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Sicurezza ed efficacia di Tideglusib nella distrofia miotonica congenita (REACH CDM X)

5 novembre 2023 aggiornato da: AMO Pharma Limited

Uno studio in aperto di 52 settimane per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Tideglusib per il trattamento del DM1 congenito (REACH CDM X)

Questo è uno studio di estensione in aperto di fase 2/3 per bambini e adolescenti con distrofia miotonica congenita (DM1 congenita) che hanno partecipato e completato il precedente studio AMO-02-MD-2-003.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di estensione in aperto di tideglusib 1000 mg aggiustato per il peso, una volta al giorno per 52 settimane in bambini e adolescenti con diagnosi di DM1 congenito che hanno completato lo studio AMO-02-MD-2-003.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

76

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 4G5
        • Iscrizione su invito
        • Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Hanns Lochmüller, MD
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1010
        • Iscrizione su invito
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Reclutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Iscrizione su invito
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Iscrizione su invito
        • Stanford University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Investigatore principale:
          • Katherine Mathews, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Reclutamento
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Hoda Abdel-Hamid, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Ritirato
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
        • Reclutamento
        • Virginia Commonwealth University-Department of Neurology - Muscular Dystrophy Translational Research Program
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nicholas Johnson, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 17 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti che hanno completato lo studio precedente AMO-02-MD-2-003 fino a V11
  2. Il consenso informato scritto e volontario deve essere ottenuto prima che venga condotta qualsiasi procedura correlata allo studio. Nel caso in cui un genitore o LAR fornisca il consenso, deve esserci anche il consenso del soggetto (come richiesto dalla normativa locale)
  3. Il caregiver del soggetto deve essere disposto e in grado di sostenere la partecipazione per la durata dello studio
  4. Il soggetto deve essere disposto e in grado di rispettare le restrizioni sull'assunzione di cibo richieste come indicato nel protocollo

Criteri di esclusione:

  1. Soggetti che hanno interrotto prematuramente lo studio precedente AMO-02-MD-2-003
  2. Indice di massa corporea (BMI) inferiore a 13,5 kg/m² o superiore a 40 kg/m²
  3. Nuovi o modifica di farmaci/terapie entro 4 settimane prima della visita di idoneità/basale
  4. Uso entro 4 settimane prima della visita di idoneità/basale di forti inibitori del CYP3A4 (ad es. claritromicina, telitromicina, ketoconazolo, itraconazolo, posaconazolo, nefazodone, idinavir e ritonavir)
  5. Uso concomitante di farmaci metabolizzati dal CYP3A4 con una finestra terapeutica ristretta (ad es. warfarin e digitossina)
  6. Iscrizione in corso a una sperimentazione clinica di un farmaco sperimentale o iscrizione a una sperimentazione clinica di un farmaco sperimentale negli ultimi 6 mesi diversa dallo studio AMO-02-MD-2-003
  7. Condizioni o complicanze mediche esistenti o pregresse (ad es. malattie neurologiche, cardiovascolari, renali, epatiche, gastrointestinali, endocrine o respiratorie) che possono influire sull'interpretazione dei risultati dello studio
  8. Ipersensibilità al tideglusib oa qualsiasi componente della sua formulazione, inclusa l'allergia alla fragola

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tideglusib
Tideglusib adattato al peso, per via orale, una volta al giorno
Droga: Tideglusib
Tutti i soggetti riceveranno 1000 mg di tideglusib aggiustato per il peso dopo un periodo di titolazione di 2 settimane a una dose aggiustata per il peso di 400 mg e 2 settimane a una dose aggiustata per il peso di 600 mg di tideglusib.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di valutazione del DM1 congenito completata dal medico (CDM1-RS)
Lasso di tempo: 52 settimane
La scala di valutazione del DM1 congenito completata dal medico è una scala di valutazione di 11 elementi completata dal medico per valutare la gravità dei sintomi dei domini che sono clinicamente rilevanti nel DM1 congenito.
52 settimane
Sicurezza (eventi avversi)
Lasso di tempo: 52 settimane
L’incidenza degli eventi avversi, compresi gli SAE, e dei risultati anomali nelle valutazioni oggettive (ad es. valori di laboratorio, ECG e segni vitali) dallo screening all'arruolamento (ove applicabile), dall'arruolamento alla fine del trattamento (52 settimane) e dalla fine del trattamento alla fine del periodo di follow-up.
52 settimane
Sicurezza (eventi avversi) - Con accesso esteso opzionale
Lasso di tempo: Alla settimana 60 e successivamente ogni 8 settimane fino all'interruzione o alla chiusura dello studio, valutato fino alla settimana 132
L’incidenza degli eventi avversi, compresi gli SAE, e dei risultati anomali nelle valutazioni oggettive (ad es. valori di laboratorio, ECG e segni vitali) dalla fine del trattamento alla fine dell'accesso esteso facoltativo e dalla fine dell'accesso esteso facoltativo alla fine del periodo di follow-up.
Alla settimana 60 e successivamente ogni 8 settimane fino all'interruzione o alla chiusura dello studio, valutato fino alla settimana 132

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Le 3 principali preoccupazioni del caregiver Punteggio VAS (Visual Analogue Scale).
Lasso di tempo: 54 settimane
La Top 3 preoccupazioni VAS consente agli operatori sanitari di identificare le loro tre principali cause di preoccupazione, correlate alla distrofia miotonica del soggetto, piuttosto che essere pre-specificate all'interno di una scala e quindi valutare come queste preoccupazioni sono cambiate in momenti specifici durante lo studio.
54 settimane
Il caregiver ha completato la scala di valutazione del DM1 congenito (CC-CDM1-RS)
Lasso di tempo: 52 settimane
CC-CDM1-RS fornisce una valutazione del caregiver del soggetto sui sintomi che possono verificarsi in individui con CDM1. Ci sono un totale di 11 sintomi che il caregiver deve valutare da 0 a 4 in base alla gravità complessiva.
52 settimane
Scala di gravità delle impressioni cliniche globali (CGI-S)
Lasso di tempo: 54 settimane
La CGI-S è una scala di tipo Likert a 7 punti che richiede al medico di valutare la gravità della malattia del soggetto al momento della valutazione, rispetto all'esperienza passata del medico con soggetti che hanno la stessa diagnosi.
54 settimane
Scala di miglioramento delle impressioni globali cliniche (CGI-I)
Lasso di tempo: 54 settimane
Il CGI-I richiede al medico di valutare quanto la malattia del soggetto è cambiata (migliorata, peggiorata o rimasta la stessa) rispetto a uno stato basale.
54 settimane
Inventario del comportamento autistico - Clinico (ABI-C)
Lasso di tempo: 52 settimane
ABI-C è una scala di valutazione di 14 elementi che richiede al medico di valutare le caratteristiche principali del disturbo dello spettro autistico e i comportamenti associati comuni.
52 settimane
Socializzazione, comunicazione, vita quotidiana e comportamento adattivo Punteggi standard compositi della Vineland Adaptive Behavior Scale - Sondaggio Intervista
Lasso di tempo: 52 settimane
Le scale di comportamento adattivo di Vineland richiedono al medico di misurare le abilità personali e sociali necessarie per la vita quotidiana. Fornisce una valutazione mirata del comportamento adattivo attraverso un colloquio semi-strutturato con un genitore o un caregiver.
52 settimane
Prova di corsa a piedi di 10 metri
Lasso di tempo: 52 settimane
Il test di camminata/corsa di 10 metri è una misura delle prestazioni utilizzata per valutare la velocità di camminata in metri al secondo su una breve distanza. Può essere utilizzato come valutazione della mobilità funzionale.
52 settimane
Livelli plasmatici di troponina T
Lasso di tempo: 52 settimane
La troponina T può essere utilizzata come biomarcatore per la disfunzione cardiaca, ma può anche essere elevata nei pazienti con DM1 senza evidente disfunzione cardiaca.
52 settimane
Scala di valutazione DM1 congenita completata dal medico (CDM1-RS) - Con accesso ampliato opzionale
Lasso di tempo: Settimana 68 e successivamente ogni 16 settimane fino all'interruzione o alla chiusura dello studio, valutato fino alla settimana 132
La scala di valutazione del DM1 congenito completata dal medico è una scala di valutazione di 11 elementi completata dal medico per valutare la gravità dei sintomi dei domini clinicamente rilevanti nel DM1 congenito.
Settimana 68 e successivamente ogni 16 settimane fino all'interruzione o alla chiusura dello studio, valutato fino alla settimana 132
Clinical Global Impressions Improvement Scale (CGI-I) - Con accesso esteso opzionale
Lasso di tempo: Settimana 68 e successivamente ogni 16 settimane fino all'interruzione o alla chiusura dello studio, valutato fino alla settimana 132
Il CGI-I richiede al medico di valutare quanto la malattia del soggetto è cambiata (migliorata, peggiorata o rimasta invariata) rispetto allo stato basale.
Settimana 68 e successivamente ogni 16 settimane fino all'interruzione o alla chiusura dello studio, valutato fino alla settimana 132
Punteggio della scala analogica visiva (VAS) delle 3 principali preoccupazioni del caregiver - Con accesso esteso opzionale
Lasso di tempo: Settimana 68 e successivamente ogni 16 settimane fino all'interruzione o alla chiusura dello studio, valutato fino alla settimana 132
Le 3 principali preoccupazioni La VAS consente agli operatori sanitari di identificare le tre principali cause di preoccupazione, correlate alla Distrofia Miotonica del soggetto, anziché pre-specificarle all'interno di una scala e quindi valutare come queste preoccupazioni sono cambiate in specifici momenti durante lo studio.
Settimana 68 e successivamente ogni 16 settimane fino all'interruzione o alla chiusura dello studio, valutato fino alla settimana 132
Scala di valutazione DM1 congenita completata dal caregiver (CC-CDM1-RS) - Con accesso esteso opzionale
Lasso di tempo: Settimana 68 e successivamente ogni 16 settimane fino all'interruzione o alla chiusura dello studio, valutato fino alla settimana 132
CC-CDM1-RS fornisce una valutazione del caregiver del soggetto sui sintomi che possono verificarsi in soggetti affetti da CDM1. Ci sono un totale di 11 sintomi che al caregiver viene chiesto di valutare da 0 a 4 in base alla gravità complessiva.
Settimana 68 e successivamente ogni 16 settimane fino all'interruzione o alla chiusura dello studio, valutato fino alla settimana 132
Clinical Global Impressions Severity Scale (CGI-S) - Con accesso esteso opzionale
Lasso di tempo: Settimana 68 e successivamente ogni 16 settimane fino all'interruzione o alla chiusura dello studio, valutato fino alla settimana 132
La CGI-S è una scala di tipo Likert a 7 punti che richiede al medico di valutare la gravità della malattia del soggetto al momento della valutazione, rispetto all'esperienza passata del medico con soggetti che hanno la stessa diagnosi.
Settimana 68 e successivamente ogni 16 settimane fino all'interruzione o alla chiusura dello studio, valutato fino alla settimana 132
Livelli di troponina T plasmatica - Con accesso esteso opzionale
Lasso di tempo: Settimana 68 e successivamente ogni 16 settimane fino all'interruzione o alla chiusura dello studio, valutato fino alla settimana 132
La troponina T può essere utilizzata come biomarker per la disfunzione cardiaca ma può anche essere elevata nei pazienti DM1 senza evidente disfunzione cardiaca.
Settimana 68 e successivamente ogni 16 settimane fino all'interruzione o alla chiusura dello studio, valutato fino alla settimana 132

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AMO Pharma Limited

Investigatori

  • Direttore dello studio: Joseph P Horrigan, MD, AMO Pharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 agosto 2021

Completamento primario (Stimato)

28 marzo 2025

Completamento dello studio (Stimato)

28 marzo 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

13 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AMO-02-MD-2-004

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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