鎌状赤血球症（RISE UP）の参加者におけるミタピバット（AG-348）の有効性と安全性を評価する研究
2026年6月19日 更新者：Agios Pharmaceuticals, Inc.
鎌状赤血球症の被験者におけるミタピバットの有効性と安全性を評価する第2/3相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、多施設試験
この臨床試験は、ミタピバットの推奨用量を決定し、プラセボと比較してミタピバットが血中のヘモグロビン量を増加させ、鎌状赤血球症の痛みの発生を軽減または防止します。
さらに、有効性と安全性に対する mitapivat の長期的な影響は、非盲検の延長部分で検討されます。
調査の概要
詳細な説明
Mitapivat は、ピルビン酸キナーゼ R (PKR) の低分子経口活性化剤です。
PKR は、赤血球 (RBC) の健康、エネルギー、寿命の維持に関与しています。
この研究は、鎌状赤血球症の参加者におけるミタピバットによる治療の有効性と安全性を評価することを目的としています。
この研究は、ミタピバットの推奨用量が選択され、さらに評価される第 2/3 相研究です。
第 2 相部分には、12 週間のランダム化されたプラセボ対照期間が含まれ、参加者は 1:1:1 の比率で無作為に割り付けられ、2 つの用量レベルのミタピバットまたはプラセボが投与されます。
第 3 相部分には、52 週間のランダム化されたプラセボ対照期間が含まれており、参加者は 2:1 の比率で無作為化され、ミタピバットの推奨用量レベルまたはプラセボを投与されます。
フェーズ 2 またはフェーズ 3 のいずれかの部分を完了した参加者は、mitapivat を受け取るために 216 週間の非盲検延長期間に移行するオプションがあります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
286
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037-1337
- University of California San Diego
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Los Angeles、California、アメリカ、90095-1678
- UCLA Health
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Oakland、California、アメリカ、94609
- Children's Hospital Oakland
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Connecticut
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Farmington、Connecticut、アメリカ、06030-0001
- University of Connecticut Health Center
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-
District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- MedStar Washington Hospital Center
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010-2916
- Children's National Hospital
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33101
- Sylvester Comprehensive Cancer Center-Miami
-
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60637-1443
- University Of Chicago Medical Center
-
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202-5109
- Riley Hospital for Children
-
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Louisiana
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Shreveport、Louisiana、アメリカ、71103-4228
- LSU Health Sciences Center - Shreveport
-
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Maryland
-
Bethesda、Maryland、アメリカ、20814
- National Heart Lung and Blood Institute
-
Largo、Maryland、アメリカ、20774-5374
- Kaiser Permanente - Largo Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114-2621
- Massachusetts General Hospital
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115-5724
- Boston Children's Hospital
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
- Boston Medical Center & Boston University School of Medicine
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-5000
- University of Michigan
-
Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Mississippi
-
Flowood、Mississippi、アメリカ、39232
- Southern Specialty Clinic
-
Madison、Mississippi、アメリカ、39110-6115
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Nevada
-
Las Vegas、Nevada、アメリカ、89106
- Cure 4 the Kids Foundation, A Division of Roseman University of Health Sciences
-
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North Carolina
-
Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
- East Carolina University - Brody School of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104-5127
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19134-1011
- St. Christopher's Hospital for Children
-
-
Rhode Island
-
Providence、Rhode Island、アメリカ、02903
- Lifespan at Rhode Island Hospital
-
-
Texas
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston、Texas、アメリカ、77030-1501
- University of Texas Health Science Center of Houston
-
-
Virginia
-
Richmond、Virginia、アメリカ、23298-5058
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98195
- Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
-
-
-
-
-
Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London、イギリス、W12 0HS
- Hammersmith Hospital
-
London、イギリス、SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London、イギリス、SE1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
London、イギリス、WC1E 6BT
- University College London Hospitals (UCLH)
-
Manchester、イギリス、M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
City of London
-
London、City of London、イギリス、SE1 7EH
- Evelina Children's Hospital
-
-
-
-
-
Afula、イスラエル、18101
- Haemek Medical Center
-
-
Ḥeifā
-
Haifa、Ḥeifā、イスラエル、31096
- Rambam Medical Center
-
Safed、Ḥeifā、イスラエル、13100
- Ziv Medical Center
-
-
-
-
Campania
-
Naples、Campania、イタリア、80131
- A.O.R.N. "A. Cardarelli"
-
Naples、Campania、イタリア、80138
- AOU dell'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
-
Emilia-Romagna
-
Modena、Emilia-Romagna、イタリア、41100
- Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Policlinico
-
-
Lazio
-
Rome、Lazio、イタリア、00165
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
-
-
Liguria
-
Genoa、Liguria、イタリア、16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
-
Sicily
-
Palermo、Sicily、イタリア、90146
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello
-
-
-
-
Musqal
-
Muscat、Musqal、オマーン、H5QC+36M
- Sultan Qaboos University Hospital, Hematology Department, COM&HS
-
-
-
-
-
Utrecht、オランダ、3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
South Holland
-
Rotterdam、South Holland、オランダ、3015 GD
- Erasmus MC
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-
-
-
Ontario
-
Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
- McMaster University - St. Joseph's Healthcare Hamilton
-
Toronto、Ontario、カナダ、M5G2C4
- University Health Network
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H4A 3J1
- McGill University Health Center
-
Montreal、Quebec、カナダ、H2X 3E4
- CHU Montreal
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-
-
-
-
Kisumu、ケニア、40100
- Kondele Children's Hospital
-
Kisumu、ケニア、40100
- Victoria Biomedical Research Institute (VIBRI)
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Nairobi、ケニア、00100
- KEMRI CRDR Clinical Research Clinic Nairobi
-
Nairobi、ケニア、00200
- KEMRI/CRDR Siaya Clinical Research Annex
-
Nairobi、ケニア、00200
- Strathmore University
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Nairobi、ケニア、42325- 00100
- Gertrude's Children's Hospital
-
-
Western
-
Kisumu、Western、ケニア、40100
- Kemri Usamru
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-
-
-
Riyadh、サウジアラビア、1515 (KAIMRC)
- King Abdullah International Medical Research Center
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Ar Riya
-
Riyadh、Ar Riya、サウジアラビア、11472
- King Khalid University Hospital
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Adana
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Ankara、Adana、トルコ（Türkiye）
- Hacettepe University
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Ankara、Adana、トルコ（Türkiye）、06200
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Seyhan、Adana、トルコ（Türkiye）、01130
- Acibadem Adana Hospital
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-
-
-
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Essen、ドイツ、45147
- Universitätsklinikum Essen
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Regensburg、ドイツ、93053
- Universitätsklinikum Regensburg
-
-
-
-
Federal Capital Territory
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Abuja、Federal Capital Territory、ナイジェリア、900271
- National Hospital Abuja
-
Abuja、Federal Capital Territory、ナイジェリア、900271
- University of Abuja Teaching Hospital
-
-
Lagos
-
Surulere、Lagos、ナイジェリア、101014
- Lagos University Teaching Hospital
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-
-
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Bouches-du-Rhône
-
Marseille、Bouches-du-Rhône、フランス、13005
- Hopitaux de La Timone
-
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Gironde
-
Bordeaux、Gironde、フランス、33000
- Hôpital Pellegrin, CHU de Bordeaux
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Guadeloupe
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Pointe à Pitre、Guadeloupe、フランス、97139
- CHU Guadeloupe
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Haute-Garonne
-
Toulouse、Haute-Garonne、フランス、31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
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Val-de-Marne
-
Créteil、Val-de-Marne、フランス、94000
- CHU Hôpital Henri Mondor
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Île-de-France Region
-
Paris、Île-de-France Region、フランス、75015
- Hôpital Europeén Georges Pompidou
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Rio de Janeiro、ブラジル、20211-030
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
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São Paulo、ブラジル、05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
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-
Pernambuco
-
Recife、Pernambuco、ブラジル、50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
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Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
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Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90619-900
- Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
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-
São Paulo
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Campinas、São Paulo、ブラジル、13083-878
- Hospital de Clinicas da UNICAMP
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Ribeirão Preto、São Paulo、ブラジル、14051-140
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
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Santo André、São Paulo、ブラジル
- Praxis Pesquisa Médica
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Antwerp、ベルギー、2030
- ZAS Cadix
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Liège、ベルギー、4000
- CHR de la Citadelle
-
Liège、ベルギー、4000
- Clinique CHC MontLégia
-
-
Brussels Capital
-
Anderlecht、Brussels Capital、ベルギー、1070
- Hopital Erasme
-
Edegem、Brussels Capital、ベルギー、2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
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-
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Beirut、レバノン、4407-2020
- American University of Beirut Medical Center
-
Sidon、レバノン、H96G+247
- Hammoud Hospital University Medical Center
-
-
Beirut
-
Beirut、Beirut、レバノン、11-0236
- American University of Beirut Medical Center
-
-
North Lebanon
-
Tarablus、North Lebanon、レバノン、1434
- Nini Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 16 歳以上 (18 歳以上 [フランスおよびドイツ]); 16歳または17歳の参加者は、物理的に思春期を完了している必要があります。
- -鎌状赤血球症（SCD）（HbSS、HbSC [ヘモグロビンSおよびCの複合ヘテロ接合性]、HbS /ベータ0-サラセミア、HbS /ベータプラスサラセミア、またはその他の鎌状赤血球症バリアント）の文書化された診断;
- 過去 12 か月間に少なくとも 2 回の鎌状赤血球症 (SCPC) であり、10 回を超えない SCPC;
- ヘモグロビンが少なくとも 5.5 グラム/デシリットル (g/dL)、最大で 10.5 グラム。 ヘモグロビン濃度は、スクリーニング期間中に収集された少なくとも 2 つの Hb 濃度測定値 (7 日以上の間隔) の平均に基づいている必要があります。
- ヒドロキシ尿素を服用している場合、ヒドロキシ尿素の用量は治験薬を開始する前に少なくとも 90 日間安定している必要があります。
- 妊娠可能な女性、および妊娠可能な女性をパートナーとする男性は、2 種類の避妊法を使用することに同意する必要があります。
除外基準:
- 妊娠中、授乳中、または分娩中;
- 定期的に予定された輸血を受ける;
- 重大な肝疾患または胆嚢疾患を含むがこれらに限定されない肝胆道障害;
- 重度の腎臓病;
- 遺伝子治療への以前の暴露、または以前の骨髄または幹細胞移植;
- -現在、ヒドロキシ尿素を除いて、SCDの治療を受けています（例、ボクセロトール、クリザンリズマブ、L-グルタミン）。 そのような治療の最後の用量は、治験薬を開始する少なくとも90日前に投与されていなければなりません;
- 現在、造血刺激剤による治療を受けています。最後の用量は、治験薬を開始する少なくとも 90 日前に投与されている必要があります。
- -治験薬の開始前90日以内に別の治験で治療を受けたか、別の治験薬治験に参加する予定;
- -CYP3A4 / 5の強力な阻害剤またはCYP3A4の強力な誘導剤である薬を服用していて、治験薬を開始する前の許容可能な時間枠内に中止することはできません（時間枠については医師と相談してください）.
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：フェーズ 2: ミタピバット 50 mg BID
二重盲検期間: ミタピバット 50 ミリグラム (mg) を 1 日 2 回 (BID)、12 週間。
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ミタピバット錠
他の名前：
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実験的：フェーズ 2: ミタピバット 100 mg BID
二重盲検期間: Mitapivat 100 mg BID を 12 週間。
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ミタピバット錠
他の名前：
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プラセボコンパレーター：フェーズ 2: プラセボ
二重盲検期間: Mitapivat に一致するプラセボを 12 週間。
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50 mg または 100 mg の錠剤に合わせたプラセボ
100 mg 錠剤と一致するプラセボ
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実験的：フェーズ 2: 非盲検延長期間
二重盲検期間に mitapivat 50mg BID を投与された参加者は、216 週間後に mitapivat 50mg BID を投与することを選択できます。 二重盲検期に mitapivat 100mg BID を投与された参加者は、216 週間後 mitapivat 100mg BID を投与することを選択できます。 二重盲検期間に mitapivat に一致するプラセボを投与された参加者は、216 週間後、mitapivat 50 mg または 100 mg BID のいずれかを無作為に投与される場合があります。 |
ミタピバット錠
他の名前：
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実験的：フェーズ 3: ミタピバット 100 mg BID
二重盲検期間: ミタピバット 100 mg を BID で 52 週間投与。
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ミタピバット錠
他の名前：
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プラセボコンパレーター：フェーズ 3: プラセボ
二重盲検期間: ミタピバットと一致するプラセボを 52 週間投与。
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50 mg または 100 mg の錠剤に合わせたプラセボ
100 mg 錠剤と一致するプラセボ
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実験的：フェーズ 3: オープンラベル延長期間
参加者は、二重盲検期間後にミタピバット 100 mg を 216 週間 BID で投与することを選択できます。 二重盲検期間中にミタピバットに適合するプラセボを投与された参加者は、二重盲検期間後にミタピバット 100 mg を 1 日 2 回投与することを 216 週間選択することができます。 |
ミタピバット錠
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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フェーズ 2: ヘモグロビン (Hb) 反応のある参加者の割合
時間枠：第12週
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第12週
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フェーズ 2: 治療に起因する有害事象 (AE) および治療に起因する重篤な AE (SAE) を有する参加者の割合
時間枠：12週目まで
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12週目まで
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フェーズ 3: Hb 反応のある参加者の割合
時間枠：52週目
|
52週目
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フェーズ 3: 鎌状赤血球症の年間発生率 (SCPC)
時間枠：52週目まで
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52週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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フェーズ 2: Hb 濃度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、10 週目から 12 週目まで
|
ベースライン、10 週目から 12 週目まで
|
|
フェーズ 2: 間接ビリルビンのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、10 週目から 12 週目まで
|
ベースライン、10 週目から 12 週目まで
|
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フェーズ 2: 乳酸脱水素酵素 (LDH) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、10 週目から 12 週目まで
|
ベースライン、10 週目から 12 週目まで
|
|
フェーズ 2: 絶対網状赤血球数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、10 週目から 12 週目まで
|
ベースライン、10 週目から 12 週目まで
|
|
フェーズ 2: 網状赤血球の割合のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、10 週目から 12 週目まで
|
ベースライン、10 週目から 12 週目まで
|
|
フェーズ 2: エリスロポエチンのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、10 週目から 12 週目まで
|
ベースライン、10 週目から 12 週目まで
|
|
フェーズ 2: 患者報告アウトカム測定情報システム® (PROMIS®) 疲労 13a ショート フォーム (SF) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、10 週目から 12 週目まで
|
ベースライン、10 週目から 12 週目まで
|
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フェーズ 2: SCPC の年率
時間枠：12週目まで
|
12週目まで
|
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フェーズ 2: 薬物動態/薬力学的関係: アデノシン三リン酸 (ATP) および 2,3-ジホスホグリセレート (2,3-DPG) の変化に対するミタピバットの曝露を評価する
時間枠：1日目から8週目まで
|
1日目から8週目まで
|
|
フェーズ 2: 経時的なミタピバット濃度
時間枠：1日目から8週目まで
|
1日目から8週目まで
|
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フェーズ 2: 集中下の Mitapivat エリア
時間枠：1日目から8週目まで
|
1日目から8週目まで
|
|
フェーズ 2: Mitapivat の最大 (ピーク) 濃度
時間枠：1日目から8週目まで
|
1日目から8週目まで
|
|
フェーズ 3: Hb 濃度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24 週目から 52 週目まで
|
ベースライン、24 週目から 52 週目まで
|
|
フェーズ 3: 間接ビリルビンのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24 週目から 52 週目まで
|
ベースライン、24 週目から 52 週目まで
|
|
フェーズ 3: 網状赤血球の割合のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24 週目から 52 週目まで
|
ベースライン、24 週目から 52 週目まで
|
|
フェーズ 3: PROMIS® Fatigue 13a SF スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24 週目から 52 週目まで
|
ベースライン、24 週目から 52 週目まで
|
|
フェーズ 3: SCPC の年間入院頻度
時間枠：52週目まで
|
52週目まで
|
|
フェーズ 3: LDH 濃度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24 週目から 52 週目まで
|
ベースライン、24 週目から 52 週目まで
|
|
フェーズ 3: 絶対網状赤血球のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24 週目から 52 週目まで
|
ベースライン、24 週目から 52 週目まで
|
|
フェーズ 3: エリスロポエチンのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24 週目から 52 週目まで
|
ベースライン、24 週目から 52 週目まで
|
|
フェーズ 3: 患者の全体的な重症度の印象 (PGIS) - 疲労が改善した参加者の割合
時間枠：ベースライン、24、28、40、および 52 週
|
ベースライン、24、28、40、および 52 週
|
|
フェーズ 3: 患者全体の変化の印象 (PGIC) - 疲労が改善した参加者の割合
時間枠：ベースライン、24、28、40、および 52 週
|
ベースライン、24、28、40、および 52 週
|
|
フェーズ 3: 最初の SCPC までの時間
時間枠：52週目まで
|
52週目まで
|
|
フェーズ 3: 秒 SCPC までの時間
時間枠：52週目まで
|
52週目まで
|
|
フェーズ 3: SCPC の入院日数の年換算率
時間枠：52週目まで
|
52週目まで
|
|
フェーズ 3: SCPC の緊急治療室訪問の年率
時間枠：52週目まで
|
52週目まで
|
|
フェーズ 3: 6 分間歩行テスト (6MWT) でのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52週目
|
ベースライン、52週目
|
|
フェーズ 3: PROMIS 疼痛強度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24週目および52週目
|
ベースライン、24週目および52週目
|
|
フェーズ 3: 成人鎌状細胞 QOL 測定情報システム (ASCQ-Me) の痛みの影響におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24週目および52週目
|
ベースライン、24週目および52週目
|
|
フェーズ 3: 痛みの PGIC
時間枠：ベースライン、52週目
|
ベースライン、52週目
|
|
フェーズ 3: PGIS の痛みのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52週目
|
ベースライン、52週目
|
|
フェーズ 3: 治療に起因する有害事象 (AE) および治療に起因する重篤な AE (SAE) を有する参加者の割合
時間枠：56週まで
|
56週まで
|
|
フェーズ 3: 薬物動態/薬力学的関係: ATP および 2,3-DPG レベルの変化に対するミタピバットの曝露を評価する
時間枠：1日目から40週目まで
|
1日目から40週目まで
|
|
フェーズ 3: 経時的なミタピバット濃度
時間枠：1日目から40週目まで
|
1日目から40週目まで
|
|
フェーズ 3: 濃度曲線下の Mitapivat エリア
時間枠：1日目から40週目まで
|
1日目から40週目まで
|
|
フェーズ 3: Mitapivat の最大 (ピーク) 濃度
時間枠：1日目から40週目まで
|
1日目から40週目まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Obadina M, Wilson S, Derebail VK, Little J. Emerging Therapies and Advances in Sickle Cell Disease with a Focus on Renal Manifestations. Kidney360. 2023 Jul 1;4(7):997-1005. doi: 10.34067/KID.0000000000000162. Epub 2023 May 31.
- Idowu M, Otieno L, Dumitriu B, Lobo CLC, Thein SL, Andemariam B, Nnodu OE, Inati A, Glaros AK, Bartolucci P, Colombatti R, Taher AT, Abboud MR, Darbari D, Ataga KI, Antmen AB, Kuo KHM, de Souza Medina S, Oluyadi A, Iyer V, Morris S, Yates AM, Shao H, Patil S, Urbstonaitis R, Zaidi AU, Gheuens S, Smith WR. Safety and efficacy of mitapivat in sickle cell disease (RISE UP): results from the phase 2 portion of a global, double-blind, randomised, placebo-controlled trial. Lancet Haematol. 2025 Jan;12(1):e35-e44. doi: 10.1016/S2352-3026(24)00319-3. Epub 2024 Dec 4.
- van Dijk MJ, Rab MAE, van Oirschot BA, Bos J, Derichs C, Rijneveld AW, Cnossen MH, Nur E, Biemond BJ, Bartels M, Jans JJM, van Solinge WW, Schutgens REG, van Wijk R, van Beers EJ. One-year safety and efficacy of mitapivat in sickle cell disease: follow-up results of a phase 2, open-label study. Blood Adv. 2023 Dec 26;7(24):7539-7550. doi: 10.1182/bloodadvances.2023011477.
- Conrey A, Asomaning N, Frey I, Charles RP, Lovins D, Xu JZ, Mendez-Marti S, Le K, Kruah B, Li Q, Dunkelberger E, Cellmer T, Yates A, Wind-Rotolo M, Huston C, Jeffries N, Eaton WA, Thein SL. Long-term mitapivat treatment is safe and efficacious in patients with sickle cell disease. Blood Red Cells Iron. 2025 Sep;1(2):100014. doi: 10.1016/j.brci.2025.100014. Epub 2025 Sep 11.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年2月11日
一次修了 (実際)
2025年10月30日
研究の完了 (推定)
2030年2月1日
試験登録日
最初に提出
2021年7月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年8月30日
最初の投稿 (実際)
2021年9月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月19日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AG348-C-020
- 2021-001674-34 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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