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Seguridad y eficacia de tideglusib en la distrofia miotónica congénita (REACH CDM X)

5 de noviembre de 2023 actualizado por: AMO Pharma Limited

Un estudio abierto de 52 semanas para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de tideglusib para el tratamiento de la DM1 congénita (REACH CDM X)

Este es un estudio abierto de extensión de fase 2/3 para niños y adolescentes con distrofia miotónica congénita (DM1 congénita) que participaron y completaron el estudio anterior AMO-02-MD-2-003.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de extensión abierto de 1000 mg de tideglusib ajustado por peso, una vez al día durante 52 semanas en niños y adolescentes con diagnóstico de DM1 congénita que completaron el estudio AMO-02-MD-2-003.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

76

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 4G5
        • Inscripción por invitación
        • Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Hanns Lochmüller, MD
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Reclutamiento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Inscripción por invitación
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Inscripción por invitación
        • Stanford University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Lurie's Children's Hospital
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Vamish Rao, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Reclutamiento
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Investigador principal:
          • Katherine Mathews, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Reclutamiento
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Investigador principal:
          • Hoda Abdel-Hamid, MD
        • Contacto:
          • Emily Formica
          • Número de teléfono: 412-692-3307
          • Correo electrónico: kibrickem@upmc.edu
        • Contacto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Reclutamiento
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Stephanie Manberg, DO
        • Contacto:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Retirado
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
        • Reclutamiento
        • Virginia Commonwealth University-Department of Neurology - Muscular Dystrophy Translational Research Program
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Nicholas Johnson, MD
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda, 1010
        • Inscripción por invitación
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 17 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Sujetos que hayan completado el estudio anterior AMO-02-MD-2-003 hasta V11
  2. Se debe obtener un consentimiento informado voluntario por escrito antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio. Cuando un padre o LAR brinda su consentimiento, también debe haber un asentimiento del sujeto (según lo exijan las reglamentaciones locales)
  3. El cuidador del sujeto debe estar dispuesto y ser capaz de apoyar la participación durante la duración del estudio.
  4. El sujeto debe estar dispuesto y ser capaz de cumplir con las restricciones de ingesta de alimentos requeridas como se describe en el protocolo

Criterio de exclusión:

  1. Sujetos que abandonaron prematuramente el estudio anterior AMO-02-MD-2-003
  2. Índice de masa corporal (IMC) inferior a 13,5 kg/m² o superior a 40 kg/m²
  3. Nuevos o cambios en medicamentos/terapias dentro de las 4 semanas anteriores a la visita de elegibilidad/línea base
  4. Uso dentro de las 4 semanas previas a la visita de elegibilidad/basal de inhibidores potentes de CYP3A4 (p. ej., claritromicina, telitromicina, ketoconazol, itraconazol, posaconazol, nefazodona, idinavir y ritonavir)
  5. El uso concomitante de medicamentos metabolizados por CYP3A4 con una ventana terapéutica estrecha (p. warfarina y digitoxina)
  6. Inscripción actual en un ensayo clínico de un fármaco en investigación o inscripción en un ensayo clínico de un fármaco en investigación en los últimos 6 meses que no sea el estudio AMO-02-MD-2-003
  7. Condiciones o complicaciones médicas existentes o históricas (p. enfermedad neurológica, cardiovascular, renal, hepática, gastrointestinal, endocrina o respiratoria) que pueden afectar la interpretabilidad de los resultados del estudio
  8. Hipersensibilidad a tideglusib o a cualquiera de los componentes de su formulación, incluida la alergia a la fresa

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tideglusib
Tideglusib ajustado al peso, por vía oral, una vez al día
Droga: Tideglusib
Todos los sujetos recibirán 1000 mg de tideglusib ajustado por peso después de un período de titulación de 2 semanas con una dosis ajustada por peso de 400 mg y 2 semanas con una dosis ajustada por peso de 600 mg de tideglusib.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de calificación de DM1 congénita completada por un médico (CDM1-RS)
Periodo de tiempo: 52 semanas
La escala de calificación de DM1 congénita completada por el médico es una escala de calificación de 11 elementos que completa el médico para calificar la gravedad de los síntomas de los dominios que son clínicamente relevantes en la DM1 congénita.
52 semanas
Seguridad (Eventos Adversos)
Periodo de tiempo: 52 Semanas
La incidencia de EA, incluidos los EAG, y los hallazgos anormales en evaluaciones objetivas (p. ej. valores de laboratorio, ECG y signos vitales) desde la selección hasta la inscripción (cuando corresponda), desde la inscripción hasta el final del tratamiento (52 semanas) y desde el final del tratamiento hasta el final del período de seguimiento.
52 Semanas
Seguridad (eventos adversos): con acceso ampliado opcional
Periodo de tiempo: Semana 60 y cada 8 semanas a partir de entonces hasta la interrupción o el cierre del estudio, evaluado hasta la semana 132
La incidencia de EA, incluidos los EAG, y los hallazgos anormales en evaluaciones objetivas (p. ej. valores de laboratorio, ECG y signos vitales) desde el final del tratamiento hasta el final del acceso ampliado opcional, y desde el final del acceso ampliado opcional hasta el final del período de seguimiento.
Semana 60 y cada 8 semanas a partir de entonces hasta la interrupción o el cierre del estudio, evaluado hasta la semana 132

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntaje de la escala analógica visual (VAS) de las 3 preocupaciones principales del cuidador
Periodo de tiempo: 54 semanas
La VAS de las 3 preocupaciones principales permite a los cuidadores identificar sus tres principales causas de preocupación, relacionadas con la distrofia miotónica del sujeto, en lugar de especificarlas previamente dentro de una escala y luego calificar cómo han cambiado estas preocupaciones en puntos de tiempo específicos durante el estudio.
54 semanas
Escala de calificación de DM1 congénita completada por el cuidador (CC-CDM1-RS)
Periodo de tiempo: 52 semanas
CC-CDM1-RS proporciona una evaluación del cuidador del sujeto sobre los síntomas que pueden ocurrir en personas con CDM1. Hay un total de 11 síntomas que se le pide al cuidador que califique de 0 a 4 según la gravedad general.
52 semanas
Escala de gravedad de impresiones clínicas globales (CGI-S)
Periodo de tiempo: 54 semanas
El CGI-S es una escala tipo Likert de 7 puntos que requiere que el médico califique la gravedad de la enfermedad del sujeto en el momento de la evaluación, en relación con la experiencia anterior del médico con sujetos que tienen el mismo diagnóstico.
54 semanas
Escala de mejora de impresiones clínicas globales (CGI-I)
Periodo de tiempo: 54 semanas
El CGI-I requiere que el médico califique cuánto ha cambiado la enfermedad del sujeto (mejorado, empeorado o permanecido igual) en relación con un estado de referencia.
54 semanas
Inventario de Comportamiento del Autismo - Clínico (ABI-C)
Periodo de tiempo: 52 semanas
ABI-C es una escala de calificación de 14 elementos que requiere que el médico evalúe las características principales del trastorno del espectro autista, así como los comportamientos asociados comunes.
52 semanas
Socialización, Comunicación, Vida Diaria y Comportamiento Adaptativo Puntuaciones estándar compuestas de la Escala de Comportamiento Adaptativo de Vineland - Entrevista de Encuesta
Periodo de tiempo: 52 semanas
Las escalas de comportamiento adaptativo de Vineland requieren que el médico mida las habilidades personales y sociales necesarias para la vida diaria. Proporciona una evaluación específica del comportamiento adaptativo a través de una entrevista semiestructurada con los padres o cuidadores.
52 semanas
Prueba de carrera de 10 metros
Periodo de tiempo: 52 semanas
La prueba de marcha/carrera de 10 metros es una medida de rendimiento utilizada para evaluar la velocidad de la marcha en metros por segundo en una distancia corta. Se puede utilizar como una evaluación de la movilidad funcional.
52 semanas
Niveles de troponina T en plasma
Periodo de tiempo: 52 semanas
La troponina T se puede utilizar como biomarcador de disfunción cardíaca, pero también puede estar elevada en pacientes con DM1 sin disfunción cardíaca evidente.
52 semanas
Escala de calificación de DM1 congénita completada por un médico (CDM1-RS): con acceso ampliado opcional
Periodo de tiempo: Semana 68 y cada 16 semanas a partir de entonces hasta la interrupción o el cierre del estudio, evaluado hasta la semana 132
La escala de calificación de DM1 congénita completada por un médico es una escala de calificación de 11 ítems completada por el médico para calificar la gravedad de los síntomas de los dominios que son clínicamente relevantes en la DM1 congénita.
Semana 68 y cada 16 semanas a partir de entonces hasta la interrupción o el cierre del estudio, evaluado hasta la semana 132
Escala de mejora de impresiones clínicas globales (CGI-I): con acceso ampliado opcional
Periodo de tiempo: Semana 68 y cada 16 semanas a partir de entonces hasta la interrupción o el cierre del estudio, evaluado hasta la semana 132
El CGI-I requiere que el médico califique cuánto ha cambiado la enfermedad del sujeto (mejoró, empeoró o permaneció igual) en relación con un estado inicial.
Semana 68 y cada 16 semanas a partir de entonces hasta la interrupción o el cierre del estudio, evaluado hasta la semana 132
Puntuación de las 3 principales preocupaciones de los cuidadores en la escala visual analógica (VAS): con acceso ampliado opcional
Periodo de tiempo: Semana 68 y cada 16 semanas a partir de entonces hasta la interrupción o el cierre del estudio, evaluado hasta la semana 132
La VAS de las 3 preocupaciones principales permite a los cuidadores identificar sus tres principales causas de preocupación, relacionadas con la distrofia miotónica del sujeto, en lugar de que estas se especifiquen previamente dentro de una escala y luego califiquen cómo estas preocupaciones han cambiado en momentos específicos durante el estudio.
Semana 68 y cada 16 semanas a partir de entonces hasta la interrupción o el cierre del estudio, evaluado hasta la semana 132
Escala de calificación de DM1 congénita completada por el cuidador (CC-CDM1-RS): con acceso ampliado opcional
Periodo de tiempo: Semana 68 y cada 16 semanas a partir de entonces hasta la interrupción o el cierre del estudio, evaluado hasta la semana 132
CC-CDM1-RS proporciona una evaluación del cuidador del sujeto sobre los síntomas que pueden ocurrir en personas con CDM1. Hay un total de 11 síntomas que el cuidador debe calificar de 0 a 4 según la gravedad general.
Semana 68 y cada 16 semanas a partir de entonces hasta la interrupción o el cierre del estudio, evaluado hasta la semana 132
Escala de gravedad de impresiones clínicas globales (CGI-S): con acceso ampliado opcional
Periodo de tiempo: Semana 68 y cada 16 semanas a partir de entonces hasta la interrupción o el cierre del estudio, evaluado hasta la semana 132
La CGI-S es una escala tipo Likert de 7 puntos que requiere que el médico califique la gravedad de la enfermedad del sujeto en el momento de la evaluación, en relación con la experiencia pasada del médico con sujetos que tienen el mismo diagnóstico.
Semana 68 y cada 16 semanas a partir de entonces hasta la interrupción o el cierre del estudio, evaluado hasta la semana 132
Niveles plasmáticos de troponina T: con acceso ampliado opcional
Periodo de tiempo: Semana 68 y cada 16 semanas a partir de entonces hasta la interrupción o el cierre del estudio, evaluado hasta la semana 132
La troponina T se puede utilizar como biomarcador de disfunción cardíaca, pero también puede estar elevada en pacientes con DM1 sin disfunción cardíaca evidente.
Semana 68 y cada 16 semanas a partir de entonces hasta la interrupción o el cierre del estudio, evaluado hasta la semana 132

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

AMO Pharma Limited

Investigadores

  • Director de estudio: Joseph P Horrigan, MD, AMO Pharma

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de agosto de 2021

Finalización primaria (Estimado)

28 de marzo de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

28 de marzo de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de agosto de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de agosto de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

13 de agosto de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de noviembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de noviembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AMO-02-MD-2-004

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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