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Sicherheit und Wirksamkeit von Tideglusib bei angeborener myotoner Dystrophie (REACH CDM X)

5. November 2023 aktualisiert von: AMO Pharma Limited

Eine 52-wöchige Open-Label-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Tideglusib zur Behandlung von angeborenem DM1 (REACH CDM X)

Dies ist eine offene Phase-2/3-Verlängerungsstudie für Kinder und Jugendliche mit kongenitaler myotoner Dystrophie (kongenitale DM1), die an der vorhergehenden AMO-02-MD-2-003-Studie teilgenommen und diese abgeschlossen haben.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene Verlängerungsstudie mit gewichtsangepasstem 1000 mg Tideglusib einmal täglich für 52 Wochen bei Kindern und Jugendlichen mit der Diagnose kongenitaler DM1, die die Studie AMO-02-MD-2-003 abgeschlossen haben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

76

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
        • Anmeldung auf Einladung
        • Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Hanns Lochmüller, MD
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1010
        • Anmeldung auf Einladung
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Anmeldung auf Einladung
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Anmeldung auf Einladung
        • Stanford University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
    • New York
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Rekrutierung
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Hoda Abdel-Hamid, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Zurückgezogen
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23219
        • Rekrutierung
        • Virginia Commonwealth University-Department of Neurology - Muscular Dystrophy Translational Research Program
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Nicholas Johnson, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 17 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Probanden, die die vorhergehende AMO-02-MD-2-003-Studie bis V11 abgeschlossen haben
  2. Vor der Durchführung studienbezogener Verfahren muss eine schriftliche, freiwillige Einwilligung nach Aufklärung eingeholt werden. Wenn ein Elternteil oder die LAR die Zustimmung erteilt, muss auch die Zustimmung des Subjekts vorliegen (wie von den örtlichen Vorschriften vorgeschrieben).
  3. Die Betreuungsperson des Probanden muss bereit und in der Lage sein, die Teilnahme für die Dauer des Studiums zu unterstützen
  4. Das Subjekt muss bereit und in der Lage sein, die erforderlichen Beschränkungen der Nahrungsaufnahme gemäß dem Protokoll einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  1. Probanden, die die vorangegangene AMO-02-MD-2-003-Studie vorzeitig abgebrochen haben
  2. Body-Mass-Index (BMI) kleiner als 13,5 kg/m² oder größer als 40 kg/m²
  3. Neue oder geänderte Medikamente/Therapien innerhalb von 4 Wochen vor dem Eignungs-/Baseline-Besuch
  4. Anwendung starker CYP3A4-Hemmer (z. B. Clarithromycin, Telithromycin, Ketoconazol, Itraconazol, Posaconazol, Nefazodon, Idinavir und Ritonavir) innerhalb von 4 Wochen vor der Eignung/dem Baseline-Besuch
  5. Die gleichzeitige Anwendung von Arzneimitteln, die durch CYP3A4 metabolisiert werden, mit einem engen therapeutischen Fenster (z. Warfarin und Digitoxin)
  6. Aktuelle Aufnahme in eine klinische Studie mit einem Prüfpräparat oder Aufnahme in eine klinische Studie mit einem Prüfpräparat in den letzten 6 Monaten außer der AMO-02-MD-2-003-Studie
  7. Bestehende oder frühere Erkrankungen oder Komplikationen (z. neurologische, kardiovaskuläre, renale, hepatische, gastrointestinale, endokrine oder respiratorische Erkrankungen), die die Interpretierbarkeit der Studienergebnisse beeinträchtigen können
  8. Überempfindlichkeit gegen Tideglusib oder einen Bestandteil seiner Formulierung, einschließlich Erdbeerallergie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gezeitenglusib
Gewichtsangepasstes Tideglusib einmal täglich oral
Arzneimittel: Gezeitenglusib
Alle Probanden erhalten gewichtsangepasste 1000 mg Tideglusib nach einer Titrationsphase von 2 Wochen mit einer gewichtsangepassten Dosis von 400 mg und 2 Wochen mit einer gewichtsangepassten Dosis von 600 mg Tideglusib.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vom Arzt ausgefüllte Bewertungsskala für angeborene DM1 (CDM1-RS)
Zeitfenster: 52 Wochen
Die vom Arzt ausgefüllte Bewertungsskala für angeborenes DM1 ist eine 11-Punkte-Bewertungsskala, die vom Arzt ausgefüllt wird, um die Symptomschwere von Bereichen zu bewerten, die bei angeborenem DM1 klinisch relevant sind.
52 Wochen
Sicherheit (unerwünschte Ereignisse)
Zeitfenster: 52 Wochen
Die Inzidenz von UEs, einschließlich SUEs, und abnormalen Befunden bei objektiven Beurteilungen (z. B. Laborwerte, EKGs und Vitalfunktionen) vom Screening bis zur Einschreibung (sofern zutreffend), von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung (52 Wochen) und vom Ende der Behandlung bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit.
52 Wochen
Sicherheit (unerwünschte Ereignisse) – Mit optionalem erweitertem Zugang
Zeitfenster: Woche 60 und danach alle 8 Wochen bis zum Abbruch oder Abschluss der Studie, bewertet bis Woche 132
Die Inzidenz von UEs, einschließlich SUEs, und abnormalen Befunden bei objektiven Beurteilungen (z. B. Laborwerte, EKGs und Vitalzeichen) vom Ende der Behandlung bis zum Ende des optionalen erweiterten Zugangs und vom Ende des optionalen erweiterten Zugangs bis zum Ende des Nachbeobachtungszeitraums.
Woche 60 und danach alle 8 Wochen bis zum Abbruch oder Abschluss der Studie, bewertet bis Woche 132

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Punktzahl der Top 3 Pflegekräfte auf der visuellen Analogskala (VAS).
Zeitfenster: 54 Wochen
Die Top-3-Bedenken VAS ermöglicht es Pflegekräften, ihre drei Hauptursachen für Besorgnis im Zusammenhang mit der myotonen Dystrophie des Probanden zu identifizieren, anstatt diese innerhalb einer Skala vorab festzulegen, und dann zu bewerten, wie sich diese Bedenken zu bestimmten Zeitpunkten während der Studie geändert haben.
54 Wochen
Betreuer abgeschlossen kongenitale DM1-Bewertungsskala (CC-CDM1-RS)
Zeitfenster: 52 Wochen
CC-CDM1-RS bietet eine Einschätzung des Betreuers des Patienten zu Symptomen, die bei Personen mit CDM1 auftreten können. Es gibt insgesamt 11 Symptome, die die Pflegekraft basierend auf dem Gesamtschweregrad von 0 bis 4 bewerten soll.
52 Wochen
Schweregradskala für klinische globale Eindrücke (CGI-S)
Zeitfenster: 54 Wochen
Der CGI-S ist eine 7-Punkte-Likert-Skala, die vom Arzt verlangt, den Schweregrad der Erkrankung des Patienten zum Zeitpunkt der Bewertung im Verhältnis zu den bisherigen Erfahrungen des Arztes mit Patienten mit derselben Diagnose zu bewerten.
54 Wochen
Clinical Global Impressions Improvement Scale (CGI-I)
Zeitfenster: 54 Wochen
Beim CGI-I muss der Arzt beurteilen, wie stark sich die Krankheit des Probanden im Vergleich zum Ausgangszustand verändert (verbessert, verschlimmert oder gleich geblieben) hat.
54 Wochen
Autismus-Verhaltensinventur – Kliniker (ABI-C)
Zeitfenster: 52 Wochen
ABI-C ist eine 14-Punkte-Bewertungsskala, bei der der Arzt die Kernmerkmale der Autismus-Spektrum-Störung sowie häufig damit verbundene Verhaltensweisen beurteilen muss.
52 Wochen
Sozialisation, Kommunikation, Alltag und adaptives Verhalten Zusammengesetzte Standardwerte der Vineland Adaptive Behavior Scale – Umfrageinterview
Zeitfenster: 52 Wochen
Die Vineland Adaptive Behavior Scales erfordern vom Kliniker die Messung persönlicher und sozialer Fähigkeiten, die für das tägliche Leben erforderlich sind. Es bietet eine gezielte Beurteilung des adaptiven Verhaltens durch ein halbstrukturiertes Eltern- oder Betreuerinterview.
52 Wochen
10-Meter-Gehlauftest
Zeitfenster: 52 Wochen
Der 10-Meter-Geh-/Lauftest ist ein Leistungsmaß, mit dem die Gehgeschwindigkeit in Metern pro Sekunde über eine kurze Distanz ermittelt wird. Es kann zur Beurteilung der funktionellen Mobilität verwendet werden.
52 Wochen
Plasma-Troponin-T-Spiegel
Zeitfenster: 52 Wochen
Troponin T kann als Biomarker für Herzfunktionsstörungen verwendet werden, kann aber auch bei DM1-Patienten ohne offensichtliche Herzfunktionsstörung erhöht sein.
52 Wochen
Vom Arzt ausgefüllte Bewertungsskala für angeborene DM1 (CDM1-RS) – mit optionalem erweitertem Zugang
Zeitfenster: Woche 68 und danach alle 16 Wochen bis zum Abbruch oder Abschluss der Studie, bewertet bis Woche 132
Die vom Arzt ausgefüllte Bewertungsskala für angeborenes DM1 ist eine 11-Punkte-Bewertungsskala, die vom Arzt ausgefüllt wird, um die Symptomschwere von Bereichen zu bewerten, die bei angeborenem DM1 klinisch relevant sind.
Woche 68 und danach alle 16 Wochen bis zum Abbruch oder Abschluss der Studie, bewertet bis Woche 132
Clinical Global Impressions Improvement Scale (CGI-I) – mit optionalem erweitertem Zugriff
Zeitfenster: Woche 68 und danach alle 16 Wochen bis zum Abbruch oder Abschluss der Studie, bewertet bis Woche 132
Beim CGI-I muss der Arzt beurteilen, wie stark sich die Krankheit des Probanden im Vergleich zum Ausgangszustand verändert (verbessert, verschlimmert oder gleich geblieben) hat.
Woche 68 und danach alle 16 Wochen bis zum Abbruch oder Abschluss der Studie, bewertet bis Woche 132
Top 3 der Bedenken von Pflegekräften auf der visuellen Analogskala (VAS) – mit optionalem erweitertem Zugriff
Zeitfenster: Woche 68 und danach alle 16 Wochen bis zum Abbruch oder Abschluss der Studie, bewertet bis Woche 132
Das VAS „Top 3 Bedenken“ ermöglicht es Pflegekräften, ihre drei Hauptursachen für Bedenken im Zusammenhang mit der myotonen Dystrophie des Probanden zu identifizieren, anstatt diese innerhalb einer Skala vorab festzulegen, und dann zu bewerten, wie sich diese Bedenken zu bestimmten Zeitpunkten während der Studie verändert haben.
Woche 68 und danach alle 16 Wochen bis zum Abbruch oder Abschluss der Studie, bewertet bis Woche 132
Betreuer hat die Bewertungsskala für angeborene DM1 (CC-CDM1-RS) abgeschlossen – mit optionalem erweitertem Zugang
Zeitfenster: Woche 68 und danach alle 16 Wochen bis zum Abbruch oder Abschluss der Studie, bewertet bis Woche 132
CC-CDM1-RS bietet eine Beurteilung des Patienten durch das Pflegepersonal hinsichtlich der Symptome, die bei Personen mit CDM1 auftreten können. Es gibt insgesamt 11 Symptome, die der Pfleger je nach Gesamtschweregrad auf einer Skala von 0 bis 4 einstufen muss.
Woche 68 und danach alle 16 Wochen bis zum Abbruch oder Abschluss der Studie, bewertet bis Woche 132
Clinical Global Impressions Severity Scale (CGI-S) – mit optionalem erweitertem Zugriff
Zeitfenster: Woche 68 und danach alle 16 Wochen bis zum Abbruch oder Abschluss der Studie, bewertet bis Woche 132
Beim CGI-S handelt es sich um eine 7-Punkte-Likert-Skala, die vom Arzt verlangt, den Schweregrad der Erkrankung des Probanden zum Zeitpunkt der Beurteilung im Verhältnis zu den bisherigen Erfahrungen des Klinikers mit Probanden mit der gleichen Diagnose einzuschätzen.
Woche 68 und danach alle 16 Wochen bis zum Abbruch oder Abschluss der Studie, bewertet bis Woche 132
Plasma-Troponin-T-Spiegel – mit optionalem erweitertem Zugriff
Zeitfenster: Woche 68 und danach alle 16 Wochen bis zum Abbruch oder Abschluss der Studie, bewertet bis Woche 132
Troponin T kann als Biomarker für Herzfunktionsstörungen verwendet werden, kann aber auch bei DM1-Patienten ohne offensichtliche Herzfunktionsstörung erhöht sein.
Woche 68 und danach alle 16 Wochen bis zum Abbruch oder Abschluss der Studie, bewertet bis Woche 132

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

AMO Pharma Limited

Ermittler

  • Studienleiter: Joseph P Horrigan, MD, AMO Pharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. August 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

28. März 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

28. März 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AMO-02-MD-2-004

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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