Lasten synnynnäisen iktyoosin patogeneettisten hoitomenetelmien tieteellinen perustelu ja tehokkuuden arviointi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on kokeellinen ei-satunnaistettu kliininen tutkimus, jonka tarkoituksena on laajentaa biologisten lääkkeiden käyttöaiheita, jotta niitä voitaisiin käyttää synnynnäistä iktyoosia sairastavien lasten patogeneettiseen hoitoon.
Tutkimukseen osallistuu 50 lasta iältään 6 kk - 18 vuotta, joilla on kliinisesti ja geneettisesti vahvistettu synnynnäinen iktyoosi. Potilaat jaetaan 4 ryhmään, jotka saavat oireenmukaista hoitoa (käyttämällä aktiivisia ulkoisia aineita, pehmentäviä aineita ja/tai systeemisiä retinoideja) tai biologisia lääkkeitä, jotka kohdistuvat sytokiineihin IL-12/IL-23, IL-4/IL-13 ja IL-17A. Kaikille potilaille suoritetaan immunofenotyyppimääritys, sytokiiniprofiili ja herkistymisspektri sekä NF-kB:n aktivaatioaste lymfosyyteissä määritetään. Koeryhmässä 3 10 potilasta, joilla on Nethertonin oireyhtymä, saa dupilumabia, koeryhmässä 2 10 potilasta ustekinumabia ja koeryhmässä 1 10 potilasta sekukinumabia. Tehoa arvioidaan Ichthyosis Area Severity Indexin (IASI) avulla, TEWL-tason määrityksellä ja elämänlaadun muutosta arvioidaan myös Children's Dermatological Life Quality -indeksillä (CDLQI) verrattuna lähtötilanteeseen, kuin 16. ja 52 viikkoa. Koko tutkimuksen ajan arvioidaan turvallisuusprofiilia (tartuntatautien kehittymisen rekisteröinti).
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Karine O. Avetisyan, MD
- Puhelinnumero: +79260869259
- Sähköposti: avetisyan.karine@mail.ru
Opiskelupaikat
-
-
-
Moscow, Venäjän federaatio, 119296
- Rekrytointi
- National Medical Research Center for Children's Health
-
Ottaa yhteyttä:
- Karine Avetisyan, MD
- Puhelinnumero: +79260869259
- Sähköposti: Avetisyan.karine@mail.ru
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Tutkittava on allekirjoittanut tietoon perustuvan suostumuksen; vanhempien tai laillisen edustajan suostumus alle 18-vuotiaille potilaille sekä ylimääräinen suostumus ≥ 15- ja <18-vuotiaille potilaille.
- Tutkittavan ikä on tutkimukseen osallistumishetkellä vähintään 6 kuukautta ja enintään 18 vuotta.
- Tutkimukseen osallistumisen yhteydessä vahvistettiin kliininen diagnoosi: Synnynnäinen iktyoosi, jossa on erilaisia kliinisiä muotoja, lukuun ottamatta vulgaaria ja X-kytkettyä synnynnäistä ikthyoosia (geenitutkimus ei ole tutkimukseen osallistumisen edellytys).
- Potilailla tulee olla vähintään kohtalainen IASI-eryteema, joka liittyy hänen iktyoosiinsa, ja elämänlaadun heikkeneminen CDLQI:n mukaan ≥ 10
- Vakavien tartuntatautien (keuhkokuume, tuberkuloosi jne.) oireiden puuttuminen
- Ei aikaisempaa seuraavien geenimanipuloitujen biologisten lääkkeiden käyttöä: ustekinumabi, sekukinumabi, dupilumabi
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on allerginen reaktio ustekinumabille, sekukinumabille tai muille lääkkeiden aineosille.
- Potilaat, joilla on bakteeri- ja/tai sienitauteja.
- Koehenkilöt, joilla on ongelmia dynaamisen havainnoinnin kanssa.
- Koehenkilöt, joiden kliiniset oireet pahenevat
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Koeryhmä №1 (Secukinumab)
Secukinumabi - ihonalaiset injektiot olkapäähän 0,1,2,3 viikon aikataulun mukaan, sitten injektiot 1 kerran 3 kuukaudessa 52 hoitoviikkoon asti.
|
Patogeneettinen hoito biologisilla lääkkeillä
|
|
Kokeellinen: Kokeellinen ryhmä №2 (ustekinumabi)
Ustekinumabi - ihonalaiset injektiot olkapäähän aikataulun 0 mukaisesti; 1 kuukausi, sitten 2 kuukauden välein 52 hoitoviikkoon asti.
|
Patogeneettinen hoito biologisilla lääkkeillä
|
|
Kokeellinen: Koeryhmä №3 (dupilumabi)
Dupilumabi - ihonalaiset injektiot olkapäähän: potilaille, jotka painavat 15 - <30 kg: aloitusannos - 600 mg (2 injektiota 300 mg), sitten 300 mg joka 4. viikko; potilaille, jotka painavat 30 - <60 kg: aloitusannos - 400 mg (2 200 mg:n injektiota), sitten 200 mg joka toinen viikko; 60 kg tai enemmän painaville potilaille: aloitusannos on 600 mg (2 300 mg:n injektiota), sen jälkeen 300 mg joka toinen viikko. |
Patogeneettinen hoito biologisilla lääkkeillä
|
|
Active Comparator: Kontrolliryhmä (oireenmukainen hoito)
oireenmukaista hoitoa pehmentävillä aineilla + systeemisillä retinoideilla
|
Aktiiviset ulkoiset aineet, pehmittimet, tarvittaessa systeemiset retinoidit
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos iktyoosialueen vakavuusindeksissä (IASI)
Aikaikkuna: Perustasosta 16 viikkoon asti
|
Kliinisiin mittauksiin sisältyi Ichthyosis Area Severity Index (IASI), joka yhdistää punoituksen (IASI-E) ja hilseilyn (IASI-S).
|
Perustasosta 16 viikkoon asti
|
|
Muutos iktyoosialueen vakavuusindeksissä (IASI)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Kliinisiin mittauksiin sisältyi Ichthyosis Area Severity Index (IASI), joka yhdistää punoituksen (IASI-E) ja hilseilyn (IASI-S).
|
52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Transepidermaalisen vesihäviön (TEWL) tason muutos
Aikaikkuna: Perustasosta 16 viikkoon asti
|
Muutos transepidermaalisessa vesihäviössä (TEWL) samalla kun ihon epidermaalinen este rakennetaan uudelleen (hoidon tehokkuuden indikaattori).
Mitattu g/hm2.
|
Perustasosta 16 viikkoon asti
|
|
Transepidermaalisen vesihäviön (TEWL) tason muutos
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Muutos transepidermaalisessa vesihäviössä (TEWL) samalla kun ihon epidermaalinen este rakennetaan uudelleen (hoidon tehokkuuden indikaattori).
Mitattu g/hm2.
|
52 viikkoa
|
|
Muutos lasten ihotautien elämänlaatuindeksissä (CDLQI)
Aikaikkuna: Perustasosta 16 viikkoon asti
|
Lasten ihotautien elämänlaatuindeksin nostaminen hoidon tehokkuuden indikaattorina.
CDLQI lasketaan summaamalla kunkin kysymyksen pisteet, jolloin tuloksena on enintään 30 ja vähintään 0. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä enemmän elämänlaatu heikkenee.
CDLQI voidaan myös ilmaista prosentteina suurimmasta mahdollisesta pistemäärästä 30.
|
Perustasosta 16 viikkoon asti
|
|
Muutos lasten ihotautien elämänlaatuindeksissä (CDLQI)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Muutos lasten ihotautien elämänlaatuindeksissä (CDLQI) hoidon tehokkuuden indikaattorina.
CDLQI lasketaan summaamalla kunkin kysymyksen pisteet, jolloin tuloksena on enintään 30 ja vähintään 0. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä enemmän elämänlaatu heikkenee.
CDLQI voidaan myös ilmaista prosentteina suurimmasta mahdollisesta pistemäärästä 30.
|
52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 12269723
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .