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先天性筋強直性ジストロフィーにおける Tideglusib の安全性と有効性 (REACH CDM X)

2025年5月22日 更新者：AMO Pharma Limited

先天性DM1の治療に対するTideglusibの長期的な安全性と有効性を評価するための52週間の非盲検試験（REACH CDM X）

これは、先行する AMO-02-MD-2-003 試験に参加し、完了した先天性筋強直性ジストロフィー (先天性 DM1) の小児および青年を対象とした非盲検延長フェーズ 2/3 試験です。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、AMO-02-MD-2-003 試験を完了した、先天性 DM1 と診断された小児および青年を対象とした、体重調整した 1000 mg チドグルシブの 1 日 1 回 52 週間の非盲検延長試験です。

研究の種類

介入

入学 (推定)

76

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • 募集
        • Arkansas Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • 招待による登録
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • 招待による登録
        • Stanford University
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • 募集
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • 主任研究者：
          • Katherine Mathews, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • New York
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • 募集
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • 主任研究者：
          • Hoda Abdel-Hamid, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Heather DiCostanzo
          • 電話番号：412-692-7660
          • メール：follhl@upmc.edu
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • 募集
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
        • 主任研究者：
          • Stephanie Manberg, DO
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • 引きこもった
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23219
        • 完了
        • Virginia Commonwealth University-Department of Neurology - Muscular Dystrophy Translational Research Program
  • オーストラリア
    • New South Wales
  • カナダ
    • Ontario
      • London、Ontario、カナダ、N6A 4G5
        • 招待による登録
        • Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
      • Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
        • 募集
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Hanns Lochmuller, MD
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド、1010
        • 完了
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年～17年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -先行するAMO-02-MD-2-003研究をV11まで完了した被験者
  2. 研究関連の手順を実施する前に、書面による自発的なインフォームドコンセントを取得する必要があります。 保護者または LAR が同意する場合は、対象者からの同意も必要です (現地の規制に従って)。
  3. -被験者の介護者は、研究期間中の参加を喜んでサポートできる必要があります
  4. -被験者は、プロトコルごとに概説されているように、必要な食物摂取制限を喜んで順守できる必要があります

除外基準:

  1. -先行するAMO-02-MD-2-003研究から時期尚早に中止した被験者
  2. 体格指数 (BMI) が 13.5 kg/m² 未満または 40 kg/m² 以上
  3. -適格性/ベースライン訪問の4週間前までの投薬/治療の新規または変更
  4. -強力なCYP3A4阻害剤（例：クラリスロマイシン、テリスロマイシン、ケトコナゾール、イトラコナゾール、ポサコナゾール、ネファゾドン、イジナビル、リトナビル）の適格性/ベースライン来院前の4週間以内の使用
  5. CYP3A4 によって代謝される治療域の狭い薬物の同時使用 (例: ワルファリンとジギトキシン）
  6. -治験薬の臨床試験への現在の登録または過去6か月間の治験薬の臨床試験への登録 AMO-02-MD-2-003試験以外
  7. 既存または過去の病状または合併症 (例: 研究結果の解釈可能性に影響を与える可能性のある神経、心血管、腎臓、肝臓、胃腸、内分泌または呼吸器疾患）
  8. イチゴに対するアレルギーを含むtideglusibまたはその製剤の成分に対する過敏症

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Tideglusib
重量調整済みまたは重量帯域ティデグルシブ、口頭では、毎日1回
薬：Tideglusib
Tideglusibの投与量は、400 mg、600 mg、または1000 mgの用量レベル、または400 mg、600 mg、800 mg、または1000 mgの重量帯域固定用量で重量調整され、各被験者は2週間で重量調整された400 mg用量レベルで始まり、その後、潜水速度で潜ります。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
臨床医が完成した先天性 DM1 評価スケール (CDM1-RS)
時間枠：52週間
臨床医が記入した先天性 DM1 評価スケールは、先天性 DM1 に臨床的に関連する領域の症状の重症度をスコア化するために臨床医が記入した 11 項目の評価スケールです。
52週間
安全性（有害事象）
時間枠：52週間
SAEを含むAEの発生率、および客観的評価における異常所見（例： スクリーニングから登録（該当する場合）まで、登録から治療終了（52週間）まで、および治療終了から追跡期間終了までの検査値、ECGおよびバイタルサイン）。
52週間
安全性 (有害事象) - オプションの拡張アクセス付き
時間枠：60 週目およびその後は中止または研究終了まで 8 週間ごと、132 週目まで評価
SAEを含むAEの発生率、および客観的評価における異常所見（例： 検査値、ECG、バイタルサインなど）、治療終了からオプションの延長アクセスの終了、およびオプションの延長アクセスの終了から追跡期間の終了まで。
60 週目およびその後は中止または研究終了まで 8 週間ごと、132 週目まで評価

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
上位 3 つの介護者の懸念 Visual Analogue Scale (VAS) スコア
時間枠：54週
上位 3 つの懸念事項 VAS により、介護者は、被験者の筋強直性ジストロフィーに関連する懸念の主な 3 つの原因を特定することができます。これは、これらがスケール内で事前に指定され、研究中の特定の時点でこれらの懸念がどのように変化したかを評価するのではありません。
54週
介護者は先天性 DM1 評価スケール (CC-CDM1-RS) を完了
時間枠：52週
CC-CDM1-RS は、CDM1 を持つ個人に発生する可能性のある症状について、介護者による被験者の評価を提供します。 介護者が全体的な重症度に基づいて 0 から 4 までの評価を求められる合計 11 の症状があります。
52週
Clinical Global Impressions Severity Scale (CGI-S)
時間枠：54週
CGI-S は、臨床医が同じ診断を受けた被験者との臨床医の過去の経験と比較して、評価時に被験者の病気の重症度を評価することを臨床医に要求する 7 点のリッカート型スケールです。
54週
臨床全体的な印象改善スケール (CGI-I)
時間枠：54週間
CGI-I では、臨床医がベースラインの状態と比較して被験者の病気がどの程度変化したか (改善、悪化、または変化なし) を評価する必要があります。
54週間
自閉症行動目録 - 臨床医 (ABI-C)
時間枠：52週間
ABI-C は 14 項目の評価スケールであり、臨床医は自閉症スペクトラム障害の中核的特徴と一般的な関連行動を評価する必要があります。
52週間
社会化、コミュニケーション、日常生活、および適応行動 Vineland 適応行動スケールの総合標準スコア - 調査インタビュー
時間枠：52週間
Vineland 適応行動スケールでは、臨床医が日常生活に必要な個人的および社会的スキルを測定する必要があります。 これは、半構造化された親または養育者の面接を通じて、適応行動の的を絞った評価を提供します。
52週間
10メートル歩行走行テスト
時間枠：52週間
10 メートル歩行/走行テストは、短距離の歩行速度をメートル/秒で評価するために使用されるパフォーマンス測定です。 機能的可動性の評価として使用できます。
52週間
血漿トロポニン T レベル
時間枠：52週間
トロポニン T は心機能不全のバイオマーカーとして使用できますが、明らかな心機能不全のない DM1 患者でも上昇する可能性があります。
52週間
臨床医が完成した先天性 DM1 評価スケール (CDM1-RS) - オプションの拡張アクセス付き
時間枠：68 週目およびその後は中止または研究終了まで 16 週間ごと、132 週目まで評価
臨床医が記入した先天性 DM1 評価スケールは、先天性 DM1 に臨床的に関連する領域の症状の重症度をスコア化するために臨床医が記入した 11 項目の評価スケールです。
68 週目およびその後は中止または研究終了まで 16 週間ごと、132 週目まで評価
Clinical Global Impression Improvement Scale (CGI-I) - オプションの拡張アクセスあり
時間枠：68 週目およびその後は中止または研究終了まで 16 週間ごと、132 週目まで評価
CGI-I では、臨床医がベースラインの状態と比較して被験者の病気がどの程度変化したか (改善、悪化、または変化なし) を評価する必要があります。
68 週目およびその後は中止または研究終了まで 16 週間ごと、132 週目まで評価
介護者の懸念事項トップ 3 Visual Analogue Scale (VAS) スコア - オプションの拡張アクセスあり
時間枠：68 週目およびその後は中止または研究終了まで 16 週間ごと、132 週目まで評価
上位 3 つの懸念事項 VAS を使用すると、介護者は、対象者の筋強直性ジストロフィーに関連する主な 3 つの懸念原因を特定できます。これらをスケール内で事前に指定し、研究中の特定の時点でこれらの懸念がどのように変化したかを評価するのではありません。
68 週目およびその後は中止または研究終了まで 16 週間ごと、132 週目まで評価
介護者完成型先天性 DM1 評価スケール (CC-CDM1-RS) - オプションの拡張アクセス付き
時間枠：68 週目およびその後は中止または研究終了まで 16 週間ごと、132 週目まで評価
CC-CDM1-RS は、CDM1 患者に発生する可能性のある症状に関する対象者の介護者評価を提供します。 合計 11 の症状があり、介護者は全体的な重症度に基づいて 0 から 4 で評価するよう求められます。
68 週目およびその後は中止または研究終了まで 16 週間ごと、132 週目まで評価
Clinical Global Impression Severity Scale (CGI-S) - オプションの拡張アクセスあり
時間枠：68 週目およびその後は中止または研究終了まで 16 週間ごと、132 週目まで評価
CGI-S は、同じ診断を受けた被験者に対する臨床医の過去の経験と比較して、臨床医が評価時に被験者の病気の重症度を評価することを要求する 7 ポイントのリッカート型スケールです。
68 週目およびその後は中止または研究終了まで 16 週間ごと、132 週目まで評価
血漿トロポニン T レベル - オプションの拡張アクセスあり
時間枠：68 週目およびその後は中止または研究終了まで 16 週間ごと、132 週目まで評価
トロポニン T は心機能不全のバイオマーカーとして使用できますが、明らかな心機能不全のない DM1 患者でも上昇する可能性があります。
68 週目およびその後は中止または研究終了まで 16 週間ごと、132 週目まで評価
血液白血球CTG繰り返し
時間枠：ベースラインと52週
すべての被験者からゲノム血液サンプルを採取して、サンプリング時の平均リピート数を確認し、個々の被験者に継承された白血球CTGリピートの数を推定します。
ベースラインと52週
血液白血球CTGリピート - オプションの拡張アクセス
時間枠：52週以降
すべての被験者からゲノム血液サンプルを採取して、サンプリング時の平均リピート数を確認し、個々の被験者に継承された白血球CTGリピートの数を推定します。 このエンドポイントの実装で52週目を既に通過した被験者の場合、次の臨床OEA訪問で単一のゲノム血液サンプルが採取されます。
52週以降

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

AMO Pharma Limited

捜査官

  • スタディディレクター：Harriet Gray-Stephens, BM BCh, MA (Oxon), MFPM、AMO Pharma

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年8月23日

一次修了 (推定)

2026年12月31日

研究の完了 (推定)

2026年12月31日

試験登録日

最初に提出

2021年8月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年8月5日

最初の投稿 (実際)

2021年8月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年5月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年5月22日

最終確認日

2025年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AMO-02-MD-2-004

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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