Научное обоснование и оценка эффективности патогенетических методов терапии врожденного ихтиоза у детей
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
Это экспериментальное нерандомизированное клиническое исследование, направленное на расширение показаний к применению биологических препаратов с целью их использования для патогенетической терапии детей с врожденным ихтиозом.
В исследование будут включены 50 детей в возрасте от 6 месяцев до 18 лет с клинически и генетически подтвержденным диагнозом врожденного ихтиоза. Пациенты будут разделены на 4 группы, которые будут получать симптоматическую терапию (с использованием активных наружных средств, эмолентов и/или системных ретиноидов) или биопрепаратов, нацеленных на цитокины ИЛ-12/ИЛ-23, ИЛ-4/ИЛ-13 и ИЛ-17А. Всем больным будет проведено иммунофенотипирование, определен цитокиновый профиль и спектр сенсибилизации, степень активации NF-kB в лимфоцитах. В опытной группе №3 10 пациентов с синдромом Нетертона будут получать дупилумаб, в опытной группе №2 – 10 пациентов устекинумаб, в опытной группе №1 – секукинумаб. Эффективность будет оцениваться с помощью Индекса тяжести ихтиоза (IASI), определения уровня TEWL, а также изменение качества жизни будет оцениваться с помощью Детского дерматологического индекса качества жизни (CDLQI) в сравнении с исходным уровнем, чем в 16 лет. и 52 недели. На протяжении всего исследования будет оцениваться профиль безопасности (регистрация развития инфекционных заболеваний).
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Karine O. Avetisyan, MD
- Номер телефона: +79260869259
- Электронная почта: avetisyan.karine@mail.ru
Места учебы
-
-
-
Moscow, Российская Федерация, 119296
- Рекрутинг
- National Medical Research Center for Children's Health
-
Контакт:
- Karine Avetisyan, MD
- Номер телефона: +79260869259
- Электронная почта: Avetisyan.karine@mail.ru
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
Субъект подписал информированное согласие; согласие родителей или законных представителей для пациентов младше 18 лет, а также дополнительное согласие для пациентов в возрасте ≥ 15 и <18 лет.
- На момент участия в исследовании возраст испытуемого не менее 6 месяцев и не более 18 лет.
- На момент участия в исследовании установлен клинический диагноз: Врожденный ихтиоз с различными клиническими формами, за исключением вульгарного и Х-сцепленного врожденного ихтиоза (генетическое исследование не является обязательным условием для участия в исследовании).
- Субъекты должны иметь как минимум умеренную эритему по IASI, связанную с их/ее ихтиозом, и снижение качества жизни по CDLQI ≥ 10
- Отсутствие признаков тяжелых инфекционных заболеваний (пневмония, туберкулез и др.)
- Отсутствие в анамнезе следующих генно-инженерных биологических препаратов: устекинумаб, секукинумаб, дупилумаб
Критерий исключения:
- Субъекты, у которых есть аллергическая реакция на устекинумаб, секукинумаб или другие компоненты препаратов.
- Субъекты с бактериальными и/или грибковыми заболеваниями.
- Субъекты, у которых есть проблемы с динамическим наблюдением.
- Субъекты, у которых будет ухудшение клинических симптомов
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Одинокий
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Экспериментальная группа №1 (Секукинумаб)
Секукинумаб - подкожно в плечо по схеме 0,1,2,3 нед, далее инъекции 1 раз в 3 мес до 52 нед терапии.
|
Патогенетическая терапия биологическими препаратами
|
|
Экспериментальный: Экспериментальная группа №2 (устекинумаб)
Устекинумаб - подкожные инъекции в плечо по схеме 0; 1 мес, затем каждые 2 мес до 52 нед терапии.
|
Патогенетическая терапия биологическими препаратами
|
|
Экспериментальный: Экспериментальная группа №3 (Дупилумаб)
Дупилумаб - подкожные инъекции в плечо: для пациентов с массой тела от 15 до <30 кг: начальная доза - 600 мг (2 инъекции по 300 мг), затем по 300 мг каждые 4 недели; для пациентов с массой тела от 30 до <60 кг: начальная доза - 400 мг (2 инъекции по 200 мг), затем по 200 мг каждые 2 недели; для пациентов с массой тела 60 кг и более: начальная доза составляет 600 мг (2 инъекции по 300 мг), затем по 300 мг каждые 2 недели. |
Патогенетическая терапия биологическими препаратами
|
|
Активный компаратор: Контрольная группа (симптоматическая терапия)
симптоматическая терапия эмолентами + системные ретиноиды
|
Активные наружные средства, смягчающие средства, системные ретиноиды при необходимости
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение индекса тяжести ихтиоза (IASI)
Временное ограничение: От исходного уровня до 16 недель
|
Клинические измерения включали индекс степени тяжести ихтиоза (IASI), который объединяет эритему (IASI-E) и шелушение (IASI-S).
|
От исходного уровня до 16 недель
|
|
Изменение индекса тяжести ихтиоза (IASI)
Временное ограничение: 52 недели
|
Клинические измерения включали индекс степени тяжести ихтиоза (IASI), который объединяет эритему (IASI-E) и шелушение (IASI-S).
|
52 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение уровня трансэпидермальной потери воды (TEWL)
Временное ограничение: От исходного уровня до 16 недель
|
Изменение трансэпидермальной потери воды (ТЭПВ) при восстановлении эпидермального барьера кожи (показатель эффективности проводимой терапии).
Измеряется в г/чм2.
|
От исходного уровня до 16 недель
|
|
Изменение уровня трансэпидермальной потери воды (TEWL)
Временное ограничение: 52 недели
|
Изменение трансэпидермальной потери воды (ТЭПВ) при восстановлении эпидермального барьера кожи (показатель эффективности проводимой терапии).
Измеряется в г/чм2.
|
52 недели
|
|
Изменение детского дерматологического индекса качества жизни (CDLQI)
Временное ограничение: От исходного уровня до 16 недель
|
повышение Детского дерматологического индекса качества жизни, как показатель эффективности терапии.
CDLQI рассчитывается путем суммирования баллов по каждому вопросу, что дает максимум 30 и минимум 0. Чем выше балл, тем сильнее ухудшается качество жизни.
CDLQI также может быть выражен в процентах от максимально возможного количества баллов, равного 30.
|
От исходного уровня до 16 недель
|
|
Изменение детского дерматологического индекса качества жизни (CDLQI)
Временное ограничение: 52 недели
|
Изменение детского дерматологического индекса качества жизни (CDLQI), как показатель эффективности терапии.
CDLQI рассчитывается путем суммирования баллов по каждому вопросу, что дает максимум 30 и минимум 0. Чем выше балл, тем сильнее ухудшается качество жизни.
CDLQI также может быть выражен в процентах от максимально возможного количества баллов, равного 30.
|
52 недели
|
Соавторы и исследователи
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 12269723
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .