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Innocuité et efficacité de Tideglusib dans la dystrophie myotonique congénitale (REACH CDM X)

5 novembre 2023 mis à jour par: AMO Pharma Limited

Une étude ouverte de 52 semaines pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme du Tideglusib pour le traitement de la DM1 congénitale (REACH CDM X)

Il s'agit d'une étude d'extension de phase 2/3 en ouvert pour les enfants et les adolescents atteints de dystrophie myotonique congénitale (DM1 congénitale) qui ont participé et terminé l'étude précédente AMO-02-MD-2-003.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude d'extension en ouvert portant sur 1000 mg de tideglusib ajustés en fonction du poids, une fois par jour pendant 52 semaines chez des enfants et des adolescents ayant reçu un diagnostic de DM1 congénitale ayant terminé l'étude AMO-02-MD-2-003.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

76

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 4G5
        • Inscription sur invitation
        • Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Hanns Lochmuller, MD
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande, 1010
        • Inscription sur invitation
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)
  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Recrutement
        • Arkansas Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Contact:
        • Contact:
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Inscription sur invitation
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Inscription sur invitation
        • Stanford University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Recrutement
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Hoda Abdel-Hamid, MD
        • Contact:
        • Contact:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Retiré
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23219
        • Recrutement
        • Virginia Commonwealth University-Department of Neurology - Muscular Dystrophy Translational Research Program
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Nicholas Johnson, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 17 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Sujets ayant terminé l'étude précédente AMO-02-MD-2-003 jusqu'à V11
  2. Un consentement éclairé écrit et volontaire doit être obtenu avant que toute procédure liée à l'étude ne soit menée. Lorsqu'un parent ou un LAR donne son consentement, il doit également y avoir l'assentiment du sujet (comme l'exige la réglementation locale)
  3. Le soignant du sujet doit être disposé et capable de soutenir la participation pendant la durée de l'étude
  4. Le sujet doit être disposé et capable de se conformer aux restrictions d'apport alimentaire requises, comme indiqué dans le protocole

Critère d'exclusion:

  1. Sujets ayant abandonné prématurément l'étude précédente AMO-02-MD-2-003
  2. Indice de masse corporelle (IMC) inférieur à 13,5 kg/m² ou supérieur à 40 kg/m²
  3. Nouveau ou changement de médicaments / thérapies dans les 4 semaines précédant la visite d'éligibilité / de base
  4. Utilisation dans les 4 semaines précédant la visite d'éligibilité/de référence d'inhibiteurs puissants du CYP3A4 (par exemple, clarithromycine, télithromycine, kétoconazole, itraconazole, posaconazole, néfazodone, idinavir et ritonavir)
  5. Utilisation concomitante de médicaments métabolisés par le CYP3A4 avec une fenêtre thérapeutique étroite (par ex. warfarine et digitoxine)
  6. Inscription actuelle à un essai clinique d'un médicament expérimental ou inscription à un essai clinique d'un médicament expérimental au cours des 6 derniers mois autre que l'étude AMO-02-MD-2-003
  7. Conditions médicales ou complications existantes ou passées (par ex. maladies neurologiques, cardiovasculaires, rénales, hépatiques, gastro-intestinales, endocriniennes ou respiratoires) pouvant avoir un impact sur l'interprétabilité des résultats de l'étude
  8. Hypersensibilité au tideglusib ou à l'un des composants de sa formulation, y compris allergie à la fraise

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Tideglusib
Tideglusib ajusté en fonction du poids, par voie orale, une fois par jour
Médicament: Tideglusib
Tous les sujets recevront 1 000 mg de tideglusib ajustés en fonction du poids après une période de titration de 2 semaines à une dose ajustée en fonction du poids de 400 mg et 2 semaines à une dose ajustée en fonction du poids de 600 mg de tideglusib.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle d'évaluation de la DM1 congénitale complétée par un clinicien (CDM1-RS)
Délai: 52 semaines
L'échelle d'évaluation de la DM1 congénitale complétée par le clinicien est une échelle d'évaluation en 11 éléments complétée par le clinicien pour évaluer la gravité des symptômes des domaines qui sont cliniquement pertinents dans la DM1 congénitale.
52 semaines
Sécurité (événements indésirables)
Délai: 52 semaines
L'incidence des EI, y compris les EIG, et des résultats anormaux lors d'évaluations objectives (par ex. valeurs de laboratoire, ECG et signes vitaux) du dépistage à l'inscription (le cas échéant), de l'inscription à la fin du traitement (52 semaines) et de la fin du traitement à la fin de la période de suivi.
52 semaines
Sécurité (événements indésirables) - Avec accès étendu en option
Délai: Semaine 60 et toutes les 8 semaines par la suite jusqu'à l'arrêt ou la clôture de l'étude, évalué jusqu'à la semaine 132
L'incidence des EI, y compris les EIG, et des résultats anormaux lors d'évaluations objectives (par ex. valeurs de laboratoire, ECG et signes vitaux) de la fin du traitement à la fin de l'accès étendu facultatif et de la fin de l'accès étendu facultatif à la fin de la période de suivi.
Semaine 60 et toutes les 8 semaines par la suite jusqu'à l'arrêt ou la clôture de l'étude, évalué jusqu'à la semaine 132

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score des 3 principales préoccupations des soignants sur l'échelle visuelle analogique (EVA)
Délai: 54 semaines
L'EVA des 3 principales préoccupations permet aux soignants d'identifier leurs trois principales causes de préoccupation, liées à la dystrophie myotonique du sujet, plutôt que celles-ci soient pré-spécifiées dans une échelle, puis d'évaluer comment ces préoccupations ont changé à des moments précis au cours de l'étude.
54 semaines
Échelle d'évaluation DM1 congénitale complétée par le soignant (CC-CDM1-RS)
Délai: 52 semaines
CC-CDM1-RS fournit une évaluation du soignant du sujet sur les symptômes qui peuvent survenir chez les personnes atteintes de CDM1. Il y a un total de 11 symptômes que le soignant est invité à évaluer de 0 à 4 en fonction de la gravité globale.
52 semaines
Échelle de gravité des impressions cliniques globales (CGI-S)
Délai: 54 semaines
Le CGI-S est une échelle de type Likert en 7 points qui demande au clinicien d'évaluer la gravité de la maladie du sujet au moment de l'évaluation, par rapport à l'expérience passée du clinicien avec des sujets qui ont le même diagnostic.
54 semaines
Échelle d'amélioration des impressions cliniques globales (CGI-I)
Délai: 54 semaines
Le CGI-I demande au clinicien d'évaluer dans quelle mesure la maladie du sujet a changé (s'est améliorée, s'est aggravée ou est restée la même) par rapport à un état de base.
54 semaines
Inventaire des comportements autistiques - Clinicien (ABI-C)
Délai: 52 semaines
L'ABI-C est une échelle d'évaluation de 14 éléments qui oblige le clinicien à évaluer les caractéristiques essentielles du trouble du spectre autistique ainsi que les comportements associés courants.
52 semaines
Socialisation, communication, vie quotidienne et comportement adaptatif Scores standard composites de l'échelle de comportement adaptatif de Vineland - Entrevue d'enquête
Délai: 52 semaines
Les échelles de comportement adaptatif de Vineland exigent que le clinicien mesure les compétences personnelles et sociales nécessaires à la vie quotidienne. Il fournit une évaluation ciblée du comportement adaptatif par le biais d'un entretien semi-structuré avec le parent ou le soignant.
52 semaines
Test de marche-course de 10 mètres
Délai: 52 semaines
Le test de marche/course de 10 mètres est une mesure de performance utilisée pour évaluer la vitesse de marche en mètres par seconde sur une courte distance. Il peut être utilisé comme une évaluation de la mobilité fonctionnelle.
52 semaines
Niveaux plasmatiques de troponine T
Délai: 52 semaines
La troponine T peut être utilisée comme biomarqueur du dysfonctionnement cardiaque, mais peut également être élevée chez les patients atteints de DM1 sans dysfonctionnement cardiaque évident.
52 semaines
Échelle d'évaluation du DM1 congénital complétée par le clinicien (CDM1-RS) - Avec accès étendu en option
Délai: Semaine 68 et toutes les 16 semaines par la suite jusqu'à l'arrêt ou la clôture de l'étude, évalué jusqu'à la semaine 132
L'échelle d'évaluation du DM1 congénital complétée par le clinicien est une échelle d'évaluation de 11 éléments complétée par le clinicien pour évaluer la gravité des symptômes des domaines cliniquement pertinents dans le DM1 congénital.
Semaine 68 et toutes les 16 semaines par la suite jusqu'à l'arrêt ou la clôture de l'étude, évalué jusqu'à la semaine 132
Échelle d'amélioration des impressions cliniques globales (CGI-I) - Avec accès étendu en option
Délai: Semaine 68 et toutes les 16 semaines par la suite jusqu'à l'arrêt ou la clôture de l'étude, évalué jusqu'à la semaine 132
Le CGI-I exige que le clinicien évalue dans quelle mesure la maladie du sujet a changé (améliorée, aggravée ou est restée la même) par rapport à un état de base.
Semaine 68 et toutes les 16 semaines par la suite jusqu'à l'arrêt ou la clôture de l'étude, évalué jusqu'à la semaine 132
Score sur l'échelle visuelle analogique (EVA) des 3 principales préoccupations des soignants - avec accès étendu en option
Délai: Semaine 68 et toutes les 16 semaines par la suite jusqu'à l'arrêt ou la clôture de l'étude, évalué jusqu'à la semaine 132
L'EVA des 3 principales préoccupations permet aux soignants d'identifier leurs trois principales causes de préoccupation, liées à la dystrophie myotonique du sujet, plutôt que celles-ci étant prédéfinies dans une échelle, puis d'évaluer comment ces préoccupations ont changé à des moments précis au cours de l'étude.
Semaine 68 et toutes les 16 semaines par la suite jusqu'à l'arrêt ou la clôture de l'étude, évalué jusqu'à la semaine 132
Échelle d'évaluation congénitale DM1 complétée par le soignant (CC-CDM1-RS) - Avec accès étendu en option
Délai: Semaine 68 et toutes les 16 semaines par la suite jusqu'à l'arrêt ou la clôture de l'étude, évalué jusqu'à la semaine 132
CC-CDM1-RS fournit une évaluation par le soignant du sujet sur les symptômes pouvant survenir chez les personnes atteintes de CDM1. Il existe un total de 11 symptômes que l’on demande à l’aidant d’évaluer de 0 à 4 en fonction de leur gravité globale.
Semaine 68 et toutes les 16 semaines par la suite jusqu'à l'arrêt ou la clôture de l'étude, évalué jusqu'à la semaine 132
Échelle de gravité des impressions cliniques globales (CGI-S) - Avec accès étendu en option
Délai: Semaine 68 et toutes les 16 semaines par la suite jusqu'à l'arrêt ou la clôture de l'étude, évalué jusqu'à la semaine 132
Le CGI-S est une échelle de type Likert en 7 points qui oblige le clinicien à évaluer la gravité de la maladie du sujet au moment de l'évaluation, par rapport à l'expérience passée du clinicien avec des sujets ayant le même diagnostic.
Semaine 68 et toutes les 16 semaines par la suite jusqu'à l'arrêt ou la clôture de l'étude, évalué jusqu'à la semaine 132
Niveaux plasmatiques de troponine T - Avec accès étendu en option
Délai: Semaine 68 et toutes les 16 semaines par la suite jusqu'à l'arrêt ou la clôture de l'étude, évalué jusqu'à la semaine 132
La troponine T peut être utilisée comme biomarqueur du dysfonctionnement cardiaque, mais peut également être élevée chez les patients DM1 sans dysfonctionnement cardiaque évident.
Semaine 68 et toutes les 16 semaines par la suite jusqu'à l'arrêt ou la clôture de l'étude, évalué jusqu'à la semaine 132

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AMO Pharma Limited

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Joseph P Horrigan, MD, AMO Pharma

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 août 2021

Achèvement primaire (Estimé)

28 mars 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

28 mars 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 août 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 août 2021

Première publication (Réel)

13 août 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 novembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 novembre 2023

Dernière vérification

1 novembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AMO-02-MD-2-004

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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