Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność Tideglusib we wrodzonej dystrofii miotonicznej (REACH CDM X)

5 listopada 2023 zaktualizowane przez: AMO Pharma Limited

52-tygodniowe, otwarte badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności tideglusibu w leczeniu wrodzonej DM1 (REACH CDM X)

Jest to otwarte badanie uzupełniające fazy 2/3 dla dzieci i młodzieży z wrodzoną dystrofią miotoniczną (wrodzona DM1), które uczestniczyły i ukończyły poprzednie badanie AMO-02-MD-2-003.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie kontynuacyjne dotyczące dostosowanej do masy ciała dawki 1000 mg tideglusibu, podawanej raz na dobę przez 52 tygodnie u dzieci i młodzieży z rozpoznaniem wrodzonej DM1, które ukończyły badanie AMO-02-MD-2-003.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

76

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
        • Rejestracja na zaproszenie
        • Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Hanns Lochmüller, MD
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1010
        • Rejestracja na zaproszenie
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Rejestracja na zaproszenie
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Rejestracja na zaproszenie
        • Stanford University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
    • New York
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Rekrutacyjny
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Hoda Abdel-Hamid, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Wycofane
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23219
        • Rekrutacyjny
        • Virginia Commonwealth University-Department of Neurology - Muscular Dystrophy Translational Research Program
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Nicholas Johnson, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 17 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci, którzy ukończyli poprzednie badanie AMO-02-MD-2-003 do V11
  2. Przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem należy uzyskać pisemną, dobrowolną, świadomą zgodę. Jeśli rodzic lub LAR wyraża zgodę, musi być również zgoda podmiotu (zgodnie z lokalnymi przepisami)
  3. Opiekun uczestnika musi być chętny i zdolny do wspierania uczestnictwa przez cały czas trwania badania
  4. Podmiot musi być chętny i zdolny do przestrzegania wymaganych ograniczeń w przyjmowaniu pokarmu zgodnie z protokołem

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci, którzy przedwcześnie przerwali udział w poprzednim badaniu AMO-02-MD-2-003
  2. Wskaźnik masy ciała (BMI) mniejszy niż 13,5 kg/m² lub większy niż 40 kg/m²
  3. Nowe lub zmiana leków/terapii w ciągu 4 tygodni przed wizytą kwalifikującą/wizytą wyjściową
  4. Stosowanie w ciągu 4 tygodni przed kwalifikacją/wizytą wyjściową silnych inhibitorów CYP3A4 (np. klarytromycyny, telitromycyny, ketokonazolu, itrakonazolu, pozakonazolu, nefazodonu, idynawiru i rytonawiru)
  5. Jednoczesne stosowanie leków metabolizowanych przez CYP3A4 o wąskim oknie terapeutycznym (np. warfaryna i digitoksyna)
  6. Aktualny udział w badaniu klinicznym badanego leku lub udział w badaniu klinicznym badanego leku w ciągu ostatnich 6 miesięcy inny niż badanie AMO-02-MD-2-003
  7. Istniejące lub przebyte schorzenia lub powikłania (np. neurologiczne, sercowo-naczyniowe, nerkowe, wątrobowe, żołądkowo-jelitowe, endokrynologiczne lub oddechowe), które mogą mieć wpływ na interpretację wyników badania
  8. Nadwrażliwość na tideglusib lub którykolwiek składnik preparatu, w tym uczulenie na truskawki

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Tideglusib
Tideglusib dostosowany do masy ciała, doustnie, raz dziennie
Lek: Tideglusib
Wszyscy pacjenci otrzymają dostosowaną do masy ciała dawkę 1000 mg tideglusibu po 2 tygodniach dostosowywania dawki 400 mg dostosowanej do masy ciała i 2 tygodniach dawki 600 mg tideglusibu dostosowanej do masy ciała.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wypełniona przez lekarza skala oceny wrodzonej DM1 (CDM1-RS)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Wypełniana przez klinicystę Skala oceny wrodzonej DM1 to 11-punktowa skala oceny wypełniana przez klinicystę w celu oceny nasilenia objawów w domenach istotnych klinicznie we wrodzonej DM1.
52 tygodnie
Bezpieczeństwo (zdarzenia niepożądane)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Częstość występowania działań niepożądanych, w tym SAE, oraz nieprawidłowe wyniki obiektywnej oceny (np. wyniki badań laboratoryjnych, EKG i parametry życiowe) od badania przesiewowego do włączenia do badania (w stosownych przypadkach), od włączenia do zakończenia leczenia (52 tygodnie) i od zakończenia leczenia do zakończenia okresu obserwacji.
52 tygodnie
Bezpieczeństwo (zdarzenia niepożądane) — z opcjonalnym rozszerzonym dostępem
Ramy czasowe: Tydzień 60., a następnie co 8 tygodni aż do przerwania lub zamknięcia badania, oceniany do 132. tygodnia
Częstość występowania działań niepożądanych, w tym SAE, oraz nieprawidłowe wyniki obiektywnej oceny (np. wyniki badań laboratoryjnych, EKG i parametry życiowe) od zakończenia leczenia do zakończenia opcjonalnego rozszerzonego dostępu i zakończenia opcjonalnego rozszerzonego dostępu do końca okresu obserwacji.
Tydzień 60., a następnie co 8 tygodni aż do przerwania lub zamknięcia badania, oceniany do 132. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik 3 największych obaw opiekunów w wizualnej skali analogowej (VAS).
Ramy czasowe: 54 tygodnie
Top 3 obawy VAS pozwala opiekunom zidentyfikować ich główne trzy przyczyny niepokoju, związane z dystrofią miotoniczną pacjenta, zamiast być wstępnie określone w skali, a następnie ocenić, jak te obawy zmieniły się w określonych punktach czasowych podczas badania.
54 tygodnie
Skala oceny wrodzonej DM1 opiekuna (CC-CDM1-RS)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
CC-CDM1-RS zapewnia opiekunowi ocenę pacjenta pod kątem objawów, które mogą wystąpić u osób z CDM1. Istnieje łącznie 11 objawów, które opiekun jest proszony o ocenę od 0 do 4 w oparciu o ogólną ciężkość.
52 tygodnie
Skala nasilenia globalnych wrażeń klinicznych (CGI-S)
Ramy czasowe: 54 tygodnie
CGI-S to 7-punktowa skala typu Likerta, która wymaga od klinicysty oceny ciężkości choroby pacjenta w czasie oceny, w stosunku do wcześniejszych doświadczeń klinicysty z pacjentami, którzy mają tę samą diagnozę.
54 tygodnie
Skala poprawy ogólnych wrażeń klinicznych (CGI-I)
Ramy czasowe: 54 tygodnie
CGI-I wymaga od klinicysty oceny, jak bardzo zmieniła się choroba pacjenta (poprawiła się, pogorszyła lub pozostała taka sama) w stosunku do stanu wyjściowego.
54 tygodnie
Inwentarz zachowań autystycznych — klinicysta (ABI-C)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
ABI-C to 14-punktowa skala ocen, która wymaga od klinicysty oceny podstawowych cech zaburzeń ze spektrum autyzmu, jak również typowych zachowań z nimi związanych.
52 tygodnie
Socjalizacja, komunikacja, codzienne życie i zachowanie adaptacyjne Złożone standardowe wyniki skali zachowania adaptacyjnego Vinelanda — wywiad ankietowy
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Skale zachowań adaptacyjnych Vineland wymagają od klinicysty pomiaru umiejętności osobistych i społecznych potrzebnych w codziennym życiu. Zapewnia ukierunkowaną ocenę zachowania adaptacyjnego poprzez częściowo ustrukturyzowany wywiad z rodzicem lub opiekunem.
52 tygodnie
Test marszu na 10 metrów
Ramy czasowe: 52 tygodnie
10-metrowy test marszu/biegu jest miarą wydajności używaną do oceny prędkości marszu w metrach na sekundę na krótkim dystansie. Może służyć do oceny mobilności funkcjonalnej.
52 tygodnie
Poziomy troponiny T w osoczu
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Troponina T może być stosowana jako biomarker dysfunkcji serca, ale może być również podwyższona u pacjentów z DM1 bez ewidentnej dysfunkcji serca.
52 tygodnie
Wypełniana przez lekarza skala oceny wrodzonych DM1 (CDM1-RS) — z opcjonalnym rozszerzonym dostępem
Ramy czasowe: Tydzień 68., a następnie co 16 tygodni aż do przerwania lub zamknięcia badania, oceniany do 132. tygodnia
Wypełniana przez klinicystę Skala Oceny Wrodzonej DM1 to 11-elementowa skala ocen wypełniana przez klinicystę w celu oceny nasilenia objawów w domenach istotnych klinicznie w przypadku wrodzonej DM1.
Tydzień 68., a następnie co 16 tygodni aż do przerwania lub zamknięcia badania, oceniany do 132. tygodnia
Globalna skala poprawy wrażeń klinicznych (CGI-I) — z opcjonalnym rozszerzonym dostępem
Ramy czasowe: Tydzień 68., a następnie co 16 tygodni aż do przerwania lub zamknięcia badania, oceniany do 132. tygodnia
CGI-I wymaga od klinicysty oceny, jak bardzo zmieniła się choroba pacjenta (poprawiła się, pogorszyła lub pozostała taka sama) w porównaniu ze stanem wyjściowym.
Tydzień 68., a następnie co 16 tygodni aż do przerwania lub zamknięcia badania, oceniany do 132. tygodnia
Trzy najważniejsze obawy opiekunów Wynik w skali wizualno-analogowej (VAS) – z opcjonalnym rozszerzonym dostępem
Ramy czasowe: Tydzień 68., a następnie co 16 tygodni aż do przerwania lub zamknięcia badania, oceniany do 132. tygodnia
Metoda VAS dotycząca trzech najważniejszych obaw pozwala opiekunom zidentyfikować trzy główne powody do obaw, związane z dystrofią miotoniczną pacjenta, zamiast określać je z góry na skali, a następnie oceniać, jak te obawy zmieniły się w określonych punktach czasowych badania.
Tydzień 68., a następnie co 16 tygodni aż do przerwania lub zamknięcia badania, oceniany do 132. tygodnia
Wypełniona przez opiekuna skala oceny wrodzonych DM1 (CC-CDM1-RS) – z opcjonalnym rozszerzonym dostępem
Ramy czasowe: Tydzień 68., a następnie co 16 tygodni aż do przerwania lub zamknięcia badania, oceniany do 132. tygodnia
CC-CDM1-RS umożliwia opiekunowi ocenę pacjenta pod kątem objawów, które mogą wystąpić u osób z CDM1. Łącznie istnieje 11 objawów, które opiekun powinien ocenić w skali od 0 do 4 w zależności od ogólnego nasilenia.
Tydzień 68., a następnie co 16 tygodni aż do przerwania lub zamknięcia badania, oceniany do 132. tygodnia
Globalna skala istotności wrażeń klinicznych (CGI-S) — z opcjonalnym rozszerzonym dostępem
Ramy czasowe: Tydzień 68., a następnie co 16 tygodni aż do przerwania lub zamknięcia badania, oceniany do 132. tygodnia
CGI-S to 7-punktowa skala typu Likerta, która wymaga od klinicysty oceny ciężkości choroby pacjenta w momencie oceny w porównaniu z jego wcześniejszymi doświadczeniami z pacjentami z tą samą diagnozą.
Tydzień 68., a następnie co 16 tygodni aż do przerwania lub zamknięcia badania, oceniany do 132. tygodnia
Poziomy troponiny T w osoczu — z opcjonalnym rozszerzonym dostępem
Ramy czasowe: Tydzień 68., a następnie co 16 tygodni aż do przerwania lub zamknięcia badania, oceniany do 132. tygodnia
Troponinę T można stosować jako biomarker dysfunkcji serca, ale jej stężenie może być również podwyższone u pacjentów z DM1 bez ewidentnej dysfunkcji serca.
Tydzień 68., a następnie co 16 tygodni aż do przerwania lub zamknięcia badania, oceniany do 132. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AMO Pharma Limited

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Joseph P Horrigan, MD, AMO Pharma

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 sierpnia 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

28 marca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

28 marca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AMO-02-MD-2-004

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Tideglusib

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hungary

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj