Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af Tideglusib i medfødt myotonisk dystrofi (REACH CDM X)

22. maj 2025 opdateret af: AMO Pharma Limited

En 52-ugers, åben-label undersøgelse for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af tideglusib til behandling af medfødt DM1 (REACH CDM X)

Dette er et åbent forlængelsesfase 2/3-studie for børn og unge med medfødt myotonisk dystrofi (medfødt DM1), som deltog i og gennemførte det foregående AMO-02-MD-2-003-studie.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent forlængelsesstudie med vægtjusteret 1000 mg tideglusib én gang dagligt i 52 uger hos børn og unge med diagnosen medfødt DM1, som har gennemført AMO-02-MD-2-003-studiet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

76

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 4G5
        • Tilmelding efter invitation
        • Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Hanns Lochmuller, MD
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Tilmelding efter invitation
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Tilmelding efter invitation
        • Stanford University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Ledende efterforsker:
          • Katherine Mathews, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New York
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Hoda Abdel-Hamid, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Trukket tilbage
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23219
        • Afsluttet
        • Virginia Commonwealth University-Department of Neurology - Muscular Dystrophy Translational Research Program
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1010
        • Afsluttet
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 17 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersoner, der har gennemført det forudgående AMO-02-MD-2-003-studie gennem V11
  2. Der skal indhentes skriftligt, frivilligt informeret samtykke, før undersøgelsesrelaterede procedurer udføres. Hvor en forælder eller LAR giver samtykke, skal der også foreligge samtykke fra forsøgspersonen (som krævet af lokale regler)
  3. Forsøgspersonens pårørende skal være villig og i stand til at understøtte deltagelse under studiets varighed
  4. Forsøgspersonen skal være villig og i stand til at overholde de påkrævede fødevareindtagsrestriktioner som beskrevet i protokollen

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersoner, der stoppede for tidligt fra det forudgående AMO-02-MD-2-003-studie
  2. Body Mass Index (BMI) mindre end 13,5 kg/m² eller større end 40 kg/m²
  3. Ny eller ændring i medicin/terapier inden for 4 uger før berettigelse/grundlinjebesøg
  4. Brug inden for 4 uger før berettigelse/baselinebesøg af stærke CYP3A4-hæmmere (f.eks. clarithromycin, telithromycin, ketoconazol, itraconazol, posaconazol, nefazodon, idinavir og ritonavir)
  5. Samtidig brug af lægemidler metaboliseret af CYP3A4 med et snævert terapeutisk vindue (f. warfarin og digitoxin)
  6. Nuværende tilmelding til et klinisk forsøg med et forsøgslægemiddel eller tilmelding til et klinisk forsøg med et forsøgslægemiddel inden for de sidste 6 måneder, bortset fra AMO-02-MD-2-003-studiet
  7. Eksisterende eller historiske medicinske tilstande eller komplikationer (f. neurologisk, kardiovaskulær, nyre-, lever-, gastrointestinal, endokrin eller respiratorisk sygdom), som kan påvirke fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne
  8. Overfølsomhed over for tideglusib eller andre komponenter i dets formulering, herunder allergi over for jordbær

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: TideGlusib
Vægtjusteret eller vægtbåndet TideGlusib, mundtligt, en gang dagligt
Medicin: TideGlusib
TideGlusib-dosering vil være vægtjusteret ved 400 mg, 600 mg eller 1000 mg dosisniveauer eller vægtbåndede faste doser på 400 mg, 600 mg, 800 mg eller 1000 mg, med hvert individ, der starter ved et vægtjusteret 400 mg doseringsniveau i 2 uger, og op titrering af en vægt, der ikke har rettet 600 mg dosen i de næste 2 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinikerfuldført medfødt DM1 vurderingsskala (CDM1-RS)
Tidsramme: 52 uger
Den kliniker-fuldførte medfødte DM1-vurderingsskala er en 11-elementers vurderingsskala, som er udfyldt af klinikeren for at score symptomsværhedsgraden af ​​domæner, der er klinisk relevante i medfødt DM1.
52 uger
Sikkerhed (uønskede hændelser)
Tidsramme: 52 uger
Forekomsten af ​​AE'er, herunder SAE'er, og unormale fund i objektive vurderinger (f. laboratorieværdier, EKG'er og vitale tegn) fra screening til indskrivning (hvis relevant), fra indskrivning til afslutning af behandling (52 uger) og afslutning af behandling til afslutning af opfølgningsperiode.
52 uger
Sikkerhed (uønskede hændelser) - Med valgfri udvidet adgang
Tidsramme: Uge 60 og hver 8. uge derefter indtil afbrydelse eller studieafslutning, vurderet op til uge 132
Forekomsten af ​​AE'er, herunder SAE'er, og unormale fund i objektive vurderinger (f. laboratorieværdier, EKG'er og vitale tegn) fra slutningen af ​​behandling til slutningen af ​​valgfri forlænget adgang og slutningen af ​​valgfri forlænget adgang til slutningen af ​​opfølgningsperioden.
Uge 60 og hver 8. uge derefter indtil afbrydelse eller studieafslutning, vurderet op til uge 132

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Top 3 Caregiver Concerns Visual Analogue Scale (VAS) score
Tidsramme: 54 uger
Top 3 bekymringer VAS giver omsorgspersoner mulighed for at identificere deres tre vigtigste årsager til bekymring, relateret til forsøgspersonens myotoniske dystrofi, snarere end at disse er forudspecificeret inden for en skala og derefter vurdere, hvordan disse bekymringer har ændret sig på bestemte tidspunkter i løbet af undersøgelsen.
54 uger
Caregiver Completed Congenital DM1 Rating Scale (CC-CDM1-RS)
Tidsramme: 52 uger
CC-CDM1-RS giver en omsorgsgivers vurdering af forsøgspersonen med hensyn til symptomer, der kan opstå hos personer med CDM1. Der er i alt 11 symptomer, som pårørende bliver bedt om at vurdere fra 0 til 4 baseret på den samlede sværhedsgrad.
52 uger
Clinical Global Impressions Severity Scale (CGI-S)
Tidsramme: 54 uger
CGI-S er en 7-punkts Likert-skala, der kræver, at klinikeren vurderer sværhedsgraden af ​​forsøgspersonens sygdom på vurderingstidspunktet i forhold til klinikerens tidligere erfaring med forsøgspersoner, der har samme diagnose.
54 uger
Clinical Global Impression Improvement Scale (CGI-I)
Tidsramme: 54 uger
CGI-I kræver, at klinikeren vurderer, hvor meget forsøgspersonens sygdom har ændret sig (forbedret, forværret eller forblevet den samme) i forhold til en baseline-tilstand.
54 uger
Autismeadfærdsopgørelse - kliniker (ABI-C)
Tidsramme: 52 uger
ABI-C er en vurderingsskala på 14 punkter, der kræver, at klinikeren vurderer kerneegenskaberne ved autismespektrumforstyrrelser såvel som almindelig associeret adfærd.
52 uger
Socialisering, kommunikation, dagligdag og adaptiv adfærd Sammensatte standardscore af Vineland Adaptive Behavior Scale - Survey Interview
Tidsramme: 52 uger
Vineland Adaptive Behavior Scales kræver, at klinikeren måler personlige og sociale færdigheder, der er nødvendige i hverdagen. Det giver en målrettet vurdering af adaptiv adfærd via en semistruktureret forældre- eller omsorgspersonsamtale.
52 uger
10 meter gå-løb test
Tidsramme: 52 uger
10-meter gå/løb-testen er et præstationsmål, der bruges til at vurdere ganghastigheden i meter per sekund over en kort afstand. Det kan bruges som vurdering af funktionel mobilitet.
52 uger
Plasma Troponin T niveauer
Tidsramme: 52 uger
Troponin T kan bruges som en biomarkør for hjertedysfunktion, men kan også være forhøjet hos DM1-patienter uden tydelig hjertedysfunktion.
52 uger
Klinikerfuldført medfødt DM1-vurderingsskala (CDM1-RS) - med valgfri udvidet adgang
Tidsramme: Uge 68 og hver 16. uge derefter indtil afbrydelse eller studieafslutning, vurderet op til uge 132
Den kliniker-fuldførte medfødte DM1-vurderingsskala er en 11-elementers vurderingsskala, som er udfyldt af klinikeren for at score symptomsværhedsgraden af ​​domæner, der er klinisk relevante i medfødt DM1.
Uge 68 og hver 16. uge derefter indtil afbrydelse eller studieafslutning, vurderet op til uge 132
Clinical Global Impressions Improvement Scale (CGI-I) - Med valgfri udvidet adgang
Tidsramme: Uge 68 og hver 16. uge derefter indtil afbrydelse eller studieafslutning, vurderet op til uge 132
CGI-I kræver, at klinikeren vurderer, hvor meget forsøgspersonens sygdom har ændret sig (forbedret, forværret eller forblevet den samme) i forhold til en baseline-tilstand.
Uge 68 og hver 16. uge derefter indtil afbrydelse eller studieafslutning, vurderet op til uge 132
Top 3 Caregiver Concerns Visual Analogue Scale (VAS) score - med valgfri udvidet adgang
Tidsramme: Uge 68 og hver 16. uge derefter indtil afbrydelse eller studieafslutning, vurderet op til uge 132
Top 3 bekymringer VAS giver omsorgspersoner mulighed for at identificere deres tre vigtigste årsager til bekymring, relateret til forsøgspersonens myotoniske dystrofi, snarere end at disse er forudspecificeret inden for en skala og derefter vurdere, hvordan disse bekymringer har ændret sig på bestemte tidspunkter i løbet af undersøgelsen.
Uge 68 og hver 16. uge derefter indtil afbrydelse eller studieafslutning, vurderet op til uge 132
Caregiver Completed Congenital DM1 Rating Scale (CC-CDM1-RS) - Med valgfri udvidet adgang
Tidsramme: Uge 68 og hver 16. uge derefter indtil afbrydelse eller studieafslutning, vurderet op til uge 132
CC-CDM1-RS giver en omsorgsgivers vurdering af forsøgspersonen med hensyn til symptomer, der kan opstå hos personer med CDM1. Der er i alt 11 symptomer, som pårørende bliver bedt om at vurdere fra 0 til 4 baseret på den samlede sværhedsgrad.
Uge 68 og hver 16. uge derefter indtil afbrydelse eller studieafslutning, vurderet op til uge 132
Clinical Global Impressions Severity Scale (CGI-S) - Med valgfri udvidet adgang
Tidsramme: Uge 68 og hver 16. uge derefter indtil afbrydelse eller studieafslutning, vurderet op til uge 132
CGI-S er en 7-punkts Likert-skala, der kræver, at klinikeren vurderer sværhedsgraden af ​​forsøgspersonens sygdom på vurderingstidspunktet i forhold til klinikerens tidligere erfaring med forsøgspersoner, der har samme diagnose.
Uge 68 og hver 16. uge derefter indtil afbrydelse eller studieafslutning, vurderet op til uge 132
Plasma Troponin T niveauer - Med valgfri udvidet adgang
Tidsramme: Uge 68 og hver 16. uge derefter indtil afbrydelse eller studieafslutning, vurderet op til uge 132
Troponin T kan bruges som en biomarkør for hjertedysfunktion, men kan også være forhøjet hos DM1-patienter uden tydelig hjertedysfunktion.
Uge 68 og hver 16. uge derefter indtil afbrydelse eller studieafslutning, vurderet op til uge 132
Blod leukocytter CTG gentages
Tidsramme: Baseline og uge 52
En genomisk blodprøve vil blive taget fra alle forsøgspersoner for at bekræfte det gennemsnitlige antal gentagelser ved prøveudtagning og estimere antallet af leukocyt -CTG -gentagelser, der er arvet for et individuelt individ.
Baseline og uge 52
Blod leukocytter CTG -gentagelser - med valgfri udvidet adgang
Tidsramme: Uge 52 eller senere
En genomisk blodprøve vil blive taget fra alle forsøgspersoner for at bekræfte det gennemsnitlige antal gentagelser ved prøveudtagning og estimere antallet af leukocyt -CTG -gentagelser, der er arvet for et individuelt individ. For emner, der allerede har bestået uge 52 ved implementering af dette slutpunkt, vil en enkelt genomisk blodprøve taget ved det næste i-kliniske OEA-besøg.
Uge 52 eller senere

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AMO Pharma Limited

Efterforskere

  • Studieleder: Harriet Gray-Stephens, BM BCh, MA (Oxon), MFPM, AMO Pharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. august 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. august 2021

Først opslået (Faktiske)

13. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AMO-02-MD-2-004

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt myotonisk dystrofi

Kliniske forsøg med TideGlusib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner