leven wordt aangetast. De CDLQI kan ook worden uitgedrukt als een percentage van de maximaal mogelijke score van 30.
Vanaf Baseline tot 16 weken
Verandering in de Children's Dermatology Life Quality Index (CDLQI)
Tijdsspanne: 52 weken
Verandering in de Children's Dermatology Life Quality Index (CDLQI), als een indicator van de effectiviteit van therapie. De CDLQI wordt berekend door de score van elke vraag op te tellen, wat resulteert in een maximum van 30 en een minimum van 0. Hoe hoger de score, hoe meer de kwaliteit van leven wordt aangetast. De CDLQI kan ook worden uitgedrukt als een percentage van de maximaal mogelijke score van 30.
52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Medical Research Center for Children's Health, Russian Federation

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 maart 2021

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 maart 2023

Studie voltooiing (Verwacht)

1 juni 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 juli 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 juli 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 augustus 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 augustus 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juli 2021

Laatst geverifieerd

1 juli 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 12269723

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Congenitale ichthyosis

Klinische onderzoeken op Secukinumab-injectie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren