Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Ivosidenib meghatározatlan jelentőségű klonális citopéniában és IDH1 mutációban szenvedő betegek számára

2026. augusztus 9. frissítette: Washington University School of Medicine

Az ivoszidenib kísérleti vizsgálata meghatározatlan jelentőségű klonális citopéniában és IDH1 mutációban szenvedő betegeknél

Ez egy nyílt elrendezésű, többközpontú vizsgálat, amely az ivosidenib hatékonyságát vizsgálja meghatározatlan jelentőségű klonális citopéniában (CCUS) szenvedő, IDH1 mutációval rendelkező betegeknél. A cél annak az elvi bizonyítékának a megállapítása, hogy az ivosidenib jól tolerálható, és potenciálisan hatékonyan javítja a vérkép eltéréseit ezeknél a betegeknél.

A vizsgálatot decentralizált, távoli struktúrában is kínálják a betegeknek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

20

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic - Case Comprehensive Cancer Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Megmagyarázhatatlan cytopenia legalább 6 hónapig. A citopéniát a következő küszöbértékek alatti ≥1 vérkép-index jelenléte jelenti:

    • Hgb <10 g/dl
    • ANC <1,8 × 10^9/L
    • Vérlemezkék <100 × 10^9/l
  • IDH1 génmutáció (R132) csepp digitális PCR (ddPCR) teszttel igazolt, 2% feletti gyakorisággal. Ezt helyben hajtják végre, és a Washington Egyetemen erősítik meg.
  • Legalább 18 éves.
  • ECOG teljesítmény állapota 0-2

  • Megfelelő szervműködés az alábbiak szerint:

    • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 3,0 x IULN
    • Szérum összbilirubin < 1,5 x IULN (a bilirubin felső határa 5 mg/dl elfogadható, ha Gilbert-szindrómának vagy eritropoézisnek tulajdonítható)
    • Szérum kreatinin < 2 x IULN vagy kreatinin clearance > 50 ml/perc Cockcroft-Gault glomeruláris filtrációs sebesség becslés alapján
  • Az ivosidenibnek a fejlődő emberi magzatra gyakorolt ​​hatása nem ismert. Emiatt a fogamzóképes korú nőknek és férfiaknak meg kell állapodniuk abban, hogy megfelelő fogamzásgátlást alkalmaznak (az 5.5 pontban meghatározottak szerint) a vizsgálatba való belépés előtt, a vizsgálatban való részvétel időtartama alatt, valamint az utolsó ivosidenib adag beadása után 90 napig. Ha egy nő teherbe esik vagy gyanítja, hogy terhes a vizsgálatban való részvétel során, haladéktalanul értesítenie kell kezelőorvosát. Az ebben a protokollban kezelt vagy bevont férfiaknak bele kell állniuk a megfelelő fogamzásgátlás alkalmazásába a vizsgálat előtt, a vizsgálat időtartama alatt és az utolsó ivosidenib adag beadása után 90 napig.
  • Képes megérteni és aláírni az IRB által jóváhagyott írásos tájékozott beleegyező dokumentumot (vagy a törvényesen meghatalmazott képviselőjét, ha van ilyen).

Kizárási kritériumok:

  • Hematológiai betegség jelzése csontvelő-biopsziával a vizsgálatba lépést követő 1 hónapon belül.
  • Aktív rosszindulatú daganat (az elmúlt 6 hónap legutóbbi CT-vizsgálatán > 1 cm-es betegség).
  • Jelenleg szolid daganatos rosszindulatú daganatok kezelésében részesül.
  • Jelenleg bármely más vizsgáló ügynököt kap.
  • Ismert dysphagia, rövid bél szindróma, gastroparesis vagy egyéb olyan állapotok, amelyek korlátozzák az orálisan beadott gyógyszerek lenyelését vagy gyomor-bélrendszeri felszívódását.
  • Az ivosidenibhez vagy más, a vizsgálatban használt szerekhez hasonló kémiai vagy biológiai összetételű vegyületeknek tulajdonított allergiás reakciók története.
  • Kontrollálatlan interkurrens betegség, beleértve, de nem kizárólagosan, a folyamatban lévő vagy aktív fertőzést, a tünetekkel járó pangásos szívelégtelenséget, az instabil angina pectorist vagy a szívritmuszavart.
  • Terhes és/vagy szoptató. A fogamzóképes nőknek negatív terhességi tesztet kell mutatniuk a vizsgálatba való belépéstől számított 72 órán belül.
  • Szívritmuskorrigált QT-intervallum (QTc) > 450 msec, vagy olyan egyéb tényezőkkel, amelyek növelik a QT-megnyúlás vagy az aritmiás események kockázatát (pl. szívelégtelenség, hypokalaemia, a családban előfordult hosszú QT-intervallum szindróma).
  • Progresszív multifokális leukoencephalopathia (PML) ismert kórtörténete.
  • Jelenleg olyan gyógyszereket szed, amelyekről ismert, hogy erős CYP3A4 induktorok és érzékeny szubsztrátok.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Ivosidenib
- Az ivoszidenib orális gyógyszer, amelyet járóbeteg alapon napi 500 mg-os adagban adnak be legfeljebb 5 évig. Minden ciklus 28 napos.
Drog: Ivosidenib
. A betegeknek az ivosidenibet minden nap megközelítőleg ugyanabban az időben kell bevenniük, étkezés közben vagy anélkül, de figyelmeztetni kell őket, hogy kerüljék a magas zsírtartalmú ételeket, valamint a grapefruitot és a grapefruitból készült termékeket.
Más nevek:
  • TIBSOVO

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A hematológiai paraméterek javulásának üteme
Időkeret: A kezelés befejezése után 30 napig (becslések szerint 61 hónap)

A klinikai vizsgálatok során az MDS-ben szenvedő betegek hematológiai javulásáról szóló 2006. évi IWG Criteria for Hematologic Improvement módosított változata szerint értékelik.

  • Eritroid válasz (előkezelés, <11 g/DL)

    • A hemoglobin (Hgb) ≥1,5 g/dl-rel emelkedik
    • A vörösvértest-transzfúziók egységének megfelelő csökkenése abszolút számmal, legalább 4 VVT transzfúzióval/8 héttel, összehasonlítva az előző 8 hétben a kezelés előtti transzfúziók számával. Csak a ≤9,0 g/dl Hgb-re adott VVT transzfúziók számítanak bele a VVT transzfúziós válasz értékelésébe

  • Thrombocyta-válasz (előkezelés, <100 x 10^9/l)

    • ≥30 × 10^9/l abszolút növekedés a >20 × 10^9/l vérlemezkével kezdődő betegeknél.
    • Növelje <20 × 10^9/L-ről >20 × 10^9/L-re, és legalább 100%-kal.

  • Neutrophil válasz (előkezelés, <1,0 x 10^9/l):

    • Legalább 100%-os növekedés és abszolút növekedés >0,5 × 10^9/l. Ha a vizsgálat megkezdése előtt pegfilgrasztimot alkalmaznak, akkor a választ úgy kell meghatározni, hogy a továbbiakban már nem szükséges a pegfilgrasztim ANC 500 feletti ANC tartása.
A kezelés befejezése után 30 napig (becslések szerint 61 hónap)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a mutáns IDH1 variáns allél frakciójában
Időkeret: A kezelés befejezéséig (becslések szerint 60 hónap)
A -ddPCR egy rendkívül érzékeny és pontos módszer a VAF mennyiségi meghatározására. Ezt központilag, a Washingtoni Egyetem klinikai patológiai laboratóriumában fogják elvégezni standard eljárások alkalmazásával. A vizsgálati eltérések figyelembevétele érdekében a vizsgálók 10 futtatást hajtanak végre a ddPCR vizsgálattal, és az átlagos VAF-ot veszik végső mérésnek.
A kezelés befejezéséig (becslések szerint 60 hónap)
Betegségmentes túlélés
Időkeret: A kezelés befejezése után 30 napig (becslések szerint 61 hónap)
- Az események közé tartozik az MDS/AML kialakulása vagy a halál.
A kezelés befejezése után 30 napig (becslések szerint 61 hónap)
A nemkívánatos események száma a CTCAE v 5.0 szerint
Időkeret: A kezelés befejezése után 30 napig (becslések szerint 61 hónap)
A kezelés befejezése után 30 napig (becslések szerint 61 hónap)
A hematológiai válasz időtartama
Időkeret: A kezelés befejezéséig (becslések szerint 60 hónap)
A kezelés befejezéséig (becslések szerint 60 hónap)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Washington University School of Medicine

Együttműködők

Gateway for Cancer Research
Servier Hellas Pharmaceuticals Ltd.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Kelly Bolton, M.D., Ph.D., Washington University School of Medicine

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. április 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2030. január 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2030. január 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. augusztus 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. augusztus 31.

Első közzététel (Tényleges)

2021. szeptember 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 9.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 202110038

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az azonosítás megszüntetését követően a jelen cikkben közölt eredmények alapjául szolgáló egyéni részvételi adatok (beleértve a szöveget, táblázatokat, ábrákat és mellékleteket) elérhetők lesznek.

IPD megosztási időkeret

Az adatok a közzétételt követően azonnal elérhetőek lesznek, befejezési dátum nélkül.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Az adatok a közzétételt követően azonnal elérhetőek lesznek, befejezési dátum nélkül. A hozzáférést bárki és bármilyen célból biztosítjuk.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ANALYTIC_CODE

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel