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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Mitapivat (AG-348) bei Teilnehmern mit Sichelzellanämie (RISE UP)

28. Mai 2026 aktualisiert von: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische Phase-2/3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Mitapivat bei Patienten mit Sichelzellanämie

Diese klinische Studie ist eine Phase-2/3-Studie, die die empfohlene Dosis von Mitapivat bestimmen und die Wirksamkeit und Sicherheit von Mitapivat bei der Sichelzellkrankheit bewerten wird, indem getestet wird, wie gut Mitapivat im Vergleich zu Placebo wirkt, um die Menge an Hämoglobin im Blut zu erhöhen und zu erhöhen das Auftreten von Sichelzellen-Schmerzkrisen reduzieren oder verhindern. Darüber hinaus wird die Langzeitwirkung von Mitapivat auf Wirksamkeit und Sicherheit in einer offenen Verlängerungsphase untersucht.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Mitapivat ist ein niedermolekularer oraler Aktivator der Pyruvatkinase R (PKR). PKR ist an der Aufrechterhaltung der Gesundheit, Energie und Langlebigkeit der roten Blutkörperchen (RBCs) beteiligt. Die Studie zielt darauf ab, die Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung mit Mitapivat bei Teilnehmern mit Sichelzellanämie zu bewerten. Bei der Studie handelt es sich um eine Phase-2/3-Studie, in der die empfohlene Dosis von Mitapivat ausgewählt und weiter evaluiert wird. Der Phase-2-Teil umfasst einen 12-wöchigen randomisierten, placebokontrollierten Zeitraum, in dem die Teilnehmer im Verhältnis 1:1:1 randomisiert werden, um 2 Dosisstufen von Mitapivat oder Placebo zu erhalten. Der Phase-3-Teil umfasst einen 52-wöchigen randomisierten, placebokontrollierten Zeitraum, in dem die Teilnehmer im Verhältnis 2:1 randomisiert werden, um die empfohlene Mitapivat-Dosis oder Placebo zu erhalten. Teilnehmer, die entweder den Phase-2- oder den Phase-3-Teil abschließen, haben die Möglichkeit, in eine 216-wöchige Open-Label-Verlängerungsphase überzugehen, um Mitapivat zu erhalten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

286

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Antwerp, Belgien, 2030
        • ZAS Cadix
      • Liège, Belgien, 4000
        • CHR de la Citadelle
      • Liège, Belgien, 4000
        • Clinique CHC MontLégia
    • Brussels Capital
      • Anderlecht, Brussels Capital, Belgien, 1070
        • Hopital Erasme
      • Edegem, Brussels Capital, Belgien, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
      • São Paulo, Brasilien, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brasilien, 50070-460
        • Multihemo Servicos Medicos S/A
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90619-900
        • Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-878
        • Hospital de Clínicas da Unicamp
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14051-140
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
      • Santo André, São Paulo, Brasilien
        • Praxis Pesquisa Médica
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Regensburg, Deutschland, 93053
        • Universitätsklinikum Regensburg
  • Frankreich
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankreich, 13005
        • Hopitaux de La Timone
    • Gironde
      • Bordeaux, Gironde, Frankreich, 33000
        • Hôpital Pellegrin, CHU de Bordeaux
    • Guadeloupe
      • Pointe à Pitre, Guadeloupe, Frankreich, 97139
        • CHU Guadeloupe
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Frankreich, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
    • Val-de-Marne
      • Créteil, Val-de-Marne, Frankreich, 94000
        • CHU Hôpital Henri Mondor
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Frankreich, 75015
        • Hôpital Européen Georges Pompidou
  • Israel
      • Afula, Israel, 18101
        • Haemek Medical Center
    • Ḥeifā
      • Haifa, Ḥeifā, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Safed, Ḥeifā, Israel, 13100
        • Ziv Medical Center
  • Italien
    • Campania
      • Naples, Campania, Italien, 80131
        • A.O.R.N. "A. Cardarelli"
      • Naples, Campania, Italien, 80138
        • AOU dell'Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
    • Emilia-Romagna
      • Modena, Emilia-Romagna, Italien, 41100
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Policlinico
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Italien, 16128
        • Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
    • Sicily
      • Palermo, Sicily, Italien, 90146
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University - St. Joseph's Healthcare Hamilton
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
        • University Health Network
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 3E4
        • CHU Montreal
  • Kenia
      • Kisumu, Kenia, 40100
        • Kondele Children's Hospital
      • Kisumu, Kenia, 40100
        • Victoria Biomedical Research Institute (VIBRI)
      • Nairobi, Kenia, 00100
        • KEMRI CRDR Clinical Research Clinic Nairobi
      • Nairobi, Kenia, 00200
        • KEMRI/CRDR Siaya Clinical Research Annex
      • Nairobi, Kenia, 00200
        • Strathmore University
      • Nairobi, Kenia, 42325- 00100
        • Gertrude's Children's Hospital
    • Western
      • Kisumu, Western, Kenia, 40100
        • Kemri Usamru
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 4407-2020
        • American University of Beirut Medical Center
      • Sidon, Libanon, H96G+247
        • Hammoud Hospital University Medical Center
    • Beirut
      • Beirut, Beirut, Libanon, 11-0236
        • American University of Beirut Medical Center
    • North Lebanon
      • Tarablus, North Lebanon, Libanon, 1434
        • Nini Hospital
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Niederlande, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Nigeria
    • Federal Capital Territory
      • Abuja, Federal Capital Territory, Nigeria, 900271
        • National Hospital Abuja
      • Abuja, Federal Capital Territory, Nigeria, 900271
        • University of Abuja Teaching Hospital
    • Lagos
      • Surulere, Lagos, Nigeria, 101014
        • Lagos University Teaching Hospital
  • Oman
    • Musqal
      • Muscat, Musqal, Oman, H5QC+36M
        • Sultan Qaboos University Hospital, Hematology Department, COM&HS
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 1515 (KAIMRC)
        • King Abdullah International Medical Research Center
    • Ar Riya
      • Riyadh, Ar Riya, Saudi-Arabien, 11472
        • King Khalid University Hospital
  • Türkei (türkiye)
    • Adana
      • Ankara, Adana, Türkei (türkiye)
        • Hacettepe University
      • Ankara, Adana, Türkei (türkiye), 06200
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Seyhan, Adana, Türkei (türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037-1337
        • University Of California San Diego
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095-1678
        • UCLA Health
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06030-0001
        • University of Connecticut Health Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Medstar Washington Hospital Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010-2916
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33101
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center-Miami
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637-1443
        • University of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202-5109
        • Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Vereinigte Staaten, 71103-4228
        • LSU Health Sciences Center - Shreveport
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20814
        • National Heart Lung and Blood Institute
      • Largo, Maryland, Vereinigte Staaten, 20774-5374
        • Kaiser Permanente - Largo Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114-2621
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115-5724
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston Medical Center & Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-5000
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39232
        • Southern Specialty Clinic
      • Madison, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39110-6115
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89106
        • Cure 4 the Kids Foundation, A Division of Roseman University of Health Sciences
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • East Carolina University - Brody School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104-5127
        • Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19134-1011
        • St. Christopher's Hospital for Children
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02903
        • Lifespan at Rhode Island Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030-1501
        • University of Texas Health Science Center of Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298-5058
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1E 6BT
        • University College London Hospitals (UCLH)
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
    • City of London
      • London, City of London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Evelina Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 16 Jahre oder älter (18 Jahre oder älter [Frankreich und Deutschland]); Teilnehmer im Alter von 16 oder 17 Jahren müssen körperlich die Pubertät abgeschlossen haben;
  • Dokumentierte Diagnose einer Sichelzellkrankheit (SCD) (HbSS, HbSC [kombinierte Heterozygotie für Hämoglobine S und C], HbS/beta 0-Thalassämie, HbS/beta plus Thalassämie oder andere Varianten des Sichelzellsyndroms);
  • Mindestens 2 Sichelzellenanfälle (SCPCs) und nicht mehr als 10 SCPCs in den letzten 12 Monaten;
  • Hämoglobin mindestens 5,5 und höchstens 10,5 Gramm pro Deziliter (g/dl). Die Hämoglobinkonzentration muss auf einem Durchschnitt von mindestens 2 Hb-Konzentrationsmessungen (getrennt durch ≥7 Tage) basieren, die während des Untersuchungszeitraums gesammelt wurden;
  • Bei Einnahme von Hydroxyharnstoff muss die Hydroxyharnstoff-Dosis mindestens 90 Tage lang stabil sein, bevor mit der Studienmedikation begonnen wird;
  • Gebärfähige Frauen und Männer mit gebärfähigen Frauen müssen der Anwendung von 2 Formen der Empfängnisverhütung zustimmen.

Ausschlusskriterien:

  • Schwanger, stillend oder gebärfähig;
  • Empfangen regelmäßig geplanter Transfusionen;
  • Leber- und Gallenerkrankungen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, schwere Lebererkrankung oder Gallenblasenerkrankung;
  • Schwere Nierenerkrankung;
  • Vorherige Gentherapie oder vorherige Knochenmark- oder Stammzelltransplantation;
  • Gegenwärtig Behandlung für SCD (z. B. Voxelotor, Crizanlizumab, L-Glutamin), mit Ausnahme von Hydroxyharnstoff. Die letzte Dosis solcher Therapien muss mindestens 90 Tage vor Beginn der Studienmedikation verabreicht worden sein;
  • Wird derzeit mit hämatopoetisch stimulierenden Mitteln behandelt; die letzte Dosis muss mindestens 90 Tage vor Beginn des Studienmedikaments verabreicht worden sein;
  • Behandlung in einer anderen Prüfstudie innerhalb von 90 Tagen vor Beginn des Studienmedikaments erhalten oder geplant, an einer anderen Prüfpräparatstudie teilzunehmen;
  • Einnahme von Medikamenten, die starke Inhibitoren von CYP3A4/5 oder starke Induktoren von CYP3A4 sind, die nicht in einem akzeptablen Zeitrahmen vor Beginn des Studienmedikaments abgesetzt werden können (der Zeitrahmen wird mit Ihrem Arzt besprochen).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Phase 2: Mitapivat 50 mg BID
Doppelblindperiode: Mitapivat 50 Milligramm (mg) zweimal täglich (BID) für 12 Wochen.
Arzneimittel: Mitapivat
Mitapivat-Tabletten
Andere Namen:
  • AG-348
  • Mitapivatsulfat
Experimental: Phase 2: Mitapivat 100 mg BID
Doppelblindperiode: Mitapivat 100 mg BID für 12 Wochen.
Arzneimittel: Mitapivat
Mitapivat-Tabletten
Andere Namen:
  • AG-348
  • Mitapivatsulfat
Placebo-Komparator: Phase 2: Placebo
Doppelblindperiode: Mitapivat-passendes Placebo für 12 Wochen.
Sonstiges: Mitapivat-passendes Placebo
Placebo passend zu 50-mg- oder 100-mg-Tabletten
Sonstiges: Mitapivat passendes Placebo
Placebo passend zu 100-mg-Tabletten
Experimental: Phase 2: Open-Label-Verlängerungszeitraum

Teilnehmer, die in der doppelblinden Phase 50 mg Mitapivat BID erhalten haben, können sich für 216 Wochen danach entscheiden, Mitapivat 50 mg BID zu erhalten.

Teilnehmer, die in der doppelblinden Phase 100 mg Mitapivat zweimal täglich erhielten, können wählen, ob sie 216 Wochen lang Mitapivat 100 mg zweimal täglich erhalten möchten.

Teilnehmer, die in der doppelblinden Phase ein mit Mitapivat übereinstimmendes Placebo erhalten haben, können randomisiert entweder 50 mg oder 100 mg Mitapivat BID für 216 Wochen danach erhalten.
Arzneimittel: Mitapivat
Mitapivat-Tabletten
Andere Namen:
  • AG-348
  • Mitapivatsulfat
Experimental: Phase 3: Mitapivat 100 mg BID
Doppelblindzeitraum: Mitapivat 100 mg BID für 52 Wochen.
Arzneimittel: Mitapivat
Mitapivat-Tabletten
Andere Namen:
  • AG-348
  • Mitapivatsulfat
Placebo-Komparator: Phase 3: Placebo
Doppelblindzeitraum: Mitapivat-passendes Placebo für 52 Wochen.
Sonstiges: Mitapivat-passendes Placebo
Placebo passend zu 50-mg- oder 100-mg-Tabletten
Sonstiges: Mitapivat passendes Placebo
Placebo passend zu 100-mg-Tabletten
Experimental: Phase 3: Open-Label-Verlängerungszeitraum

Teilnehmer können sich dafür entscheiden, Mitapivat 100 mg BID für 216 Wochen nach der Doppelblindphase zu erhalten.

Teilnehmer, die im Doppelblindzeitraum Mitapivat-passendes Placebo erhalten haben, können sich dafür entscheiden, Mitapivat 100 mg BID für 216 Wochen nach dem Doppelblindzeitraum zu erhalten.
Arzneimittel: Mitapivat
Mitapivat-Tabletten
Andere Namen:
  • AG-348
  • Mitapivatsulfat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Phase 2: Prozentsatz der Teilnehmer mit Hämoglobin (Hb)-Reaktion
Zeitfenster: Woche 12
Woche 12
Phase 2: Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) und behandlungsbedingten schwerwiegenden UEs (SAEs)
Zeitfenster: Bis Woche 12
Bis Woche 12
Phase 3: Prozentsatz der Teilnehmer mit Hb-Antwort
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Phase 3: Annualisierte Rate von Sichelzellen-Schmerzkrisen (SCPCs)
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Phase 2: Änderung der Hb-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 10 bis Woche 12
Baseline, Woche 10 bis Woche 12
Phase 2: Änderung des indirekten Bilirubins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 10 bis Woche 12
Baseline, Woche 10 bis Woche 12
Phase 2: Änderung der Laktatdehydrogenase (LDH) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 10 bis Woche 12
Baseline, Woche 10 bis Woche 12
Phase 2: Änderung der absoluten Retikulozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 10 bis Woche 12
Baseline, Woche 10 bis Woche 12
Phase 2: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent Retikulozyten
Zeitfenster: Baseline, Woche 10 bis Woche 12
Baseline, Woche 10 bis Woche 12
Phase 2: Änderung von Erythropoietin gegenüber der Grundlinie
Zeitfenster: Baseline, Woche 10 bis Woche 12
Baseline, Woche 10 bis Woche 12
Phase 2: Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Patient-Reported Outcomes Measurement Information System® (PROMIS®) Fatigue 13a Short Form (SF) Score
Zeitfenster: Baseline, Woche 10 bis Woche 12
Baseline, Woche 10 bis Woche 12
Phase 2: Annualisierte SCPC-Rate
Zeitfenster: Bis Woche 12
Bis Woche 12
Phase 2: Pharmakokinetische/pharmakodynamische Beziehung: Bewertung der Exposition von Mitapivat gegenüber der Veränderung von Adenosintriphosphat (ATP) und 2,3-Diphosphoglycerat (2,3-DPG)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 8
Tag 1 bis Woche 8
Phase 2: Mitapivat-Konzentration im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 8
Tag 1 bis Woche 8
Phase 2: Mitapivat-Gebiet unter der Konzentration
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 8
Tag 1 bis Woche 8
Phase 2: Maximale (Spitzen-)Konzentration von Mitapivat
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 8
Tag 1 bis Woche 8
Phase 3: Änderung der Hb-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 24 bis Woche 52
Baseline, Woche 24 bis Woche 52
Phase 3: Veränderung des indirekten Bilirubins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 24 bis Woche 52
Baseline, Woche 24 bis Woche 52
Phase 3: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent Retikulozyten
Zeitfenster: Baseline, Woche 24 bis Woche 52
Baseline, Woche 24 bis Woche 52
Phase 3: Änderung der PROMIS® Fatigue 13a SF-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 24 bis Woche 52
Baseline, Woche 24 bis Woche 52
Phase 3: Annualisierte Häufigkeit von Krankenhausaufenthalten für SCPC
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52
Phase 3: Änderung der LDH-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 24 bis Woche 52
Baseline, Woche 24 bis Woche 52
Phase 3: Änderung der absoluten Retikulozyten gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 24 bis Woche 52
Baseline, Woche 24 bis Woche 52
Phase 3: Änderung von Erythropoietin gegenüber der Grundlinie
Zeitfenster: Baseline, Woche 24 bis Woche 52
Baseline, Woche 24 bis Woche 52
Phase 3: Prozentsatz der Teilnehmer mit Verbesserung des Patient Global Impression of Severity (PGIS) – Fatigue
Zeitfenster: Baseline, Wochen 24, 28, 40 und 52
Baseline, Wochen 24, 28, 40 und 52
Phase 3: Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verbesserung des Patient Global Impression of Change (PGIC) – Fatigue
Zeitfenster: Baseline, Wochen 24, 28, 40 und 52
Baseline, Wochen 24, 28, 40 und 52
Phase 3: Zeit bis zum ersten SCPC
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52
Phase 3: Zeit bis zum zweiten SCPC
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52
Phase 3: Annualisierte Rate der Krankenhausaufenthaltstage für SCPC
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52
Phase 3: Annualisierte Rate der Notaufnahmebesuche für SCPC
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52
Phase 3: Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 6-Minuten-Gehtest (6MWT)
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Phase 3: Änderung der PROMIS-Schmerzintensität gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 24 und 52
Baseline, Woche 24 und 52
Phase 3: Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Schmerzauswirkung des Adult Sichel Cell Quality of Life Measurement Information System (ASCQ-Me).
Zeitfenster: Baseline, Woche 24 und 52
Baseline, Woche 24 und 52
Phase 3: PGIC des Schmerzes
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Phase 3: Änderung gegenüber dem Ausgangswert im PGIS of Pain
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Phase 3: Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) und behandlungsbedingten schwerwiegenden UEs (SAEs)
Zeitfenster: Bis zu 56 Wochen
Bis zu 56 Wochen
Phase 3: Pharmakokinetische/pharmakodynamische Beziehung: Bewertung der Exposition von Mitapivat gegenüber der Veränderung der ATP- und 2,3-DPG-Spiegel
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 40
Tag 1 bis Woche 40
Phase 3: Mitapivat-Konzentration im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 40
Tag 1 bis Woche 40
Phase 3: Mitapivat-Bereich unter der Konzentrationskurve
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 40
Tag 1 bis Woche 40
Phase 3: Maximale (Spitzen-)Konzentration von Mitapivat
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 40
Tag 1 bis Woche 40

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. Februar 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Oktober 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AG348-C-020
  • 2021-001674-34 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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