Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van Tideglusib bij congenitale myotone dystrofie (REACH CDM X)

22 mei 2025 bijgewerkt door: AMO Pharma Limited

Een open-label onderzoek van 52 weken om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van Tideglusib voor de behandeling van congenitale DM1 te evalueren (REACH CDM X)

Dit is een open-label verlengingsfase 2/3-onderzoek voor kinderen en adolescenten met congenitale myotone dystrofie (congenitale DM1) die deelnamen aan het voorgaande AMO-02-MD-2-003-onderzoek en het voltooiden.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label verlengingsonderzoek van 1000 mg tideglusib, aangepast aan het gewicht, eenmaal daags gedurende 52 weken bij kinderen en adolescenten met de diagnose Congenitaal DM1 die het AMO-02-MD-2-003-onderzoek hebben voltooid.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

76

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 4G5
        • Aanmelden op uitnodiging
        • Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Werving
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hanns Lochmuller, MD
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 1010
        • Voltooid
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Aanmelden op uitnodiging
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Aanmelden op uitnodiging
        • Stanford University
    • Illinois
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
    • New York
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Werving
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hoda Abdel-Hamid, MD
        • Contact:
        • Contact:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Ingetrokken
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23219
        • Voltooid
        • Virginia Commonwealth University-Department of Neurology - Muscular Dystrophy Translational Research Program

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 17 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Proefpersonen die het eerdere AMO-02-MD-2-003-onderzoek tot en met V11 hebben voltooid
  2. Schriftelijke, vrijwillige geïnformeerde toestemming moet worden verkregen voordat er studiegerelateerde procedures worden uitgevoerd. Als een ouder of LAR toestemming geeft, moet er ook toestemming zijn van de proefpersoon (zoals vereist door lokale regelgeving)
  3. De verzorger van de proefpersoon moet bereid en in staat zijn deelname voor de duur van het onderzoek te ondersteunen
  4. De proefpersoon moet bereid en in staat zijn om te voldoen aan de vereiste voedselinnamebeperkingen zoals beschreven in het protocol

Uitsluitingscriteria:

  1. Proefpersonen die voortijdig stopten met het eerdere AMO-02-MD-2-003-onderzoek
  2. Body mass index (BMI) minder dan 13,5 kg/m² of meer dan 40 kg/m²
  3. Nieuwe of gewijzigde medicijnen/therapieën binnen 4 weken voorafgaand aan geschiktheid/basislijnbezoek
  4. Gebruik binnen 4 weken voorafgaand aan Geschiktheid/Baseline Bezoek van sterke CYP3A4-remmers (bijv. claritromycine, telitromycine, ketoconazol, itraconazol, posaconazol, nefazodon, idinavir en ritonavir)
  5. Gelijktijdig gebruik van geneesmiddelen die worden gemetaboliseerd door CYP3A4 met een smal therapeutisch venster (bijv. warfarine en digitoxine)
  6. Huidige inschrijving in een klinische proef met een geneesmiddel in onderzoek of inschrijving in een klinische proef met een geneesmiddel in onderzoek in de afgelopen 6 maanden, anders dan de AMO-02-MD-2-003-studie
  7. Bestaande of historische medische aandoeningen of complicaties (bijv. neurologische, cardiovasculaire, renale, hepatische, gastro-intestinale, endocriene of respiratoire aandoeningen) die de interpreteerbaarheid van de onderzoeksresultaten kunnen beïnvloeden
  8. Overgevoeligheid voor tideglusib of voor één van de bestanddelen van de formulering, waaronder allergie voor aardbeien

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Tideglusib
Gewicht aangepast of gewicht gebonden TideGlusib, oraal, eenmaal daags
Geneesmiddel: Tideglusib
TideGlusib-dosering zal worden gecorrigeerd met een gewicht van 400 mg, 600 mg of 1000 mg dosisniveaus, of met gewichtsgebonden vaste doses van 400 mg, 600 mg, 800 mg of 1000 mg, met elk onderwerp beginnend bij een gewicht van de volgende 2 weken.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Door de arts ingevulde congenitale DM1-beoordelingsschaal (CDM1-RS)
Tijdsspanne: 52 weken
De door de arts ingevulde beoordelingsschaal voor congenitale DM1 is een beoordelingsschaal met 11 items die door de arts is ingevuld om de ernst van de symptomen te scoren van domeinen die klinisch relevant zijn in congenitale DM1.
52 weken
Veiligheid (bijwerkingen)
Tijdsspanne: 52 weken
De incidentie van bijwerkingen, waaronder SAE’s, en abnormale bevindingen bij objectieve beoordelingen (bijv. laboratoriumwaarden, ECG's en vitale functies) van screening tot inschrijving (indien van toepassing), van inschrijving tot einde van de behandeling (52 weken) en van einde van de behandeling tot het einde van de follow-upperiode.
52 weken
Veiligheid (ongunstige gebeurtenissen) - met optionele uitgebreide toegang
Tijdsspanne: Week 60 en daarna elke 8 weken tot stopzetting of sluiting van het onderzoek, beoordeeld tot week 132
De incidentie van bijwerkingen, waaronder SAE’s, en abnormale bevindingen bij objectieve beoordelingen (bijv. laboratoriumwaarden, ECG's en vitale functies) vanaf het einde van de behandeling tot het einde van de optionele verlengde toegang, en het einde van de optionele verlengde toegang tot het einde van de follow-upperiode.
Week 60 en daarna elke 8 weken tot stopzetting of sluiting van het onderzoek, beoordeeld tot week 132

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Top 3 zorgen van zorgverleners Visueel Analoge Schaal (VAS)-score
Tijdsspanne: 54 weken
De top 3 van zorgen VAS stelt zorgverleners in staat om de drie belangrijkste oorzaken van zorg te identificeren die verband houden met de myotone dystrofie van de proefpersoon, in plaats van dat deze vooraf worden gespecificeerd binnen een schaal en vervolgens te beoordelen hoe deze zorgen zijn veranderd op specifieke tijdstippen tijdens het onderzoek.
54 weken
Verzorger voltooide congenitale DM1-beoordelingsschaal (CC-CDM1-RS)
Tijdsspanne: 52 weken
CC-CDM1-RS biedt een beoordeling door de zorgverlener van de patiënt op symptomen die kunnen optreden bij personen met CDM1. Er zijn in totaal 11 symptomen die de verzorger moet beoordelen van 0 tot 4 op basis van de algehele ernst.
52 weken
Clinical Global Impressions Severity Scale (CGI-S)
Tijdsspanne: 54 weken
De CGI-S is een 7-punts Likert-schaal die vereist dat de clinicus de ernst van de ziekte van de proefpersoon op het moment van beoordeling beoordeelt, in verhouding tot de eerdere ervaring van de clinicus met proefpersonen met dezelfde diagnose.
54 weken
Clinical Global Impressions Improvement Scale (CGI-I)
Tijdsspanne: 54 weken
De CGI-I vereist dat de clinicus beoordeelt hoeveel de ziekte van de proefpersoon is veranderd (verbeterd, verergerd of gelijk gebleven) ten opzichte van een uitgangssituatie.
54 weken
Autisme Gedrag Inventarisatie - Clinicus (ABI-C)
Tijdsspanne: 52 weken
ABI-C is een beoordelingsschaal met 14 items die vereist dat de clinicus de kernkenmerken van de autismespectrumstoornis en veelvoorkomend geassocieerd gedrag beoordeelt.
52 weken
Socialisatie, communicatie, dagelijks leven en adaptief gedrag Samengestelde standaardscores van de Vineland Adaptive Behaviour Scale - Survey Interview
Tijdsspanne: 52 weken
De Vineland Adaptive Behavior Scales vereisen dat de arts persoonlijke en sociale vaardigheden meet die nodig zijn voor het dagelijks leven. Het biedt een gerichte beoordeling van adaptief gedrag via een semi-gestructureerd interview met ouders of verzorgers.
52 weken
10 meter looptest
Tijdsspanne: 52 weken
De 10-meter looptest is een prestatiemaatstaf die wordt gebruikt om de loopsnelheid in meters per seconde over een korte afstand te meten. Het kan worden gebruikt als een beoordeling van functionele mobiliteit.
52 weken
Troponine T-spiegels in plasma
Tijdsspanne: 52 weken
Troponine T kan worden gebruikt als biomarker voor cardiale disfunctie, maar kan ook verhoogd zijn bij DM1-patiënten zonder duidelijke cardiale disfunctie.
52 weken
Door arts voltooide beoordelingsschaal voor congenitale DM1 (CDM1-RS) - met optionele uitgebreide toegang
Tijdsspanne: Week 68 en daarna elke 16 weken tot stopzetting of sluiting van het onderzoek, beoordeeld tot week 132
De door de arts voltooide beoordelingsschaal voor congenitale DM1 is een beoordelingsschaal van 11 items die door de arts wordt ingevuld om de ernst van de symptomen te beoordelen van domeinen die klinisch relevant zijn bij congenitale DM1.
Week 68 en daarna elke 16 weken tot stopzetting of sluiting van het onderzoek, beoordeeld tot week 132
Clinical Global Impressions Improvement Scale (CGI-I) - met optionele uitgebreide toegang
Tijdsspanne: Week 68 en daarna elke 16 weken tot stopzetting of sluiting van het onderzoek, beoordeeld tot week 132
De CGI-I vereist dat de arts beoordeelt hoeveel de ziekte van de patiënt is veranderd (verbeterd, verslechterd of gelijk gebleven) ten opzichte van de uitgangssituatie.
Week 68 en daarna elke 16 weken tot stopzetting of sluiting van het onderzoek, beoordeeld tot week 132
Top 3 zorgverleners maken zich zorgen over de score op de visueel-analoge schaal (VAS) - met optionele uitgebreide toegang
Tijdsspanne: Week 68 en daarna elke 16 weken tot stopzetting of sluiting van het onderzoek, beoordeeld tot week 132
Met de Top 3 zorgen VAS kunnen zorgverleners de drie belangrijkste oorzaken van zorg identificeren, die verband houden met de myotone dystrofie van de patiënt, in plaats van dat deze vooraf op een schaal worden gespecificeerd, en vervolgens beoordelen hoe deze zorgen op specifieke tijdstippen tijdens het onderzoek zijn veranderd.
Week 68 en daarna elke 16 weken tot stopzetting of sluiting van het onderzoek, beoordeeld tot week 132
Zorgverlener heeft de congenitale DM1-beoordelingsschaal (CC-CDM1-RS) voltooid - met optionele uitgebreide toegang
Tijdsspanne: Week 68 en daarna elke 16 weken tot stopzetting of sluiting van het onderzoek, beoordeeld tot week 132
CC-CDM1-RS biedt een beoordeling door de zorgverlener van de patiënt over de symptomen die kunnen optreden bij personen met CDM1. Er zijn in totaal elf symptomen die de zorgverlener moet beoordelen van 0 tot 4 op basis van de algehele ernst.
Week 68 en daarna elke 16 weken tot stopzetting of sluiting van het onderzoek, beoordeeld tot week 132
Clinical Global Impressions Severity Scale (CGI-S) - met optionele uitgebreide toegang
Tijdsspanne: Week 68 en daarna elke 16 weken tot stopzetting of sluiting van het onderzoek, beoordeeld tot week 132
De CGI-S is een 7-punts Likert-schaal waarbij de arts op het moment van de beoordeling de ernst van de ziekte van de patiënt moet beoordelen, in verhouding tot de eerdere ervaringen van de arts met proefpersonen die dezelfde diagnose hebben.
Week 68 en daarna elke 16 weken tot stopzetting of sluiting van het onderzoek, beoordeeld tot week 132
Plasma-troponine T-niveaus - met optionele uitgebreide toegang
Tijdsspanne: Week 68 en daarna elke 16 weken tot stopzetting of sluiting van het onderzoek, beoordeeld tot week 132
Troponine T kan worden gebruikt als biomarker voor hartdisfunctie, maar kan ook verhoogd zijn bij DM1-patiënten zonder duidelijke hartdisfunctie.
Week 68 en daarna elke 16 weken tot stopzetting of sluiting van het onderzoek, beoordeeld tot week 132
Bloed leukocyten CTG herhaalt zich
Tijdsspanne: Basislijn en week 52
Een genomisch bloedmonster zal van alle proefpersonen worden genomen om het gemiddelde aantal herhalingen bij bemonstering te bevestigen en het aantal CTG -herhalingen van leukocyten te schatten overgenomen voor een individueel onderwerp.
Basislijn en week 52
Bloed leukocyten CTG herhalingen - met optionele uitgebreide toegang
Tijdsspanne: Week 52 of later
Een genomisch bloedmonster zal van alle proefpersonen worden genomen om het gemiddelde aantal herhalingen bij bemonstering te bevestigen en het aantal CTG -herhalingen van leukocyten te schatten overgenomen voor een individueel onderwerp. Voor proefpersonen die al week 52 zijn gepasseerd bij de implementatie van dit eindpunt, zal een enkel genomisch bloedmonster genomen bij het volgende in-klinische OEA-bezoek.
Week 52 of later

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AMO Pharma Limited

Onderzoekers

  • Studie directeur: Harriet Gray-Stephens, BM BCh, MA (Oxon), MFPM, AMO Pharma

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 augustus 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 augustus 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 augustus 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 augustus 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 mei 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 mei 2025

Laatst geverifieerd

1 mei 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AMO-02-MD-2-004

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren