- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT05004129
Säkerhet och effekt av Tideglusib vid medfödd myotonisk dystrofi (REACH CDM X)
5 november 2023 uppdaterad av: AMO Pharma Limited
En 52-veckors öppen studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av Tideglusib för behandling av medfödd DM1 (REACH CDM X)
Detta är en öppen fas 2/3-studie för förlängning av barn och ungdomar med medfödd myotonisk dystrofi (medfödd DM1) som deltog i och genomförde den föregående AMO-02-MD-2-003-studien.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en öppen förlängningsstudie av viktjusterad 1000 mg tideglusib, en gång dagligen i 52 veckor på barn och ungdomar med diagnosen medfödd DM1 som har genomfört studien AMO-02-MD-2-003.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
76
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australien, 2031
- Rekrytering
- The Bright Alliance
-
Kontakt:
- Caitlyn Daley
- E-post: caitlyn.daley@reachcdm.com
-
Kontakt:
- AMO Study Coordinator
- Telefonnummer: 02 9382 5534
- E-post: SCHN-SCHClinicalTrials@health.nsw.gov.au
-
Huvudutredare:
- Michelle Farrar,, MD
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
- Rekrytering
- Arkansas Children's Hospital
-
Huvudutredare:
- Aravindhan Veerapandiyan, MD
-
Kontakt:
- Annette Guy
- Telefonnummer: 501-364-3380
- E-post: GuyEA@archildrens.org
-
Kontakt:
- Caitlyn Daley
- E-post: caitlyn.daley@reachcdm.com
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- Anmälan via inbjudan
- University of California, Los Angeles (UCLA)
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Anmälan via inbjudan
- Stanford University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Rekrytering
- Lurie's Children's Hospital
-
Kontakt:
- Pauline Tan
- Telefonnummer: 312-227-2937
- E-post: ptan@luriechildrens.org
-
Kontakt:
- Caitlyn Daley
- E-post: caitlyn.daley@reachcdm.com
-
Huvudutredare:
- Vamish Rao, MD
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- Rekrytering
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
Huvudutredare:
- Katherine Mathews, MD
-
Kontakt:
- Caitlyn Daley
- E-post: caitlyn.daley@reachcdm.com
-
Kontakt:
- Chandra Miller
- Telefonnummer: 319-467-1886
- E-post: chandra-miller@uiowa.edu
-
-
New York
-
Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
- Rekrytering
- University of Rochester - Medical Center
-
Huvudutredare:
- Bo Hoon Lee, MD
-
Kontakt:
- Caitlyn Daley
- E-post: caitlyn.daley@reachcdm.com
-
Kontakt:
- James Hilbert
- Telefonnummer: 585-273-5590
- E-post: james_hilbert@URMC.Rochester.eud
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- Rekrytering
- University of Pittsburgh Medical Center
-
Huvudutredare:
- Hoda Abdel-Hamid, MD
-
Kontakt:
- Emily Formica
- Telefonnummer: 412-692-3307
- E-post: kibrickem@upmc.edu
-
Kontakt:
- Caitlyn Daley
- E-post: catilyn.daley@reachcdm.com
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- Rekrytering
- University of Utah Clinical Neurosciences Center
-
Kontakt:
- Lauren Branigan
- Telefonnummer: 845-544-3978
- E-post: lauren.branigan@hsc.utah.edu
-
Huvudutredare:
- Stephanie Manberg, DO
-
Kontakt:
- Caitlyn Daley
- E-post: catilyn.daley@reachcdm.com
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
- Indragen
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23219
- Rekrytering
- Virginia Commonwealth University-Department of Neurology - Muscular Dystrophy Translational Research Program
-
Kontakt:
- Jodie Howell
- Telefonnummer: 804-828-6110
- E-post: Jodie.Howell@vcuhealth.org
-
Kontakt:
- Caitlyn Daley
- E-post: caitlyn.daley@reachcdm.com
-
Huvudutredare:
- Nicholas Johnson, MD
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
- Anmälan via inbjudan
- Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Rekrytering
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
Kontakt:
- Caitlyn Daley
- E-post: caitlyn.daley@reachcdm.com
-
Kontakt:
- Emilie Hill-Smith
- Telefonnummer: 613-737-7600 x4017
- E-post: ehillsmith@cheo.on.ca
-
Huvudutredare:
- Hanns Lochmuller, MD
-
-
-
-
-
Auckland, Nya Zeeland, 1010
- Anmälan via inbjudan
- New Zealand Clinical Research (NZCR)
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år till 17 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Försökspersoner som har genomfört den föregående AMO-02-MD-2-003-studien genom V11
- Skriftligt, frivilligt informerat samtycke måste erhållas innan några studierelaterade procedurer genomförs. Om en förälder eller LAR ger samtycke måste det också finnas samtycke från försökspersonen (enligt lokala bestämmelser)
- Försökspersonens vårdgivare måste vara villig och kunna stödja deltagande under studietiden
- Försökspersonen måste vara villig och kunna följa de nödvändiga begränsningarna för matintag enligt protokollet
Exklusions kriterier:
- Försökspersoner som avbröt i förtid från den föregående AMO-02-MD-2-003-studien
- Body mass index (BMI) mindre än 13,5 kg/m² eller högre än 40 kg/m²
- Nya eller förändringar i mediciner/terapier inom 4 veckor före kvalificering/baslinjebesök
- Använd inom 4 veckor före valbarhet/baslinjebesök av starka CYP3A4-hämmare (t.ex. klaritromycin, telitromycin, ketokonazol, itrakonazol, posakonazol, nefazodon, idinavir och ritonavir)
- Samtidig användning av läkemedel som metaboliseras av CYP3A4 med ett smalt terapeutiskt fönster (t. warfarin och digitoxin)
- Aktuell registrering i en klinisk prövning av ett prövningsläkemedel eller inskrivning i en klinisk prövning av ett prövningsläkemedel under de senaste 6 månaderna förutom AMO-02-MD-2-003-studien
- Befintliga eller historiska medicinska tillstånd eller komplikationer (t.ex. neurologiska, kardiovaskulära, njur-, lever-, gastrointestinala, endokrina eller respiratoriska sjukdomar) som kan påverka tolkningsbarheten av studieresultaten
- Överkänslighet mot tideglusib eller någon del av dess formulering inklusive allergi mot jordgubbar
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: Tideglusib
Viktjusterad tideglusib, oralt, en gång dagligen
|
Alla försökspersoner kommer att få viktjusterad 1000 mg tideglusib efter en titreringsperiod på 2 veckor vid en viktjusterad dos på 400 mg och 2 veckor vid en viktjusterad dos på 600 mg tideglusib.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Clinician-Completed Congenital DM1 Rating Scale (CDM1-RS)
Tidsram: 52 veckor
|
Klinikerfullbordad Congenital DM1 Rating Scale är en betygsskala med 11 punkter som slutförts av klinikern för att bedöma symtomallvarligheten för domäner som är kliniskt relevanta i Congenital DM1.
|
52 veckor
|
Säkerhet (biverkningar)
Tidsram: 52 veckor
|
Förekomsten av biverkningar, inklusive SAE, och onormala fynd i objektiva bedömningar (t.
laboratorievärden, EKG och vitala tecken) från screening till inskrivning (i tillämpliga fall), från inskrivning till avslutad behandling (52 veckor) och behandlingsslut till slutet av uppföljningsperioden.
|
52 veckor
|
Säkerhet (biverkningar) - med utökad åtkomst som tillval
Tidsram: Vecka 60 och var 8:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132
|
Förekomsten av biverkningar, inklusive SAE, och onormala fynd i objektiva bedömningar (t.
laboratorievärden, EKG och vitala tecken) från avslutad behandling till slutet av valfri utökad tillgång och slutet av valfri utökad tillgång till slutet av uppföljningsperioden.
|
Vecka 60 och var 8:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Top 3 Caregiver Concerns Visual Analogue Scale (VAS) poäng
Tidsram: 54 veckor
|
Top 3-problemen VAS tillåter vårdgivare att identifiera sina tre huvudsakliga orsaker till oro, relaterade till patientens myotoniska dystrofi, snarare än att dessa är förspecificerade inom en skala och sedan bedöma hur dessa problem har förändrats vid specifika tidpunkter under studien.
|
54 veckor
|
Vårdgivare fullbordad medfödd DM1-klassningsskala (CC-CDM1-RS)
Tidsram: 52 veckor
|
CC-CDM1-RS ger en vårdgivares bedömning av patienten om symtom som kan uppstå hos individer med CDM1.
Det finns totalt 11 symtom som vårdgivaren ombeds bedöma från 0 till 4 baserat på övergripande svårighetsgrad.
|
52 veckor
|
Clinical Global Impressions Severity Scale (CGI-S)
Tidsram: 54 veckor
|
CGI-S är en 7-gradig Likert-skala som kräver att läkaren bedömer svårighetsgraden av patientens sjukdom vid tidpunkten för bedömningen, i förhållande till läkarens tidigare erfarenhet av försökspersoner som har samma diagnos.
|
54 veckor
|
Clinical Global Impression Improvement Scale (CGI-I)
Tidsram: 54 veckor
|
CGI-I kräver att läkaren bedömer hur mycket patientens sjukdom har förändrats (förbättrats, förvärrats eller förblivit oförändrad) i förhållande till ett baslinjetillstånd.
|
54 veckor
|
Inventering av autismbeteende - Kliniker (ABI-C)
Tidsram: 52 veckor
|
ABI-C är en betygsskala med 14 punkter som kräver att läkaren bedömer de centrala egenskaperna hos Autism Spectrum Disorder såväl som vanliga associerade beteenden.
|
52 veckor
|
Socialisering, kommunikation, dagligt liv och adaptivt beteende Sammansatta standardpoäng för Vineland Adaptive Behavior Scale - Enkätintervju
Tidsram: 52 veckor
|
Vineland Adaptive Behaviour Scales kräver att läkaren mäter personliga och sociala färdigheter som behövs för vardagen.
Det ger en riktad bedömning av adaptivt beteende via en semistrukturerad förälder- eller vårdnadshavareintervju.
|
52 veckor
|
10-meters gång-run-test
Tidsram: 52 veckor
|
10-meters promenad/spring-testet är ett prestationsmått som används för att bedöma gånghastighet i meter per sekund över en kort sträcka.
Den kan användas som en bedömning av funktionell rörlighet.
|
52 veckor
|
Plasma Troponin T-nivåer
Tidsram: 52 veckor
|
Troponin T kan användas som en biomarkör för hjärtdysfunktion men kan också vara förhöjd hos DM1-patienter utan uppenbar hjärtdysfunktion.
|
52 veckor
|
Klinikerfullbordad medfödd DM1-klassningsskala (CDM1-RS) - med valfri utökad åtkomst
Tidsram: Vecka 68 och var 16:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132
|
Klinikerfullbordad Congenital DM1 Rating Scale är en betygsskala med 11 punkter som slutförts av klinikern för att bedöma symtomallvarligheten för domäner som är kliniskt relevanta i Congenital DM1.
|
Vecka 68 och var 16:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132
|
Clinical Global Impressions Improvement Scale (CGI-I) - med valfri utökad åtkomst
Tidsram: Vecka 68 och var 16:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132
|
CGI-I kräver att läkaren bedömer hur mycket patientens sjukdom har förändrats (förbättrats, förvärrats eller förblivit oförändrad) i förhållande till ett baslinjetillstånd.
|
Vecka 68 och var 16:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132
|
Top 3 Caregiver Concerns Visual Analogue Scale (VAS) poäng – med valfri utökad åtkomst
Tidsram: Vecka 68 och var 16:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132
|
Top 3-problemen VAS tillåter vårdgivare att identifiera sina tre huvudsakliga orsaker till oro, relaterade till patientens myotoniska dystrofi, snarare än att dessa är förspecificerade inom en skala och sedan bedöma hur dessa problem har förändrats vid specifika tidpunkter under studien.
|
Vecka 68 och var 16:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132
|
Vårdgivare fullbordad medfödd DM1-klassningsskala (CC-CDM1-RS) - med valfri utökad åtkomst
Tidsram: Vecka 68 och var 16:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132
|
CC-CDM1-RS ger en vårdgivares bedömning av patienten om symtom som kan uppstå hos individer med CDM1.
Det finns totalt 11 symtom som vårdgivaren ombeds betygsätta från 0 till 4 baserat på den totala svårighetsgraden.
|
Vecka 68 och var 16:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132
|
Clinical Global Impressions Severity Scale (CGI-S) - med valfri utökad åtkomst
Tidsram: Vecka 68 och var 16:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132
|
CGI-S är en 7-gradig Likert-skala som kräver att läkaren bedömer svårighetsgraden av patientens sjukdom vid tidpunkten för bedömningen, i förhållande till läkarens tidigare erfarenhet av försökspersoner som har samma diagnos.
|
Vecka 68 och var 16:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132
|
Plasma Troponin T-nivåer - Med tillval utökad åtkomst
Tidsram: Vecka 68 och var 16:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132
|
Troponin T kan användas som en biomarkör för hjärtdysfunktion men kan också vara förhöjd hos DM1-patienter utan uppenbar hjärtdysfunktion.
|
Vecka 68 och var 16:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Joseph P Horrigan, MD, AMO Pharma
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
23 augusti 2021
Primärt slutförande (Beräknad)
28 mars 2025
Avslutad studie (Beräknad)
28 mars 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
5 augusti 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
5 augusti 2021
Första postat (Faktisk)
13 augusti 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
8 november 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
5 november 2023
Senast verifierad
1 november 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AMO-02-MD-2-004
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Medfödd myotonisk dystrofi
-
PYC TherapeuticsRekryteringRetinit Pigmentosa | Ögonsjukdomar, ärftliga | Retinal dystrofier | Retinal Dystrophy Rod | Retinal Dystrophy Rod ProgressiveFörenta staterna, Australien
-
SparingVisionRekrytering
-
Vienna Institute for Research in Ocular SurgeryRekryteringKarta Dot Fingerprint DystrophyÖsterrike
-
Stealth BioTherapeutics Inc.AvslutadFuchs' corneal endothelial dystrophy (FCED)Förenta staterna
-
Lifetech Scientific (Shenzhen) Co., Ltd.OkändPatent Ductus Arteriosus | Kanalberoende Cyanotic Congenital Heart DiseaseMalaysia
-
Stichting Achmea Slachtoffer en SamenlevingAvslutadRSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | Algodystrofi | CRPS typ INederländerna
-
National Eye Institute (NEI)AvslutadÄrftlig retinal degeneration | Ärftliga ögonsjukdomarFörenta staterna
-
Cure CMDCongenital Muscle Disease International RegistrIndragenLAMA2-MD (Merosin Deficient Congenital Muskeldystrophy, MDC1A)Förenta staterna
-
Avidity Biosciences, Inc.AvslutadMyotonisk dystrofi | Myotoniska störningar | Myotonisk dystrofi typ 1 (DM1) | Myotonisk dystrofi 1 | Myotonisk muskeldystrofi | DM1 | Dystrofi Myotonic | Steinerts sjukdomFörenta staterna
-
Editas Medicine, Inc.AvslutadÖgonsjukdomar | Retinal degeneration | Ögonsjukdomar, ärftliga | Synstörningar | Blindhet | Leber Congenital Amaurosis 10 | Näthinnesjukdom | Ögonsjukdomar medföddaFörenta staterna, Nederländerna, Frankrike, Tyskland
Kliniska prövningar på Tideglusib
-
University Hospital, GenevaUniversity of Zurich; University of Lausanne Hospitals; University of Bern; Cantonal Hospital of St. GallenHar inte rekryterat ännuAmyotrofisk lateral sklerosSchweiz
-
AMO Pharma LimitedAvslutadMyotonisk dystrofi 1Storbritannien
-
Evdokia AnagnostouMcMaster University; Unity Health Toronto; University of Toronto; University... och andra samarbetspartnersAvslutadAutismspektrum störningarKanada
-
AMO Pharma LimitedAvslutadMedfödd myotonisk dystrofiFörenta staterna, Kanada, Nya Zeeland, Australien, Storbritannien
-
Hamilton Health Sciences CorporationCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Population Health Research... och andra samarbetspartnersHar inte rekryterat ännuArytmogen högerkammarkardiomyopati | Arytmogen kardiomyopatiKanada
-
Noscira SAi3 ResearchAvslutadProgressiv supranukleär paresFörenta staterna, Tyskland, Spanien, Storbritannien
-
Noscira SAAvslutadAlzheimers sjukdomTyskland
-
Noscira SAICON Clinical ResearchAvslutadAlzheimers sjukdomBelgien, Finland, Frankrike, Tyskland, Spanien, Storbritannien
-
Hannover Medical SchoolGilead Sciences; HepNet Study House, German Liverfoundation; German Center...AvslutadHepatit C | Akut hepatit CTyskland