Um estudo avaliando a eficácia e a segurança do Mitapivat (AG-348) em participantes com doença falciforme (RISE UP)
15 de abril de 2024 atualizado por: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo multicêntrico de fase 2/3, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do mitapivat em indivíduos com doença falciforme
Este ensaio clínico é um estudo de Fase 2/3 que determinará a dose recomendada de mitapivat e avaliará a eficácia e segurança do mitapivat na doença falciforme, testando o desempenho do mitapivat em comparação com o placebo para aumentar a quantidade de hemoglobina no sangue e para reduzir ou prevenir a ocorrência de crises de dor falciforme.
Além disso, o efeito de longo prazo do mitapivat na eficácia e segurança será explorado em uma porção de extensão aberta.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Mitapivat é uma pequena molécula, ativador oral da piruvato quinase R (PKR).
A PKR está envolvida na manutenção da saúde, energia e longevidade dos glóbulos vermelhos (RBCs).
O estudo tem como objetivo avaliar a eficácia e segurança do tratamento com mitapivat em participantes com doença falciforme.
O estudo é um estudo de Fase 2/3 no qual a dose recomendada de mitapivat será selecionada e avaliada posteriormente.
A porção da Fase 2 inclui um período de 12 semanas randomizado, controlado por placebo, no qual os participantes serão randomizados em uma proporção de 1:1:1 para receber 2 níveis de dose de mitapivat ou placebo.
A parte da Fase 3 inclui um período de 52 semanas randomizado, controlado por placebo, no qual os participantes serão randomizados em uma proporção de 2:1 para receber o nível de dose recomendado de mitapivat ou placebo.
Os participantes que concluírem a fase 2 ou a fase 3 terão a opção de passar para um período de extensão de rótulo aberto de 216 semanas para receber mitapivat.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
267
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Agios Medical Affairs
- Número de telefone: 833-228-8474
- E-mail: medinfo@agios.com
Locais de estudo
-
-
-
Essen, Alemanha, 45147
- Recrutamento
- Universitatsklinikum Essen
-
Regensburg, Alemanha, 93053
- Recrutamento
- Universitätsklinikum Regensburg
-
-
-
-
-
Riyadh, Arábia Saudita, 1515 (KAIMRC)
- Ativo, não recrutando
- King Abdullah International Medical Research Center
-
-
-
-
-
Rio De Janeiro, Brasil, 20211-030
- Recrutamento
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
-
São Paulo, Brasil, 05403-010
- Recrutamento
- Instituto do Cancer do Estado de São Paulo, Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brasil, 50070-460
- Ainda não está recrutando
- Multihemo Servicos Medicos S/A
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90619-900
- Recrutamento
- Hospital Sao Lucas Da Pontificia Universidade Catolica Do Rio Grande Do Sul (PUCRS)
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035-903
- Ainda não está recrutando
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-878
- Recrutamento
- Hospital de Clinicas da UNICAMP
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
- Recrutamento
- Hospital Das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
Santo Andre, São Paulo, Brasil
- Ativo, não recrutando
- Praxis pesquisa médica
-
-
-
-
-
Liège, Bélgica, 4000
- Recrutamento
- CHR de la Citadelle
-
Liège, Bélgica, 4000
- Recrutamento
- Clinique CHC MontLégia
-
-
Brussels
-
Anderlecht, Brussels, Bélgica, 1070
- Recrutamento
- Hopital Erasme
-
Antwerpen, Brussels, Bélgica, 2060
- Recrutamento
- ZNA Stuivenberg
-
Edegem, Brussels, Bélgica, 2650
- Recrutamento
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 4A6
- Ainda não está recrutando
- McMaster University - St. Joseph's Healthcare Hamilton
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G2C4
- Recrutamento
- University Health Network
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- Recrutamento
- McGill University Health Center
-
Montreal, Quebec, Canadá, H2X 3E4
- Recrutamento
- CHU Montreal
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Estados Unidos, 92037-1337
- Recrutamento
- University of California San Diego
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-1678
- Recrutamento
- UCLA Health
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Ainda não está recrutando
- Children's Hospital and Research Center at Oakland
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Ativo, não recrutando
- Children's Hospital Oakland
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030-0001
- Ainda não está recrutando
- University of Connecticut Health Center
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
- Ainda não está recrutando
- Yale University
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Ainda não está recrutando
- MedStar Washington Hospital Center
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010-2916
- Recrutamento
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33101
- Ainda não está recrutando
- Sylvester Comprehensive Cancer Center-Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342-3283
- Ainda não está recrutando
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637-1443
- Ainda não está recrutando
- University of Chicago Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202-5109
- Ainda não está recrutando
- Riley Hospital for Children
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71103-4228
- Ainda não está recrutando
- LSU Health Sciences Center - Shreveport
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20814
- Recrutamento
- National Heart Lung and Blood Institute
-
Largo, Maryland, Estados Unidos, 20774-5374
- Recrutamento
- Kaiser Permanente - Largo Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114-2621
- Ativo, não recrutando
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Recrutamento
- Boston Medical Center & Boston University School of Medicine
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115-5724
- Ainda não está recrutando
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5000
- Recrutamento
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Recrutamento
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110-6115
- Recrutamento
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89106
- Recrutamento
- Cure 4 The Kids Foundation, A Division of Roseman University of Health Sciences
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- Recrutamento
- East Carolina University - Brody School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195-0001
- Ainda não está recrutando
- The Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Ativo, não recrutando
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134-1011
- Recrutamento
- St. Christopher's Hospital for Children
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-5127
- Ativo, não recrutando
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
- Ainda não está recrutando
- Lifespan at Rhode Island Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-1501
- Recrutamento
- University of Texas Health Science Center of Houston
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298-5058
- Recrutamento
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Recrutamento
- Seattle Cancer Care Alliance, University of Washington
-
-
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, França, 13005
- Recrutamento
- Hopitaux de La Timone
-
-
Gironde
-
Bordeaux, Gironde, França, 33000
- Recrutamento
- Hôpital Pellegrin, CHU de Bordeaux
-
-
Guadeloupe
-
Pointe-à-Pitre, Guadeloupe, França, 97159
- Recrutamento
- CHU Guadeloupe
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, França, 31100
- Recrutamento
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
-
-
Ile De France
-
Paris, Ile De France, França, 75015
- Recrutamento
- Hopital Europeen Georges Pompidou
-
-
Val-de-Marne
-
Créteil, Val-de-Marne, França, 94000
- Recrutamento
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
-
-
-
-
Accra, Gana
- Ainda não está recrutando
- Korle-Bu Teaching Hospital
-
Kumasi, Gana
- Ainda não está recrutando
- Komfo Anokye Teaching Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht, Holanda, 3584 CX
- Recrutamento
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
Zuid-Holland
-
Rotterdam, Zuid-Holland, Holanda, 3015 GD
- Recrutamento
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Afula, Israel, 1834111
- Ativo, não recrutando
- Haemek Medical Center
-
-
Ḥeifā
-
Haifa, Ḥeifā, Israel, 31096
- Recrutamento
- Rambam Medical Center
-
Safed, Ḥeifā, Israel, 13100
- Recrutamento
- Ziv Medical Center
-
-
-
-
Campania
-
Napoli, Campania, Itália, 80131
- Ativo, não recrutando
- A.O.R.N. "A. Cardarelli"
-
Napoli, Campania, Itália, 80138
- Ativo, não recrutando
- AOU dell'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Napoli, Campania, Itália, 80131
- Ainda não está recrutando
- AORN A Cardarelli
-
-
Emilia-Romagna
-
Modena, Emilia-Romagna, Itália, 41100
- Recrutamento
- Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Policlinico
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Itália, 00165
- Recrutamento
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
-
-
Liguria
-
Genova, Liguria, Itália, 16128
- Recrutamento
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
-
Sicilia
-
Palermo, Sicilia, Itália, 90146
- Ainda não está recrutando
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello
-
-
-
-
-
Sidon, Líbano
- Recrutamento
- Hammoud Hospital University Medical Center
-
-
Beyrouth
-
Beirut, Beyrouth, Líbano
- Recrutamento
- American University of Beirut Medical Center
-
-
Liban Nord
-
Tarablus, Liban Nord, Líbano
- Recrutamento
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
Calabar, Nigéria
- Ainda não está recrutando
- University of Calabar Teaching Hospital
-
Enugu, Nigéria
- Ainda não está recrutando
- The University of Nigeria Teaching Hospiatal
-
Kaduna, Nigéria
- Ainda não está recrutando
- Barau Dikko Teaching Hospital (BDTH), Kaduna
-
-
Abuja Capital Territory
-
Abuja, Abuja Capital Territory, Nigéria
- Ativo, não recrutando
- National Hospital Abuja
-
Abuja, Abuja Capital Territory, Nigéria
- Ativo, não recrutando
- University of Abuja Teaching Hospital
-
-
Lagos
-
Suru-Lere, Lagos, Nigéria, 101014
- Ativo, não recrutando
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
-
-
Musqal
-
Muscat, Musqal, Omã
- Recrutamento
- Sultan Qaboos University Hospital, Hematology Department, COM&HS
-
-
-
-
-
Istanbul, Peru, 34093
- Ainda não está recrutando
- Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
-
Izmir, Peru, 35040
- Ainda não está recrutando
- Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
-
Adana
-
Ankara, Adana, Peru
- Ativo, não recrutando
- Hacettepe University
-
Seyhan, Adana, Peru, 01130
- Ativo, não recrutando
- Acibadem Adana Hospital
-
-
Içel
-
Yenisehir, Içel, Peru, 33110
- Ainda não está recrutando
- Mersin University Medical Faculty
-
-
-
-
-
Kisumu, Quênia, 40100
- Recrutamento
- Kondele Children's Hospital
-
Kisumu, Quênia, 40100
- Ativo, não recrutando
- Victoria Biomedical Research Institute (VIBRI)
-
Nairobi, Quênia, 00200
- Recrutamento
- Strathmore University
-
Nairobi, Quênia, 00100
- Ainda não está recrutando
- KEMRI CRDR Clinical Research Clinic Nairobi
-
Nairobi, Quênia, 00200
- Ainda não está recrutando
- KEMRI/CRDR Siaya Clinical Research Annex
-
Nairobi, Quênia, 42325- 00100
- Ainda não está recrutando
- Gertrude's Children's Hospital
-
-
Western
-
Kisumu, Western, Quênia, 40100
- Ainda não está recrutando
- Kemri Usamru
-
-
-
-
-
Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Recrutamento
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Reino Unido, W12 0HS
- Recrutamento
- Hammersmith Hospital
-
London, Reino Unido, SE5 9RS
- Ainda não está recrutando
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Reino Unido, SE1 7EH
- Ainda não está recrutando
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
London, Reino Unido, WC1E 6BT
- Ainda não está recrutando
- University College London Hospitals (UCLH)
-
Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Recrutamento
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
City Of London
-
London, City Of London, Reino Unido, SE1 7EH
- Recrutamento
- Evelina Children's Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade igual ou superior a 16 anos (18 anos ou superior [França e Alemanha]); os participantes com 16 ou 17 anos de idade devem ter fisicamente completado a puberdade;
- Diagnóstico documentado de doença falciforme (DF) (HbSS, HbSC [heterozigose combinada para hemoglobinas S e C], HbS/beta 0-talassemia, HbS/beta mais talassemia ou outras variantes da síndrome falciforme);
- Pelo menos 2 crises de dor falciforme (SCPCs) e não mais que 10 SCPCs nos últimos 12 meses;
- Hemoglobina no mínimo 5,5 e no máximo 10,5 gramas por decilitro (g/dL). A concentração de hemoglobina deve ser baseada em uma média de pelo menos 2 medições de concentração de Hb (separadas por ≥7 dias) coletadas durante o período de triagem;
- Se estiver tomando hidroxiureia, a dose de hidroxiureia deve ser estável por pelo menos 90 dias antes de iniciar o medicamento do estudo;
- As mulheres que podem engravidar e os homens com parceiras que são mulheres que podem engravidar devem concordar em usar 2 formas de contracepção.
Critério de exclusão:
- Grávida, lactante ou parturiente;
- Receber transfusões programadas regularmente;
- Distúrbios hepatobiliares, incluindo, entre outros, doença hepática significativa ou doença da vesícula biliar;
- Doença renal grave;
- Exposição prévia a terapia genética ou transplante prévio de medula óssea ou células-tronco;
- Atualmente recebendo tratamento para SCD (por exemplo, voxelotor, crizanlizumabe, L-glutamina), com exceção de hidroxiureia. A última dose dessas terapias deve ter sido administrada pelo menos 90 dias antes de iniciar o medicamento do estudo;
- Atualmente recebendo tratamento com agentes estimulantes hematopoiéticos; a última dose deve ter sido administrada pelo menos 90 dias antes de iniciar o medicamento do estudo;
- Recebeu tratamento em outro estudo experimental dentro de 90 dias antes do início do medicamento do estudo ou planeja participar de outro estudo experimental do medicamento;
- Tomando medicamentos que são fortes inibidores de CYP3A4/5 ou fortes indutores de CYP3A4 que não podem ser interrompidos em um prazo aceitável antes de iniciar o medicamento do estudo (o prazo será discutido com seu médico).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Fase 2: Mitapivat 50 mg BID
Período duplo-cego: Mitapivat 50 miligramas (mg) duas vezes ao dia (BID) por 12 semanas.
|
Comprimidos de mitapivat
Outros nomes:
|
|
Experimental: Fase 2: Mitapivat 100 mg BID
Período duplo-cego: Mitapivat 100 mg BID por 12 semanas.
|
Comprimidos de mitapivat
Outros nomes:
|
|
Comparador de Placebo: Fase 2: Placebo
Período duplo-cego: placebo correspondente ao Mitapivat por 12 semanas.
|
Placebo para combinar com comprimidos de 50 mg ou 100 mg
Placebo para combinar com comprimidos de 100 mg
|
|
Experimental: Fase 2: Período de extensão de rótulo aberto
Os participantes que receberam mitapivat 50mg BID no período duplo-cego podem optar por receber mitapivat 50mg BID por 216 semanas depois. Os participantes que receberam mitapivat 100 mg BID no período duplo-cego podem optar por receber mitapivat 100 mg BID por 216 semanas depois. Os participantes que receberam placebo correspondente ao mitapivat no período duplo-cego podem ser randomizados para receber 50 mg de mitapivat ou 100 mg BID por 216 semanas depois. |
Comprimidos de mitapivat
Outros nomes:
|
|
Experimental: Fase 3: Mitapivat 100 mg BID
Período duplo-cego: Mitapivat 100 mg BID por 52 semanas.
|
Comprimidos de mitapivat
Outros nomes:
|
|
Comparador de Placebo: Fase 3: Placebo
Período duplo-cego: placebo compatível com Mitapivat por 52 semanas.
|
Placebo para combinar com comprimidos de 50 mg ou 100 mg
Placebo para combinar com comprimidos de 100 mg
|
|
Experimental: Fase 3: Período de Extensão Aberto
Os participantes podem optar por receber mitapivat 100 mg BID por 216 semanas após o período duplo-cego. Os participantes que receberam placebo correspondente ao mitapivat no período duplo-cego podem optar por receber mitapivat 100 mg BID por 216 semanas após o período duplo-cego. |
Comprimidos de mitapivat
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Fase 2: Porcentagem de participantes com resposta de hemoglobina (Hb)
Prazo: Semana 12
|
Semana 12
|
|
Fase 2: Porcentagem de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e EAs graves emergentes do tratamento (SAEs)
Prazo: Até a semana 12
|
Até a semana 12
|
|
Fase 3: Porcentagem de participantes com resposta de Hb
Prazo: Semana 52
|
Semana 52
|
|
Fase 3: Taxa anualizada de crises de dor falciforme (SCPCs)
Prazo: Até a semana 52
|
Até a semana 52
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Fase 2: mudança da linha de base na concentração de Hb
Prazo: Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
|
Fase 2: Mudança da linha de base na bilirrubina indireta
Prazo: Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
|
Fase 2: mudança da linha de base na lactato desidrogenase (LDH)
Prazo: Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
|
Fase 2: Alteração da linha de base na contagem absoluta de reticulócitos
Prazo: Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
|
Fase 2: Alteração da linha de base em Percentual de Reticulócitos
Prazo: Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
|
Fase 2: Alteração da linha de base na eritropoietina
Prazo: Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
|
Fase 2: Alteração da linha de base no Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente® (PROMIS®) Pontuação de Fadiga 13a Short Form (SF)
Prazo: Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
Linha de base, semana 10 até a semana 12
|
|
Fase 2: Taxa Anualizada de SCPCs
Prazo: Até a semana 12
|
Até a semana 12
|
|
Fase 2: Relação Farmacocinética/Farmacodinâmica: Avaliar a Exposição de Mitapivat à Alteração na Adenosina Trifosfato (ATP) e 2,3-Difosfoglicerato (2,3-DPG)
Prazo: Dia 1 até a semana 8
|
Dia 1 até a semana 8
|
|
Fase 2: Concentração de Mitapivat ao longo do tempo
Prazo: Dia 1 até a semana 8
|
Dia 1 até a semana 8
|
|
Fase 2: Área de Mitapivat sob a Concentração
Prazo: Dia 1 até a semana 8
|
Dia 1 até a semana 8
|
|
Fase 2: Concentração Máxima (Pico) de Mitapivat
Prazo: Dia 1 até a semana 8
|
Dia 1 até a semana 8
|
|
Fase 3: mudança da linha de base na concentração de Hb
Prazo: Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
|
Fase 3: Mudança da linha de base na bilirrubina indireta
Prazo: Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
|
Fase 3: Alteração da linha de base em Percentual de Reticulócitos
Prazo: Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
|
Fase 3: Alteração da linha de base nas pontuações PROMIS® Fadiga 13a SF
Prazo: Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
|
Fase 3: Frequência anualizada de internações por SCPC
Prazo: Até a semana 52
|
Até a semana 52
|
|
Fase 3: Alteração da linha de base na concentração de LDH
Prazo: Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
|
Fase 3: Alteração da linha de base em reticulócitos absolutos
Prazo: Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
|
Fase 3: Alteração da linha de base na eritropoetina
Prazo: Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
Linha de base, Semana 24 até a Semana 52
|
|
Fase 3: Porcentagem de Participantes com Melhora na Impressão Global de Gravidade do Paciente (PGIS) -Fadiga
Prazo: Linha de base, semanas 24, 28, 40 e 52
|
Linha de base, semanas 24, 28, 40 e 52
|
|
Fase 3: Porcentagem de Participantes com Melhora na Impressão Global de Mudança do Paciente (PGIC) -Fadiga
Prazo: Linha de base, semanas 24, 28, 40 e 52
|
Linha de base, semanas 24, 28, 40 e 52
|
|
Fase 3: Tempo para o primeiro SCPC
Prazo: Até a semana 52
|
Até a semana 52
|
|
Fase 3: Tempo para o Segundo SCPC
Prazo: Até a semana 52
|
Até a semana 52
|
|
Fase 3: Taxa anualizada de dias de internação para SCPC
Prazo: Até a semana 52
|
Até a semana 52
|
|
Fase 3: Taxa anualizada de atendimentos de emergência para SCPC
Prazo: Até a semana 52
|
Até a semana 52
|
|
Fase 3: Mudança da linha de base no teste de caminhada de 6 minutos (6MWT)
Prazo: Linha de base, Semana 52
|
Linha de base, Semana 52
|
|
Fase 3: Alteração da linha de base na intensidade da dor PROMIS
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 52
|
Linha de base, semanas 24 e 52
|
|
Fase 3: Mudança da linha de base no Sistema de Informação de Medição da Qualidade de Vida de Células Falciformes Adultos (ASCQ-Me) Impacto da Dor
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 52
|
Linha de base, semanas 24 e 52
|
|
Fase 3: PGIC de Dor
Prazo: Linha de base, Semana 52
|
Linha de base, Semana 52
|
|
Fase 3: Alteração da linha de base no PGIS da dor
Prazo: Linha de base, Semana 52
|
Linha de base, Semana 52
|
|
Fase 3: Porcentagem de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e EAs graves emergentes do tratamento (SAEs)
Prazo: Até 56 semanas
|
Até 56 semanas
|
|
Fase 3: Relação farmacocinética/farmacodinâmica: avaliar a exposição do mitapivat à alteração nos níveis de ATP e 2,3-DPG
Prazo: Dia 1 até a semana 40
|
Dia 1 até a semana 40
|
|
Fase 3: Concentração de Mitapivat ao longo do tempo
Prazo: Dia 1 até a semana 40
|
Dia 1 até a semana 40
|
|
Fase 3: Área de Mitapivat sob a curva de concentração
Prazo: Dia 1 até a semana 40
|
Dia 1 até a semana 40
|
|
Fase 3: Concentração Máxima (Pico) de Mitapivat
Prazo: Dia 1 até a semana 40
|
Dia 1 até a semana 40
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de fevereiro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de fevereiro de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de julho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de agosto de 2021
Primeira postagem (Real)
2 de setembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de abril de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de abril de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AG348-C-020
- 2021-001674-34 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Mitapivat
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Concluído
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Concluído
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Ativo, não recrutandoAlfa-talassemia dependente de transfusão | Beta-talassemia dependente de transfusãoEspanha, Taiwan, Tailândia, Estados Unidos, França, Canadá, Malásia, Alemanha, Holanda, Bulgária, Reino Unido, Peru, Itália, Grécia, Emirados Árabes Unidos, Brasil, Dinamarca, Líbano, Arábia Saudita
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Ativo, não recrutandoAlfa-talassemia não dependente de transfusão | Beta-talassemia não dependente de transfusãoEspanha, Taiwan, Tailândia, Reino Unido, Malásia, Estados Unidos, Holanda, Bulgária, Peru, Itália, Canadá, Brasil, França, Emirados Árabes Unidos, Dinamarca, Grécia, Líbano, Arábia Saudita
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoVoluntários SaudáveisEstados Unidos
-
EuroBloodNet AssociationAinda não está recrutandoDistúrbio hereditário dos glóbulos vermelhos (distúrbio)Dinamarca, Holanda
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Ativo, não recrutandoDeficiência pediátrica de piruvato quinase | Anemia Hemolítica PediátricaEstados Unidos, Espanha, Dinamarca, Peru, Holanda, Tcheca, Reino Unido, Alemanha, Canadá, Suíça
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.RecrutamentoDeficiência pediátrica de piruvato quinase | Anemia Hemolítica PediátricaEstados Unidos, Espanha, Alemanha, Holanda, Canadá, França, Israel, Suíça, Itália
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Inscrevendo-se por conviteAnemia Hemolítica | Deficiência de Piruvato QuinaseJapão
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Ainda não está recrutandoAnemia falciforme | Nefropatia