En studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til Mitapivat (AG-348) hos deltakere med sigdcellesykdom (RISE UP)
19. juni 2026 oppdatert av: Agios Pharmaceuticals, Inc.
En fase 2/3, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, multisenterstudie for å evaluere effekten og sikkerheten til Mitapivat hos personer med sigdcellesykdom
Denne kliniske studien er en fase 2/3-studie som vil bestemme den anbefalte dosen av mitapivat og evaluere effekten og sikkerheten til mitapivat ved sigdcellesykdom ved å teste hvor godt mitapivat virker sammenlignet med placebo for å øke mengden hemoglobin i blodet og redusere eller forhindre forekomsten av sigdcelle-smertekriser.
I tillegg vil den langsiktige effekten av mitapivat på effekt og sikkerhet bli utforsket i en åpen utvidelsesdel.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Mitapivat er et lite molekyl, oral aktivator av pyruvatkinase R (PKR).
PKR er involvert i å opprettholde helse, energi og lang levetid for røde blodlegemer (RBC).
Studien tar sikte på å evaluere effektiviteten og sikkerheten ved behandling med mitapivat hos deltakere med sigdcellesykdom.
Studien er en fase 2/3-studie hvor anbefalt dose mitapivat vil bli valgt og videre evaluert.
Fase 2-delen inkluderer en 12-ukers randomisert, placebokontrollert periode der deltakerne vil bli randomisert i forholdet 1:1:1 for å motta 2 dosenivåer av mitapivat eller placebo.
Fase 3-delen inkluderer en 52-ukers randomisert, placebokontrollert periode der deltakerne vil bli randomisert i et 2:1-forhold for å motta anbefalt mitapivat-dosenivå eller placebo.
Deltakere som fullfører enten fase 2- eller fase 3-delen vil ha muligheten til å gå inn i en 216-ukers åpen forlengelsesperiode for å motta mitapivat.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
286
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Antwerp, Belgia, 2030
- ZAS Cadix
-
Liège, Belgia, 4000
- CHR de la Citadelle
-
Liège, Belgia, 4000
- Clinique CHC MontLégia
-
-
Brussels Capital
-
Anderlecht, Brussels Capital, Belgia, 1070
- Hopital Erasme
-
Edegem, Brussels Capital, Belgia, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
-
São Paulo, Brasil, 05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brasil, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90619-900
- Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-878
- Hospital de Clinicas da UNICAMP
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
Santo André, São Paulo, Brasil
- Praxis Pesquisa Médica
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- McMaster University - St. Joseph's Healthcare Hamilton
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
- University Health Network
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
- McGill University Health Center
-
Montreal, Quebec, Canada, H2X 3E4
- CHU Montreal
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Forente stater, 92037-1337
- University of California San Diego
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095-1678
- UCLA Health
-
Oakland, California, Forente stater, 94609
- Children's Hospital Oakland
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Forente stater, 06030-0001
- University of Connecticut Health Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010-2916
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33101
- Sylvester Comprehensive Cancer Center-Miami
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60637-1443
- University Of Chicago Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202-5109
- Riley Hospital for Children
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Forente stater, 71103-4228
- LSU Health Sciences Center - Shreveport
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forente stater, 20814
- National Heart Lung and Blood Institute
-
Largo, Maryland, Forente stater, 20774-5374
- Kaiser Permanente - Largo Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114-2621
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115-5724
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
- Boston Medical Center & Boston University School of Medicine
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-5000
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Forente stater, 39232
- Southern Specialty Clinic
-
Madison, Mississippi, Forente stater, 39110-6115
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89106
- Cure 4 the Kids Foundation, A Division of Roseman University of Health Sciences
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
- East Carolina University - Brody School of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104-5127
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19134-1011
- St. Christopher's Hospital for Children
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Forente stater, 02903
- Lifespan at Rhode Island Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030-1501
- University of Texas Health Science Center of Houston
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23298-5058
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98195
- Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
-
-
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankrike, 13005
- Hopitaux de La Timone
-
-
Gironde
-
Bordeaux, Gironde, Frankrike, 33000
- Hôpital Pellegrin, CHU de Bordeaux
-
-
Guadeloupe
-
Pointe à Pitre, Guadeloupe, Frankrike, 97139
- CHU Guadeloupe
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, Frankrike, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
-
-
Val-de-Marne
-
Créteil, Val-de-Marne, Frankrike, 94000
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Frankrike, 75015
- Hôpital Europeén Georges Pompidou
-
-
-
-
-
Afula, Israel, 18101
- Haemek Medical Center
-
-
Ḥeifā
-
Haifa, Ḥeifā, Israel, 31096
- Rambam Medical Center
-
Safed, Ḥeifā, Israel, 13100
- Ziv Medical Center
-
-
-
-
Campania
-
Naples, Campania, Italia, 80131
- A.O.R.N. "A. Cardarelli"
-
Naples, Campania, Italia, 80138
- AOU dell'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
-
Emilia-Romagna
-
Modena, Emilia-Romagna, Italia, 41100
- Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Policlinico
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Italia, 00165
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
-
-
Liguria
-
Genoa, Liguria, Italia, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
-
Sicily
-
Palermo, Sicily, Italia, 90146
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello
-
-
-
-
-
Kisumu, Kenya, 40100
- Kondele Children's Hospital
-
Kisumu, Kenya, 40100
- Victoria Biomedical Research Institute (VIBRI)
-
Nairobi, Kenya, 00100
- KEMRI CRDR Clinical Research Clinic Nairobi
-
Nairobi, Kenya, 00200
- KEMRI/CRDR Siaya Clinical Research Annex
-
Nairobi, Kenya, 00200
- Strathmore University
-
Nairobi, Kenya, 42325- 00100
- Gertrude's Children's Hospital
-
-
Western
-
Kisumu, Western, Kenya, 40100
- Kemri Usamru
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 4407-2020
- American University of Beirut Medical Center
-
Sidon, Libanon, H96G+247
- Hammoud Hospital University Medical Center
-
-
Beirut
-
Beirut, Beirut, Libanon, 11-0236
- American University of Beirut Medical Center
-
-
North Lebanon
-
Tarablus, North Lebanon, Libanon, 1434
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Nederland, 3015 GD
- Erasmus MC
-
-
-
-
Federal Capital Territory
-
Abuja, Federal Capital Territory, Nigeria, 900271
- National Hospital Abuja
-
Abuja, Federal Capital Territory, Nigeria, 900271
- University of Abuja Teaching Hospital
-
-
Lagos
-
Surulere, Lagos, Nigeria, 101014
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
-
-
Musqal
-
Muscat, Musqal, Oman, H5QC+36M
- Sultan Qaboos University Hospital, Hematology Department, COM&HS
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 1515 (KAIMRC)
- King Abdullah International Medical Research Center
-
-
Ar Riya
-
Riyadh, Ar Riya, Saudi-Arabia, 11472
- King Khalid University Hospital
-
-
-
-
-
Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannia, W12 0HS
- Hammersmith Hospital
-
London, Storbritannia, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannia, SE1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannia, WC1E 6BT
- University College London Hospitals (UCLH)
-
Manchester, Storbritannia, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
City of London
-
London, City of London, Storbritannia, SE1 7EH
- Evelina Children's Hospital
-
-
-
-
Adana
-
Ankara, Adana, Tyrkia (Türkiye)
- Hacettepe University
-
Ankara, Adana, Tyrkia (Türkiye), 06200
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Seyhan, Adana, Tyrkia (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Regensburg, Tyskland, 93053
- Universitätsklinikum Regensburg
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
16 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder 16 år eller eldre (18 år eller eldre [Frankrike og Tyskland]); deltakere i alderen 16 eller 17 år må fysisk ha fullført puberteten;
- Dokumentert diagnose av sigdcellesykdom (SCD) (HbSS, HbSC [kombinert heterozygositet for hemoglobin S og C], HbS/beta 0- talassemi, HbS/beta pluss talassemi eller andre sigdcellesyndromvarianter);
- Minst 2 sigdcelle-smertekriser (SCPC) og ikke mer enn 10 SCPCer i løpet av de siste 12 månedene;
- Hemoglobin minst 5,5 og 10,5 gram per desiliter (g/dL) på det meste. Hemoglobinkonsentrasjonen må være basert på et gjennomsnitt av minst 2 Hb-konsentrasjonsmålinger (atskilt med ≥7 dager) samlet i løpet av screeningsperioden;
- Hvis du tar hydroksyurea, må hydroksyurea-dosen være stabil i minst 90 dager før du starter studiemedikamentet;
- Kvinner som er i stand til å bli gravide og menn med partnere som er kvinner som er i stand til å bli gravide, må godta å bruke 2 former for prevensjon.
Ekskluderingskriterier:
- Gravid, ammende eller fødende;
- Motta regelmessig planlagte transfusjoner;
- Lever og gallesykdommer inkludert, men ikke begrenset til, betydelig leversykdom eller galleblæresykdom;
- Alvorlig nyresykdom;
- Tidligere eksponering for genterapi eller tidligere benmargs- eller stamcelletransplantasjon;
- Mottar for tiden behandling for SCD (f.eks. voxelotor, crizanlizumab, L-glutamin), med unntak av hydroksyurea. Den siste dosen av slike terapier må ha blitt administrert minst 90 dager før oppstart av studiemedikamentet;
- Mottar for tiden behandling med hematopoietiske stimulerende midler; den siste dosen må ha blitt administrert minst 90 dager før oppstart av studiemedikamentet;
- Mottatt behandling på en annen utprøvende utprøving innen 90 dager før oppstart av studiemedikamentet eller planlegger å delta i en annen utprøvende legemiddelutprøving;
- Ta medisiner som er sterke hemmere av CYP3A4/5 eller sterke induktorer av CYP3A4 som ikke kan stoppes innen en akseptabel tidsramme før oppstart av studiemedisin (tidsramme vil bli diskutert med legen din).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Fase 2: Mitapivat 50 mg BID
Dobbeltblind periode: Mitapivat 50 milligram (mg) to ganger daglig (BID) i 12 uker.
|
Mitapivat tabletter
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Fase 2: Mitapivat 100 mg BID
Dobbeltblind periode: Mitapivat 100 mg BID i 12 uker.
|
Mitapivat tabletter
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Fase 2: Placebo
Dobbeltblind periode: Mitapivat-matchende placebo i 12 uker.
|
Placebo for å matche 50 mg eller 100 mg tabletter
Placebo for å matche 100 mg tabletter
|
|
Eksperimentell: Fase 2: Open-Label utvidelsesperiode
Deltakere som mottok mitapivat 50 mg BID i den dobbeltblinde perioden kan velge å motta mitapivat 50 mg BID i 216 uker etter. Deltakere som fikk mitapivat 100 mg to ganger daglig i den dobbeltblinde perioden kan velge å få mitapivat 100 mg to ganger daglig i 216 uker etter. Deltakere som fikk mitapivat-matchende placebo i den dobbeltblinde perioden, kan randomiseres til å motta enten mitapivat 50 mg eller 100 mg to ganger daglig i 216 uker etter. |
Mitapivat tabletter
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Fase 3: Mitapivat 100 mg BID
Dobbeltblind periode: Mitapivat 100 mg BID i 52 uker.
|
Mitapivat tabletter
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Fase 3: Placebo
Dobbeltblind periode: Mitapivat-matchende placebo i 52 uker.
|
Placebo for å matche 50 mg eller 100 mg tabletter
Placebo for å matche 100 mg tabletter
|
|
Eksperimentell: Fase 3: Open-Label utvidelsesperiode
Deltakerne kan velge å motta mitapivat 100 mg BID i 216 uker etter den dobbeltblindede perioden. Deltakere som fikk mitapivat-matchende placebo i den dobbeltblinde perioden, kan velge å motta mitapivat 100 mg BID i 216 uker etter den dobbeltblindede perioden. |
Mitapivat tabletter
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Fase 2: Prosentandel av deltakere med hemoglobin (Hb) respons
Tidsramme: Uke 12
|
Uke 12
|
|
Fase 2: Prosentandel av deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og behandlingsfremvoksende alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Frem til uke 12
|
Frem til uke 12
|
|
Fase 3: Andel deltakere med Hb-respons
Tidsramme: Uke 52
|
Uke 52
|
|
Fase 3: Annualisert rate av sigdcelle-smertekriser (SCPCs)
Tidsramme: Frem til uke 52
|
Frem til uke 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Fase 2: Endring fra baseline i Hb-konsentrasjon
Tidsramme: Baseline, uke 10 til uke 12
|
Baseline, uke 10 til uke 12
|
|
Fase 2: Endring fra baseline i indirekte bilirubin
Tidsramme: Baseline, uke 10 til uke 12
|
Baseline, uke 10 til uke 12
|
|
Fase 2: Endring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Baseline, uke 10 til uke 12
|
Baseline, uke 10 til uke 12
|
|
Fase 2: Endring fra baseline i absolutt antall retikulocytter
Tidsramme: Baseline, uke 10 til uke 12
|
Baseline, uke 10 til uke 12
|
|
Fase 2: Endring fra baseline i prosent retikulocytter
Tidsramme: Baseline, uke 10 til uke 12
|
Baseline, uke 10 til uke 12
|
|
Fase 2: Endring fra baseline i erytropoietin
Tidsramme: Baseline, uke 10 til uke 12
|
Baseline, uke 10 til uke 12
|
|
Fase 2: Endring fra baseline i pasientrapporterte resultater Målingsinformasjonssystem® (PROMIS®) Fatigue 13a Short Form (SF) Score
Tidsramme: Baseline, uke 10 til uke 12
|
Baseline, uke 10 til uke 12
|
|
Fase 2: Annualisert rate av SCPCer
Tidsramme: Frem til uke 12
|
Frem til uke 12
|
|
Fase 2: Farmakokinetisk/farmakodynamisk forhold: Evaluer eksponeringen av Mitapivat for endringen i adenosintrifosfat (ATP) og 2,3-difosfoglyserat (2,3-DPG)
Tidsramme: Dag 1 til uke 8
|
Dag 1 til uke 8
|
|
Fase 2: Mitapivat-konsentrasjon over tid
Tidsramme: Dag 1 til uke 8
|
Dag 1 til uke 8
|
|
Fase 2: Mitapivat-området under konsentrasjonen
Tidsramme: Dag 1 til uke 8
|
Dag 1 til uke 8
|
|
Fase 2: Mitapivat maksimal (topp) konsentrasjon
Tidsramme: Dag 1 til uke 8
|
Dag 1 til uke 8
|
|
Fase 3: Endring fra baseline i Hb-konsentrasjon
Tidsramme: Baseline, uke 24 til uke 52
|
Baseline, uke 24 til uke 52
|
|
Fase 3: Endring fra baseline i indirekte bilirubin
Tidsramme: Baseline, uke 24 til uke 52
|
Baseline, uke 24 til uke 52
|
|
Fase 3: Endring fra baseline i prosent retikulocytter
Tidsramme: Baseline, uke 24 til uke 52
|
Baseline, uke 24 til uke 52
|
|
Fase 3: Endring fra baseline i PROMIS® Fatigue 13a SF-score
Tidsramme: Baseline, uke 24 til uke 52
|
Baseline, uke 24 til uke 52
|
|
Fase 3: Annualisert frekvens av sykehusinnleggelser for SCPC
Tidsramme: Frem til uke 52
|
Frem til uke 52
|
|
Fase 3: Endring fra baseline i LDH-konsentrasjon
Tidsramme: Baseline, uke 24 til uke 52
|
Baseline, uke 24 til uke 52
|
|
Fase 3: Endring fra baseline i absolutte retikulocytter
Tidsramme: Baseline, uke 24 til uke 52
|
Baseline, uke 24 til uke 52
|
|
Fase 3: Endring fra baseline i erytropoietin
Tidsramme: Baseline, uke 24 til uke 52
|
Baseline, uke 24 til uke 52
|
|
Fase 3: Prosentandel av deltakere med forbedring i pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGIS) - Fatigue
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24, 28, 40 og 52
|
Grunnlinje, uke 24, 28, 40 og 52
|
|
Fase 3: Prosentandel av deltakere med forbedring i pasientens globale inntrykk av endring (PGIC) - Fatigue
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24, 28, 40 og 52
|
Grunnlinje, uke 24, 28, 40 og 52
|
|
Fase 3: Tid til første SCPC
Tidsramme: Frem til uke 52
|
Frem til uke 52
|
|
Fase 3: Tid til andre SCPC
Tidsramme: Frem til uke 52
|
Frem til uke 52
|
|
Fase 3: Annualisert antall sykehusinnleggelsesdager for SCPC
Tidsramme: Frem til uke 52
|
Frem til uke 52
|
|
Fase 3: Annualisert rate av legevaktbesøk for SCPC
Tidsramme: Frem til uke 52
|
Frem til uke 52
|
|
Fase 3: Endring fra baseline i 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
|
Grunnlinje, uke 52
|
|
Fase 3: Endring fra baseline i PROMIS smerteintensitet
Tidsramme: Baseline, uke 24 og 52
|
Baseline, uke 24 og 52
|
|
Fase 3: Endring fra baseline i voksen sigdcelle livskvalitetsmåling informasjonssystem (ASCQ-Me) smertepåvirkning
Tidsramme: Baseline, uke 24 og 52
|
Baseline, uke 24 og 52
|
|
Fase 3: PGIC av smerte
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
|
Grunnlinje, uke 52
|
|
Fase 3: Endring fra baseline i PGIS of Pain
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
|
Grunnlinje, uke 52
|
|
Fase 3: Prosentandel av deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og behandlingsfremvoksende alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Opptil 56 uker
|
Opptil 56 uker
|
|
Fase 3: Farmakokinetisk/farmakodynamisk forhold: Evaluer eksponeringen av Mitapivat for endring i ATP- og 2,3-DPG-nivåer
Tidsramme: Dag 1 til uke 40
|
Dag 1 til uke 40
|
|
Fase 3: Mitapivat-konsentrasjon over tid
Tidsramme: Dag 1 til uke 40
|
Dag 1 til uke 40
|
|
Fase 3: Mitapivat-området under konsentrasjonskurven
Tidsramme: Dag 1 til uke 40
|
Dag 1 til uke 40
|
|
Fase 3: Mitapivat maksimal (topp) konsentrasjon
Tidsramme: Dag 1 til uke 40
|
Dag 1 til uke 40
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Obadina M, Wilson S, Derebail VK, Little J. Emerging Therapies and Advances in Sickle Cell Disease with a Focus on Renal Manifestations. Kidney360. 2023 Jul 1;4(7):997-1005. doi: 10.34067/KID.0000000000000162. Epub 2023 May 31.
- Idowu M, Otieno L, Dumitriu B, Lobo CLC, Thein SL, Andemariam B, Nnodu OE, Inati A, Glaros AK, Bartolucci P, Colombatti R, Taher AT, Abboud MR, Darbari D, Ataga KI, Antmen AB, Kuo KHM, de Souza Medina S, Oluyadi A, Iyer V, Morris S, Yates AM, Shao H, Patil S, Urbstonaitis R, Zaidi AU, Gheuens S, Smith WR. Safety and efficacy of mitapivat in sickle cell disease (RISE UP): results from the phase 2 portion of a global, double-blind, randomised, placebo-controlled trial. Lancet Haematol. 2025 Jan;12(1):e35-e44. doi: 10.1016/S2352-3026(24)00319-3. Epub 2024 Dec 4.
- van Dijk MJ, Rab MAE, van Oirschot BA, Bos J, Derichs C, Rijneveld AW, Cnossen MH, Nur E, Biemond BJ, Bartels M, Jans JJM, van Solinge WW, Schutgens REG, van Wijk R, van Beers EJ. One-year safety and efficacy of mitapivat in sickle cell disease: follow-up results of a phase 2, open-label study. Blood Adv. 2023 Dec 26;7(24):7539-7550. doi: 10.1182/bloodadvances.2023011477.
- Conrey A, Asomaning N, Frey I, Charles RP, Lovins D, Xu JZ, Mendez-Marti S, Le K, Kruah B, Li Q, Dunkelberger E, Cellmer T, Yates A, Wind-Rotolo M, Huston C, Jeffries N, Eaton WA, Thein SL. Long-term mitapivat treatment is safe and efficacious in patients with sickle cell disease. Blood Red Cells Iron. 2025 Sep;1(2):100014. doi: 10.1016/j.brci.2025.100014. Epub 2025 Sep 11.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
11. februar 2022
Primær fullføring (Faktiske)
30. oktober 2025
Studiet fullført (Antatt)
1. februar 2030
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. juli 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. august 2021
Først lagt ut (Faktiske)
2. september 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
23. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hematologiske sykdommer
- Anemi, hemolytisk, medfødt
- Anemi, hemolytisk
- Anemi
- Hemoglobinopatier
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Anemi, sigdcelle
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymaktivatorer
- mitapivat
Andre studie-ID-numre
- AG348-C-020
- 2021-001674-34 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .