Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av Tideglusib i medfødt myotonisk dystrofi (REACH CDM X)

22. mai 2025 oppdatert av: AMO Pharma Limited

En 52-ukers, åpen studie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av tideglusib for behandling av medfødt DM1 (REACH CDM X)

Dette er en åpen utvidelsesfase 2/3-studie for barn og ungdom med medfødt myotonisk dystrofi (medfødt DM1) som deltok i og fullførte den foregående AMO-02-MD-2-003-studien.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen utvidelsesstudie med vektjustert 1000 mg tideglusib, én gang daglig i 52 uker hos barn og ungdom med diagnosen medfødt DM1 som har fullført AMO-02-MD-2-003-studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

76

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 4G5
        • Påmelding etter invitasjon
        • Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Hanns Lochmuller, MD
  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Påmelding etter invitasjon
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Påmelding etter invitasjon
        • Stanford University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Hovedetterforsker:
          • Katherine Mathews, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Hoda Abdel-Hamid, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • Rekruttering
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
        • Hovedetterforsker:
          • Stephanie Manberg, DO
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Tilbaketrukket
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23219
        • Fullført
        • Virginia Commonwealth University-Department of Neurology - Muscular Dystrophy Translational Research Program
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1010
        • Fullført
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 17 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Forsøkspersoner som har fullført den forutgående AMO-02-MD-2-003-studien gjennom V11
  2. Skriftlig, frivillig informert samtykke må innhentes før noen studierelaterte prosedyrer utføres. Der en forelder eller LAR gir samtykke, må det også foreligge samtykke fra forsøkspersonen (som påkrevd i lokale forskrifter)
  3. Fagpersonens omsorgsperson må være villig og i stand til å støtte deltakelse under studiets varighet
  4. Forsøkspersonen må være villig og i stand til å overholde de nødvendige restriksjonene for matinntak som beskrevet i protokollen

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøkspersoner som avbrøt for tidlig fra den forutgående AMO-02-MD-2-003-studien
  2. Kroppsmasseindeks (BMI) mindre enn 13,5 kg/m² eller større enn 40 kg/m²
  3. Nye eller endringer i medisiner/behandlinger innen 4 uker før kvalifisering/grunnlinjebesøk
  4. Bruk innen 4 uker før kvalifisering/grunnlinjebesøk av sterke CYP3A4-hemmere (f.eks. klaritromycin, telitromycin, ketokonazol, itrakonazol, posakonazol, nefazodon, idinavir og ritonavir)
  5. Samtidig bruk av legemidler metabolisert av CYP3A4 med et smalt terapeutisk vindu (f. warfarin og digitoksin)
  6. Nåværende påmelding til en klinisk utprøving av et undersøkelseslegemiddel eller påmelding til en klinisk utprøving av et undersøkelseslegemiddel i løpet av de siste 6 månedene annet enn AMO-02-MD-2-003-studien
  7. Eksisterende eller historiske medisinske tilstander eller komplikasjoner (f. nevrologiske, kardiovaskulære, nyre-, lever-, gastrointestinale, endokrine eller respiratoriske sykdommer) som kan påvirke tolkbarheten av studieresultatene
  8. Overfølsomhet overfor tideglusib eller noen komponenter i formuleringen, inkludert allergi mot jordbær

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Tideglusib
Vektjustert eller vektbåndet tidglusib, oralt, en gang daglig
Legemiddel: Tideglusib
Tidglusib-dosering vil være vektjustert ved 400 mg, 600 mg eller 1000 mg dosenivå, eller vektbåndede faste doser på 400 mg, 600 mg, 800 mg eller 1000 mg, og deretter med et vekt på en vektjustert 400 mg dosenivå i 2 uker, deretter oppover til en vektjustert 400 mg dosenivå i 2 uker.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Klinikerfullført medfødt DM1 vurderingsskala (CDM1-RS)
Tidsramme: 52 uker
Clinician-fullførte medfødt DM1-vurderingsskala er en 11-elements vurderingsskala fullført av klinikeren for å skåre symptomalvorligheten til domener som er klinisk relevante i medfødt DM1.
52 uker
Sikkerhet (uønskede hendelser)
Tidsramme: 52 uker
Forekomsten av AE, inkludert SAE, og unormale funn i objektive vurderinger (f. laboratorieverdier, EKG og vitale tegn) fra screening til registrering (der det er aktuelt), fra registrering til behandlingsslutt (52 uker), og behandlingsslutt til slutten av oppfølgingsperioden.
52 uker
Sikkerhet (uønskede hendelser) - Med valgfri utvidet tilgang
Tidsramme: Uke 60 og hver 8. uke deretter frem til seponering eller studieavslutning, vurdert frem til uke 132
Forekomsten av AE, inkludert SAE, og unormale funn i objektive vurderinger (f. laboratorieverdier, EKG og vitale tegn) fra avsluttet behandling til slutten av valgfri utvidet tilgang, og slutten av valgfri utvidet tilgang til slutten av oppfølgingsperioden.
Uke 60 og hver 8. uke deretter frem til seponering eller studieavslutning, vurdert frem til uke 132

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Topp 3 Caregiver Concerns Visual Analogue Scale (VAS) score
Tidsramme: 54 uker
Topp 3 bekymringer VAS lar omsorgspersoner identifisere de tre viktigste årsakene til bekymring, relatert til forsøkspersonens myotoniske dystrofi, i stedet for at disse er forhåndsspesifisert innenfor en skala og deretter vurdere hvordan disse bekymringene har endret seg på bestemte tidspunkter i løpet av studien.
54 uker
Caregiver Fullført Congenital DM1 Rating Scale (CC-CDM1-RS)
Tidsramme: 52 uker
CC-CDM1-RS gir en omsorgspersonvurdering av pasienten på symptomer som kan oppstå hos personer med CDM1. Det er totalt 11 symptomer som omsorgspersonen blir bedt om å rangere fra 0 til 4 basert på generell alvorlighetsgrad.
52 uker
Clinical Global Impressions Severity Scale (CGI-S)
Tidsramme: 54 uker
CGI-S er en 7-punkts Likert-skala som krever at klinikeren vurderer alvorlighetsgraden av pasientens sykdom på tidspunktet for vurderingen, i forhold til klinikerens tidligere erfaring med forsøkspersoner som har samme diagnose.
54 uker
Clinical Global Impression Improvement Scale (CGI-I)
Tidsramme: 54 uker
CGI-I krever at klinikeren vurderer hvor mye pasientens sykdom har endret seg (forbedret, forverret eller forblitt den samme) i forhold til en baseline-tilstand.
54 uker
Autismeatferdsinventar – kliniker (ABI-C)
Tidsramme: 52 uker
ABI-C er en 14-punkts vurderingsskala som krever at klinikeren vurderer kjernetrekkene ved autismespektrumforstyrrelse samt vanlig assosiert atferd.
52 uker
Sosialisering, kommunikasjon, dagligliv og adaptiv atferd Sammensatte standardskårer fra Vineland Adaptive Behavior Scale - undersøkelsesintervju
Tidsramme: 52 uker
Vineland Adaptive Behavior Scales krever at klinikeren måler personlige og sosiale ferdigheter som trengs for hverdagen. Det gir en målrettet vurdering av adaptiv atferd via et semistrukturert foreldre- eller omsorgsintervju.
52 uker
10 meter gå-løp test
Tidsramme: 52 uker
10-meters gå-/løpetest er et ytelsesmål som brukes til å vurdere ganghastighet i meter per sekund over en kort distanse. Den kan brukes som en vurdering av funksjonell mobilitet.
52 uker
Plasma Troponin T-nivåer
Tidsramme: 52 uker
Troponin T kan brukes som en biomarkør for hjertedysfunksjon, men kan også være forhøyet hos DM1-pasienter uten tydelig hjertedysfunksjon.
52 uker
Klinikerfullført medfødt DM1-vurderingsskala (CDM1-RS) – med valgfri utvidet tilgang
Tidsramme: Uke 68 og hver 16. uke deretter frem til seponering eller studieavslutning, vurdert frem til uke 132
Clinician-fullførte medfødt DM1-vurderingsskala er en 11-elements vurderingsskala fullført av klinikeren for å skåre symptomalvorligheten til domener som er klinisk relevante i medfødt DM1.
Uke 68 og hver 16. uke deretter frem til seponering eller studieavslutning, vurdert frem til uke 132
Clinical Global Impression Improvement Scale (CGI-I) - Med valgfri utvidet tilgang
Tidsramme: Uke 68 og hver 16. uke deretter frem til seponering eller studieavslutning, vurdert frem til uke 132
CGI-I krever at klinikeren vurderer hvor mye pasientens sykdom har endret seg (forbedret, forverret eller forblitt den samme) i forhold til en baseline-tilstand.
Uke 68 og hver 16. uke deretter frem til seponering eller studieavslutning, vurdert frem til uke 132
Topp 3 Caregiver Concerns Visual Analogue Scale (VAS)-poengsum – med valgfri utvidet tilgang
Tidsramme: Uke 68 og hver 16. uke deretter frem til seponering eller studieavslutning, vurdert frem til uke 132
Topp 3 bekymringer VAS lar omsorgspersoner identifisere de tre viktigste årsakene til bekymring, relatert til subjektets myotoniske dystrofi, i stedet for at disse er forhåndsspesifisert innenfor en skala og deretter vurdere hvordan disse bekymringene har endret seg på bestemte tidspunkter i løpet av studien.
Uke 68 og hver 16. uke deretter frem til seponering eller studieavslutning, vurdert frem til uke 132
Caregiver Fullført Congenital DM1 Rating Scale (CC-CDM1-RS) - Med valgfri utvidet tilgang
Tidsramme: Uke 68 og hver 16. uke deretter frem til seponering eller studieavslutning, vurdert frem til uke 132
CC-CDM1-RS gir en omsorgspersonvurdering av pasienten på symptomer som kan oppstå hos personer med CDM1. Det er totalt 11 symptomer som omsorgspersonen blir bedt om å rangere fra 0 til 4 basert på generell alvorlighetsgrad.
Uke 68 og hver 16. uke deretter frem til seponering eller studieavslutning, vurdert frem til uke 132
Clinical Global Impressions Severity Scale (CGI-S) - Med valgfri utvidet tilgang
Tidsramme: Uke 68 og hver 16. uke deretter frem til seponering eller studieavslutning, vurdert frem til uke 132
CGI-S er en 7-punkts Likert-skala som krever at klinikeren vurderer alvorlighetsgraden av pasientens sykdom på tidspunktet for vurderingen, i forhold til klinikerens tidligere erfaring med forsøkspersoner som har samme diagnose.
Uke 68 og hver 16. uke deretter frem til seponering eller studieavslutning, vurdert frem til uke 132
Plasma Troponin T-nivåer - Med valgfri utvidet tilgang
Tidsramme: Uke 68 og hver 16. uke deretter frem til seponering eller studieavslutning, vurdert frem til uke 132
Troponin T kan brukes som en biomarkør for hjertedysfunksjon, men kan også være forhøyet hos DM1-pasienter uten tydelig hjertedysfunksjon.
Uke 68 og hver 16. uke deretter frem til seponering eller studieavslutning, vurdert frem til uke 132
Blod leukocytter ctg gjentar
Tidsramme: Baseline og uke 52
En genomisk blodprøve vil bli hentet fra alle forsøkspersoner for å bekrefte gjennomsnittlig antall repetisjoner ved prøvetaking og estimere antall leukocytt CTG -repetisjoner som er arvet for et individuelt emne.
Baseline og uke 52
Blod leukocytter CTG gjentar - med valgfri utvidet tilgang
Tidsramme: Uke 52 eller senere
En genomisk blodprøve vil bli hentet fra alle forsøkspersoner for å bekrefte gjennomsnittlig antall repetisjoner ved prøvetaking og estimere antall leukocytt CTG -repetisjoner som er arvet for et individuelt emne. For forsøkspersoner som allerede har gått uke 52 ved implementering av dette endepunktet, vil en enkelt genomisk blodprøve tatt ved neste OEA-besøk i klinikken.
Uke 52 eller senere

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AMO Pharma Limited

Etterforskere

  • Studieleder: Harriet Gray-Stephens, BM BCh, MA (Oxon), MFPM, AMO Pharma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. august 2021

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. august 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. august 2021

Først lagt ut (Faktiske)

13. august 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. mai 2025

Sist bekreftet

1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AMO-02-MD-2-004

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere