Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tideglusibin turvallisuus ja teho synnynnäisessä myotonisessa dystrofiassa (REACH CDM X)

torstai 22. toukokuuta 2025 päivittänyt: AMO Pharma Limited

52 viikkoa kestänyt avoin tutkimus tideglusibin pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi synnynnäisen DM1:n hoidossa (REACH CDM X)

Tämä on avoin jatkevaiheen 2/3 tutkimus lapsille ja nuorille, joilla on synnynnäinen myotoninen dystrofia (synnynnäinen DM1), jotka osallistuivat edelliseen AMO-02-MD-2-003 tutkimukseen ja suorittivat sen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin jatkotutkimus painosopeutetulla 1 000 mg tideglusibia kerran päivässä 52 viikon ajan lapsilla ja nuorilla, joilla on synnynnäinen DM1-diagnoosi ja jotka ovat saaneet päätökseen AMO-02-MD-2-003-tutkimuksen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

76

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Hanns Lochmuller, MD
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti, 1010
        • Valmis
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)
  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Rekrytointi
        • Arkansas Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • Stanford University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Rekrytointi
        • University Of Iowa Hospitals And Clinics
        • Päätutkija:
          • Katherine Mathews, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Rekrytointi
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Päätutkija:
          • Hoda Abdel-Hamid, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
          • Heather DiCostanzo
          • Puhelinnumero: 412-692-7660
          • Sähköposti: follhl@upmc.edu
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • Rekrytointi
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
        • Päätutkija:
          • Stephanie Manberg, DO
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Peruutettu
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23219
        • Valmis
        • Virginia Commonwealth University-Department of Neurology - Muscular Dystrophy Translational Research Program

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 17 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Koehenkilöt, jotka ovat suorittaneet edeltävän AMO-02-MD-2-003-tutkimuksen V11:een asti
  2. Kirjallinen, vapaaehtoinen tietoinen suostumus on hankittava ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista. Jos vanhempi tai LAR antaa suostumuksen, on oltava myös tutkittavan suostumus (paikallisten määräysten mukaisesti)
  3. Tutkittavan hoitajan tulee olla halukas ja kykenevä tukemaan osallistumista opiskelun ajan
  4. Tutkittavan on oltava halukas ja kyettävä noudattamaan protokollan mukaisia ​​vaadittuja ruuan saannin rajoituksia

Poissulkemiskriteerit:

  1. Koehenkilöt, jotka lopettivat ennenaikaisesti aiemman AMO-02-MD-2-003 tutkimuksen
  2. Painoindeksi (BMI) alle 13,5 kg/m² tai yli 40 kg/m²
  3. Uudet lääkkeet/terapiat tai muutokset 4 viikon sisällä ennen kelpoisuus-/peruskäyntikäyntiä
  4. Käytä vahvojen CYP3A4-estäjien (esim. klaritromysiini, telitromysiini, ketokonatsoli, itrakonatsoli, posakonatsoli, nefatsodoni, idinaviiri ja ritonaviiri) 4 viikon sisällä ennen kelpoisuus/perustilanteen käyntiä
  5. Samanaikainen sellaisten CYP3A4:n kautta metaboloituvien lääkkeiden käyttö, joilla on kapea terapeuttinen ikkuna (esim. varfariini ja digitoksiini)
  6. Nykyinen ilmoittautuminen tutkimuslääkkeen kliiniseen tutkimukseen tai osallistuminen tutkimuslääkkeen kliiniseen tutkimukseen viimeisen 6 kuukauden aikana, muu kuin AMO-02-MD-2-003-tutkimus
  7. Nykyiset tai historialliset sairaudet tai komplikaatiot (esim. neurologiset, sydän- ja verisuoni-, munuais-, maksa-, maha-suolikanavan, endokriiniset tai hengityselinten sairaudet), jotka voivat vaikuttaa tutkimustulosten tulkintaan
  8. Yliherkkyys tideglusibille tai jollekin sen koostumuksen aineosalle, mukaan lukien allergia mansikkalle

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Tideglusib
Painon säädetty tai paino kaistattu Tideglusib, suun kautta, kerran päivässä
Lääke: Tideglusib
Tideglusib-annostelu on painon mukainen 400 mg: n, 600 mg: n tai 1000 mg: n annostasoilla tai painotettujen kiinteiden annoksien 400 mg, 600 mg, 800 mg tai 1000 mg: n kanssa, ja jokainen koehenkilö alkaa painohahmotusta 400 mg: n annostasolla 2 viikkoa, sitten vielä 2 viikkoon.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliinikon suorittama synnynnäinen DM1-luokitusasteikko (CDM1-RS)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Kliinikon täyttämä Congenital DM1 Rating Scale on 11 kohdan luokitusasteikko, jonka kliinikko täyttää synnynnäisen DM1:n kliinisesti merkityksellisten alueiden oireiden vakavuuden arvioimiseksi.
52 viikkoa
Turvallisuus (haittatapahtumat)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
AE-tapausten ilmaantuvuus, mukaan lukien SAE, ja epänormaalit löydökset objektiivisissa arvioinneissa (esim. laboratorioarvot, EKG:t ja elintoiminnot) seulonnasta ilmoittautumiseen (tarvittaessa), ilmoittautumisesta hoidon päättymiseen (52 viikkoa) ja hoidon päättymisestä seurantajakson loppuun.
52 viikkoa
Turvallisuus (haitalliset tapahtumat) - Valinnainen laajennettu pääsy
Aikaikkuna: Viikko 60 ja sen jälkeen 8 viikon välein hoidon lopettamiseen tai tutkimuksen päättämiseen asti, arvioituna viikkoon 132 asti
AE-tapausten ilmaantuvuus, mukaan lukien SAE, ja epänormaalit löydökset objektiivisissa arvioinneissa (esim. laboratorioarvot, EKG:t ja elintoiminnot) hoidon päättymisestä valinnaisen laajennetun käytön päättymiseen ja valinnaisen pidennetyn käytön päättymisestä seurantajakson loppuun.
Viikko 60 ja sen jälkeen 8 viikon välein hoidon lopettamiseen tai tutkimuksen päättämiseen asti, arvioituna viikkoon 132 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Top 3 Caregiver Concerns Visual Analogue Scale (VAS) -pisteet
Aikaikkuna: 54 viikkoa
Kolmen suurimman huolenaiheen VAS:n avulla hoitajat voivat tunnistaa kolme tärkeintä huolenaiheensa, jotka liittyvät koehenkilön myotoniseen dystrofiaan, sen sijaan, että ne olisi määritelty etukäteen asteikolla ja arvioida sitten, kuinka nämä huolenaiheet ovat muuttuneet tiettyinä aikoina tutkimuksen aikana.
54 viikkoa
Caregiver Completed Congenital DM1 Rating Scale (CC-CDM1-RS)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
CC-CDM1-RS tarjoaa hoitajan arvion koehenkilöstä oireista, joita voi esiintyä CDM1-potilailla. On yhteensä 11 oireita, jotka hoitajaa pyydetään arvioimaan 0–4 yleisen vaikeusasteen perusteella.
52 viikkoa
Kliinisten näyttökertojen vakavuusasteikko (CGI-S)
Aikaikkuna: 54 viikkoa
CGI-S on 7-pisteinen Likert-tyyppinen asteikko, jossa kliinikon on arvioitava potilaan sairauden vakavuus arvioinnin aikana suhteessa kliikon aiempaan kokemukseen potilaista, joilla on sama diagnoosi.
54 viikkoa
Kliininen globaali näyttökertojen paranemisasteikko (CGI-I)
Aikaikkuna: 54 viikkoa
CGI-I edellyttää, että kliinikko arvioi, kuinka paljon potilaan sairaus on muuttunut (parantunut, pahentunut tai pysynyt samana) verrattuna perustilaan.
54 viikkoa
Autismikäyttäytymiskartoitus – Kliinikko (ABI-C)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
ABI-C on 14 kohdan luokitusasteikko, jonka mukaan kliinikon on arvioitava autismispektrihäiriön ydinpiirteet sekä siihen liittyvät yleiset käyttäytymismallit.
52 viikkoa
Sosialisointi, viestintä, päivittäinen elämä ja mukautuva käyttäytyminen Vinelandin mukautuvan käyttäytymisasteikon vakiopisteiden yhdistelmä - kyselyhaastattelu
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Vineland Adaptive Behavior Scales vaatii kliinikon mittaamaan jokapäiväisessä elämässä tarvittavia henkilökohtaisia ​​ja sosiaalisia taitoja. Se tarjoaa kohdistetun arvioinnin mukautuvasta käyttäytymisestä puolistrukturoidun vanhemman tai huoltajan haastattelun avulla.
52 viikkoa
10 metrin kävelytesti
Aikaikkuna: 52 viikkoa
10 metrin kävely/juoksutesti on suorituskyvyn mitta, jota käytetään kävelynopeuden arvioimiseen metreinä sekunnissa lyhyellä matkalla. Sitä voidaan käyttää toiminnallisen liikkuvuuden arvioinnissa.
52 viikkoa
Plasman troponiini T -tasot
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Troponiini T:tä voidaan käyttää sydämen toimintahäiriön biomarkkerina, mutta se voi myös kohota DM1-potilailla ilman ilmeistä sydämen toimintahäiriötä.
52 viikkoa
Kliinikon suorittama synnynnäinen DM1-luokitusasteikko (CDM1-RS) - valinnaisella laajennetulla pääsyllä
Aikaikkuna: Viikko 68 ja sen jälkeen 16 viikon välein hoidon lopettamiseen tai tutkimuksen päättämiseen asti, arvioituna viikkoon 132 asti
Kliinikon täyttämä Congenital DM1 Rating Scale on 11 kohdan luokitusasteikko, jonka kliinikko täyttää synnynnäisen DM1:n kliinisesti merkityksellisten alueiden oireiden vakavuuden arvioimiseksi.
Viikko 68 ja sen jälkeen 16 viikon välein hoidon lopettamiseen tai tutkimuksen päättämiseen asti, arvioituna viikkoon 132 asti
Kliininen globaali näyttökertojen parannusasteikko (CGI-I) – valinnaisella laajennetulla käyttöoikeudella
Aikaikkuna: Viikko 68 ja sen jälkeen 16 viikon välein hoidon lopettamiseen tai tutkimuksen päättämiseen asti, arvioituna viikkoon 132 asti
CGI-I edellyttää, että kliinikko arvioi, kuinka paljon potilaan sairaus on muuttunut (parantunut, pahentunut tai pysynyt samana) verrattuna perustilaan.
Viikko 68 ja sen jälkeen 16 viikon välein hoidon lopettamiseen tai tutkimuksen päättämiseen asti, arvioituna viikkoon 132 asti
3 parasta omaishoitajaa visuaalisen analogisen asteikon (VAS) pisteet - valinnaisella laajennetulla pääsyllä
Aikaikkuna: Viikko 68 ja sen jälkeen 16 viikon välein hoidon lopettamiseen tai tutkimuksen päättämiseen asti, arvioituna viikkoon 132 asti
Kolmen suurimman huolenaiheen VAS:n avulla hoitajat voivat tunnistaa kolme tärkeintä huolenaiheensa, jotka liittyvät koehenkilön myotoniseen dystrofiaan, sen sijaan, että ne olisi määritelty etukäteen asteikolla ja arvioida sitten, kuinka nämä huolenaiheet ovat muuttuneet tiettyinä aikoina tutkimuksen aikana.
Viikko 68 ja sen jälkeen 16 viikon välein hoidon lopettamiseen tai tutkimuksen päättämiseen asti, arvioituna viikkoon 132 asti
Omaishoitajan suorittama synnynnäinen DM1-luokitusasteikko (CC-CDM1-RS) - valinnaisella laajennetulla pääsyllä
Aikaikkuna: Viikko 68 ja sen jälkeen 16 viikon välein hoidon lopettamiseen tai tutkimuksen päättämiseen asti, arvioituna viikkoon 132 asti
CC-CDM1-RS tarjoaa hoitajan arvion koehenkilöstä oireista, joita saattaa esiintyä CDM1-potilailla. On yhteensä 11 oiretta, jotka hoitajaa pyydetään arvioimaan 0–4 yleisen vaikeusasteen perusteella.
Viikko 68 ja sen jälkeen 16 viikon välein hoidon lopettamiseen tai tutkimuksen päättämiseen asti, arvioituna viikkoon 132 asti
Kliininen globaali näyttökertojen vakavuusasteikko (CGI-S) - valinnaisella laajennetulla pääsyllä
Aikaikkuna: Viikko 68 ja sen jälkeen 16 viikon välein hoidon lopettamiseen tai tutkimuksen päättämiseen asti, arvioituna viikkoon 132 asti
CGI-S on 7-pisteinen Likert-tyyppinen asteikko, jossa kliinikon on arvioitava potilaan sairauden vakavuus arvioinnin aikana suhteessa kliikon aiempaan kokemukseen potilaista, joilla on sama diagnoosi.
Viikko 68 ja sen jälkeen 16 viikon välein hoidon lopettamiseen tai tutkimuksen päättämiseen asti, arvioituna viikkoon 132 asti
Plasma Troponin T -tasot - Valinnaisella laajennetulla pääsyllä
Aikaikkuna: Viikko 68 ja sen jälkeen 16 viikon välein hoidon lopettamiseen tai tutkimuksen päättämiseen asti, arvioituna viikkoon 132 asti
Troponiini T:tä voidaan käyttää sydämen toimintahäiriön biomarkkerina, mutta se voi myös kohota DM1-potilailla ilman ilmeistä sydämen toimintahäiriötä.
Viikko 68 ja sen jälkeen 16 viikon välein hoidon lopettamiseen tai tutkimuksen päättämiseen asti, arvioituna viikkoon 132 asti
Verileukosyytit CTG toistaa
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikko 52
Kaikilta koehenkilöiltä otetaan genominen verinäyte, joka vahvistaa toistojen keskimääräinen lukumäärä näytteenotossa ja arvioida yksittäiselle kohteelle perittyjen leukosyyttien CTG -toistojen lukumäärä.
Lähtötaso ja viikko 52
Verileukosyytit CTG -toistot - valinnaisella laajennetulla pääsyllä
Aikaikkuna: Viikko 52 tai uudempi
Kaikilta koehenkilöiltä otetaan genominen verinäyte, joka vahvistaa toistojen keskimääräinen lukumäärä näytteenotossa ja arvioida yksittäiselle kohteelle perittyjen leukosyyttien CTG -toistojen lukumäärä. Koehenkilöille, jotka ovat jo läpäisseet viikon 52 tämän päätepisteen toteuttamisessa, seuraavana kliinisessä OEA-vierailussa otetaan yksi genominen verinäyte.
Viikko 52 tai uudempi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

AMO Pharma Limited

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Harriet Gray-Stephens, BM BCh, MA (Oxon), MFPM, AMO Pharma

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 23. elokuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 5. elokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. elokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 13. elokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 28. toukokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 22. toukokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. toukokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AMO-02-MD-2-004

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa