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선천성 근긴장성 이영양증에서 Tideglusib의 안전성 및 유효성 (REACH CDM X)

2025년 5월 22일 업데이트: AMO Pharma Limited

선천성 DM1(REACH CDM X) 치료를 위한 Tideglusib의 장기 안전성 및 효능을 평가하기 위한 52주 공개 라벨 연구

이것은 선행 AMO-02-MD-2-003 연구에 참여하고 완료한 선천성 근긴장성 이영양증(Congenital DM1)이 있는 소아 및 청소년을 위한 공개 확장 2/3상 연구입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 AMO-02-MD-2-003 연구를 완료한 선천성 DM1 진단을 받은 소아 및 청소년에서 52주 동안 1일 1회 체중 조절 1000 mg tideglusib의 공개 확장 연구입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

76

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 뉴질랜드
      • Auckland, 뉴질랜드, 1010
        • 완전한
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)
  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • 모병
        • Arkansas Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • 초대로 등록
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • 초대로 등록
        • Stanford University
    • Illinois
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • 모병
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • 수석 연구원:
          • Katherine Mathews, MD
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • New York
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • 모병
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Hoda Abdel-Hamid, MD
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • 모병
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
        • 수석 연구원:
          • Stephanie Manberg, DO
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, 미국, 23507
        • 빼는
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, 미국, 23219
        • 완전한
        • Virginia Commonwealth University-Department of Neurology - Muscular Dystrophy Translational Research Program
  • 캐나다
    • Ontario
      • London, Ontario, 캐나다, N6A 4G5
        • 초대로 등록
        • Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
      • Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L1
        • 모병
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Hanns Lochmuller, MD
  • 호주

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. V11을 통해 선행 AMO-02-MD-2-003 연구를 완료한 피험자
  2. 연구 관련 절차를 수행하기 전에 자발적인 서면 동의를 얻어야 합니다. 부모 또는 LAR이 동의하는 경우 주체의 동의도 있어야 합니다(현지 규정에서 요구하는 바에 따름).
  3. 피험자의 간병인은 연구 기간 동안 참여를 지원할 의지와 능력이 있어야 합니다.
  4. 피험자는 프로토콜에 명시된 필수 음식 섭취 제한을 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다.

제외 기준:

  1. 선행 AMO-02-MD-2-003 연구를 조기에 중단한 피험자
  2. 체질량지수(BMI) 13.5kg/m² 미만 또는 40kg/m² 초과
  3. 적격성/기준선 방문 전 4주 이내에 약물/요법의 신규 또는 변경
  4. 강력한 CYP3A4 억제제(예: clarithromycin, telithromycin, ketoconazole, itraconazole, posaconazole, nefazodone, idinavir 및 ritonavir)의 적격성/기준 방문 전 4주 이내에 사용
  5. 치료 범위가 좁은 CYP3A4에 의해 대사되는 약물의 동시 사용(예: 와파린 및 디지톡신)
  6. AMO-02-MD-2-003 연구 이외의 지난 6개월 동안 조사 약물의 임상 시험에 현재 등록 또는 조사 약물의 임상 시험에 등록
  7. 기존 또는 과거의 의학적 상태 또는 합병증(예: 연구 결과의 해석 가능성에 영향을 미칠 수 있는 신경, 심혈관, 신장, 간, 위장관, 내분비 또는 호흡기 질환)
  8. Tideglusib 또는 딸기에 대한 알레르기를 포함한 제형의 모든 성분에 대한 과민증

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Tideglusib
체중 조정 또는 무게 밴드 Tideglusib, 구두로, 하루에 한 번
의약품: Tideglusib
Tideglusib 투여 량은 400 mg, 600 mg 또는 1000 mg 선량 수준에서 체중 조정 또는 400 mg, 600 mg, 800 mg 또는 1000 mg의 중량 밴드 고정 용량으로 2 주 동안 체중 조정 400 mg 선량 수준에서 시작하여 다음 2 주 동안 무게가 적용됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
임상의 완료 선천성 DM1 평가 척도(CDM1-RS)
기간: 52주
임상의가 완성한 선천성 DM1 평가 척도는 임상적으로 선천성 DM1과 관련된 영역의 증상 중증도를 점수화하기 위해 임상의가 완성한 11개 항목 평가 척도입니다.
52주
안전성(이상사례)
기간: 52주
SAE를 포함한 AE의 발생률과 객관적인 평가에서 비정상적인 결과(예: 검사부터 등록까지(해당하는 경우), 등록부터 치료 종료까지(52주), 치료 종료부터 추적 기간 종료까지.
52주
안전(이상사례) - 선택적 확장 액세스 포함
기간: 60주차 및 이후 중단 또는 연구가 종료될 때까지 매 8주마다, 최대 132주차까지 평가
SAE를 포함한 AE의 발생률과 객관적인 평가에서 비정상적인 결과(예: 실험실 값, ECG 및 활력 징후) 치료 종료부터 선택적 확장 액세스 종료, 선택적 확장 액세스 종료부터 추적 기간 종료까지.
60주차 및 이후 중단 또는 연구가 종료될 때까지 매 8주마다, 최대 132주차까지 평가

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
간병인이 가장 우려하는 3가지 VAS(Visual Analogue Scale) 점수
기간: 54주
상위 3개 우려 사항 VAS를 통해 간병인은 대상자의 근긴장성 이영양증과 관련된 세 가지 주요 우려 사항을 식별할 수 있습니다. 이들은 척도 내에서 미리 지정된 다음 연구 중 특정 시점에서 이러한 우려 사항이 어떻게 변경되었는지 평가합니다.
54주
간병인 완료 선천성 DM1 평가 척도(CC-CDM1-RS)
기간: 52주
CC-CDM1-RS는 CDM1을 가진 개인에서 발생할 수 있는 증상에 대한 피험자의 간병인 평가를 제공합니다. 간병인이 전반적인 중증도에 따라 0에서 4까지 등급을 매기도록 요청받은 총 11가지 증상이 있습니다.
52주
CGI-S(Clinical Global Impressions Severity Scale)
기간: 54주
CGI-S는 임상의가 동일한 진단을 받은 대상에 대한 임상의의 과거 경험과 비교하여 평가 시점에 대상 질병의 중증도를 평가하도록 요구하는 7점 리커트 유형 척도입니다.
54주
임상적 전반적인 인상 개선 척도(CGI-I)
기간: 54주
CGI-I는 임상의가 기준선 상태에 비해 피험자의 질병이 얼마나 변했는지(개선, 악화 또는 동일하게 유지됨)를 평가하도록 요구합니다.
54주
자폐증 행동 목록 - 임상의(ABI-C)
기간: 52주
ABI-C는 임상의가 자폐증 스펙트럼 장애의 핵심 특징과 일반적인 관련 행동을 평가하도록 요구하는 14개 항목 평가 척도입니다.
52주
사회화, 의사 소통, 일상 생활 및 적응 행동 Vineland 적응 행동 척도의 종합 표준 점수 - 설문 조사 인터뷰
기간: 52주
Vineland 적응 행동 척도는 임상의가 일상 생활에 필요한 개인 및 사회적 기술을 측정하도록 요구합니다. 반 구조화 된 부모 또는 간병인 인터뷰를 통해 적응 행동에 대한 목표 평가를 제공합니다.
52주
10미터 걷기 테스트
기간: 52주
10미터 걷기/달리기 테스트는 짧은 거리에서 초당 미터로 걷는 속도를 평가하는 데 사용되는 성능 측정입니다. 기능적 이동성을 평가하는 데 사용할 수 있습니다.
52주
혈장 트로포닌 T 수치
기간: 52주
Troponin T는 심장 기능 장애에 대한 바이오마커로 사용할 수 있지만 명백한 심장 기능 장애가 없는 DM1 환자에서도 증가할 수 있습니다.
52주
임상의가 완성한 선천성 DM1 평가 척도(CDM1-RS) - 선택적인 확장 액세스 포함
기간: 68주차 및 이후 중단 또는 연구가 종료될 때까지 16주마다, 132주차까지 평가
임상의가 완성한 선천성 DM1 평가 척도는 선천성 DM1과 임상적으로 관련된 영역의 증상 심각도를 점수화하기 위해 임상의가 완성한 11개 항목 평가 척도입니다.
68주차 및 이후 중단 또는 연구가 종료될 때까지 16주마다, 132주차까지 평가
CGI-I(Clinical Global Impressions Improvement Scale) - 확장 액세스 옵션 포함
기간: 68주차 및 이후 중단 또는 연구가 종료될 때까지 16주마다, 132주차까지 평가
CGI-I에서는 임상의가 기준 상태에 비해 피험자의 질병이 얼마나 변했는지(개선, 악화 또는 동일하게 유지) 평가하도록 요구합니다.
68주차 및 이후 중단 또는 연구가 종료될 때까지 16주마다, 132주차까지 평가
간병인이 우려하는 상위 3가지 VAS(시각 아날로그 척도) 점수 - 확장 액세스 옵션 포함
기간: 68주차 및 이후 중단 또는 연구가 종료될 때까지 16주마다, 132주차까지 평가
상위 3가지 우려 사항 VAS를 사용하면 간병인은 대상의 근긴장성 이영양증과 관련된 주요 3가지 우려 원인을 척도 내에서 미리 지정하고 연구 중 특정 시점에 이러한 우려 사항이 어떻게 변했는지 평가할 수 있습니다.
68주차 및 이후 중단 또는 연구가 종료될 때까지 16주마다, 132주차까지 평가
간병인 완성 선천성 DM1 등급 척도(CC-CDM1-RS) - 확장 액세스 옵션 포함
기간: 68주차 및 이후 중단 또는 연구가 종료될 때까지 16주마다, 132주차까지 평가
CC-CDM1-RS는 CDM1 환자에게 발생할 수 있는 증상에 대한 간병인 평가를 제공합니다. 간병인은 전반적인 심각도를 기준으로 0에서 4까지 평가하도록 요청받는 총 11가지 증상이 있습니다.
68주차 및 이후 중단 또는 연구가 종료될 때까지 16주마다, 132주차까지 평가
CGI-S(Clinical Global Impressions Severity Scale) - 확장 액세스 옵션 포함
기간: 68주차 및 이후 중단 또는 연구가 종료될 때까지 16주마다, 132주차까지 평가
CGI-S는 임상의가 동일한 진단을 받은 피험자에 대한 임상의의 과거 경험과 비교하여 평가 당시 피험자의 질병의 심각도를 평가하도록 요구하는 7점 리커트 유형 척도입니다.
68주차 및 이후 중단 또는 연구가 종료될 때까지 16주마다, 132주차까지 평가
혈장 트로포닌 T 수준 - 선택적인 확장 액세스 포함
기간: 68주차 및 이후 중단 또는 연구가 종료될 때까지 16주마다, 132주차까지 평가
트로포닌 T는 심장 기능 장애에 대한 바이오마커로 사용될 수 있지만 뚜렷한 심장 기능 장애가 없는 DM1 환자에서도 상승할 수 있습니다.
68주차 및 이후 중단 또는 연구가 종료될 때까지 16주마다, 132주차까지 평가
혈액 백혈구 CTG 반복
기간: 기준선 및 52 주차
샘플링시 평균 반복 수를 확인하고 개별 피험자에 대해 상속 된 백혈구 CTG 반복의 수를 추정하기 위해 모든 대상체로부터 게놈 혈액 샘플을 채취 할 것이다.
기준선 및 52 주차
혈액 백혈구 CTG 반복 - 옵션이 확장 된 액세스
기간: 52 주 이상
샘플링시 평균 반복 수를 확인하고 개별 피험자에 대해 상속 된 백혈구 CTG 반복의 수를 추정하기 위해 모든 대상체로부터 게놈 혈액 샘플을 채취 할 것이다. 이 종말점을 구현할 때 이미 52 주차를 통과 한 피험자의 경우, 다음 클리닉 내 OEA 방문에서 단일 게놈 혈액 샘플이 촬영됩니다.
52 주 이상

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

AMO Pharma Limited

수사관

  • 연구 책임자: Harriet Gray-Stephens, BM BCh, MA (Oxon), MFPM, AMO Pharma

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 8월 23일

기본 완료 (추정된)

2026년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2026년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 8월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 8월 5일

처음 게시됨 (실제)

2021년 8월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 5월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 5월 22일

마지막으로 확인됨

2025년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AMO-02-MD-2-004

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

선천성 근긴장성 이영양증에 대한 임상 시험

  • Avidity Biosciences, Inc.
    아직 모집하지 않음
    A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AOC 1044 (Also Referred to as Delpacibart Zotadirsen) in Participants With DMD With Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping (SAFARI44)
    신경계 질환 | 근골격계 질환 | 근이영양증 | 근육 장애, 위축 | 유전병 | 신생아 질병 | X-연결 | DMD | 유전 | 근이영양증(Duchenne, Becker, Myotonic Dystrophy) | 근육질병 | 타고난 | 신경근육질환(NMD) | Duchene 근이영양증
  • Dyne Therapeutics
    모병
    Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administered Intravenously Every 4 Weeks in Ambulatory Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (FORZETTO) (FORZETTO)
    근이영양증 | 근이영양증, Duchenne | 뒤시엔 근이영양증(DMD) | 근이영양증, Duchenne 및 Becker 유형 | 유전병, X-연관 | 유전병, 선천적 | DMD | 선천성, 유전성, 신생아 질환 및 이상 | 근이영양증(DMD) | 근이영양증(Duchenne, Becker, Myotonic Dystrophy) | 소아 근이영양증 | 근이영양증, Duchenne 유형 | 신경근육질환(NMD)
    미국
  • Avidity Biosciences, Inc.
    모병
    FSHD 참가자에서 del-brax (AOC 1020이라고도 함)를 평가하는 연구 (FORTITUDE-3)
    안면견갑상완 근이영양증 | FHD | 안면견갑상완 근이영양증 1형(FSHD1) | 안면 견갑 상완 이영양증 | FSHD - 안면견갑상완 근이영양증 | 안면견갑상완 근이영양증 1 | FHD2 | FHD1 | 근막견갑상완 근이영양증 | 근막견갑상완 근이영양증 1형 | 근막견갑상완 근이영양증 2형 | 안면견갑상완 근이영양증 2 | FSH 근이영양증 | Landouzy Dejerine 영양 장애 | Landouzy-Dejerine 근이영양증 | Landouzy-Dejerine 증후군 | 안면견갑상완 이영양증
    미국, 덴마크, 스페인, 캐나다, 영국, 이탈리아, 독일, 프랑스, 일본, 네덜란드
  • Avidity Biosciences, Inc.
    모집하지 않고 적극적으로
    안면견갑상완근이영양증(FSHD)이 있는 성인을 대상으로 한 AOC 1020의 2상 공개 라벨 확장 연구 (FORTITUDE-OLE)
    근이영양증 | 근이영양증, 안면견갑상완 | FHD | 안면 견갑 상완 이영양증 | 구제역 | 안면견갑상완 근이영양증 1 | FHD2 | FHD1 | FMD2 | 근막견갑상완 근이영양증 | 근막견갑상완 근이영양증 1형 | 근막견갑상완 근이영양증 2형 | 근이영양증, 안면견갑상완 근육 | 근이영양증, 안면견갑상완 근육 | 안면견갑상완 근이영양증 2 | 위축, 안면견갑상완 | 위축, 안면견갑상완 | 안면견갑상완 위축 | FSH 근이영양증 | Landouzy Dejerine 영양 장애 | Landouzy-Dejerine 근이영양증 | 영양이상, Landouzy-Dejerine | 이영양증, Landouzy-Dejerine | Landouzy-Dejerine... 그리고 다른 조건
    미국, 캐나다, 영국
  • FSHD Society
    모병
    BetterLife FSHD: 환자 주도 건강 및 연구 플랫폼
    안면견갑상완 근이영양증 | 근이영양증, 안면견갑상완 | FHD | 안면견갑상완 근이영양증(FSHD) | FSHD - 안면견갑상완 근이영양증 | 안면견갑상완 근이영양증 1 | FHD2 | FHD1 | 안면견갑상완 근이영양증 2 | FSH 근이영양증 | FSH
    미국
  • Avidity Biosciences, Inc.
    완전한
    안면견갑상완 근이영양증(FSHD)이 있는 성인의 AOC 1020에 대한 1/2상 연구 (FORTITUDE)
    근이영양증 | 근이영양증, 안면견갑상완 | FHD | 안면 견갑 상완 이영양증 | 구제역 | 안면견갑상완 근이영양증 1 | FHD2 | FHD1 | FMD2 | 근막견갑상완 근이영양증 | 근막견갑상완 근이영양증 1형 | 근막견갑상완 근이영양증 2형 | 근이영양증, 안면견갑상완 근육 | 근이영양증, 안면견갑상완 근육 | 안면견갑상완 근이영양증 2 | 위축, 안면견갑상완 | 위축, 안면견갑상완 | 안면견갑상완 위축 | FSH 근이영양증 | Landouzy Dejerine 영양 장애 | Landouzy-Dejerine 근이영양증 | 영양이상, Landouzy-Dejerine | 이영양증, Landouzy-Dejerine | Landouzy-Dejerine... 그리고 다른 조건
    미국, 캐나다, 영국
  • Johns Hopkins University
    National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
    초대로 등록
    유전성 심장 부정맥에 대한 인간 유도 만능 줄기(iPS) 세포의 유도
    비대성 심근병증(HCM) | 긴 QT 증후군(LQTS) | 카테콜아민성 다형성 심실성 빈맥(CPVT) | 유전성 심장 부정맥 | 브루가다 증후군(BrS) | 조기 재분극 증후군(ERS) | 부정맥성 심근병증(AC, ARVD/C) | 확장성 심근병증(DCM) | 근이영양증(Duchenne, Becker, Myotonic Dystrophy) | 정상 대조군 대상
    미국

Tideglusib에 대한 임상 시험

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