Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Vitenskapelig begrunnelse og vurdering av effektiviteten av patogenetiske terapimetoder for medfødt iktyose hos barn

30. juli 2021 oppdatert av: National Medical Research Center for Children's Health, Russian Federation
Dette er en eksperimentell ikke-randomisert klinisk studie rettet mot å utvide indikasjonene for bruk av biologiske legemidler med sikte på å bruke dem til patogenetisk terapi av barn med medfødt iktyose.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en eksperimentell ikke-randomisert klinisk studie rettet mot å utvide indikasjonene for bruk av biologiske legemidler med sikte på å bruke dem til patogenetisk terapi av barn med medfødt iktyose.

Studien vil omfatte 50 barn i alderen 6 måneder til 18 år med en klinisk og genetisk bekreftet diagnose av medfødt iktyose. Pasienter vil bli delt inn i 4 grupper som vil motta symptomatisk behandling (ved bruk av aktive eksterne midler, mykgjøringsmidler og/eller systemiske retinoider) eller biologiske midler rettet mot cytokinene IL-12/IL-23, IL-4/IL-13 og IL-17A. Immunfenotyping av alle pasienter vil bli utført, cytokinprofilen og spekteret av sensibilisering og graden av NF-kB aktivering i lymfocytter vil bli bestemt. I forsøksgruppe №3 vil 10 pasienter med Netherton syndrom få dupilumab, i forsøksgruppe №2 vil 10 pasienter få ustekinumab, og i forsøksgruppe №1 vil 10 pasienter få secukinumab. Effektiviteten vil bli vurdert ved bruk av Ichthyosis Area Severity Index (IASI), bestemmelse av nivået av TEWL, og endringen i livskvalitet vil også bli vurdert ved å bruke Children's Dermatological Life Quality Index (CDLQI) sammenlignet med baseline, enn ved 16 og 52 uker. Gjennom hele studien vil sikkerhetsprofilen (registrering av utvikling av infeksjonssykdommer) vurderes.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

50

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Observanden har signert et informert samtykke; samtykke fra foreldre eller rettsrepresentant for pasienter under 18 år, samt tilleggssamtykke for pasienter ≥ 15 og <18 år.

    • På tidspunktet for deltakelse i studien er forsøkspersonens alder ikke mindre enn 6 måneder og ikke mer enn 18 år.
    • Ved deltakelse i studien ble det etablert en klinisk diagnose: Medfødt iktyose med ulike kliniske former, med unntak av vulgær og X-bundet medfødt iktyose (genetisk forskning er ikke en forutsetning for deltakelse i studien).
  • Pasienter bør ha minst moderat IASI-erytem assosiert med hans/hennes iktyose, og en reduksjon i livskvalitet i henhold til CDLQI ≥ 10
  • Fravær av tegn på alvorlige infeksjonssykdommer (lungebetennelse, tuberkulose, etc.)
  • Ingen tidligere historie med bruk av følgende genetisk konstruerte biologiske legemidler: ustekinumab, secukinumab, dupilumab

Ekskluderingskriterier:

  • Personer som har en allergisk reaksjon på ustekinumab, secukinumab eller andre komponenter i legemidlene.
  • Personer som har bakterielle og/eller soppsykdommer.
  • Emner som har problemer med dynamisk observasjon.
  • Personer som vil ha en forverring av kliniske symptomer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eksperimentell gruppe №1 (Secukinumab )
Secukinumab - subkutane injeksjoner i skulderen i henhold til planen på 0,1,2,3 uker, deretter injeksjoner 1 gang i løpet av 3 måneder opp til 52 ukers behandling.
Legemiddel: Secukinumab injeksjon
Patogenetisk terapi med biologiske legemidler
Eksperimentell: Eksperimentell gruppe №2 (Ustekinumab)
Ustekinumab - subkutane injeksjoner i skulderen etter plan 0; 1 måned, deretter annenhver måned opp til 52 ukers behandling.
Legemiddel: Ustekinumab injeksjon
Patogenetisk terapi med biologiske legemidler
Eksperimentell: Eksperimentell gruppe №3 (Dupilumab)

Dupilumab - subkutane injeksjoner i skulderen:

for pasienter som veier fra 15 til <30 kg: startdose - 600 mg (2 injeksjoner på 300 mg), deretter 300 mg hver 4. uke; for pasienter som veier fra 30 til <60 kg: startdose - 400 mg (2 injeksjoner på 200 mg), deretter 200 mg hver 2. uke; for pasienter som veier 60 kg eller mer: startdosen er 600 mg (2 injeksjoner á 300 mg), deretter 300 mg hver 2. uke.
Legemiddel: Dupilumab injeksjon
Patogenetisk terapi med biologiske legemidler
Aktiv komparator: Kontrollgruppe (symptomatisk terapi)
symptomatisk behandling med mykgjørende midler + systemiske retinoider
Annen: Symptomatisk terapi
Aktive eksterne midler, mykgjørende midler, systemiske retinoider om nødvendig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i Ichthyosis Area Severity Index (IASI)
Tidsramme: Fra baseline opptil 16 uker
Kliniske mål inkluderer Ichthyosis Area Severity Index (IASI), som integrerer erytem (IASI-E) og skalering (IASI-S)
Fra baseline opptil 16 uker
Endring i Ichthyosis Area Severity Index (IASI)
Tidsramme: 52 uker
Kliniske mål inkluderer Ichthyosis Area Severity Index (IASI), som integrerer erytem (IASI-E) og skalering (IASI-S)
52 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Transepidermalt vanntap (TEWL) nivåendring
Tidsramme: Fra baseline opptil 16 uker
Endring i transepidermalt vanntap (TEWL) mens den epidermale barrieren i huden gjenoppbygges (en indikator på effektiviteten av behandlingen). Målt i g/hm2.
Fra baseline opptil 16 uker
Transepidermalt vanntap (TEWL) nivåendring
Tidsramme: 52 uker
Endring i transepidermalt vanntap (TEWL) mens den epidermale barrieren i huden gjenoppbygges (en indikator på effektiviteten av behandlingen). Målt i g/hm2.
52 uker
Endring i Children's Dermatology Life Quality Index (CDLQI)
Tidsramme: Fra baseline opptil 16 uker
øke The Children's Dermatology Life Quality Index, som en indikator på effektiviteten av terapi. CDLQI beregnes ved å summere poengsummen for hvert spørsmål som resulterer i maksimalt 30 og minimum 0. Jo høyere poengsum, desto mer svekker livskvaliteten. CDLQI kan også uttrykkes som en prosentandel av maksimalt mulig poengsum på 30.
Fra baseline opptil 16 uker
Endring i Children's Dermatology Life Quality Index (CDLQI)
Tidsramme: 52 uker
Endring i Children's Dermatology Life Quality Index (CDLQI), som en indikator på effektiviteten av terapi. CDLQI beregnes ved å summere poengsummen for hvert spørsmål som resulterer i maksimalt 30 og minimum 0. Jo høyere poengsum, desto mer svekker livskvaliteten. CDLQI kan også uttrykkes som en prosentandel av maksimalt mulig poengsum på 30.
52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Medical Research Center for Children's Health, Russian Federation

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mars 2021

Primær fullføring (Forventet)

1. mars 2023

Studiet fullført (Forventet)

1. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. juli 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. juli 2021

Først lagt ut (Faktiske)

9. august 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. august 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. juli 2021

Sist bekreftet

1. juli 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 12269723

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere