Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av Tideglusib vid medfödd myotonisk dystrofi (REACH CDM X)

22 maj 2025 uppdaterad av: AMO Pharma Limited

En 52-veckors öppen studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av Tideglusib för behandling av medfödd DM1 (REACH CDM X)

Detta är en öppen fas 2/3-studie för förlängning av barn och ungdomar med medfödd myotonisk dystrofi (medfödd DM1) som deltog i och genomförde den föregående AMO-02-MD-2-003-studien.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen förlängningsstudie av viktjusterad 1000 mg tideglusib, en gång dagligen i 52 veckor på barn och ungdomar med diagnosen medfödd DM1 som har genomfört studien AMO-02-MD-2-003.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

76

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Anmälan via inbjudan
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Anmälan via inbjudan
        • Stanford University
    • Illinois
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
    • New York
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • Rekrytering
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Hoda Abdel-Hamid, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Indragen
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23219
        • Avslutad
        • Virginia Commonwealth University-Department of Neurology - Muscular Dystrophy Translational Research Program
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
        • Anmälan via inbjudan
        • Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Hanns Lochmuller, MD
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland, 1010
        • Avslutad
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 17 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Försökspersoner som har genomfört den föregående AMO-02-MD-2-003-studien genom V11
  2. Skriftligt, frivilligt informerat samtycke måste erhållas innan några studierelaterade procedurer genomförs. Om en förälder eller LAR ger samtycke måste det också finnas samtycke från försökspersonen (enligt lokala bestämmelser)
  3. Försökspersonens vårdgivare måste vara villig och kunna stödja deltagande under studietiden
  4. Försökspersonen måste vara villig och kunna följa de nödvändiga begränsningarna för matintag enligt protokollet

Exklusions kriterier:

  1. Försökspersoner som avbröt i förtid från den föregående AMO-02-MD-2-003-studien
  2. Body mass index (BMI) mindre än 13,5 kg/m² eller högre än 40 kg/m²
  3. Nya eller förändringar i mediciner/terapier inom 4 veckor före kvalificering/baslinjebesök
  4. Använd inom 4 veckor före valbarhet/baslinjebesök av starka CYP3A4-hämmare (t.ex. klaritromycin, telitromycin, ketokonazol, itrakonazol, posakonazol, nefazodon, idinavir och ritonavir)
  5. Samtidig användning av läkemedel som metaboliseras av CYP3A4 med ett smalt terapeutiskt fönster (t. warfarin och digitoxin)
  6. Aktuell registrering i en klinisk prövning av ett prövningsläkemedel eller inskrivning i en klinisk prövning av ett prövningsläkemedel under de senaste 6 månaderna förutom AMO-02-MD-2-003-studien
  7. Befintliga eller historiska medicinska tillstånd eller komplikationer (t.ex. neurologiska, kardiovaskulära, njur-, lever-, gastrointestinala, endokrina eller respiratoriska sjukdomar) som kan påverka tolkningsbarheten av studieresultaten
  8. Överkänslighet mot tideglusib eller någon del av dess formulering inklusive allergi mot jordgubbar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Tideglusib
Viktjusterad eller viktbandad Tideglusib, oralt, en gång dagligen
Läkemedel: Tideglusib
Tideglusib dosing will be weight-adjusted at 400 mg, 600 mg, or 1000 mg dose levels, or weight banded fixed doses of 400 mg, 600 mg, 800 mg or 1000 mg, with each subject starting at a weight-adjusted 400 mg dose level for 2 weeks, then up titrating to a weight-adjusted 600 mg dose level for the next 2 weeks.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Clinician-Completed Congenital DM1 Rating Scale (CDM1-RS)
Tidsram: 52 veckor
Klinikerfullbordad Congenital DM1 Rating Scale är en betygsskala med 11 punkter som slutförts av klinikern för att bedöma symtomallvarligheten för domäner som är kliniskt relevanta i Congenital DM1.
52 veckor
Säkerhet (biverkningar)
Tidsram: 52 veckor
Förekomsten av biverkningar, inklusive SAE, och onormala fynd i objektiva bedömningar (t. laboratorievärden, EKG och vitala tecken) från screening till inskrivning (i tillämpliga fall), från inskrivning till avslutad behandling (52 veckor) och behandlingsslut till slutet av uppföljningsperioden.
52 veckor
Säkerhet (biverkningar) - med utökad åtkomst som tillval
Tidsram: Vecka 60 och var 8:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132
Förekomsten av biverkningar, inklusive SAE, och onormala fynd i objektiva bedömningar (t. laboratorievärden, EKG och vitala tecken) från avslutad behandling till slutet av valfri utökad tillgång och slutet av valfri utökad tillgång till slutet av uppföljningsperioden.
Vecka 60 och var 8:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Top 3 Caregiver Concerns Visual Analogue Scale (VAS) poäng
Tidsram: 54 veckor
Top 3-problemen VAS tillåter vårdgivare att identifiera sina tre huvudsakliga orsaker till oro, relaterade till patientens myotoniska dystrofi, snarare än att dessa är förspecificerade inom en skala och sedan bedöma hur dessa problem har förändrats vid specifika tidpunkter under studien.
54 veckor
Vårdgivare fullbordad medfödd DM1-klassningsskala (CC-CDM1-RS)
Tidsram: 52 veckor
CC-CDM1-RS ger en vårdgivares bedömning av patienten om symtom som kan uppstå hos individer med CDM1. Det finns totalt 11 symtom som vårdgivaren ombeds bedöma från 0 till 4 baserat på övergripande svårighetsgrad.
52 veckor
Clinical Global Impressions Severity Scale (CGI-S)
Tidsram: 54 veckor
CGI-S är en 7-gradig Likert-skala som kräver att läkaren bedömer svårighetsgraden av patientens sjukdom vid tidpunkten för bedömningen, i förhållande till läkarens tidigare erfarenhet av försökspersoner som har samma diagnos.
54 veckor
Clinical Global Impression Improvement Scale (CGI-I)
Tidsram: 54 veckor
CGI-I kräver att läkaren bedömer hur mycket patientens sjukdom har förändrats (förbättrats, förvärrats eller förblivit oförändrad) i förhållande till ett baslinjetillstånd.
54 veckor
Inventering av autismbeteende - Kliniker (ABI-C)
Tidsram: 52 veckor
ABI-C är en betygsskala med 14 punkter som kräver att läkaren bedömer de centrala egenskaperna hos Autism Spectrum Disorder såväl som vanliga associerade beteenden.
52 veckor
Socialisering, kommunikation, dagligt liv och adaptivt beteende Sammansatta standardpoäng för Vineland Adaptive Behavior Scale - Enkätintervju
Tidsram: 52 veckor
Vineland Adaptive Behaviour Scales kräver att läkaren mäter personliga och sociala färdigheter som behövs för vardagen. Det ger en riktad bedömning av adaptivt beteende via en semistrukturerad förälder- eller vårdnadshavareintervju.
52 veckor
10-meters gång-run-test
Tidsram: 52 veckor
10-meters promenad/spring-testet är ett prestationsmått som används för att bedöma gånghastighet i meter per sekund över en kort sträcka. Den kan användas som en bedömning av funktionell rörlighet.
52 veckor
Plasma Troponin T-nivåer
Tidsram: 52 veckor
Troponin T kan användas som en biomarkör för hjärtdysfunktion men kan också vara förhöjd hos DM1-patienter utan uppenbar hjärtdysfunktion.
52 veckor
Klinikerfullbordad medfödd DM1-klassningsskala (CDM1-RS) - med valfri utökad åtkomst
Tidsram: Vecka 68 och var 16:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132
Klinikerfullbordad Congenital DM1 Rating Scale är en betygsskala med 11 punkter som slutförts av klinikern för att bedöma symtomallvarligheten för domäner som är kliniskt relevanta i Congenital DM1.
Vecka 68 och var 16:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132
Clinical Global Impressions Improvement Scale (CGI-I) - med valfri utökad åtkomst
Tidsram: Vecka 68 och var 16:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132
CGI-I kräver att läkaren bedömer hur mycket patientens sjukdom har förändrats (förbättrats, förvärrats eller förblivit oförändrad) i förhållande till ett baslinjetillstånd.
Vecka 68 och var 16:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132
Top 3 Caregiver Concerns Visual Analogue Scale (VAS) poäng – med valfri utökad åtkomst
Tidsram: Vecka 68 och var 16:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132
Top 3-problemen VAS tillåter vårdgivare att identifiera sina tre huvudsakliga orsaker till oro, relaterade till patientens myotoniska dystrofi, snarare än att dessa är förspecificerade inom en skala och sedan bedöma hur dessa problem har förändrats vid specifika tidpunkter under studien.
Vecka 68 och var 16:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132
Vårdgivare fullbordad medfödd DM1-klassningsskala (CC-CDM1-RS) - med valfri utökad åtkomst
Tidsram: Vecka 68 och var 16:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132
CC-CDM1-RS ger en vårdgivares bedömning av patienten om symtom som kan uppstå hos individer med CDM1. Det finns totalt 11 symtom som vårdgivaren ombeds betygsätta från 0 till 4 baserat på den totala svårighetsgraden.
Vecka 68 och var 16:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132
Clinical Global Impressions Severity Scale (CGI-S) - med valfri utökad åtkomst
Tidsram: Vecka 68 och var 16:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132
CGI-S är en 7-gradig Likert-skala som kräver att läkaren bedömer svårighetsgraden av patientens sjukdom vid tidpunkten för bedömningen, i förhållande till läkarens tidigare erfarenhet av försökspersoner som har samma diagnos.
Vecka 68 och var 16:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132
Plasma Troponin T-nivåer - Med tillval utökad åtkomst
Tidsram: Vecka 68 och var 16:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132
Troponin T kan användas som en biomarkör för hjärtdysfunktion men kan också vara förhöjd hos DM1-patienter utan uppenbar hjärtdysfunktion.
Vecka 68 och var 16:e vecka därefter fram till avbrytande eller avslutad studie, bedömd fram till vecka 132
Blod leukocyter CTG upprepar
Tidsram: Baslinje och vecka 52
Ett genomiskt blodprov kommer att tas från alla försökspersoner för att bekräfta det genomsnittliga antalet upprepningar vid provtagning och uppskatta antalet leukocyt CTG -upprepningar som ärvts för ett individuellt ämne.
Baslinje och vecka 52
Blod leukocyter CTG upprepas - med valfri utökad åtkomst
Tidsram: Vecka 52 eller senare
Ett genomiskt blodprov kommer att tas från alla försökspersoner för att bekräfta det genomsnittliga antalet upprepningar vid provtagning och uppskatta antalet leukocyt CTG -upprepningar som ärvts för ett individuellt ämne. För personer som redan har gått vecka 52 vid implementeringen av denna slutpunkt kommer ett enda genomiskt blodprov att tas vid nästa OEA-besök i kliniker.
Vecka 52 eller senare

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

AMO Pharma Limited

Utredare

  • Studierektor: Harriet Gray-Stephens, BM BCh, MA (Oxon), MFPM, AMO Pharma

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 augusti 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 augusti 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 augusti 2021

Första postat (Faktisk)

13 augusti 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 maj 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 maj 2025

Senast verifierad

1 maj 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AMO-02-MD-2-004

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera