Um estudo avaliando a eficácia e a segurança do Mitapivat (AG-348) em participantes com doença falciforme (RISE UP)
19 de junho de 2026 atualizado por: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo multicêntrico de fase 2/3, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do mitapivat em indivíduos com doença falciforme
Este ensaio clínico é um estudo de Fase 2/3 que determinará a dose recomendada de mitapivat e avaliará a eficácia e segurança do mitapivat na doença falciforme, testando o desempenho do mitapivat em comparação com o placebo para aumentar a quantidade de hemoglobina no sangue e para reduzir ou prevenir a ocorrência de crises de dor falciforme.
Além disso, o efeito de longo prazo do mitapivat na eficácia e segurança será explorado em uma porção de extensão aberta.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Mitapivat é uma pequena molécula, ativador oral da piruvato quinase R (PKR).
A PKR está envolvida na manutenção da saúde, energia e longevidade dos glóbulos vermelhos (RBCs).
O estudo tem como objetivo avaliar a eficácia e segurança do tratamento com mitapivat em participantes com doença falciforme.
O estudo é um estudo de Fase 2/3 no qual a dose recomendada de mitapivat será selecionada e avaliada posteriormente.
A porção da Fase 2 inclui um período de 12 semanas randomizado, controlado por placebo, no qual os participantes serão randomizados em uma proporção de 1:1:1 para receber 2 níveis de dose de mitapivat ou placebo.
A parte da Fase 3 inclui um período de 52 semanas randomizado, controlado por placebo, no qual os participantes serão randomizados em uma proporção de 2:1 para receber o nível de dose recomendado de mitapivat ou placebo.
Os participantes que concluírem a fase 2 ou a fase 3 terão a opção de passar para um período de extensão de rótulo aberto de 216 semanas para receber mitapivat.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
286
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Essen, Alemanha, 45147
- Universitätsklinikum Essen
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Regensburg, Alemanha, 93053
- Universitätsklinikum Regensburg
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Riyadh, Arábia Saudita, 1515 (KAIMRC)
- King Abdullah International Medical Research Center
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Ar Riya
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Riyadh, Ar Riya, Arábia Saudita, 11472
- King Khalid University Hospital
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Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
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São Paulo, Brasil, 05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
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Pernambuco
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Recife, Pernambuco, Brasil, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90619-900
- Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
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São Paulo
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Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-878
- Hospital de Clinicas da UNICAMP
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
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Santo André, São Paulo, Brasil
- Praxis Pesquisa Médica
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Antwerp, Bélgica, 2030
- ZAS Cadix
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Liège, Bélgica, 4000
- CHR de la Citadelle
-
Liège, Bélgica, 4000
- Clinique CHC MontLégia
-
-
Brussels Capital
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Anderlecht, Brussels Capital, Bélgica, 1070
- Hopital Erasme
-
Edegem, Brussels Capital, Bélgica, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
-
-
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-
Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- McMaster University - St. Joseph's Healthcare Hamilton
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G2C4
- University Health Network
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
- McGill University Health Center
-
Montreal, Quebec, Canadá, H2X 3E4
- CHU Montreal
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-
-
-
California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037-1337
- University of California San Diego
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-1678
- UCLA Health
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital Oakland
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-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030-0001
- University of Connecticut Health Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Medstar Washington Hospital Center
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010-2916
- Children's National Hospital
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-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33101
- Sylvester Comprehensive Cancer Center-Miami
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637-1443
- University of Chicago Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202-5109
- Riley Hospital for Children
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Louisiana
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Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71103-4228
- LSU Health Sciences Center - Shreveport
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-
Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20814
- National Heart Lung and Blood Institute
-
Largo, Maryland, Estados Unidos, 20774-5374
- Kaiser Permanente - Largo Medical Center
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114-2621
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115-5724
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston Medical Center & Boston University School of Medicine
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-
Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5000
- University Of Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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Mississippi
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Flowood, Mississippi, Estados Unidos, 39232
- Southern Specialty Clinic
-
Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110-6115
- Mississippi Center for Advanced Medicine
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Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89106
- Cure 4 the Kids Foundation, A Division of Roseman University of Health Sciences
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North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- East Carolina University - Brody School of Medicine
-
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-5127
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134-1011
- St. Christopher's Hospital for Children
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Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
- Lifespan at Rhode Island Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-1501
- University of Texas Health Science Center of Houston
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298-5058
- Virginia Commonwealth University
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-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
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Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, França, 13005
- Hopitaux de La Timone
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Gironde
-
Bordeaux, Gironde, França, 33000
- Hôpital Pellegrin, CHU de Bordeaux
-
-
Guadeloupe
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Pointe à Pitre, Guadeloupe, França, 97139
- CHU Guadeloupe
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Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, França, 31059
- Institut Universitaire Du Cancer de Toulouse - Oncopole
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Val-de-Marne
-
Créteil, Val-de-Marne, França, 94000
- CHU Hôpital Henri Mondor
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-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, França, 75015
- Hôpital Europeen Georges Pompidou
-
-
-
-
-
Utrecht, Holanda, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Holanda, 3015 GD
- Erasmus MC
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-
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-
Afula, Israel, 18101
- Haemek Medical Center
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Ḥeifā
-
Haifa, Ḥeifā, Israel, 31096
- Rambam Medical Center
-
Safed, Ḥeifā, Israel, 13100
- Ziv Medical Center
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-
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Campania
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Naples, Campania, Itália, 80131
- A.O.R.N. "A. Cardarelli"
-
Naples, Campania, Itália, 80138
- AOU dell'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
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Emilia-Romagna
-
Modena, Emilia-Romagna, Itália, 41100
- Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Policlinico
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Lazio
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Rome, Lazio, Itália, 00165
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
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Liguria
-
Genoa, Liguria, Itália, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
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Sicily
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Palermo, Sicily, Itália, 90146
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello
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Beirut, Líbano, 4407-2020
- American University of Beirut Medical center
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Sidon, Líbano, H96G+247
- Hammoud Hospital University Medical Center
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Beirut
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Beirut, Beirut, Líbano, 11-0236
- American University of Beirut Medical center
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North Lebanon
-
Tarablus, North Lebanon, Líbano, 1434
- Nini Hospital
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Federal Capital Territory
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Abuja, Federal Capital Territory, Nigéria, 900271
- National Hospital Abuja
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Abuja, Federal Capital Territory, Nigéria, 900271
- University of Abuja Teaching Hospital
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Lagos
-
Surulere, Lagos, Nigéria, 101014
- Lagos University Teaching Hospital
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Musqal
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Muscat, Musqal, Omã, H5QC+36M
- Sultan Qaboos University Hospital, Hematology Department, COM&HS
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-
-
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Kisumu, Quênia, 40100
- Kondele Children's Hospital
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Kisumu, Quênia, 40100
- Victoria Biomedical Research Institute (VIBRI)
-
Nairobi, Quênia, 00100
- KEMRI CRDR Clinical Research Clinic Nairobi
-
Nairobi, Quênia, 00200
- KEMRI/CRDR Siaya Clinical Research Annex
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Nairobi, Quênia, 00200
- Strathmore University
-
Nairobi, Quênia, 42325- 00100
- Gertrude's Children's Hospital
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-
Western
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Kisumu, Western, Quênia, 40100
- Kemri Usamru
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-
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-
Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, W12 0HS
- Hammersmith Hospital
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Reino Unido, SE1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
London, Reino Unido, WC1E 6BT
- University College London Hospitals (UCLH)
-
Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
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-
City of London
-
London, City of London, Reino Unido, SE1 7EH
- Evelina Children's Hospital
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-
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Adana
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Ankara, Adana, Turquia (Türkiye)
- Hacettepe University
-
Ankara, Adana, Turquia (Türkiye), 06200
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
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Seyhan, Adana, Turquia (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade igual ou superior a 16 anos (18 anos ou superior [França e Alemanha]); os participantes com 16 ou 17 anos de idade devem ter fisicamente completado a puberdade;
- Diagnóstico documentado de doença falciforme (DF) (HbSS, HbSC [heterozigose combinada para hemoglobinas S e C], HbS/beta 0-talassemia, HbS/beta mais talassemia ou outras variantes da síndrome falciforme);
- Pelo menos 2 crises de dor falciforme (SCPCs) e não mais que 10 SCPCs nos últimos 12 meses;
- Hemoglobina no mínimo 5,5 e no máximo 10,5 gramas por decilitro (g/dL). A concentração de hemoglobina deve ser baseada em uma média de pelo menos 2 medições de concentração de Hb (separadas por ≥7 dias) coletadas durante o período de triagem;
- Se estiver tomando hidroxiureia, a dose de hidroxiureia deve ser estável por pelo menos 90 dias antes de iniciar o medicamento do estudo;
- As mulheres que podem engravidar e os homens com parceiras que são mulheres que podem engravidar devem concordar em usar 2 formas de contracepção.
Critério de exclusão:
- Grávida, lactante ou parturiente;
- Receber transfusões programadas regularmente;
- Distúrbios hepatobiliares, incluindo, entre outros, doença hepática significativa ou doença da vesícula biliar;
- Doença renal grave;
- Exposição prévia a terapia genética ou transplante prévio de medula óssea ou células-tronco;
- Atualmente recebendo tratamento para SCD (por exemplo, voxelotor, crizanlizumabe, L-glutamina), com exceção de hidroxiureia. A última dose dessas terapias deve ter sido administrada pelo menos 90 dias antes de iniciar o medicamento do estudo;
- Atualmente recebendo tratamento com agentes estimulantes hematopoiéticos; a última dose deve ter sido administrada pelo menos 90 dias antes de iniciar o medicamento do estudo;
- Recebeu tratamento em outro estudo experimental dentro de 90 dias antes do início do medicamento do estudo ou planeja participar de outro estudo experimental do medicamento;
- Tomando medicamentos que são fortes inibidores de CYP3A4/5 ou fortes indutores de CYP3A4 que não podem ser interrompidos em um prazo aceitável antes de iniciar o medicamento do estudo (o prazo será discutido com seu médico).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Fase 2: Mitapivat 50 mg BID
Período duplo-cego: Mitapivat 50 miligramas (mg) duas vezes ao dia (BID) por 12 semanas.
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Comprimidos de mitapivat
Outros nomes:
|
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Experimental: Fase 2: Mitapivat 100 mg BID
Período duplo-cego: Mitapivat 100 mg BID por 12 semanas.
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Comprimidos de mitapivat
Outros nomes:
|
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Comparador de Placebo: Fase 2: Placebo
Período duplo-cego: placebo correspondente ao Mitapivat por 12 semanas.
|
Placebo para combinar com comprimidos de 50 mg ou 100 mg
Placebo para combinar com comprimidos de 100 mg
|
|
Experimental: Fase 2: Período de extensão de rótulo aberto
Os participantes que receberam mitapivat 50mg BID no período duplo-cego podem optar por receber mitapivat 50mg BID por 216 semanas depois. Os participantes que receberam mitapivat 100 mg BID no período duplo-cego podem optar por receber mitapivat 100 mg BID por 216 semanas depois. Os participantes que receberam placebo correspondente ao mitapivat no período duplo-cego podem ser randomizados para receber 50 mg de mitapivat ou 100 mg BID por 216 semanas depois. |
Comprimidos de mitapivat
Outros nomes:
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Experimental: Fase 3: Mitapivat 100 mg BID
Período duplo-cego: Mitapivat 100 mg BID por 52 semanas.
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Comprimidos de mitapivat
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Fase 3: Placebo
Período duplo-cego: placebo compatível com Mitapivat por 52 semanas.
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Placebo para combinar com comprimidos de 50 mg ou 100 mg
Placebo para combinar com comprimidos de 100 mg
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Experimental: Fase 3: Período de Extensão Aberto
Os participantes podem optar por receber mitapivat 100 mg BID por 216 semanas após o período duplo-cego. Os participantes que receberam placebo correspondente ao mitapivat no período duplo-cego podem optar por receber mitapivat 100 mg BID por 216 semanas após o período duplo-cego. |
Comprimidos de mitapivat
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Fase 2: Porcentagem de participantes com resposta de hemoglobina (Hb)
Prazo: Semana 12
|
Semana 12
|
|
Fase 2: Porcentagem de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e EAs graves emergentes do tratamento (SAEs)
Prazo: Até a semana 12
|
Até a semana 12
|
|
Fase 3: Porcentagem de participantes com resposta de Hb
Prazo: Semana 52
|
Semana 52
|
|
Fase 3: Taxa anualizada de crises de dor falciforme (SCPCs)
Prazo: Até a semana 52
|
Até a semana 52
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Fase 2: mudança da linha de base na concentração de Hb
Prazo: Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
|
Fase 2: Mudança da linha de base na bilirrubina indireta
Prazo: Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
|
Fase 2: mudança da linha de base na lactato desidrogenase (LDH)
Prazo: Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
|
Fase 2: Alteração da linha de base na contagem absoluta de reticulócitos
Prazo: Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
|
Fase 2: Alteração da linha de base em Percentual de Reticulócitos
Prazo: Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
|
Fase 2: Alteração da linha de base na eritropoietina
Prazo: Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
|
Fase 2: Alteração da linha de base no Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente® (PROMIS®) Pontuação de Fadiga 13a Short Form (SF)
Prazo: Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
|
Fase 2: Taxa Anualizada de SCPCs
Prazo: Até a semana 12
|
Até a semana 12
|
|
Fase 2: Relação Farmacocinética/Farmacodinâmica: Avaliar a Exposição de Mitapivat à Alteração na Adenosina Trifosfato (ATP) e 2,3-Difosfoglicerato (2,3-DPG)
Prazo: Dia 1 até a semana 8
|
Dia 1 até a semana 8
|
|
Fase 2: Concentração de Mitapivat ao longo do tempo
Prazo: Dia 1 até a semana 8
|
Dia 1 até a semana 8
|
|
Fase 2: Área de Mitapivat sob a Concentração
Prazo: Dia 1 até a semana 8
|
Dia 1 até a semana 8
|
|
Fase 2: Concentração Máxima (Pico) de Mitapivat
Prazo: Dia 1 até a semana 8
|
Dia 1 até a semana 8
|
|
Fase 3: mudança da linha de base na concentração de Hb
Prazo: Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
|
Fase 3: Mudança da linha de base na bilirrubina indireta
Prazo: Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
|
Fase 3: Alteração da linha de base em Percentual de Reticulócitos
Prazo: Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
|
Fase 3: Alteração da linha de base nas pontuações PROMIS® Fadiga 13a SF
Prazo: Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
|
Fase 3: Frequência anualizada de internações por SCPC
Prazo: Até a semana 52
|
Até a semana 52
|
|
Fase 3: Alteração da linha de base na concentração de LDH
Prazo: Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
|
Fase 3: Alteração da linha de base em reticulócitos absolutos
Prazo: Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
|
Fase 3: Alteração da linha de base na eritropoetina
Prazo: Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
|
Fase 3: Porcentagem de Participantes com Melhora na Impressão Global de Gravidade do Paciente (PGIS) -Fadiga
Prazo: Linha de base, semanas 24, 28, 40 e 52
|
Linha de base, semanas 24, 28, 40 e 52
|
|
Fase 3: Porcentagem de Participantes com Melhora na Impressão Global de Mudança do Paciente (PGIC) -Fadiga
Prazo: Linha de base, semanas 24, 28, 40 e 52
|
Linha de base, semanas 24, 28, 40 e 52
|
|
Fase 3: Tempo para o primeiro SCPC
Prazo: Até a semana 52
|
Até a semana 52
|
|
Fase 3: Tempo para o Segundo SCPC
Prazo: Até a semana 52
|
Até a semana 52
|
|
Fase 3: Taxa anualizada de dias de internação para SCPC
Prazo: Até a semana 52
|
Até a semana 52
|
|
Fase 3: Taxa anualizada de atendimentos de emergência para SCPC
Prazo: Até a semana 52
|
Até a semana 52
|
|
Fase 3: Mudança da linha de base no teste de caminhada de 6 minutos (6MWT)
Prazo: Linha de base, Semana 52
|
Linha de base, Semana 52
|
|
Fase 3: Alteração da linha de base na intensidade da dor PROMIS
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 52
|
Linha de base, semanas 24 e 52
|
|
Fase 3: Mudança da linha de base no Sistema de Informação de Medição da Qualidade de Vida de Células Falciformes Adultos (ASCQ-Me) Impacto da Dor
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 52
|
Linha de base, semanas 24 e 52
|
|
Fase 3: PGIC de Dor
Prazo: Linha de base, Semana 52
|
Linha de base, Semana 52
|
|
Fase 3: Alteração da linha de base no PGIS da dor
Prazo: Linha de base, Semana 52
|
Linha de base, Semana 52
|
|
Fase 3: Porcentagem de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e EAs graves emergentes do tratamento (SAEs)
Prazo: Até 56 semanas
|
Até 56 semanas
|
|
Fase 3: Relação farmacocinética/farmacodinâmica: avaliar a exposição do mitapivat à alteração nos níveis de ATP e 2,3-DPG
Prazo: Dia 1 até a semana 40
|
Dia 1 até a semana 40
|
|
Fase 3: Concentração de Mitapivat ao longo do tempo
Prazo: Dia 1 até a semana 40
|
Dia 1 até a semana 40
|
|
Fase 3: Área de Mitapivat sob a curva de concentração
Prazo: Dia 1 até a semana 40
|
Dia 1 até a semana 40
|
|
Fase 3: Concentração Máxima (Pico) de Mitapivat
Prazo: Dia 1 até a semana 40
|
Dia 1 até a semana 40
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Obadina M, Wilson S, Derebail VK, Little J. Emerging Therapies and Advances in Sickle Cell Disease with a Focus on Renal Manifestations. Kidney360. 2023 Jul 1;4(7):997-1005. doi: 10.34067/KID.0000000000000162. Epub 2023 May 31.
- Idowu M, Otieno L, Dumitriu B, Lobo CLC, Thein SL, Andemariam B, Nnodu OE, Inati A, Glaros AK, Bartolucci P, Colombatti R, Taher AT, Abboud MR, Darbari D, Ataga KI, Antmen AB, Kuo KHM, de Souza Medina S, Oluyadi A, Iyer V, Morris S, Yates AM, Shao H, Patil S, Urbstonaitis R, Zaidi AU, Gheuens S, Smith WR. Safety and efficacy of mitapivat in sickle cell disease (RISE UP): results from the phase 2 portion of a global, double-blind, randomised, placebo-controlled trial. Lancet Haematol. 2025 Jan;12(1):e35-e44. doi: 10.1016/S2352-3026(24)00319-3. Epub 2024 Dec 4.
- van Dijk MJ, Rab MAE, van Oirschot BA, Bos J, Derichs C, Rijneveld AW, Cnossen MH, Nur E, Biemond BJ, Bartels M, Jans JJM, van Solinge WW, Schutgens REG, van Wijk R, van Beers EJ. One-year safety and efficacy of mitapivat in sickle cell disease: follow-up results of a phase 2, open-label study. Blood Adv. 2023 Dec 26;7(24):7539-7550. doi: 10.1182/bloodadvances.2023011477.
- Conrey A, Asomaning N, Frey I, Charles RP, Lovins D, Xu JZ, Mendez-Marti S, Le K, Kruah B, Li Q, Dunkelberger E, Cellmer T, Yates A, Wind-Rotolo M, Huston C, Jeffries N, Eaton WA, Thein SL. Long-term mitapivat treatment is safe and efficacious in patients with sickle cell disease. Blood Red Cells Iron. 2025 Sep;1(2):100014. doi: 10.1016/j.brci.2025.100014. Epub 2025 Sep 11.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de fevereiro de 2022
Conclusão Primária (Real)
30 de outubro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de fevereiro de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de julho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de agosto de 2021
Primeira postagem (Real)
2 de setembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Hemoglobinopatias
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Anemia Falciforme
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Ativadores Enzimáticos
- mitapivat
Outros números de identificação do estudo
- AG348-C-020
- 2021-001674-34 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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