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Ivosidenib per pazienti con citopenia clonale di significato indeterminato e mutazioni in IDH1

8 agosto 2025 aggiornato da: Washington University School of Medicine

Uno studio pilota su Ivosidenib per pazienti con citopenia clonale di significato indeterminato e mutazioni in IDH1

Questo è uno studio multicentrico in aperto che esplora l'efficacia di ivosidenib nei pazienti con citopenia clonale di significato indeterminato (CCUS) con mutazioni in IDH1. Lo scopo è stabilire la prova di principio che l'ivosidenib è ben tollerato e potenzialmente efficace nel migliorare le anomalie della conta ematica in questi pazienti.

Lo studio sarà offerto anche in una struttura decentralizzata e remota ai pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic - Case Comprehensive Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Citopenia inspiegabile per almeno 6 mesi. La citopenia è definita come la presenza di ≥1 indice ematico al di sotto delle seguenti soglie:

    • Hgb <10 g/dL
    • ANC <1,8 × 10^9/l
    • Piastrine <100 × 10^9/L
  • Mutazione del gene IDH1 (R132) confermata mediante test PCR digitale su goccioline (ddPCR), con una frequenza > 2%. Questo sarà eseguito localmente e confermato alla Washington University.
  • Almeno 18 anni di età.
  • Performance status ECOG 0-2

  • Adeguata funzione d'organo come definita di seguito:

    • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 3,0 x IULN
    • Bilirubina totale sierica < 1,5 x IULN (un limite superiore di 5 mg/dL di bilirubina è accettabile se può essere attribuito alla sindrome di Gilbert o all'eritropoiesi)
    • Creatinina sierica < 2 x IULN o clearance della creatinina > 50 mL/min secondo la stima della velocità di filtrazione glomerulare di Cockcroft-Gault
  • Gli effetti di ivosidenib sul feto umano in via di sviluppo non sono noti. Per questo motivo, le donne in età fertile e gli uomini devono accettare di utilizzare una contraccezione adeguata (definita nella Sezione 5.5) prima dell'ingresso nello studio, per la durata della partecipazione allo studio e per 90 giorni dopo l'ultima dose di ivosidenib. Se una donna rimane incinta o sospetta di esserlo mentre partecipa a questo studio, deve informare immediatamente il suo medico curante. Gli uomini trattati o arruolati in questo protocollo devono anche accettare di utilizzare una contraccezione adeguata prima dello studio, per la durata dello studio e per 90 giorni dopo l'ultima dose di ivosidenib.
  • Capacità di comprensione e disponibilità a firmare un documento di consenso informato scritto approvato dall'IRB (o quello di un rappresentante legalmente autorizzato, se applicabile).

Criteri di esclusione:

  • Indicazione di malattia ematologica mediante biopsia del midollo osseo entro 1 mese dall'ingresso nello studio.
  • Malignità attiva (definita come > 1 cm di malattia alla più recente TAC negli ultimi 6 mesi).
  • Attualmente in terapia per tumore maligno del tumore solido.
  • Attualmente riceve altri agenti investigativi.
  • Disfagia nota, sindrome dell'intestino corto, gastroparesi o altre condizioni che limitano l'ingestione o l'assorbimento gastrointestinale di farmaci somministrati per via orale.
  • Una storia di reazioni allergiche attribuite a composti di composizione chimica o biologica simile a ivosidenib o altri agenti utilizzati nello studio.
  • Malattie intercorrenti non controllate incluse, ma non limitate a, infezione in corso o attiva, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, angina pectoris instabile o aritmia cardiaca.
  • Gravidanza e/o allattamento. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo entro 72 ore dall'ingresso nello studio.
  • Intervallo QT corretto per la frequenza cardiaca (QTc) > 450 msec o con altri fattori che aumentano il rischio di prolungamento dell'intervallo QT o di eventi aritmici (ad es. insufficienza cardiaca, ipokaliemia, storia familiare di sindrome dell'intervallo QT lungo).
  • Storia medica nota di leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML).
  • Attualmente sta assumendo farmaci noti per essere forti induttori del CYP3A4 e substrati sensibili.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ivosidenib
-Ivosidenib è un farmaco orale che verrà somministrato in regime ambulatoriale alla dose di 500 mg al giorno per un massimo di 5 anni. Ogni ciclo dura 28 giorni.
Droga: Ivosidenib
. I pazienti devono assumere ivosidenib all'incirca alla stessa ora ogni giorno, con o senza cibo, ma devono essere istruiti a evitare un pasto ad alto contenuto di grassi così come pompelmo e prodotti a base di pompelmo.
Altri nomi:
  • TIBSOVO

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di miglioramento dei parametri ematologici
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni dopo il completamento del trattamento (stimato in 61 mesi)

Verrà valutato secondo una versione modificata dei Criteri IWG 2006 per il miglioramento ematologico per i pazienti con MDS negli studi clinici

  • Risposta eritroide (pretrattamento, <11 g/DL)

    • Aumento dell’emoglobina (Hgb) di ≥ 1,5 g/dL
    • Riduzione rilevante delle unità di trasfusioni di eritrociti per un numero assoluto di almeno 4 trasfusioni di eritrociti/8 settimane, rispetto al numero di trasfusioni pretrattamento nelle 8 settimane precedenti. Solo le trasfusioni di RBC somministrate per un pretrattamento di Hgb ≤ 9,0 g/dL verranno conteggiate nella valutazione della risposta alla trasfusione di RBC

  • Risposta piastrinica (pretrattamento, <100 x 10^9/L)

    • Aumento assoluto di ≥30 × 10^9/L per i pazienti che iniziano con >20 × 10^9/L di piastrine.
    • Aumento da <20 × 10^9/L a >20 × 10^9/L e almeno del 100%.

  • Risposta dei neutrofili (pretrattamento, <1,0 x 10^9/L):

    • Aumento minimo del 100% e aumento assoluto >0,5 × 10^9/L. Se si utilizza pegfilgrastim prima dell'inizio dello studio, definire la risposta come se non fosse più necessario pegfilgrastim per mantenere l'ANC >500.
Fino a 30 giorni dopo il completamento del trattamento (stimato in 61 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nella frazione allelica della variante IDH1 mutante
Lasso di tempo: Fino al completamento del trattamento (stimato in 60 mesi)
-ddPCR è un metodo altamente sensibile e accurato per quantificare il VAF. Ciò verrà eseguito centralmente presso il laboratorio di patologia clinica della Washington University utilizzando procedure standard. Per tenere conto della variazione del test, i ricercatori eseguiranno 10 analisi utilizzando il test ddPCR e prenderanno il VAF medio come misurazione finale.
Fino al completamento del trattamento (stimato in 60 mesi)
Sopravvivenza libera da malattia
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni dopo il completamento del trattamento (stimato in 61 mesi)
-Gli eventi includono lo sviluppo di MDS/AML o morte.
Fino a 30 giorni dopo il completamento del trattamento (stimato in 61 mesi)
Numero di eventi avversi misurati mediante CTCAE v 5.0
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni dopo il completamento del trattamento (stimato in 61 mesi)
Fino a 30 giorni dopo il completamento del trattamento (stimato in 61 mesi)
Durata della risposta ematologica
Lasso di tempo: Fino al completamento del trattamento (stimato in 60 mesi)
Fino al completamento del trattamento (stimato in 60 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Collaboratori

Gateway for Cancer Research
Servier Hellas Pharmaceuticals Ltd.

Investigatori

  • Investigatore principale: Kelly Bolton, M.D., Ph.D., Washington University School of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2022

Completamento primario (Stimato)

31 gennaio 2030

Completamento dello studio (Stimato)

31 gennaio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

1 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 202110038

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Saranno disponibili i dati individuali di partecipazione che sono alla base dei risultati riportati in questo articolo dopo la deidentificazione (inclusi testo, tabelle, figure e appendici).

Periodo di condivisione IPD

I dati saranno disponibili immediatamente dopo la pubblicazione senza data di fine.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati saranno disponibili immediatamente dopo la pubblicazione senza data di fine. L'accesso sarà fornito a chiunque e per qualsiasi scopo.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • CODICE_ANALITICO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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