Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ivosidenibi potilaille, joilla on määrittelemätön klooninen sytopenia ja joilla on mutaatioita IDH1:ssä

perjantai 8. elokuuta 2025 päivittänyt: Washington University School of Medicine

Ivosidenibin pilottitutkimus potilaille, joilla on määrittelemätön klooninen sytopenia ja joilla on mutaatioita IDH1:ssä

Tämä on avoin, monikeskustutkimus, jossa tutkitaan ivosidenibin tehoa potilailla, joilla on määrittelemättömän merkityksen klonaalinen sytopenia (CCUS) ja IDH1-mutaatioita. Tarkoituksena on saada todisteet siitä, että ivosidenibi on hyvin siedetty ja mahdollisesti tehokas verenkuvan poikkeavuuksien parantamisessa näillä potilailla.

Tutkimus tarjotaan potilaille myös hajautetusti etärakenteessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic - Case Comprehensive Cancer Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Selittämätön sytopenia vähintään 6 kuukautta. Sytopenia määritellään ≥1 verenkuvaindeksin esiintymiseksi seuraavien kynnysarvojen alapuolella:

    • Hgb <10 g/dl
    • ANC <1,8 × 10^9/l
    • Verihiutaleet <100 × 10^9/l
  • IDH1-geenimutaatio (R132) varmistettu pisaradigitaalisella PCR- (ddPCR) -testillä, taajuudella > 2 %. Tämä suoritetaan paikallisesti ja vahvistetaan Washingtonin yliopistossa.
  • Vähintään 18-vuotias.
  • ECOG-suorituskykytila ​​0-2

  • Riittävä elimen toiminta, kuten alla on määritelty:

    • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 3,0 x IULN
    • Seerumin kokonaisbilirubiini < 1,5 x IULN (bilirubiinin yläraja 5 mg/dl on hyväksyttävä, jos sen voidaan katsoa johtuvan Gilbertin oireyhtymästä tai erytropoieesista)
    • Seerumin kreatiniini < 2 x IULN tai kreatiniinipuhdistuma > 50 ml/min Cockcroft-Gaultin glomerulussuodatusnopeuden arvioimalla
  • Ivosidenibin vaikutuksia kehittyvään ihmissikiöön ei tunneta. Tästä syystä hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten on suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä (määritelty kohdassa 5.5) ennen tutkimukseen osallistumista, tutkimukseen osallistumisen ajan ja 90 päivän ajan viimeisen ivosidenibi-annoksen jälkeen. Jos nainen tulee raskaaksi tai epäilee olevansa raskaana osallistuessaan tähän tutkimukseen, hänen on ilmoitettava siitä välittömästi hoitavalle lääkärille. Miesten, joita hoidetaan tai jotka ovat mukana tässä protokollassa, on myös suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä ennen tutkimusta, tutkimuksen ajan ja 90 päivän ajan viimeisen ivosidenibi-annoksen jälkeen.
  • Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa IRB:n hyväksymä kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja (tai laillisesti valtuutetun edustajan asiakirja, jos sellainen on).

Poissulkemiskriteerit:

  • Hematologisen taudin osoitus luuydinbiopsialla kuukauden sisällä tutkimukseen osallistumisesta.
  • Aktiivinen pahanlaatuisuus (määritelty > 1 cm:n sairaudeksi viimeisimmässä CT-skannauksessa viimeisen 6 kuukauden aikana).
  • Parhaillaan hoidetaan kiinteiden kasvainten pahanlaatuisuutta.
  • Vastaanottaa tällä hetkellä muita tutkittavia tekijöitä.
  • Tunnettu nielemishäiriö, lyhyen suolen oireyhtymä, gastropareesi tai muut sairaudet, jotka rajoittavat suun kautta annettavien lääkkeiden nielemistä tai imeytymistä maha-suolikanavasta.
  • Aiemmat allergiset reaktiot, jotka johtuvat yhdisteistä, joilla on samanlainen kemiallinen tai biologinen koostumus kuin ivosidenibi tai muut tutkimuksessa käytetyt aineet.
  • Hallitsematon väliaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, jatkuva tai aktiivinen infektio, oireinen kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris tai sydämen rytmihäiriö.
  • Raskaana oleva ja/tai imettävä. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti 72 tunnin kuluessa tutkimukseen saapumisesta.
  • Sykekorjattu QT-aika (QTc) > 450 ms tai muita tekijöitä, jotka lisäävät QT-ajan pitenemisen tai rytmihäiriötapahtumien riskiä (esim. sydämen vajaatoiminta, hypokalemia, suvussa esiintynyt pitkän QT-ajan oireyhtymä).
  • Tunnettu sairaushistoria progressiivinen multifokaalinen leukoenkefalopatia (PML).
  • Tällä hetkellä käytät lääkkeitä, joiden tiedetään olevan vahvoja CYP3A4:n indusoijia ja herkkiä substraatteja.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ivosidenibi
-Ivosidenibi on suun kautta otettava lääke, jota annetaan avohoidossa 500 mg:n vuorokausiannoksena enintään 5 vuoden ajan. Jokainen sykli on 28 päivää.
Lääke: Ivosidenibi
. Potilaiden tulee ottaa ivosidenibi suunnilleen samaan aikaan joka päivä, ruoan kanssa tai ilman, mutta heitä tulee neuvoa välttämään runsasrasvaista ateriaa sekä greippiä ja greippituotteita.
Muut nimet:
  • TIBSOVO

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hematologisten parametrien paranemisnopeus
Aikaikkuna: 30 päivää hoidon päättymisen jälkeen (arviolta 61 kuukautta)

Arvioidaan IWG 2006 Criteria for Hematological Improvement -kriteerien muokatun version mukaisesti potilaille, joilla on MDS kliinisissä tutkimuksissa

  • Erytroidivaste (esikäsittely, <11 g/DL)

    • Hemoglobiini (Hgb) lisääntyy ≥1,5 g/dl
    • Punasolusiirtojen yksikkömäärän olennainen vähennys absoluuttisella määrällä vähintään 4 punasolusiirtoa/8 viikkoa verrattuna hoitoa edeltävään verensiirtoon edellisten 8 viikon aikana. Vain punasolusiirrot, jotka on annettu esikäsittelynä Hgb:lle ≤9,0 g/dl, otetaan huomioon punasolujen siirtovasteen arvioinnissa

  • Verihiutalevaste (esikäsittely, <100 x 10^9/l)

    • Absoluuttinen lisäys ≥30 × 10^9/l potilailla, joiden verihiutaleiden määrä alkaa >20 × 10^9/l.
    • Lisää arvosta <20 × 10^9/l arvoon >20 × 10^9/l ja vähintään 100 %.

  • Neutrofiilivaste (esikäsittely, <1,0 x 10^9/l):

    • Vähintään 100 % lisäys ja absoluuttinen lisäys > 0,5 × 10^9/l. Jos pegfilgrastiimia käytetään ennen tutkimuksen aloittamista, määritä vaste sellaiseksi, että pegfilgrastiimin ei enää tarvitse säilyttää ANC > 500.
30 päivää hoidon päättymisen jälkeen (arviolta 61 kuukautta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos mutantti-IDH1-muunnosalleelifraktiossa
Aikaikkuna: Hoidon päätyttyä (arviolta 60 kuukautta)
-ddPCR on erittäin herkkä ja tarkka menetelmä VAF:n kvantifiointiin. Tämä tehdään keskitetysti Washingtonin yliopiston kliinisen patologian laboratoriossa standardimenetelmin. Määrityksen vaihtelun huomioon ottamiseksi tutkijat suorittavat 10 ajoa käyttäen ddPCR-määritystä ja ottavat keskimääräisen VAF:n lopulliseksi mittaukseksi.
Hoidon päätyttyä (arviolta 60 kuukautta)
Taudista selviytymistä
Aikaikkuna: 30 päivää hoidon päättymisen jälkeen (arviolta 61 kuukautta)
-Tapahtumiin kuuluu MDS/AML:n kehittyminen tai kuolema.
30 päivää hoidon päättymisen jälkeen (arviolta 61 kuukautta)
Haittavaikutusten määrä mitattuna CTCAE v 5.0:lla
Aikaikkuna: 30 päivää hoidon päättymisen jälkeen (arviolta 61 kuukautta)
30 päivää hoidon päättymisen jälkeen (arviolta 61 kuukautta)
Hematologisen vasteen kesto
Aikaikkuna: Hoidon päätyttyä (arviolta 60 kuukautta)
Hoidon päätyttyä (arviolta 60 kuukautta)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Washington University School of Medicine

Yhteistyökumppanit

Gateway for Cancer Research
Servier Hellas Pharmaceuticals Ltd.

Tutkijat

  • Päätutkija: Kelly Bolton, M.D., Ph.D., Washington University School of Medicine

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. huhtikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. tammikuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. tammikuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 24. elokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 31. elokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 1. syyskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 14. elokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. elokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. elokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 202110038

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tässä artikkelissa raportoitujen tulosten taustalla olevat yksittäiset osallistumistiedot (mukaan lukien teksti, taulukot, kuvat ja liitteet) ovat saatavilla.

IPD-jaon aikakehys

Tiedot ovat saatavilla välittömästi julkaisemisen jälkeen ilman päättymispäivää.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tiedot ovat saatavilla välittömästi julkaisemisen jälkeen ilman päättymispäivää. Pääsy tarjotaan kaikille ja mihin tahansa tarkoitukseen.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ANALYTIC_CODE

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ivosidenibi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Albania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa