Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​Mitapivat (AG-348) hos deltagere med seglcellesygdom (RISE UP)

15. april 2024 opdateret af: Agios Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2/3, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Mitapivat hos forsøgspersoner med seglcellesygdom

Dette kliniske forsøg er et fase 2/3-studie, der vil bestemme den anbefalede dosis af mitapivat og evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​mitapivat ved seglcellesygdom ved at teste, hvor godt mitapivat virker sammenlignet med placebo for at øge mængden af ​​hæmoglobin i blodet og reducere eller forhindre forekomsten af ​​seglcelle-smertekriser. Derudover vil den langsigtede effekt af mitapivat på effektivitet og sikkerhed blive undersøgt i en åben-label forlængelsesdel.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Mitapivat er et lille molekyle, oral aktivator af pyruvatkinase R (PKR). PKR er involveret i at opretholde sundhed, energi og levetid for røde blodlegemer (RBC'er). Studiet har til formål at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​behandling med mitapivat hos deltagere med seglcellesygdom. Studiet er et fase 2/3 studie, hvor den anbefalede dosis af mitapivat vil blive udvalgt og yderligere evalueret. Fase 2-delen inkluderer en 12-ugers randomiseret, placebokontrolleret periode, hvor deltagerne vil blive randomiseret i et 1:1:1-forhold for at modtage 2 dosisniveauer af mitapivat eller placebo. Fase 3-delen inkluderer en 52-ugers randomiseret, placebo-kontrolleret periode, hvor deltagerne vil blive randomiseret i et 2:1-forhold for at modtage det anbefalede mitapivat-dosisniveau eller placebo. Deltagere, der gennemfører enten fase 2- eller fase 3-delen, vil have mulighed for at gå ind i en 216-ugers åben forlængelsesperiode for at modtage mitapivat.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

267

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgien
      • Liège, Belgien, 4000
        • Rekruttering
        • CHR de la CITADELLE
      • Liège, Belgien, 4000
        • Rekruttering
        • Clinique CHC MontLégia
    • Brussels
      • Anderlecht, Brussels, Belgien, 1070
        • Rekruttering
        • Hopital Erasme
      • Antwerpen, Brussels, Belgien, 2060
        • Rekruttering
        • ZNA Stuivenberg
      • Edegem, Brussels, Belgien, 2650
        • Rekruttering
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Brasilien
      • Rio De Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • Rekruttering
        • HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
      • São Paulo, Brasilien, 05403-010
        • Rekruttering
        • Instituto do Cancer do Estado de São Paulo, Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brasilien, 50070-460
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Multihemo Servicos Medicos S/A
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90619-900
        • Rekruttering
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-878
        • Rekruttering
        • Hospital de Clinicas da UNICAMP
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14051-140
        • Rekruttering
        • Hospital Das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
      • Santo Andre, São Paulo, Brasilien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Praxis pesquisa médica
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 4A6
        • Ikke rekrutterer endnu
        • McMaster University - St. Joseph's Healthcare Hamilton
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
        • Rekruttering
        • University Health Network
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Rekruttering
        • McGill University Health center
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 3E4
        • Rekruttering
        • CHU Montreal
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Rekruttering
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
        • Rekruttering
        • Hammersmith Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Ikke rekrutterer endnu
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1E 6BT
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University College London Hospitals (UCLH)
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Rekruttering
        • Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
    • City Of London
      • London, City Of London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Rekruttering
        • Evelina Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037-1337
        • Rekruttering
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095-1678
        • Rekruttering
        • UCLA Health
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Children's Hospital Oakland
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030-0001
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Connecticut Health Center
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Ikke rekrutterer endnu
        • MedStar Washington Hospital Center
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010-2916
        • Rekruttering
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33101
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center-Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342-3283
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637-1443
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202-5109
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Forenede Stater, 71103-4228
        • Ikke rekrutterer endnu
        • LSU Health Sciences Center - Shreveport
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20814
        • Rekruttering
        • National Heart Lung and Blood Institute
      • Largo, Maryland, Forenede Stater, 20774-5374
        • Rekruttering
        • Kaiser Permanente - Largo Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114-2621
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Rekruttering
        • Boston Medical Center & Boston University School of Medicine
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115-5724
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-5000
        • Rekruttering
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Forenede Stater, 39110-6115
        • Rekruttering
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89106
        • Rekruttering
        • Cure 4 The Kids Foundation, A Division of Roseman University of Health Sciences
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Rekruttering
        • East Carolina University - Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195-0001
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134-1011
        • Rekruttering
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104-5127
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Lifespan at Rhode Island Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030-1501
        • Rekruttering
        • University of Texas Health Science Center of Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298-5058
        • Rekruttering
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • Rekruttering
        • Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
  • Frankrig
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankrig, 13005
        • Rekruttering
        • Hopitaux de La Timone
    • Gironde
      • Bordeaux, Gironde, Frankrig, 33000
        • Rekruttering
        • Hôpital Pellegrin, CHU de Bordeaux
    • Guadeloupe
      • Pointe-à-Pitre, Guadeloupe, Frankrig, 97159
        • Rekruttering
        • CHU Guadeloupe
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Frankrig, 31100
        • Rekruttering
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Frankrig, 75015
        • Rekruttering
        • Hopital Europeen Georges Pompidou
    • Val-de-Marne
      • Créteil, Val-de-Marne, Frankrig, 94000
        • Rekruttering
        • CHU Hôpital Henri Mondor
  • Ghana
      • Accra, Ghana
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Korle-Bu Teaching Hospital
      • Kumasi, Ghana
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Komfo Anokye Teaching Hospital
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Rekruttering
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Holland, 3015 GD
        • Rekruttering
        • Erasmus MC
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Haemek Medical Center
    • Ḥeifā
      • Haifa, Ḥeifā, Israel, 31096
        • Rekruttering
        • Rambam Medical Center
      • Safed, Ḥeifā, Israel, 13100
        • Rekruttering
        • ZIV Medical Center
  • Italien
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italien, 80131
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • A.O.R.N. "A. Cardarelli"
      • Napoli, Campania, Italien, 80138
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • AOU dell'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Napoli, Campania, Italien, 80131
        • Ikke rekrutterer endnu
        • AORN A Cardarelli
    • Emilia-Romagna
      • Modena, Emilia-Romagna, Italien, 41100
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Policlinico
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00165
        • Rekruttering
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italien, 16128
        • Rekruttering
        • Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
    • Sicilia
      • Palermo, Sicilia, Italien, 90146
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello
  • Kalkun
      • Istanbul, Kalkun, 34093
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, Kalkun, 35040
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
    • Adana
      • Ankara, Adana, Kalkun
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hacettepe University
      • Seyhan, Adana, Kalkun, 01130
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Acibadem Adana Hospital
    • Içel
      • Yenisehir, Içel, Kalkun, 33110
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Mersin University Medical Faculty
  • Kenya
      • Kisumu, Kenya, 40100
        • Rekruttering
        • Kondele Children's Hospital
      • Kisumu, Kenya, 40100
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Victoria Biomedical Research Institute (VIBRI)
      • Nairobi, Kenya, 00200
        • Rekruttering
        • Strathmore University
      • Nairobi, Kenya, 00100
        • Ikke rekrutterer endnu
        • KEMRI CRDR Clinical Research Clinic Nairobi
      • Nairobi, Kenya, 00200
        • Ikke rekrutterer endnu
        • KEMRI/CRDR Siaya Clinical Research Annex
      • Nairobi, Kenya, 42325- 00100
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Gertrude's Children's Hospital
    • Western
      • Kisumu, Western, Kenya, 40100
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Kemri Usamru
  • Libanon
      • Sidon, Libanon
        • Rekruttering
        • Hammoud Hospital University Medical Center
    • Beyrouth
      • Beirut, Beyrouth, Libanon
        • Rekruttering
        • American University of Beirut Medical Center
    • Liban Nord
      • Tarablus, Liban Nord, Libanon
        • Rekruttering
        • Nini Hospital
  • Nigeria
      • Calabar, Nigeria
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Calabar Teaching Hospital
      • Enugu, Nigeria
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The University of Nigeria Teaching Hospiatal
      • Kaduna, Nigeria
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Barau Dikko Teaching Hospital (BDTH), Kaduna
    • Abuja Capital Territory
      • Abuja, Abuja Capital Territory, Nigeria
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • National Hospital Abuja
      • Abuja, Abuja Capital Territory, Nigeria
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Abuja Teaching Hospital
    • Lagos
      • Suru-Lere, Lagos, Nigeria, 101014
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Lagos University Teaching Hospital
  • Oman
    • Musqal
      • Muscat, Musqal, Oman
        • Rekruttering
        • Sultan Qaboos University Hospital, Hematology Department, COM&HS
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 1515 (KAIMRC)
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • King Abdullah International Medical Research Center
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Essen
      • Regensburg, Tyskland, 93053
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Regensburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 16 år eller ældre (18 år eller ældre [Frankrig og Tyskland]); deltagere i alderen 16 eller 17 år skal fysisk have afsluttet puberteten;
  • Dokumenteret diagnose af seglcellesygdom (SCD) (HbSS, HbSC [kombineret heterozygositet for hæmoglobin S og C], HbS/beta 0- thalassæmi, HbS/beta plus thalassæmi eller andre seglcellesyndromvarianter);
  • Mindst 2 seglcelle-smertekriser (SCPC'er) og ikke mere end 10 SCPC'er inden for de seneste 12 måneder;
  • Hæmoglobin mindst 5,5 og 10,5 gram pr. deciliter (g/dL) højst. Hæmoglobinkoncentrationen skal være baseret på et gennemsnit af mindst 2 Hb-koncentrationsmålinger (adskilt med ≥7 dage) indsamlet i løbet af screeningsperioden;
  • Hvis du tager hydroxyurinstof, skal hydroxyurinstofdosis være stabil i mindst 90 dage, før undersøgelseslægemidlet påbegyndes;
  • Kvinder, der er i stand til at blive gravide, og mænd med partnere, der er kvinder, der er i stand til at blive gravide, skal acceptere at bruge 2 former for prævention.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid, ammende eller fødende;
  • Modtagelse af regelmæssige planlagte transfusioner;
  • Lever og galdelidelser, herunder, men ikke begrænset til, signifikant leversygdom eller galdeblæresygdom;
  • Alvorlig nyresygdom;
  • Forudgående eksponering for genterapi eller forudgående knoglemarvs- eller stamcelletransplantation;
  • Modtager i øjeblikket behandling for SCD (f.eks. voxelotor, crizanlizumab, L-glutamin), med undtagelse af hydroxyurinstof. Den sidste dosis af sådanne terapier skal være indgivet mindst 90 dage før påbegyndelse af studielægemidlet;
  • Modtager i øjeblikket behandling med hæmatopoietiske stimulerende midler; den sidste dosis skal være indgivet mindst 90 dage før påbegyndelse af studielægemidlet;
  • Modtaget behandling i et andet afprøvningsforsøg inden for 90 dage før start af studielægemidlet eller planlægger at deltage i et andet afprøvende lægemiddelforsøg;
  • Indtagelse af medicin, der er stærke hæmmere af CYP3A4/5 eller stærke inducere af CYP3A4, som ikke kan stoppes inden for en acceptabel tidsramme før påbegyndelse af studielægemidlet (tidsramme vil blive diskuteret med din læge).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fase 2: Mitapivat 50 mg BID
Dobbeltblind periode: Mitapivat 50 milligram (mg) to gange dagligt (BID) i 12 uger.
Medicin: Mitapivat
Mitapivat tabletter
Andre navne:
  • AG-348
  • Mitapivat sulfat
Eksperimentel: Fase 2: Mitapivat 100 mg BID
Dobbeltblind periode: Mitapivat 100 mg BID i 12 uger.
Medicin: Mitapivat
Mitapivat tabletter
Andre navne:
  • AG-348
  • Mitapivat sulfat
Placebo komparator: Fase 2: Placebo
Dobbeltblind periode: Mitapivat-matchende placebo i 12 uger.
Andet: Mitapivat-matchende placebo
Placebo for at matche 50 mg eller 100 mg tabletter
Andet: Mitapivat-matchende placebo
Placebo til at matche 100 mg tabletter
Eksperimentel: Fase 2: Open-Label forlængelsesperiode

Deltagere, der modtog mitapivat 50mg BID i den dobbeltblindede periode, kan vælge at modtage mitapivat 50mg BID i 216 uger efter.

Deltagere, der modtog mitapivat 100 mg BID i den dobbeltblindede periode, kan vælge at modtage mitapivat 100 mg BID i 216 uger efter.

Deltagere, som modtog mitapivat-matchende placebo i den dobbeltblindede periode, kan randomiseres til at modtage enten mitapivat 50 mg eller 100 mg BID i 216 uger efter.
Medicin: Mitapivat
Mitapivat tabletter
Andre navne:
  • AG-348
  • Mitapivat sulfat
Eksperimentel: Fase 3: Mitapivat 100 mg BID
Dobbeltblind periode: Mitapivat 100 mg BID i 52 uger.
Medicin: Mitapivat
Mitapivat tabletter
Andre navne:
  • AG-348
  • Mitapivat sulfat
Placebo komparator: Fase 3: Placebo
Dobbeltblind periode: Mitapivat-matchende placebo i 52 uger.
Andet: Mitapivat-matchende placebo
Placebo for at matche 50 mg eller 100 mg tabletter
Andet: Mitapivat-matchende placebo
Placebo til at matche 100 mg tabletter
Eksperimentel: Fase 3: Open-Label forlængelsesperiode

Deltagerne kan vælge at modtage mitapivat 100 mg BID i 216 uger efter den dobbeltblindede periode.

Deltagere, der fik mitapivat-matchende placebo i den dobbeltblindede periode, kan vælge at modtage mitapivat 100 mg BID i 216 uger efter den dobbeltblindede periode.
Medicin: Mitapivat
Mitapivat tabletter
Andre navne:
  • AG-348
  • Mitapivat sulfat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Fase 2: Procentdel af deltagere med hæmoglobin (Hb) respons
Tidsramme: Uge 12
Uge 12
Fase 2: Procentdel af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og behandlingsfremkaldte alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Op til uge 12
Op til uge 12
Fase 3: Procentdel af deltagere med Hb-respons
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Fase 3: Annualiseret rate af seglcelle-smertekriser (SCPC'er)
Tidsramme: Op til uge 52
Op til uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Fase 2: Ændring fra baseline i Hb-koncentration
Tidsramme: Baseline, uge ​​10 til uge 12
Baseline, uge ​​10 til uge 12
Fase 2: Ændring fra baseline i indirekte bilirubin
Tidsramme: Baseline, uge ​​10 til uge 12
Baseline, uge ​​10 til uge 12
Fase 2: Ændring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Baseline, uge ​​10 til uge 12
Baseline, uge ​​10 til uge 12
Fase 2: Ændring fra baseline i absolut retikulocyttal
Tidsramme: Baseline, uge ​​10 til uge 12
Baseline, uge ​​10 til uge 12
Fase 2: Ændring fra baseline i procent retikulocytter
Tidsramme: Baseline, uge ​​10 til uge 12
Baseline, uge ​​10 til uge 12
Fase 2: Ændring fra baseline i erytropoietin
Tidsramme: Baseline, uge ​​10 til uge 12
Baseline, uge ​​10 til uge 12
Fase 2: Ændring fra baseline i patientrapporterede resultater Måling Information System® (PROMIS®) Træthed 13a kort form (SF) score
Tidsramme: Baseline, uge ​​10 til uge 12
Baseline, uge ​​10 til uge 12
Fase 2: Annualiseret rate af SCPC'er
Tidsramme: Op til uge 12
Op til uge 12
Fase 2: Farmakokinetisk/farmakodynamisk forhold: Evaluer Mitapivats eksponering for ændringen i adenosintriphosphat (ATP) og 2,3-diphosphoglycerat (2,3-DPG)
Tidsramme: Dag 1 til uge 8
Dag 1 til uge 8
Fase 2: Mitapivat-koncentration over tid
Tidsramme: Dag 1 til uge 8
Dag 1 til uge 8
Fase 2: Mitapivat-området under koncentrationen
Tidsramme: Dag 1 til uge 8
Dag 1 til uge 8
Fase 2: Mitapivat Maksimal (Peak) Koncentration
Tidsramme: Dag 1 til uge 8
Dag 1 til uge 8
Fase 3: Ændring fra baseline i Hb-koncentration
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 til uge 52
Baseline, uge ​​24 til uge 52
Fase 3: Ændring fra baseline i indirekte bilirubin
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 til uge 52
Baseline, uge ​​24 til uge 52
Fase 3: Ændring fra baseline i procent retikulocytter
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 til uge 52
Baseline, uge ​​24 til uge 52
Fase 3: Ændring fra baseline i PROMIS® Fatigue 13a SF-score
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 til uge 52
Baseline, uge ​​24 til uge 52
Fase 3: Annualiseret hyppighed af hospitalsindlæggelser for SCPC
Tidsramme: Op til uge 52
Op til uge 52
Fase 3: Ændring fra baseline i LDH-koncentration
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 til uge 52
Baseline, uge ​​24 til uge 52
Fase 3: Ændring fra baseline i absolutte retikulocytter
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 til uge 52
Baseline, uge ​​24 til uge 52
Fase 3: Ændring fra baseline i erytropoietin
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 til uge 52
Baseline, uge ​​24 til uge 52
Fase 3: Procentdel af deltagere med forbedring i patientens globale indtryk af sværhedsgrad (PGIS) - Træthed
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, 28, 40 og 52
Baseline, uge ​​24, 28, 40 og 52
Fase 3: Procentdel af deltagere med forbedring i patientens globale indtryk af forandring (PGIC) - Træthed
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, 28, 40 og 52
Baseline, uge ​​24, 28, 40 og 52
Fase 3: Tid til første SCPC
Tidsramme: Op til uge 52
Op til uge 52
Fase 3: Tid til anden SCPC
Tidsramme: Op til uge 52
Op til uge 52
Fase 3: Årlig frekvens af indlæggelsesdage for SCPC
Tidsramme: Op til uge 52
Op til uge 52
Fase 3: Årlig rate af skadestuebesøg for SCPC
Tidsramme: Op til uge 52
Op til uge 52
Fase 3: Ændring fra baseline i 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
Fase 3: Ændring fra baseline i PROMIS smerteintensitet
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og 52
Baseline, uge ​​24 og 52
Fase 3: Ændring fra baseline i voksen seglcelle livskvalitetsmåling informationssystem (ASCQ-Me) smertepåvirkning
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og 52
Baseline, uge ​​24 og 52
Fase 3: PGIC af smerte
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
Fase 3: Ændring fra baseline i PGIS of Pain
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
Fase 3: Procentdel af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og behandlingsfremkaldte alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Op til 56 uger
Op til 56 uger
Fase 3: Farmakokinetisk/farmakodynamisk forhold: Evaluer Mitapivats eksponering for ændringen i ATP- og 2,3-DPG-niveauer
Tidsramme: Dag 1 til uge 40
Dag 1 til uge 40
Fase 3: Mitapivat-koncentration over tid
Tidsramme: Dag 1 til uge 40
Dag 1 til uge 40
Fase 3: Mitapivat-området under koncentrationskurven
Tidsramme: Dag 1 til uge 40
Dag 1 til uge 40
Fase 3: Mitapivat Maksimal (Peak) Koncentration
Tidsramme: Dag 1 til uge 40
Dag 1 til uge 40

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. februar 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. august 2021

Først opslået (Faktiske)

2. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AG348-C-020
  • 2021-001674-34 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Mitapivat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner