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Tideglusib 在先天性强直性肌营养不良症中的安全性和有效性 (REACH CDM X)

2023年11月5日 更新者：AMO Pharma Limited

一项为期 52 周的开放标签研究，旨在评估 Tideglusib 治疗先天性 DM1 的长期安全性和有效性 (REACH CDM X)

这是一项针对参与并完成之前 AMO-02-MD-2-003 研究的先天性强直性肌营养不良症（先天性 DM1）儿童和青少年的开放标签扩展 2/3 期研究。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项针对已完成 AMO-02-MD-2-003 研究且诊断为先天性 DM1 的儿童和青少年进行的体重调整后 1000 mg tideglusib 的开放标签扩展研究，每天一次，持续 52 周。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

76

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • London、Ontario、加拿大、N6A 4G5
        • 邀请报名
        • Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
      • Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Hanns Lochmuller, MD
  • 新西兰
      • Auckland、新西兰、1010
        • 邀请报名
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)
  • 澳大利亚
  • 美国
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • 邀请报名
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • 邀请报名
        • Stanford University
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
    • New York
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • 招聘中
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • 首席研究员：
          • Hoda Abdel-Hamid, MD
        • 接触：
        • 接触：
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、美国、23507
        • 撤销
        • Children's Hospital of the King's Daughters
      • Richmond、Virginia、美国、23219
        • 招聘中
        • Virginia Commonwealth University-Department of Neurology - Muscular Dystrophy Translational Research Program
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Nicholas Johnson, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 至 17年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 通过 V11 完成先前 AMO-02-MD-2-003 研究的受试者
  2. 在进行任何与研究相关的程序之前，必须获得书面的、自愿的知情同意书。 在父母或 LAR 同意的情况下，还必须征得受试者的同意（根据当地法规的要求）
  3. 受试者的看护者必须愿意并能够在研究期间支持参与
  4. 受试者必须愿意并能够遵守协议规定的所需食物摄入限制

排除标准：

  1. 过早退出先前 AMO-02-MD-2-003 研究的受试者
  2. 体重指数 (BMI) 小于 13.5 kg/m² 或大于 40 kg/m²
  3. 资格/基线访视前 4 周内的新药物/疗法或药物/疗法的变化
  4. 在强 CYP3A4 抑制剂（例如克拉霉素、泰利霉素、酮康唑、伊曲康唑、泊沙康唑、奈法唑酮、依地那韦和利托那韦）的资格/基线访问之前 4 周内使用
  5. 同时使用由 CYP3A4 代谢的具有狭窄治疗窗的药物（例如 华法林和洋地黄毒苷）
  6. 除 AMO-02-MD-2-003 研究外，目前参加研究药物临床试验或最近 6 个月参加研究药物临床试验
  7. 现有或历史的医疗条件或并发症（例如 神经、心血管、肾脏、肝脏、胃肠道、内分泌或呼吸系统疾病）可能影响研究结果的可解释性
  8. 对 tideglusib 或其制剂的任何成分过敏，包括对草莓过敏

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Tideglusib
体重调整后的 tideglusib，口服，每日一次
药品：Tideglusib
在 2 周的 400 mg 体重调整剂量和 2 周的 600 mg tideglusib 体重调整剂量滴定期后，所有受试者将接受体重调整后的 1000 mg tideglusib。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
临床医生完成的先天性 DM1 评定量表 (CDM1-RS)
大体时间：52周
临床医生完成的先天性 DM1 评定量表是由临床医生完成的 11 项评定量表，用于对先天性 DM1 临床相关领域的症状严重程度进行评分。
52周
安全性（不良事件）
大体时间：52周
AE（包括 SAE）的发生率以及客观评估中的异常发现（例如 从筛选到入组（如适用）、从入组到治疗结束（52 周）以及治疗结束到随访期结束的过程中的实验室值、心电图和生命体征）。
52周
安全（不良事件）- 具有可选的扩展访问权限
大体时间：第 60 周以及此后每 8 周一次，直至中止或研究结束，评估直至第 132 周
AE（包括 SAE）的发生率以及客观评估中的异常发现（例如 实验室值、心电图和生命体征）从治疗结束到可选延长治疗结束，以及可选延长治疗结束到随访期结束。
第 60 周以及此后每 8 周一次，直至中止或研究结束，评估直至第 132 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
看护者最关心的 3 大问题视觉模拟量表 (VAS) 分数
大体时间：54周
前 3 个问题 VAS 允许护理人员确定他们关注的三个主要原因，与受试者的强直性肌营养不良有关，而不是在一个量表中预先指定这些原因，然后评估这些问题在研究期间的特定时间点如何变化。
54周
看护者完成的先天性 DM1 评定量表 (CC-CDM1-RS)
大体时间：52周
CC-CDM1-RS 提供护理人员对受试者可能出现在 CDM1 患者身上的症状的评估。 总共有 11 种症状，要求护理人员根据总体严重程度从 0 到 4 进行评分。
52周
临床整体印象严重程度量表 (CGI-S)
大体时间：54周
CGI-S 是一种 7 点李克特量表，需要临床医生在评估时根据临床医生过去对具有相同诊断的受试者的经验来评估受试者疾病的严重程度。
54周
临床整体印象改善量表 (CGI-I)
大体时间：54周
CGI-I 要求临床医生评估受试者的疾病相对于基线状态发生了多少变化（改善、恶化或保持不变）。
54周
自闭症行为量表 - 临床医生 (ABI-C)
大体时间：52周
ABI-C 是一个 14 项评级量表，要求临床医生评估自闭症谱系障碍的核心特征以及常见的相关行为。
52周
Vineland 适应性行为量表的社会化、沟通、日常生活和适应性行为综合标准分数 - 调查访谈
大体时间：52周
Vineland 适应性行为量表要求临床医生测量日常生活所需的个人和社交技能。 它通过半结构化的父母或看护人访谈，对适应性行为进行有针对性的评估。
52周
10米走跑测试
大体时间：52周
10 米步行/跑步测试是一种性能测量，用于评估短距离内以米/秒为单位的步行速度。 它可以用作功能流动性的评估。
52周
血浆肌钙蛋白 T 水平
大体时间：52周
肌钙蛋白 T 可用作心功能障碍的生物标志物，但也可在没有明显心功能障碍的 DM1 患者中升高。
52周
临床医生完成的先天性 DM1 评定量表 (CDM1-RS) - 具有可选的扩展访问权限
大体时间：第 68 周以及此后每 16 周一次，直至中止或研究结束，评估直至第 132 周
临床医生完成的先天性 DM1 评定量表是由临床医生完成的 11 项评定量表，用于对先天性 DM1 临床相关领域的症状严重程度进行评分。
第 68 周以及此后每 16 周一次，直至中止或研究结束，评估直至第 132 周
临床总体印象改善量表 (CGI-I) - 可选择扩展访问范围
大体时间：第 68 周以及此后每 16 周一次，直至中止或研究结束，评估直至第 132 周
CGI-I 要求临床医生评估受试者的疾病相对于基线状态发生了多少变化（改善、恶化或保持不变）。
第 68 周以及此后每 16 周一次，直至中止或研究结束，评估直至第 132 周
护理人员最关心的 3 个视觉模拟量表 (VAS) 评分 - 可选择扩展访问
大体时间：第 68 周以及此后每 16 周一次，直至中止或研究结束，评估直至第 132 周
前 3 个关注点 VAS 允许护理人员识别与受试者的强直性肌营养不良相关的三个主要关注原因，而不是在量表中预先指定这些关注点，然后评估这些关注点在研究期间的特定时间点如何变化。
第 68 周以及此后每 16 周一次，直至中止或研究结束，评估直至第 132 周
护理人员完成先天性 DM1 评定量表 (CC-CDM1-RS) - 具有可选的扩展访问权限
大体时间：第 68 周以及此后每 16 周一次，直至中止或研究结束，评估直至第 132 周
CC-CDM1-RS 为受试者提供护理人员对 CDM1 患者可能出现的症状的评估。 护理人员需要根据总体严重程度对总共 11 种症状进行从 0 到 4 的评分。
第 68 周以及此后每 16 周一次，直至中止或研究结束，评估直至第 132 周
临床总体印象严重程度量表 (CGI-S) - 具有可选的扩展访问权限
大体时间：第 68 周以及此后每 16 周一次，直至中止或研究结束，评估直至第 132 周
CGI-S 是一种 7 点李克特量表，要求临床医生在评估时根据临床医生过去对具有相同诊断的受试者的经验来评估受试者疾病的严重程度。
第 68 周以及此后每 16 周一次，直至中止或研究结束，评估直至第 132 周
血浆肌钙蛋白 T 水平 - 可选择扩展访问
大体时间：第 68 周以及此后每 16 周一次，直至中止或研究结束，评估直至第 132 周
肌钙蛋白 T 可用作心功能障碍的生物标志物，但在无明显心功能障碍的 DM1 患者中也可能升高。
第 68 周以及此后每 16 周一次，直至中止或研究结束，评估直至第 132 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

AMO Pharma Limited

调查人员

  • 研究主任：Joseph P Horrigan, MD、AMO Pharma

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年8月23日

初级完成 (估计的)

2025年3月28日

研究完成 (估计的)

2025年3月28日

研究注册日期

首次提交

2021年8月5日

首先提交符合 QC 标准的

2021年8月5日

首次发布 (实际的)

2021年8月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年11月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年11月5日

最后验证

2023年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AMO-02-MD-2-004

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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