Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Comprovação Científica e Avaliação da Efetividade de Métodos Patogenéticos de Terapia para Ictiose Congênita em Crianças

30 de julho de 2021 atualizado por: National Medical Research Center for Children's Health, Russian Federation
Trata-se de um estudo clínico experimental não randomizado com o objetivo de ampliar as indicações do uso de medicamentos biológicos com o objetivo de utilizá-los na terapia patogenética de crianças com ictiose congênita.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Trata-se de um estudo clínico experimental não randomizado com o objetivo de ampliar as indicações do uso de medicamentos biológicos com o objetivo de utilizá-los na terapia patogenética de crianças com ictiose congênita.

O estudo incluirá 50 crianças de 6 meses a 18 anos com diagnóstico clínico e geneticamente confirmado de ictiose congênita. Os pacientes serão divididos em 4 grupos que receberão terapia sintomática (utilizando agentes externos ativos, emolientes e/ou retinoides sistêmicos) ou biológicos direcionados às citocinas IL-12/IL-23, IL-4/IL-13 e IL-17A. A imunofenotipagem de todos os pacientes será realizada, o perfil de citocinas e o espectro de sensibilização e o grau de ativação de NF-kB em linfócitos serão determinados. No grupo experimental №3, 10 pacientes com síndrome de Netherton receberão dupilumabe, no grupo experimental №2, 10 pacientes receberão ustequinumabe e no grupo experimental №1 10 pacientes receberão secuquinumabe. A eficiência será avaliada usando o Índice de Gravidade de Área de Ictiose (IASI), determinação do nível de TEWL, e a mudança na qualidade de vida também será avaliada usando o Índice de Qualidade de Vida Dermatológica Infantil (CDLQI) em comparação com a linha de base, aos 16 e 52 semanas. Ao longo do estudo, será avaliado o perfil de segurança (registro do desenvolvimento de doenças infecciosas).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

50

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Federação Russa
      • Moscow, Federação Russa, 119296
        • Recrutamento
        • National Medical Research Center for Children's Health
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 meses a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • O sujeito assinou um consentimento informado; consentimento dos pais ou representantes legais para pacientes menores de 18 anos, bem como consentimento adicional para pacientes com idade ≥ 15 e < 18 anos.

    • No momento da participação no estudo, a idade do sujeito não é inferior a 6 meses e não superior a 18 anos.
    • No momento da participação no estudo foi estabelecido o diagnóstico clínico: Ictiose congênita com diversas formas clínicas, com exceção da ictiose congênita vulgar e ligada ao cromossomo X (a pesquisa genética não é pré-requisito para a participação no estudo).
  • Os indivíduos devem ter pelo menos um eritema IASI moderado associado à sua ictiose e uma diminuição na qualidade de vida de acordo com CDLQI ≥ 10
  • Ausência de sinais de doenças infecciosas graves (pneumonia, tuberculose, etc.)
  • Sem história anterior de uso dos seguintes medicamentos biológicos geneticamente modificados: ustekinumab, secukinumab, dupilumab

Critério de exclusão:

  • Indivíduos que tenham uma reação alérgica ao ustequinumabe, secuquinumabe ou outros componentes dos medicamentos.
  • Indivíduos com doenças bacterianas e/ou fúngicas.
  • Sujeitos que têm problemas na observação dinâmica.
  • Indivíduos que terão piora dos sintomas clínicos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo experimental №1 (Secuquinumabe)
Secukinumab - injeções subcutâneas no ombro de acordo com o cronograma de 0,1,2,3 semanas, depois injeções 1 vez em 3 meses até 52 semanas de terapia.
Medicamento: Injeção de Secuquinumabe
Terapia patogenética com drogas biológicas
Experimental: Grupo experimental №2 (Ustequinumabe)
Ustekinumab - injeções subcutâneas no ombro no esquema 0; 1 mês, depois a cada 2 meses até 52 semanas de terapia.
Medicamento: Injeção de Ustequinumabe
Terapia patogenética com drogas biológicas
Experimental: Grupo experimental №3 (Dupilumabe)

Dupilumabe - injeções subcutâneas no ombro:

para pacientes com peso de 15 a <30 kg: dose inicial - 600 mg (2 injeções de 300 mg), depois 300 mg a cada 4 semanas; para pacientes com peso de 30 a <60 kg: dose inicial - 400 mg (2 injeções de 200 mg), depois 200 mg a cada 2 semanas; para pacientes com peso igual ou superior a 60 kg: a dose inicial é de 600 mg (2 injeções de 300 mg), seguida de 300 mg a cada 2 semanas.
Medicamento: Injeção de Dupilumabe
Terapia patogenética com drogas biológicas
Comparador Ativo: Grupo controle (terapia sintomática)
terapia sintomática com emolientes + retinóides sistêmicos
Outro: Terapia sintomática
Agentes externos ativos, emolientes, retinóides sistêmicos, se necessário

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração no Índice de Gravidade da Área de Ictiose (IASI)
Prazo: Da linha de base até 16 semanas
As medidas clínicas incluíram o Índice de Gravidade da Área de Ictiose (IASI), que integra eritema (IASI-E) e descamação (IASI-S)
Da linha de base até 16 semanas
Alteração no Índice de Gravidade da Área de Ictiose (IASI)
Prazo: 52 semanas
As medidas clínicas incluíram o Índice de Gravidade da Área de Ictiose (IASI), que integra eritema (IASI-E) e descamação (IASI-S)
52 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração do nível de perda de água transepidérmica (TEWL)
Prazo: Da linha de base até 16 semanas
Mudança na perda de água transepidérmica (TEWL) durante a reconstrução da barreira epidérmica da pele (um indicador da eficácia da terapia). Medido em g/hm2.
Da linha de base até 16 semanas
Alteração do nível de perda de água transepidérmica (TEWL)
Prazo: 52 semanas
Mudança na perda de água transepidérmica (TEWL) durante a reconstrução da barreira epidérmica da pele (um indicador da eficácia da terapia). Medido em g/hm2.
52 semanas
Mudança no Índice de Qualidade de Vida em Dermatologia Infantil (CDLQI)
Prazo: Da linha de base até 16 semanas
aumentar o Índice de Qualidade de Vida em Dermatologia Infantil, como indicador da efetividade da terapia. O CDLQI é calculado pela soma da pontuação de cada questão resultando em um máximo de 30 e um mínimo de 0. Quanto maior a pontuação, mais a qualidade de vida é prejudicada. O CDLQI também pode ser expresso como uma porcentagem da pontuação máxima possível de 30.
Da linha de base até 16 semanas
Mudança no Índice de Qualidade de Vida em Dermatologia Infantil (CDLQI)
Prazo: 52 semanas
Mudança no Índice de Qualidade de Vida em Dermatologia Infantil (CDLQI), como indicador da eficácia da terapia. O CDLQI é calculado pela soma da pontuação de cada questão resultando em um máximo de 30 e um mínimo de 0. Quanto maior a pontuação, mais a qualidade de vida é prejudicada. O CDLQI também pode ser expresso como uma porcentagem da pontuação máxima possível de 30.
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National Medical Research Center for Children's Health, Russian Federation

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de março de 2021

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de março de 2023

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de junho de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de julho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de julho de 2021

Primeira postagem (Real)

9 de agosto de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de agosto de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de julho de 2021

Última verificação

1 de julho de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 12269723

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Ictiose Congênita

Ensaios clínicos em Injeção de Secuquinumabe

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever