Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность Тидеглусиба при врожденной миотонической дистрофии (REACH CDM X)

5 ноября 2023 г. обновлено: AMO Pharma Limited

52-недельное открытое исследование по оценке долгосрочной безопасности и эффективности тидеглусиба для лечения врожденного СД1 (REACH CDM X)

Это открытое расширенное исследование фазы 2/3 для детей и подростков с врожденной миотонической дистрофией (врожденный DM1), которые участвовали и завершили предыдущее исследование AMO-02-MD-2-003.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое расширенное исследование тидеглусиба в дозе 1000 мг с поправкой на массу тела один раз в день в течение 52 недель у детей и подростков с диагнозом врожденный СД1, которые завершили исследование AMO-02-MD-2-003.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

76

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Австралия, 2031
        • Рекрутинг
        • The Bright Alliance
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Michelle Farrar,, MD
  • Канада
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада, N6A 4G5
        • Запись по приглашению
        • Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L1
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Emilie Hill-Smith
          • Номер телефона: 613-737-7600 x4017
          • Электронная почта: ehillsmith@cheo.on.ca
        • Главный следователь:
          • Hanns Lochmuller, MD
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия, 1010
        • Запись по приглашению
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Рекрутинг
        • Arkansas Children's Hospital
        • Главный следователь:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Контакт:
          • Annette Guy
          • Номер телефона: 501-364-3380
          • Электронная почта: GuyEA@archildrens.org
        • Контакт:
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Запись по приглашению
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Запись по приглашению
        • Stanford University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Lurie's Children's Hospital
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Vamish Rao, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Рекрутинг
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Главный следователь:
          • Katherine Mathews, MD
        • Контакт:
        • Контакт:
    • New York
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • Рекрутинг
        • University of Rochester - Medical Center
        • Главный следователь:
          • Bo Hoon Lee, MD
        • Контакт:
        • Контакт:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Рекрутинг
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Главный следователь:
          • Hoda Abdel-Hamid, MD
        • Контакт:
          • Emily Formica
          • Номер телефона: 412-692-3307
          • Электронная почта: kibrickem@upmc.edu
        • Контакт:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • Рекрутинг
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Stephanie Manberg, DO
        • Контакт:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Отозван
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23219
        • Рекрутинг
        • Virginia Commonwealth University-Department of Neurology - Muscular Dystrophy Translational Research Program
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Nicholas Johnson, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 17 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Субъекты, которые завершили предшествующее исследование AMO-02-MD-2-003 до V11.
  2. Письменное добровольное информированное согласие должно быть получено до проведения любых процедур, связанных с исследованием. Если родитель или LAR дает согласие, также должно быть согласие субъекта (согласно требованиям местного законодательства).
  3. Лицо, осуществляющее уход за субъектом, должно быть готово и способно поддерживать участие в течение всего периода исследования.
  4. Субъект должен быть готов и способен соблюдать необходимые ограничения приема пищи, как указано в протоколе.

Критерий исключения:

  1. Субъекты, досрочно прекратившие участие в предыдущем исследовании AMO-02-MD-2-003.
  2. Индекс массы тела (ИМТ) менее 13,5 кг/м² или более 40 кг/м²
  3. Новые или измененные лекарства / методы лечения в течение 4 недель до соответствия требованиям / исходного визита
  4. Применение сильных ингибиторов CYP3A4 (например, кларитромицина, телитромицина, кетоконазола, итраконазола, позаконазола, нефазодона, идинавира и ритонавира) в течение 4 недель до визита для определения соответствия критериям / исходного визита.
  5. Одновременное применение препаратов, метаболизирующихся CYP3A4, с узким терапевтическим окном (например, варфарин и дигитоксин)
  6. Текущая регистрация в клиническом исследовании исследуемого препарата или регистрация в клиническом исследовании исследуемого препарата за последние 6 месяцев, кроме исследования AMO-02-MD-2-003
  7. Существующие или исторические заболевания или осложнения (например. неврологические, сердечно-сосудистые, почечные, печеночные, желудочно-кишечные, эндокринные или респираторные заболевания), которые могут повлиять на интерпретируемость результатов исследования.
  8. Повышенная чувствительность к тидеглусибу или любым компонентам его состава, включая аллергию на клубнику.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Тидеглусиб
Тайдеглусиб с поправкой на массу тела, перорально, один раз в день
Лекарство: Тидеглусиб
Все субъекты получат 1000 мг тидеглусиба с поправкой на вес после периода титрования в течение 2 недель при дозе 400 мг с поправкой на массу и 2 недель при дозе 600 мг тидеглусиба с поправкой на массу.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Заполненная клиницистом шкала оценки врожденного DM1 (CDM1-RS)
Временное ограничение: 52 недели
Заполненная клиницистом рейтинговая шкала врожденного СД1 представляет собой оценочную шкалу из 11 пунктов, заполняемую врачом для оценки тяжести симптомов доменов, клинически значимых для врожденного СД1.
52 недели
Безопасность (нежелательные явления)
Временное ограничение: 52 недели
Частота НЯ, включая СНЯ, а также отклонения от нормы при объективных оценках (например, лабораторные показатели, ЭКГ и показатели жизнедеятельности) от скрининга до регистрации (если применимо), от регистрации до окончания лечения (52 недели) и от окончания лечения до окончания периода наблюдения.
52 недели
Безопасность (нежелательные явления) — с дополнительным расширенным доступом
Временное ограничение: 60-я неделя и каждые 8 ​​недель после этого до прекращения или закрытия исследования, оценивается до 132-й недели.
Частота НЯ, включая СНЯ, а также отклонения от нормы при объективных оценках (например, лабораторные показатели, ЭКГ и показатели жизнедеятельности) от окончания лечения до окончания необязательного расширенного доступа и от окончания необязательного расширенного доступа до окончания периода наблюдения.
60-я неделя и каждые 8 ​​недель после этого до прекращения или закрытия исследования, оценивается до 132-й недели.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
3 балла по визуальной аналоговой шкале (ВАШ) для лиц, осуществляющих уход за больными
Временное ограничение: 54 недели
Топ-3 беспокойства VAS позволяет лицам, осуществляющим уход, определить три основные причины беспокойства, связанные с миотонической дистрофией субъекта, вместо того, чтобы предварительно указывать их в шкале, а затем оценивать, как эти опасения изменились в определенные моменты времени во время исследования.
54 недели
Заполненная оценочная шкала врожденного DM1 лица, осуществляющего уход (CC-CDM1-RS)
Временное ограничение: 52 недели
CC-CDM1-RS предоставляет лицу, осуществляющему уход, оценку симптомов, которые могут возникать у лиц с CDM1. В общей сложности существует 11 симптомов, которые опекуна просят оценить от 0 до 4 в зависимости от общей тяжести.
52 недели
Клиническая шкала серьезности общих впечатлений (CGI-S)
Временное ограничение: 54 недели
CGI-S представляет собой 7-балльную шкалу типа Лайкерта, которая требует, чтобы клиницист оценивал тяжесть заболевания субъекта во время оценки по сравнению с прошлым опытом клинициста с субъектами с таким же диагнозом.
54 недели
Клиническая шкала улучшения общих впечатлений (CGI-I)
Временное ограничение: 54 недели
CGI-I требует, чтобы клиницист оценил, насколько изменилось заболевание субъекта (улучшилось, ухудшилось или осталось прежним) по сравнению с исходным состоянием.
54 недели
Опросник поведения при аутизме – клиницист (ABI-C)
Временное ограничение: 52 недели
ABI-C представляет собой оценочную шкалу из 14 пунктов, требующую от клинициста оценки основных характеристик расстройства аутистического спектра, а также общего связанного с ним поведения.
52 недели
Социализация, общение, повседневная жизнь и адаптивное поведение. Сводные стандартные баллы по Шкале адаптивного поведения Вайнленда — опросное интервью
Временное ограничение: 52 недели
Шкалы адаптивного поведения Вайнленда требуют от клинициста измерения личных и социальных навыков, необходимых для повседневной жизни. Он обеспечивает целевую оценку адаптивного поведения посредством полуструктурированного опроса родителей или опекунов.
52 недели
Тест бега на 10 метров
Временное ограничение: 52 недели
Тест ходьбы/бега на 10 метров — это показатель производительности, используемый для оценки скорости ходьбы в метрах в секунду на коротком расстоянии. Его можно использовать для оценки функциональной подвижности.
52 недели
Уровень тропонина Т в плазме
Временное ограничение: 52 недели
Тропонин Т можно использовать в качестве биомаркера сердечной дисфункции, но он также может быть повышен у пациентов с СД1 без выраженной сердечной дисфункции.
52 недели
Оценочная шкала врожденного СД1, составленная врачом (CDM1-RS) — с дополнительным расширенным доступом
Временное ограничение: 68-я неделя и каждые 16 недель после этого вплоть до прекращения или закрытия исследования, оценивается до 132-й недели.
Оценочная шкала врожденного СД1, заполняемая врачом, представляет собой оценочную шкалу из 11 пунктов, заполняемую врачом для оценки тяжести симптомов в областях, которые клинически значимы при врожденном СД1.
68-я неделя и каждые 16 недель после этого вплоть до прекращения или закрытия исследования, оценивается до 132-й недели.
Шкала общего улучшения клинических впечатлений (CGI-I) — с дополнительным расширенным доступом
Временное ограничение: 68-я неделя и каждые 16 недель после этого вплоть до прекращения или закрытия исследования, оценивается до 132-й недели.
CGI-I требует, чтобы врач оценил, насколько изменилось заболевание субъекта (улучшилось, ухудшилось или осталось прежним) по сравнению с исходным состоянием.
68-я неделя и каждые 16 недель после этого вплоть до прекращения или закрытия исследования, оценивается до 132-й недели.
3 основных показателя по визуально-аналоговой шкале (VAS) для лиц, осуществляющих уход, с дополнительным расширенным доступом
Временное ограничение: 68-я неделя и каждые 16 недель после этого вплоть до прекращения или закрытия исследования, оценивается до 132-й недели.
VAS «Три главных опасения» позволяет лицам, осуществляющим уход, определить три основные причины беспокойства, связанные с миотонической дистрофией субъекта, вместо того, чтобы заранее указывать их в рамках шкалы, а затем оценить, как эти опасения изменились в определенные моменты времени во время исследования.
68-я неделя и каждые 16 недель после этого вплоть до прекращения или закрытия исследования, оценивается до 132-й недели.
Лицо, осуществляющее уход, заполнило оценочную шкалу врожденного DM1 (CC-CDM1-RS) — с дополнительным расширенным доступом
Временное ограничение: 68-я неделя и каждые 16 недель после этого вплоть до прекращения или закрытия исследования, оценивается до 132-й недели.
CC-CDM1-RS обеспечивает оценку лицом, осуществляющим уход за субъектом, симптомов, которые могут возникнуть у лиц с CDM1. Всего существует 11 симптомов, которые лицу, осуществляющему уход, предлагается оценить по шкале от 0 до 4 в зависимости от общей тяжести.
68-я неделя и каждые 16 недель после этого вплоть до прекращения или закрытия исследования, оценивается до 132-й недели.
Клиническая глобальная шкала тяжести впечатлений (CGI-S) — с дополнительным расширенным доступом
Временное ограничение: 68-я неделя и каждые 16 недель после этого вплоть до прекращения или закрытия исследования, оценивается до 132-й недели.
CGI-S представляет собой 7-балльную шкалу типа Лайкерта, которая требует от врача оценить тяжесть заболевания субъекта на момент оценки относительно его прошлого опыта работы с субъектами с таким же диагнозом.
68-я неделя и каждые 16 недель после этого вплоть до прекращения или закрытия исследования, оценивается до 132-й недели.
Уровни тропонина Т в плазме — с дополнительным расширенным доступом
Временное ограничение: 68-я неделя и каждые 16 недель после этого вплоть до прекращения или закрытия исследования, оценивается до 132-й недели.
Тропонин Т можно использовать в качестве биомаркера сердечной дисфункции, но его уровень также может повышаться у пациентов с СД1 без явной сердечной дисфункции.
68-я неделя и каждые 16 недель после этого вплоть до прекращения или закрытия исследования, оценивается до 132-й недели.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

AMO Pharma Limited

Следователи

  • Директор по исследованиям: Joseph P Horrigan, MD, AMO Pharma

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

23 августа 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

28 марта 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

28 марта 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 августа 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 августа 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 августа 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 ноября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 ноября 2023 г.

Последняя проверка

1 ноября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AMO-02-MD-2-004

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Hungary

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться