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Segurança e Eficácia do Tideglusibe na Distrofia Miotônica Congênita (REACH CDM X)

22 de maio de 2025 atualizado por: AMO Pharma Limited

Um estudo aberto de 52 semanas para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo de Tideglusib para o tratamento de DM1 congênito (REACH CDM X)

Este é um estudo aberto de extensão de fase 2/3 para crianças e adolescentes com Distrofia Miotônica Congênita (DM1 Congênita) que participaram e concluíram o estudo AMO-02-MD-2-003 anterior.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de extensão aberto de 1.000 mg de tideglusibe ajustado ao peso, uma vez ao dia por 52 semanas em crianças e adolescentes com diagnóstico de DM1 Congênita que concluíram o estudo AMO-02-MD-2-003.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

76

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 4G5
        • Inscrevendo-se por convite
        • Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Hanns Lochmuller, MD
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Recrutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Contato:
        • Contato:
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Inscrevendo-se por convite
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Inscrevendo-se por convite
        • Stanford University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Recrutamento
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Investigador principal:
          • Katherine Mathews, MD
        • Contato:
        • Contato:
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Recrutamento
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Investigador principal:
          • Hoda Abdel-Hamid, MD
        • Contato:
        • Contato:
          • Heather DiCostanzo
          • Número de telefone: 412-692-7660
          • E-mail: follhl@upmc.edu
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Recrutamento
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
        • Investigador principal:
          • Stephanie Manberg, DO
        • Contato:
        • Contato:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Retirado
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
        • Concluído
        • Virginia Commonwealth University-Department of Neurology - Muscular Dystrophy Translational Research Program
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia, 1010
        • Concluído
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 17 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Indivíduos que concluíram o estudo antecedente AMO-02-MD-2-003 até V11
  2. O consentimento informado voluntário e por escrito deve ser obtido antes que qualquer procedimento relacionado ao estudo seja conduzido. Quando um dos pais ou LAR fornece consentimento, também deve haver consentimento do sujeito (conforme exigido pelos regulamentos locais)
  3. O cuidador do sujeito deve estar disposto e capaz de apoiar a participação durante o estudo
  4. O sujeito deve estar disposto e ser capaz de cumprir as restrições de ingestão de alimentos exigidas, conforme descrito no protocolo

Critério de exclusão:

  1. Indivíduos que interromperam prematuramente o estudo antecedente AMO-02-MD-2-003
  2. Índice de massa corporal (IMC) inferior a 13,5 kg/m² ou superior a 40 kg/m²
  3. Medicamentos/terapias novos ou alterados dentro de 4 semanas antes da Elegibilidade/Visita de linha de base
  4. Uso dentro de 4 semanas antes da visita de Elegibilidade/Baseline de fortes inibidores do CYP3A4 (por exemplo, claritromicina, telitromicina, cetoconazol, itraconazol, posaconazol, nefazodona, idinavir e ritonavir)
  5. O uso concomitante de medicamentos metabolizados pelo CYP3A4 com janela terapêutica estreita (p. varfarina e digitoxina)
  6. Inscrição atual em um ensaio clínico de um medicamento experimental ou inscrição em um ensaio clínico de um medicamento experimental nos últimos 6 meses que não seja o estudo AMO-02-MD-2-003
  7. Condições ou complicações médicas existentes ou históricas (p. doenças neurológicas, cardiovasculares, renais, hepáticas, gastrointestinais, endócrinas ou respiratórias) que podem afetar a interpretabilidade dos resultados do estudo
  8. Hipersensibilidade ao tideglusibe ou a qualquer componente de sua formulação, incluindo alergia ao morango

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tideglusib
Tideglusib ajustado ao peso ou em peso, uma vez, uma vez ao dia
Medicamento: Tideglusib
A dosagem do tideglusib será ajustada ao peso a 400 mg, 600 mg ou 1000 mg de dose, ou doses fixas com faixas de peso de 400 mg, 600 mg, 800 mg ou 1000 mg, com cada sujeito a partir de um nível de dose de 400 mg de peso a um peso a um peso de 400 mg.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala de classificação de DM1 congênita preenchida pelo médico (CDM1-RS)
Prazo: 52 semanas
A escala de classificação de DM1 congênita completada pelo clínico é uma escala de classificação de 11 itens preenchida pelo clínico para pontuar a gravidade dos sintomas dos domínios que são clinicamente relevantes no DM1 congênito.
52 semanas
Segurança (eventos adversos)
Prazo: 52 semanas
A incidência de EAs, incluindo EAGs, e resultados anormais em avaliações objetivas (por ex. valores laboratoriais, ECGs e sinais vitais) desde a triagem até a inscrição (quando aplicável), desde a inscrição até o final do tratamento (52 semanas) e do final do tratamento até o final do período de acompanhamento.
52 semanas
Segurança (Eventos Adversos) - Com Acesso Expandido Opcional
Prazo: Semana 60 e a cada 8 semanas a partir de então até a descontinuação ou encerramento do estudo, avaliado até a semana 132
A incidência de EAs, incluindo EAGs, e resultados anormais em avaliações objetivas (por ex. valores laboratoriais, ECGs e sinais vitais) do final do tratamento ao final do acesso estendido opcional e do final do acesso estendido opcional ao final do período de acompanhamento.
Semana 60 e a cada 8 semanas a partir de então até a descontinuação ou encerramento do estudo, avaliado até a semana 132

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação da Escala Visual Analógica (VAS) das 3 principais preocupações do cuidador
Prazo: 54 semanas
As 3 principais preocupações VAS permitem que os cuidadores identifiquem suas três principais causas de preocupação, relacionadas à distrofia miotônica do sujeito, em vez de serem pré-especificadas em uma escala e, em seguida, avaliar como essas preocupações mudaram em pontos de tempo específicos durante o estudo.
54 semanas
Escala de avaliação de DM1 congênita concluída pelo cuidador (CC-CDM1-RS)
Prazo: 52 semanas
CC-CDM1-RS fornece uma avaliação do cuidador do sujeito sobre os sintomas que podem ocorrer em indivíduos com CDM1. Há um total de 11 sintomas que o cuidador deve classificar de 0 a 4 com base na gravidade geral.
52 semanas
Escala de Gravidade de Impressões Clínicas Globais (CGI-S)
Prazo: 54 semanas
O CGI-S é uma escala do tipo Likert de 7 pontos que exige que o clínico avalie a gravidade da doença do paciente no momento da avaliação, em relação à experiência anterior do clínico com indivíduos que têm o mesmo diagnóstico.
54 semanas
Escala de Melhoria de Impressões Clínicas Globais (CGI-I)
Prazo: 54 semanas
O CGI-I exige que o clínico avalie o quanto a doença do paciente mudou (melhorou, piorou ou permaneceu a mesma) em relação a um estado de linha de base.
54 semanas
Inventário de Comportamento Autista - Clínico (ABI-C)
Prazo: 52 semanas
A ABI-C é uma escala de classificação de 14 itens que exige que o clínico avalie as principais características do Transtorno do Espectro do Autismo, bem como os comportamentos comuns associados.
52 semanas
Socialização, Comunicação, Vida Diária e Comportamento Adaptativo Pontuações padrão compostas da Escala de Comportamento Adaptativo de Vineland - Entrevista de Pesquisa
Prazo: 52 semanas
As Escalas de Comportamento Adaptativo de Vineland exigem que o clínico meça as habilidades pessoais e sociais necessárias para a vida cotidiana. Ele fornece uma avaliação direcionada do comportamento adaptativo por meio de uma entrevista semiestruturada com pais ou cuidadores.
52 semanas
Teste de caminhada de 10 metros
Prazo: 52 semanas
O teste de caminhada/corrida de 10 metros é uma medida de desempenho usada para avaliar a velocidade de caminhada em metros por segundo em uma curta distância. Pode ser usado como uma avaliação da mobilidade funcional.
52 semanas
Níveis plasmáticos de troponina T
Prazo: 52 semanas
A troponina T pode ser usada como um biomarcador para disfunção cardíaca, mas também pode estar elevada em pacientes com DM1 sem disfunção cardíaca evidente.
52 semanas
Escala de classificação de DM1 congênito preenchida pelo médico (CDM1-RS) - com acesso expandido opcional
Prazo: Semana 68 e a cada 16 semanas daí em diante até a descontinuação ou encerramento do estudo, avaliado até a semana 132
A Escala de Avaliação de DM1 Congênito preenchida pelo médico é uma escala de avaliação de 11 itens preenchida pelo médico para pontuar a gravidade dos sintomas de domínios que são clinicamente relevantes no DM1 congênito.
Semana 68 e a cada 16 semanas daí em diante até a descontinuação ou encerramento do estudo, avaliado até a semana 132
Escala de Melhoria de Impressões Globais Clínicas (CGI-I) - Com Acesso Expandido Opcional
Prazo: Semana 68 e a cada 16 semanas daí em diante até a descontinuação ou encerramento do estudo, avaliado até a semana 132
O CGI-I exige que o médico avalie o quanto a doença do sujeito mudou (melhorou, piorou ou permaneceu igual) em relação a um estado inicial.
Semana 68 e a cada 16 semanas daí em diante até a descontinuação ou encerramento do estudo, avaliado até a semana 132
Pontuação da Escala Visual Analógica (VAS) das 3 principais preocupações do cuidador - com acesso expandido opcional
Prazo: Semana 68 e a cada 16 semanas daí em diante até a descontinuação ou encerramento do estudo, avaliado até a semana 132
As 3 principais preocupações VAS permitem que os cuidadores identifiquem as três principais causas de preocupação, relacionadas à distrofia miotônica do sujeito, em vez de serem pré-especificadas em uma escala e depois avaliarem como essas preocupações mudaram em momentos específicos durante o estudo.
Semana 68 e a cada 16 semanas daí em diante até a descontinuação ou encerramento do estudo, avaliado até a semana 132
Escala de classificação de DM1 congênito concluída pelo cuidador (CC-CDM1-RS) - com acesso expandido opcional
Prazo: Semana 68 e a cada 16 semanas daí em diante até a descontinuação ou encerramento do estudo, avaliado até a semana 132
CC-CDM1-RS fornece uma avaliação do cuidador do sujeito sobre os sintomas que podem ocorrer em indivíduos com CDM1. Há um total de 11 sintomas que o cuidador deve avaliar de 0 a 4 com base na gravidade geral.
Semana 68 e a cada 16 semanas daí em diante até a descontinuação ou encerramento do estudo, avaliado até a semana 132
Escala de gravidade de impressões clínicas globais (CGI-S) - com acesso expandido opcional
Prazo: Semana 68 e a cada 16 semanas daí em diante até a descontinuação ou encerramento do estudo, avaliado até a semana 132
O CGI-S é uma escala do tipo Likert de 7 pontos que exige que o médico avalie a gravidade da doença do sujeito no momento da avaliação, em relação à experiência anterior do médico com indivíduos que têm o mesmo diagnóstico.
Semana 68 e a cada 16 semanas daí em diante até a descontinuação ou encerramento do estudo, avaliado até a semana 132
Níveis plasmáticos de troponina T - com acesso expandido opcional
Prazo: Semana 68 e a cada 16 semanas daí em diante até a descontinuação ou encerramento do estudo, avaliado até a semana 132
A troponina T pode ser usada como biomarcador para disfunção cardíaca, mas também pode estar elevada em pacientes com DM1 sem disfunção cardíaca evidente.
Semana 68 e a cada 16 semanas daí em diante até a descontinuação ou encerramento do estudo, avaliado até a semana 132
Leucócitos de sangue CTG repete
Prazo: Linha de base e semana 52
Uma amostra de sangue genômico será coletada de todos os indivíduos para confirmar o número médio de repetições na amostragem e estimar o número de repetições de leucócitos CTG herdadas para um sujeito individual.
Linha de base e semana 52
Repetições de leucócitos de sangue CTG - com acesso expandido opcional
Prazo: Semana 52 ou mais tarde
Uma amostra de sangue genômico será coletada de todos os indivíduos para confirmar o número médio de repetições na amostragem e estimar o número de repetições de leucócitos CTG herdadas para um sujeito individual. Para os sujeitos que já passaram na semana 52 na implementação deste endpoint, uma única amostra de sangue genômico será coletada na próxima visita da OEA na clínica.
Semana 52 ou mais tarde

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

AMO Pharma Limited

Investigadores

  • Diretor de estudo: Harriet Gray-Stephens, BM BCh, MA (Oxon), MFPM, AMO Pharma

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de agosto de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de agosto de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de agosto de 2021

Primeira postagem (Real)

13 de agosto de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de maio de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de maio de 2025

Última verificação

1 de maio de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AMO-02-MD-2-004

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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