Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost tideglusibu u vrozené myotonické dystrofie (REACH CDM X)

22. května 2025 aktualizováno: AMO Pharma Limited

52týdenní otevřená studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti tideglusibu při léčbě vrozeného DM1 (REACH CDM X)

Toto je otevřená prodloužená studie fáze 2/3 pro děti a dospívající s vrozenou myotonickou dystrofií (Congenital DM1), kteří se zúčastnili a dokončili předchozí studii AMO-02-MD-2-003.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená prodloužená studie s hmotnostně upraveným 1000 mg tideglusibu, jednou denně po dobu 52 týdnů u dětí a dospívajících s diagnózou vrozeného DM1, kteří dokončili studii AMO-02-MD-2-003.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

76

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
        • Zápis na pozvánku
        • Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Nábor
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hanns Lochmuller, MD
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1010
        • Dokončeno
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Zápis na pozvánku
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Zápis na pozvánku
        • Stanford University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Katherine Mathews, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New York
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Nábor
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hoda Abdel-Hamid, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Heather DiCostanzo
          • Telefonní číslo: 412-692-7660
          • E-mail: follhl@upmc.edu
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Staženo
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23219
        • Dokončeno
        • Virginia Commonwealth University-Department of Neurology - Muscular Dystrophy Translational Research Program

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 17 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekty, které dokončily předchozí studii AMO-02-MD-2-003 prostřednictvím V11
  2. Před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií je nutné získat písemný, dobrovolný informovaný souhlas. Pokud rodič nebo LAR poskytne souhlas, musí existovat také souhlas subjektu (jak vyžadují místní předpisy)
  3. Pečovatel subjektu musí být ochoten a schopen podporovat účast po dobu trvání studie
  4. Subjekt musí být ochoten a schopen dodržovat požadovaná omezení příjmu potravy, jak je uvedeno v protokolu

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekty, které předčasně ukončily předchozí studii AMO-02-MD-2-003
  2. Index tělesné hmotnosti (BMI) nižší než 13,5 kg/m² nebo vyšší než 40 kg/m²
  3. Nové nebo změněné léky/terapie během 4 týdnů před návštěvou způsobilosti/základní návštěvy
  4. Silné inhibitory CYP3A4 (např. klarithromycin, telithromycin, ketokonazol, itrakonazol, posakonazol, nefazodon, idinavir a ritonavir) použijte během 4 týdnů před návštěvou způsobilosti/základní návštěvy.
  5. Současné užívání léků metabolizovaných CYP3A4 s úzkým terapeutickým oknem (např. warfarin a digitaltoxin)
  6. Aktuální zařazení do klinického hodnocení hodnoceného léku nebo zařazení do klinického hodnocení hodnoceného léku za posledních 6 měsíců kromě studie AMO-02-MD-2-003
  7. Stávající nebo historické zdravotní stavy nebo komplikace (např. neurologické, kardiovaskulární, ledvinové, jaterní, gastrointestinální, endokrinní nebo respirační onemocnění), které mohou ovlivnit interpretovatelnost výsledků studie
  8. Hypersenzitivita na tideglusib nebo kteroukoli složku jeho lékové formy včetně alergie na jahody

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Tideglusib
Hmotnost upravená nebo váha pruhovaného tideglusibu, ústně, jednou denně
Lék: Tideglusib
Dávkování tideglusibu bude upraveno hmotnosti při 400 mg, 600 mg nebo 1000 mg hladin dávky nebo na hmotnostní pásmové pevné dávky 400 mg, 600 mg, 800 mg nebo 1000 mg, přičemž každý předmět začíná na hmotnosti po dobu 2 týdnů po dobu 2 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vrozená hodnotící stupnice DM1 dokončená lékařem (CDM1-RS)
Časové okno: 52 týdnů
Vrozená hodnotící škála DM1 vyplněná lékařem je 11položková hodnotící škála sestavená lékařem k hodnocení závažnosti příznaků domén, které jsou klinicky relevantní u vrozeného DM1.
52 týdnů
Bezpečnost (nežádoucí účinky)
Časové okno: 52 týdnů
Výskyt AE, včetně SAE, a abnormální nálezy při objektivním hodnocení (např. laboratorní hodnoty, EKG a vitální funkce) od screeningu po zařazení (pokud je to relevantní), od zařazení do konce léčby (52 týdnů) a od konce léčby do konce období následného sledování.
52 týdnů
Bezpečnost (nežádoucí události) – s volitelným rozšířeným přístupem
Časové okno: 60. týden a poté každých 8 týdnů až do přerušení nebo uzavření studie, hodnoceno do 132. týdne
Výskyt AE, včetně SAE, a abnormální nálezy při objektivním hodnocení (např. laboratorní hodnoty, EKG a vitální funkce) od konce léčby do konce volitelného prodlouženého přístupu a od konce volitelného prodlouženého přístupu do konce období sledování.
60. týden a poté každých 8 týdnů až do přerušení nebo uzavření studie, hodnoceno do 132. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre 3 nejlepších pečovatelských zájmů na vizuální analogové škále (VAS).
Časové okno: 54 týdnů
3 hlavní obavy VAS umožňuje pečovatelům identifikovat jejich hlavní tři příčiny obav související s myotonickou dystrofií subjektu, spíše než aby byly předem specifikovány v rámci škály a poté hodnotit, jak se tyto obavy změnily v konkrétních časových bodech během studie.
54 týdnů
Pečovatel dokončil vrozenou hodnotící stupnici DM1 (CC-CDM1-RS)
Časové okno: 52 týdnů
CC-CDM1-RS poskytuje pečovatelské hodnocení subjektu na symptomy, které se mohou objevit u jedinců s CDM1. Existuje celkem 11 příznaků, které má pečovatel ohodnotit od 0 do 4 na základě celkové závažnosti.
52 týdnů
Klinická globální škála závažnosti zobrazení (CGI-S)
Časové okno: 54 týdnů
CGI-S je 7bodová škála Likertova typu, která vyžaduje, aby lékař ohodnotil závažnost onemocnění subjektu v době hodnocení ve vztahu k předchozí zkušenosti lékaře se subjekty, které mají stejnou diagnózu.
54 týdnů
Klinická globální škála zlepšení zobrazení (CGI-I)
Časové okno: 54 týdnů
CGI-I vyžaduje, aby lékař zhodnotil, jak moc se nemoc subjektu změnila (zlepšila, zhoršila nebo zůstala stejná) vzhledem k výchozímu stavu.
54 týdnů
Inventář chování při autismu – lékař (ABI-C)
Časové okno: 52 týdnů
ABI-C je 14 položková hodnotící stupnice, která vyžaduje, aby lékař vyhodnotil základní rysy poruchy autistického spektra a také běžné související chování.
52 týdnů
Socializace, komunikace, každodenní život a adaptivní chování Složené standardní skóre Vinelandovy škály adaptivního chování – rozhovor s průzkumem
Časové okno: 52 týdnů
Vinelandské škály adaptivního chování vyžadují, aby lékař změřil osobní a sociální dovednosti potřebné pro každodenní život. Poskytuje cílené hodnocení adaptivního chování prostřednictvím polostrukturovaného rozhovoru s rodičem nebo pečovatelem.
52 týdnů
Test na 10 metrů chůze-běh
Časové okno: 52 týdnů
Test chůze/běh na 10 metrů je výkonnostní měřítko používané k posouzení rychlosti chůze v metrech za sekundu na krátkou vzdálenost. Může být použit jako hodnocení funkční mobility.
52 týdnů
Hladiny troponinu T v plazmě
Časové okno: 52 týdnů
Troponin T může být použit jako biomarker srdeční dysfunkce, ale může být také zvýšen u pacientů s DM1 bez zjevné srdeční dysfunkce.
52 týdnů
Vrozená hodnotící stupnice DM1 dokončená lékařem (CDM1-RS) – s volitelným rozšířeným přístupem
Časové okno: 68. týden a poté každých 16 týdnů až do přerušení nebo uzavření studie, hodnoceno do 132. týdne
Vrozená hodnotící škála DM1 vyplněná lékařem je 11položková hodnotící škála sestavená lékařem k hodnocení závažnosti příznaků domén, které jsou klinicky relevantní u vrozeného DM1.
68. týden a poté každých 16 týdnů až do přerušení nebo uzavření studie, hodnoceno do 132. týdne
Škála zlepšení klinických globálních dojmů (CGI-I) – s volitelným rozšířeným přístupem
Časové okno: 68. týden a poté každých 16 týdnů až do přerušení nebo uzavření studie, hodnoceno do 132. týdne
CGI-I vyžaduje, aby lékař vyhodnotil, jak moc se nemoc subjektu změnila (zlepšila, zhoršila nebo zůstala stejná) vzhledem k výchozímu stavu.
68. týden a poté každých 16 týdnů až do přerušení nebo uzavření studie, hodnoceno do 132. týdne
3 nejlepší skóre péče o péči o vizuální analogovou stupnici (VAS) – s volitelným rozšířeným přístupem
Časové okno: 68. týden a poté každých 16 týdnů až do přerušení nebo uzavření studie, hodnoceno do 132. týdne
3 hlavní obavy VAS umožňuje pečovatelům identifikovat jejich hlavní tři příčiny obav související s myotonickou dystrofií subjektu, spíše než aby byly předem specifikovány v rámci škály a poté hodnotit, jak se tyto obavy změnily v konkrétních časových bodech během studie.
68. týden a poté každých 16 týdnů až do přerušení nebo uzavření studie, hodnoceno do 132. týdne
Pečovatel dokončil vrozenou hodnotící stupnici DM1 (CC-CDM1-RS) – s volitelným rozšířeným přístupem
Časové okno: 68. týden a poté každých 16 týdnů až do přerušení nebo uzavření studie, hodnoceno do 132. týdne
CC-CDM1-RS poskytuje pečovatelské hodnocení subjektu na symptomy, které se mohou objevit u jedinců s CDM1. Existuje celkem 11 příznaků, které má pečovatel ohodnotit od 0 do 4 na základě celkové závažnosti.
68. týden a poté každých 16 týdnů až do přerušení nebo uzavření studie, hodnoceno do 132. týdne
Stupnice závažnosti klinických globálních dojmů (CGI-S) – s volitelným rozšířeným přístupem
Časové okno: 68. týden a poté každých 16 týdnů až do přerušení nebo uzavření studie, hodnoceno do 132. týdne
CGI-S je 7bodová škála Likertova typu, která vyžaduje, aby lékař ohodnotil závažnost onemocnění subjektu v době hodnocení ve vztahu k předchozí zkušenosti lékaře se subjekty, které mají stejnou diagnózu.
68. týden a poté každých 16 týdnů až do přerušení nebo uzavření studie, hodnoceno do 132. týdne
Plazmové hladiny troponinu T – s volitelným rozšířeným přístupem
Časové okno: 68. týden a poté každých 16 týdnů až do přerušení nebo uzavření studie, hodnoceno do 132. týdne
Troponin T může být použit jako biomarker srdeční dysfunkce, ale může být také zvýšen u pacientů s DM1 bez zjevné srdeční dysfunkce.
68. týden a poté každých 16 týdnů až do přerušení nebo uzavření studie, hodnoceno do 132. týdne
Krevní leukocyty CTG opakuje
Časové okno: Základní linie a týden 52
Vzorek genomické krve bude odebrán od všech subjektů, aby se potvrdil průměrný počet opakování při vzorkování a odhadl počet opakování leukocytů CTG zděděných pro jednotlivé subjekt.
Základní linie a týden 52
Krevní leukocyty CTG opakuje - s volitelným rozšířeným přístupem
Časové okno: Týden 52 nebo později
Vzorek genomické krve bude odebrán od všech subjektů, aby se potvrdil průměrný počet opakování při vzorkování a odhadl počet opakování leukocytů CTG zděděných pro jednotlivé subjekt. U subjektů, které již prošly 52. ​​týdnem při implementaci tohoto koncového bodu, se při příští klinické návštěvě OEA vzoruje jeden vzorek genomické krve.
Týden 52 nebo později

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AMO Pharma Limited

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Harriet Gray-Stephens, BM BCh, MA (Oxon), MFPM, AMO Pharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. srpna 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

13. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AMO-02-MD-2-004

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená myotonická dystrofie

Klinické studie na Tideglusib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit